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Nature Methods发布CRISPR/Cas9新技术
生物通报道 麻州大学医学院的科学家们开发出了一种新的CRISPR/Cas9技术，其可以精确地在几乎所有的基因组位点如外科手术般编辑DNA，同时避免标准CRISPR基因编辑技术中看见的一些潜在的有害脱靶改变。通过配对CRISPR/Cas9系统与一个可编程的DNA结合结构域(CRISPR/Cas9-pDBD)，研究人员创立了一个额外的校对步骤来提高这一基因编辑系统的准确性，从而为潜在的临床和基因治疗应用打开了大门。这项研究发布在《自然方法》（Nature Methods）杂志上。麻州大学医学院分子、细胞与癌症生物学副教授Scot Wolfe说：“尽管标准CRISPR/Cas9系统擅长在体外利用一条
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Nature：中国大胆的CRISPR研究引发国际担忧
生物通报道 中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题，在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日，Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当前中国的CRISPR基因编辑研究工作状况进行了全方位的报道。上接：Nature关注中国CRISPR基因编辑研究 中国并非是CRISPR技术的发源地（当前麻省理工学院和加州大学伯克利分校的科学家正在为此打一场专利战）。但得益于快速增长的研究预算及中国科学研究机构的规模，
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Nature子刊：用代谢物改变细胞命运
生物通报道：细胞维持生命的化学活动会生成许多简单的化合物，它们被称为代谢物。科学家们最近发现，生命初始阶段的代谢物改变能调控胚胎干细胞的发育。这项研究于十一月十六日发表在Nature Cell Biology杂志上。人类卵细胞受精之后就会沿着输卵管下行，同时分裂形成胚胎细胞团。这些植入前的原始态胚胎细胞具有多能性，可以分化为人体内任何一种细胞。发育中的胚胎植入子宫内壁，就意味着受孕成功。这时原始态（naive）干细胞会经历关键性改变，它们迈出分化的第一步，成为始发态（primed）干细胞。“植入子宫是一件非常困难的事，大多数胚胎做不到这一点，”这项研究的领导者，华盛顿大学的Hannele Ru
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PNAS：利用RNA控制CRISPR/Cas9基因编辑
生物通报道 在过去的几年里，研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因（延伸阅读：Nature：揭示CRISPR/Cas9的DNA靶向切割机制 ）。然而，CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性，带来了额外编辑不必要位点的风险。现在，来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司（Isis Pharmaceuticals）的研究人员，证实了一种商业上可行的方法，利用RNA来按要求开启和关闭CRISPR-Cas9系统——只短暂激活CRISPR-Cas9，可永久编辑基因。这一研究发布在11月
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遗传界大牛Nature子刊：解决CRISPR基因驱动隐忧的新策略
生物通报道 基因驱动技术大大增加了特异基因传递给所有后代的机会，在开发他们首个合成基因驱动成果的同时，哈佛医学院著名遗传学教授、Wyss研究所的核心成员George Church，与哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt博士一起，帮助率先制定了积极的生物安全措施，确保可在受限的实验室试验中有效及安全地研究基因驱动。他们想象，利用称作为CRISPR-Cas9的RNA引导基因编辑系统设计的合成基因驱动，有一天可以用于实验室外阻止致命的昆虫及动物传播疾病，消灭威胁生态系统和农业的入侵物种。现在，在发表于11月16日《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上的
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基因编辑技术为异种器官移植带来生机
苍白地“躺”在碎冰“床”上，这块肺看上去像来自屠夫柜台的下水。就在6个小时前，美国马里兰大学医学院的外科医生将其从一头强壮的成年猪身上移除。幸运的话，它将很快恢复生命，变成鲜艳的红色并在一只6岁狒狒的胸腔内继续工作。 一名助手将这块肺拿给Lars Burdorf和外科医生同事。当下，他们正把手伸进狒狒被打开的胸腔。随后，团队成员开始了艰苦的过程：将该器官同狒狒气管连接起来，并且把相应的动脉和血管缝合在一起。不过，这一持续了5小时、花费5万美元的手术，在一项时间更长的试验中只是一个数据点。后者涉及几十家实验室和数十年的免疫学研究以及基因工程，以产生人类移植的稳定且安全的器官来源。如果这
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著名遗传学家：用CRISPR重塑基因组
生物通报道：基因组的空间构象一直被视为基因表达的重要调控因素。美国国家科学院院刊PNAS杂志上发表的一项研究显示，用CRISPR/Cas9修饰垃圾DNA中的一个碱基，会改变基因组大量片段的折叠方式。这意味着CRISPR/Cas9有望用于治疗以基因组错误折叠为特征的一系列疾病。一张纸可以折成各种各样的东西，比如花、鸟、昆虫、起重机等等。与此类似的是，基因组的不同折叠方式能赋予细胞各种各样的功能，比如抵御感染的免疫细胞、感知光线的视锥细胞和不停搏动的心肌细胞。几十年来，人们一直在基因附近的区域研究其表达调控。然而，基因组折叠会使相距很远的序列发生接触，这种基因组成环曾经是现代生物学的一大盲点。除了
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我学者用CRISPR让猪生产人血白蛋白
生物通报道：在许多情况下，在大型家养动物中进行精确的基因组修饰，是可取的。在过去，这只能通过冗长而繁琐的克隆程序才能进行。近期，来自军事医学科学院放射与辐射医学研究所、第三军医大学、南京大学、国家蛋白质科学中心和广州医科大学附属第一医院的研究人员，通过使用最新的基因组编辑工具CRISPR/Cas9，将人血白蛋白cDNA敲入猪Alb基因位点，产生了重组人血清白蛋白（rHSA）。相关研究结果发表在最近的《Scientific Reports》。延伸阅读：用转基因番茄工业化生产天然化合物。国家“****”获得者、北京蛋白质组研究中心副主任张普民教授和第三军医大学基础部实验动物学教研室主任魏泓教授，是
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王晓群、高绍荣发表CRISPR/Cas9基因编辑新成果
生物通报道 来自中科院生物物理研究所、同济大学生命科学与技术学院的研究人员，在新研究中第一次证实了CRISPR/Cas9介导的基因编辑可以高效生成基因敲除雪貂（ferret）。这一研究成果发布在11月13日的《Cell Research》杂志上。中科院生物物理研究所的王晓群（Xiaoqun Wang）研究员及同济大学生命科学与技术学院的高绍荣（Shaorong Gao）教授是这篇论文的共同通讯作者。自1933年以来，雪貂一直是重演人类疾病最有价值的动物模型之一。它们在脑功能生理学特征、生殖生物学及癌症、流感感染及囊性纤维化等各种疾病的病理特征方面与人类有许多的相似之处。尽管具有这些
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吉林大学：利用CRISPR/Cas9构建转基因猪
生物通报道 来自吉林大学的研究人员报告称，他们利用CRISPR/Cas9系统高效构建出了myostatin (MSTN)基因突变猪。这一研究成果发布在11月13日的《Scientific Reports》杂志上。吉林大学的逄大欣(Daxin Pang)教授及焦虎平（Huping Jiao）是这篇论文的共同通讯作者。开发定制核酸内切酶技术可推动构建出转基因动物，利用它们来探究基因功能及生成人类遗传疾病模型。ZFN、TALEN和CRISPR/Cas9可在特异位点导入DNA双链断裂，然后通过非同源末端连接(NHEJ)或同源重组来进行修复。通常，NHEJ修复过程可在双链断裂区域造成小删除或
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干细胞先驱最新成果：CRISPR与重编程的完美结合
生物通报道：CRISPR基因编辑和iPS重编程是近年来的两大热点技术。CRISPR/Cas9已经在多个领域中展现了自己强大的特异性基因靶标能力。而iPS重编程在构建疾病模型和新药开发中有着很高的应用价值。将CRISPR应用到iPS细胞中去，可以实现个性化的干细胞治疗，造福多种遗传学疾病的患者。Morgridge研究所和Murdoch儿童研究所（MCRI）的研究人员，将重编程与CRISPR基因组编辑结合到一个步骤中，显著缩短了生成基因校正干细胞的时间，是实现个性化细胞疗法的重要一步。干细胞能够分化成为机体内任何类型的细胞，既是研究人体早期发育的理想工具，也是细胞治疗的宝贵资源。胚胎
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武汉大学：建立体外高效CRISPR/Cas9靶向DNA编辑系统
生物通报道 当前，CRISPR/ Cas9系统已被广泛应用于各种生物体中实现特异的基因组编辑。相比之下，少有研究报道体外应用CRISPR/Cas9系统。来自武汉大学药学院的研究人员称，他们建立起了一个体外高效CRISPR/Cas9介导编辑(ICE)系统。这一研究成果发布在11月10日的《mBio》杂志上。领导这一研究的是武汉大学药学院的孙宇辉（Yuhui Sun）教授。孙教授2010年从剑桥大学回国任教，并入选湖北省楚天学者特聘教授，其主要研究领域为微生物来源天然产物生物合成的分子遗传学、生物化学及合成生物学。近一个世纪以来，微生物天然产物是药物发现与开发的一个热点，为人们提供了包
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Nature，Science揭示CRISPR“跳过”机制
生物通报道：作为新一代基因组编辑技术先锋，CRISPR炙手可热，这种最初被微生物学家用以了解细菌免疫力的技术方法在过去的5年里，研究人员已经转而将CRISPR/Cas9发展为生物学研究的有力工具。近期来自加州大学伯克利分校，霍德华休斯医学院等处的研究人员破解了关键酶Cas9识别全基因组中靶标的重要机制，这将有助于更有效的完善CRISPR基因编辑技术。 这一研究成果公布在11月12日Science杂志上。领导这一研究的是加州大学伯克利分校Jennifer Doudna教授，Doudna教授与Emmanuelle Charpentier 2012年在Science杂志上发表的一项论文中指出，细菌用
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中外学者Nature子刊等发布3项CRISPR基因组编辑成果
生物通报道 根据发布在11月10日《基因组生物学》（Genome Biology）杂志上的一项研究，人们可以利用CRISPR/Cas9系统来提供稳定的分子免疫对抗感染植物的DNA病毒。来自阿卜杜拉国王科技大学的研究人员在本氏烟(Nicotiana benthamiana)中测试了这一基因编辑工具。本氏烟是烟草（tobacco plant）的近亲，常被用来研究植物-病原体之间的互作。研究人员指出，如果这种方法能够在番茄一类的农作物中起作用，病毒抗性有可能会降低作物损失和它的经济后果。宾夕法尼亚州立大学的Yinong Yang（未参与该研究）说：“这项研究提供了概念证明：可
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我科学家用CRISPR研究肝癌干细胞
生物通报道：近期，来自北京大学医学部、北京东方亚美基因科技研究院和南方医科大学的研究人员，在国际学术期刊《Oncotarget》发表题为“Knock out CD44 in reprogrammed liver cancer cell C3A increases CSCs stemness and promotes differentiation”的研究成果。北京大学医学部的沈丽教授和南方医科大学第二临床学院肝胆二科的主任医师高毅，是本文共同通讯作者。日本科学家山中伸弥研发的体细胞重编程，可诱导多能干细胞（iPS），因此获得了2012年的诺贝尔生理学或医学奖。自那以来，人们普遍相信，iPS细胞
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两篇文章提出CRISPR基因组编辑新策略
生物通报道：端粒是位于染色体末端的保护性结构，会随着细胞分裂而逐渐缩短，当端粒缩短到一定程度时，细胞就会停止分裂或进行自毁。为了实现无限增殖，干细胞和癌细胞需要利用端粒酶来延伸端粒的长度。人类端粒酶活性往往取决于端粒酶逆转录酶（TERT）的表达水平，TERT是端粒酶的催化亚基。由于TERT表达水平比较低，在人类细胞中研究端粒酶一直比较困难。科罗拉多大学的研究团队为此开发了一个名为“pop-in/pop-out”的基因组编辑方法，这项研究发表在十一月十日的Genome Biology杂志上。该杂志同时还刊发了一篇评论文章，文章指出这种方法可以帮助人们分离得到了精确编辑的突变体。CRISPR-Ca
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Nature Biotechnology发表基因组编辑新成果
生物通报道：南加州大学和Sangamo公司的研究团队在Nature Biotechnology杂志上发表文章，描述了对造血干/祖细胞（HSPC）进行基因组编辑的更有效方法。文章的第一作者是南加州大学的Colin M. Exline博士和Sangamo BioSciences公司的Jianbin Wang博士。“使用造血干/祖细胞的基因疗法在治疗血液疾病和免疫系统疾病（比如HIV）中有很大的潜力，”文章的共同通讯作者，南加州大学的Paula Cannon教授说。“基因组编辑技术可以向这些细胞引入非常精确的改变，修复引发疾病的遗传学突变，”人类HSPC属于未分化的细胞，能够有效生成所有类型的血细胞
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用基因编辑成功治愈不治之症
生物通报道：最近，伦敦大奥德蒙街医院（GOSH），采用一种新的治疗方法，利用“分子剪刀”来编辑基因，产生设计的免疫细胞，对其进行编程，用来治疗耐药性的白血病。延伸阅读：基因编辑研究热潮引发伦理学争论。这种治疗方法，以前仅在实验室进行过测试，现在用于一岁的Layla，她患有复发性急性淋巴细胞白血病（ALL）。她现在战胜了癌症，而且表现很好。这一突破来自于GOSH和UCL儿童健康研究所（ICH）的开创性研究团队，他们共同为一些非常罕见的儿童疾病，开发治疗方法。化疗可成功地治疗许多白血病患者，但对一些患者也可以是无效的，特别是侵袭性疾病，癌细胞可以保持隐蔽并对治疗药物发展出耐药性。最新的科技进步，已
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新技术为癌症精确治疗添砖加瓦
生物通报道：恶性肿瘤严重危害人类健康，其发病率和死亡率不断上升，据“2014中国肿瘤登记年报”指出，2010年，全国估计新发恶性肿瘤病例约309万，死亡病例196万。目前临床上治疗恶性肿瘤主要以手术化疗和放疗为主，但是都很难达到满意的疗效，而且传统的放化疗对人体有明显的毒副作用，如骨髓抑制胃肠道反应皮疹和脱发等。 因此近年来一个新名词备受科学家与临床专家的关注，那就是精确治疗，即抗肿瘤分子靶向治疗——以过度表达的肿瘤细胞分子为靶点，从而抑制肿瘤细胞的过度增殖浸润和远处转移，对正常细胞损伤小而具有良好的特异性。近期几项新技术也为这种精确治疗提供了新的依据：新三维细胞培养技术癌症治疗一种悲惨的现状
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CRISPR先驱Cell发表新成果
生物通报道 来自哥伦比亚大学、加州大学伯克利分校的研究人员在新研究中揭示出了，大肠杆菌CRISPR-Cas系统监视及加工外源DNA的机制。这项研究工作发布在近期的《细胞》（Cell）杂志上。哥伦比亚大学的Eric C. Greene博士及加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna博士是这篇论文的共同通讯作者。Doudna是CRISPR技术的共同开发者，曾因这一技术获得了“生命科学突破奖”（Breakthrough Prize），是CRISPR专利的有力竞争者（延伸阅读：Nature：揭示CRISPR/Cas9的DNA靶向切割机制 ）。许多原核生物都具有由CRISP
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