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华人学者推出CRISPR新设计工具
生物通报道：细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR/Cas适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大的基因组编辑工具。该系统使用简单而且扩展性强，很快便成为了生物学领域的香饽饽。2015年基因组编辑热潮在持续发酵，CRISPR/Cas9仍旧是最引人注目的话题之一，相关论文被大量下载和引用。然而CRISPR/Cas9系统的应用还存在一个很大的问题，那就是缺乏设计引导RNA（sgRNA）的有效生物信
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Nature Biotechnology：扩大CRISPR-Cas9的靶向范围
生物通报道 来自麻省总医院(MGH)的一个研究小组证实，他们开发的一种旨在提高基因编辑工具CRISPR-Cas9 最常见RNA引导核酸酶形式实用性和精度的方法，也适用于来自其他细菌的Cas9酶。在发表于《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上的研究论文中，研究小组报告称演化出了SaCas9（来自金黄色葡萄球菌的Cas9酶）的一种变体，它能够识别更广泛的核苷酸序列，靶向以往CRISPR-Cas9技术无法触及的基因组位点。论文的共同通讯作者、麻省总医院分子病理学部研究员Benjamin Kleinstiver博士说：“开发出具有更广靶向范围的Cas9变体对于需
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Nature：揭示CRISPR/Cas9的DNA靶向切割机制
生物通报道 来自加州大学伯克利分校的研究人员揭示出，Cas9 的HNH核酸酶结构域构象状态直接控制了DNA切割活性。这一研究发现发布在10月28日的《自然》（Nature）杂志上。领导这一研究的是加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna博士。Doudna是CRISPR技术的共同开发者，曾因这一技术获得了“生命科学突破奖”（Breakthrough Prize），是CRISPR专利的有力竞争者（延伸阅读：CRISPR先驱Nature、Molecular Cell连发重要成果 ）。CRISPR是细菌和古细菌为应对病毒和质粒不断攻击而演化来的获得
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刘小乐教授发布CRISPR实用工具
生物通报道：必需基因是指细胞生存的关键基因。近年来，研究基因重要性（gene essentiality）的功能基因组技术发展很快。举例来说，大规模shRNA筛选已经被用于多个细胞系，帮助人们寻找必需基因。如果一个转录因子使细胞在特定条件下存活，就可以用ChIP-seq鉴定其调控靶标，进而找出必需基因。最近，CRISPR筛选成为了在基因组中分析基因重要性的新途径。CRISPR-Cas9是细菌在漫长的进化史中演化出的重要防御机制。这一系统最初用于特异性修改基因序列，被视为基因组工程领域的革命性工具。细菌免疫系统的天然蛋白Cas9，能像分子剪刀一样精确切割或编辑特定的DNA片段。不过最近科学家们也开
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Cell子刊突破：无需克隆的CRISPR新技术
生物通报道 来自荷兰Hubrecht研究所和乌特勒支医学中心（UMC Utrecht）、麻省理工学院的研究人员称，他们开发出了一种自身克隆CRISPR/Cas9(scCRISPR)技术，可以绕开基因编辑过程中所有的克隆步骤，在数小时内完成CRISPR/Cas9介导基因突变及位点特异性转基因敲入。他们的研究成果发布在10月29日的《Stem Cell Reports》杂志上。CRISPR序列源于原核生物的一种获得性免疫系统，协同Cas（CRISPR-associated）蛋白家族参与抵抗噬菌体或其他病毒的二次感染，广泛存在于细菌和古细菌中。目前已发现三种不同类型的CRISPR/ Ca
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一种全新DNA编辑工具——CRISPR-Cas9技术
生物通“核心刊物”迎来了新期刊：科学通报，中国科学C辑:生命科学，这两份期刊均是由中国科学院和国家自然科学基金委员会共同主办的，我国学术期刊中的知名品牌，被国内外各主要检索系统收录，如国内的《中国科学论文与引文数据库》（CSTPCD）、《中国科学引文数据库》（CSCD）等；美国的SCI、CA、EI，英国的SA，日本的《科技文献速报》等。目前针对每期的重点内容，生物通将展开详细推荐，欢迎读者共同参与……生物通报道：来自深圳大学第一附属医院，国家地方联合医学合成生物学临床应用关键技术工程实验室等处的研究人员以“一种全新DNA编辑工具——CRISPR-Cas9技术”为题，介绍了近年来备受关注的新技术
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吉林大学用CRISPR抑制HIV感染
生物通报道：CRISPR是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，自2012年以来，研究人员常用这种强大的“基因组编辑”技术，对生物的DNA序列进行修剪、切断、替换或添加，迅速成为生命科学最热门的技术。近来，相继有研究利用CRISPR技术来对抗艾滋病，例如：利用CRISPR/Cas9技术对抗艾滋病,Nature子刊重大成果：用CRISPR技术根除艾滋病毒,PNAS艾滋病研究突破：CRISPR技术根除病毒。十月二十三日，来自吉林大学和斯坦福大学的研究人员，利用一种工程设计的CRISPR Csy4 RNA内切核糖核酸酶，来抑制HIV-1病毒感染。相关研究结果发表在国际学术期刊《PLOS
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PNAS:用CRISPR/Cas9快速、高效完成癌症研究
生物通报道 利用可用来关闭基因的CRISPR/Cas9系统，来自德国、英国和西班牙的研究人员开发了一种多重筛查方法来研究和模拟小鼠体内的癌症形成。科学家们突变了成年小鼠肝脏中的一些基因，揭示了它们的致癌作用，并确定了哪些基因组合协同作用导致了肝癌。这一方法快速、高度灵活、高效且可扩展，使得该研究小组能够同时研究许多基因或是检测基因组的大片区域。通过直接在成年小鼠体内操控突变，由此绕过了建立转基因动物，这一方法可更快速地提供结果，并在某些情况下更真实地模仿出在人类癌症中运行的生物学过程。癌症是一种DNA疾病，在癌细胞中形成了数百或数千的突变，使得DNA测序工作将致癌突变及作为癌症形成
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Cell最新总结CRISPR重要综述与研究成果
生物通报道：“Cell Press Selections”是由Cell出版社推出的一份推荐文章集合手册，主要介绍某个生命科学研究领域最新的进展及突出成果。相关特辑内容包括研究论文，评论性文章以及snapshots，涉及了同一领域的方方面面，更为重要的是这些文章由赞助商赞助，可以免费获取。 作为新一代基因组编辑技术先锋，CRISPR炙手可热，这种最初被微生物学家用以了解细菌免疫力的技术方法在过去的5年里，研究人员已经转而将CRISPR/Cas9发展为生物学研究的有力工具。CRISPR/Cas9基因组编辑系统，已经加速了科学研究，并提高了研究人员产生遗传模型的能力。自2014年CRISPR技术应用
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Cell特辑：CRISPR翻开崭新的一页
生物通报道：“Cell Press Selections”是由Cell出版社推出的一份推荐文章集合手册，主要介绍某个生命科学研究领域最新的进展及突出成果。相关特辑内容包括研究论文，评论性文章以及snapshots，涉及了同一领域的方方面面，更为重要的是这些文章由赞助商赞助，可以免费获取。 作为新一代基因组编辑技术先锋，CRISPR炙手可热，这种最初被微生物学家用以了解细菌免疫力的技术方法在过去的5年里，研究人员已经转而将CRISPR/Cas9发展为生物学研究的有力工具。CRISPR/Cas9基因组编辑系统，已经加速了科学研究，并提高了研究人员产生遗传模型的能力。自2014年CRISPR技术应用
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Nature Methods：用CRISPR高度精确控制基因表达
生物通报道 研究人员证实了一种新方法，可在不编辑基本遗传密码的情况下，以非一般的特异性来开启或关闭人类基因组序列。最初作为细菌抗病毒系统被发现的CRISPR/Cas9，是当前遗传学研究最热门的课题之一。通过操纵这一系统，研究人员可以编辑DNA序列及控制要使用的基因。然而，以往的一些研究表明，采用这一系统来编辑人类DNA序列并不总是如研究人员想象的那样精确。这些结果对利用CRISPR技术来研究人类疾病提出了担心。作为一种潜在的解决方案，研究人员通过采用CRISPR靶向控制基因活化的DNA区域来增加了这一系统的通用性。并未采用通常所用的遗传切割工具Cas9，他们失活了Cas9的切割功能
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张锋Cell子刊：第二类CRISPR-Cas基因组编辑系统
生物通报道 一个国际CRISPR-Cas研究人员小组发现了自然存在的、具有基因组编辑潜力的三个新系统。发现以及确定这些系统的特征有望进一步扩大基因组编辑工具箱，为生物医学研究开辟新的途径。这项研究发表在10月22日的《分子细胞》（Molecular Cell）杂志上。美国国立卫生研究院下属国立医学图书馆(NLM)国家生物技术信息中心(NCBI)的资深研究员Eugene Koonin博士,及麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所的张锋（Feng Zhang）博士共同领导了这一研究（延伸阅读：张锋Cell：新一代CRISPR基因组编辑系统 ）。Koonin说：“这项研究显示出了发现具有
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首次用CRISPR制备微型肾脏
生物通报道：通过利用基因组编辑技术，现在科学家可以在实验室培养微型肾脏细胞器，在培养皿中重现人类肾脏病。这一研究成果尚属首次，是通过干细胞生物学与领先的基因编辑技术相结合而实现的。相关研究结果发表在十月二十三日的《Nature Communications》，这项研究为肾病的个性化医疗，铺平了道路。延伸阅读：迄今为止最成功的肾脏替代制备。 迷你肾脏细胞器是由多能干细胞长成的。多能干细胞可以发展成为身体任何类型的器官。当用一种化学混合物处理这些干细胞时，它们会发育成类似于小型肾脏的结构。这些细胞器含有小管、过滤细胞和血管细胞。它们可运输化学物质，并以类似于人肾小管的方式响应有毒损伤。波士顿布里格
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Nature发布CRISPR/Cas研究新发现
生物通报道 CRISPR/Cas9蛋白系统是细菌适应性免疫的一个重要组成部分，近年来因其作为一种基因组编辑工具显示出巨大的潜力而引人注目。通过研究这一系统，研究人员发现它有点像俄罗斯套娃，解锁一个秘密可揭示出其中的另一个秘密。 来自加州大学伯克利分校的生物化学家Jennifer Doudna一直走在解锁CRISPR/Cas秘密的最前沿，通过分析先进光源（Advanced Light Source）实验室获得的数据，Doudna和她的研究小组发现了细菌能够从病毒和其他外源入侵物中获得遗传信息将之用于自身免疫系统的结构基础。Doudna说：“通过研究大肠杆菌中Cas1和Cas
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CRISPR先驱Nature、Molecular Cell连发重要成果
生物通报道 加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna博士是CRISPR技术的共同开发者，曾因这一技术获得了“生命科学突破奖”（Breakthrough Prize），是CRISPR专利的有力竞争者。近日，Doudna接连在《自然》（Nature）和Cell出版社旗下子刊《分子细胞》（Molecular cell）上发表了两项重要的研究成果（延伸阅读：CRISPR先驱重大成果：实现CRISPR/Cas9医学应用的重要一步 ）。在发表于10月21日的Nature杂志上的论文中，Doudna研究小组揭示出了在CRISPR–Cas适应性免疫中获取外源DNA的机制。细菌和古细菌通过
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基因编辑大大降低细胞生产成本
生物通报道：根据Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的一项多机构研究表明，关闭一个基因，可使从干细胞生成红细胞的实验室方法，产量增加大约三至五倍。这些研究结果，发表在最近的《Cell Stem Cell》，提出了一种方法，可成本有效地用干细胞生产红血细胞；最终可能受益的患者包括，那些不能使用目前血库中血液的患者。延伸阅读：Nature：首次活体观察干细胞生成血细胞。 以前的研究已经表明，我们可以使用各种方法，在实验室中迫使不同类型的干细胞生产输血级的红血细胞，但是每单位血液的成本在8000美元到15000美元之间，这些过程是昂贵的。本研究首次将干细胞、强大的基因编辑工具和来
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黄行许教授连发CRISPR研究成果
生物通报道：南京大学模式动物研究所的黄行许（Xingxu Huang）教授，是近年来基因组编辑领域的风云人物之一。其实验室不仅首次在世界上利用CRISPR/Cas9进行了大鼠的条件性基因敲除，还通过原核注射实现了世界上首次猴基因敲除，这些成果在国际上受到广泛的瞩目。近期，黄行许教授课题组接连在CRISPR/Cas9研究中取得突破性成果，相关论文发表在Nature Methods、Cell Research、Scientific Reports和Human Molecular Genetics等权威期刊。在5月28日的Nature Methods杂志上，黄行许教授研究小组则与Wellcome T
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Science关注CRISPR重要新成果
生物通报道 亨廷顿氏病（Huntingtons disease）是由破坏大脑的突变蛋白引起的一种神经系统疾病，早期表现为情绪波动及不可控制的抽搐，最终可发展成痴呆甚至死亡。在美国大约有3万人受累于这一疾病，当前没有治愈的方法。现在一种许多人相信能获得诺贝尔奖的基因编辑新方法，被证实可在小鼠体内有效阻止缺陷蛋白生成，这给人们带来了希望：一种有效的亨廷顿氏病治疗方法或就在远处（延伸阅读：Cell: 亨廷顿氏舞蹈病研究新突破）。这种称作为CRISPR的新方法，利用了RNA引导酶来剪除或是将DNA片段添加到细胞中。这项研究的领导者、瑞士洛桑大学神经科学家Nicole Déglon
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武汉大学在艾滋病基因治疗方面取得进展
生物通报道 来自武汉大学的研究人员在新研究中证实，借助于CRISPR/cas9对CXCR4进行基因组编辑可赋予细胞对HIV-1感染的抵抗力。这项研究工作发布在《Scientific Reports》杂志上。 这篇论文的通讯作者是武汉大学的“珞珈学者”特聘教授，博士生导师郭德银（Deyin Guo）。其主要研究领域为分子医学病毒学 （RNA病毒复制与免疫逃逸机制；艾滋病毒基因治疗）。自1983年被发现及确证为艾滋病(AIDS)的病原体以来，人类免疫缺陷病毒(HIV-1)造成了这一疾病在全球的迅速流行。它可以引发渐进性的免疫缺陷及严重的神经系统疾病，并最终导致致命性艾滋病（延伸阅读：两
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南京大学模式动物研究所
在建立基因敲除的犬类动物模型研究中取得重要成果
南京大学模式动物研究所高翔课题组在建立基因敲除的犬类动物模型取得重要进展。南京大学模式动物研究所联合中国科学院广州生物医药与健康研究院、广州医药研究总院等科研单位共同建立了犬类基因打靶技术，培育了世界上首例基因敲除的犬类动物模型。其研究成果《Generation of gene-target dogs using CRISPR/Cas9 system》（利用CRISPR/Cas9建立基因敲除犬）于10月12 日在线发表在《Journal of Molecular Cell Biology》（分子细胞生物学杂志）。南京大学模式动物研究所高翔教授、广州生物院研究员赖良学、
来源：南京大学模式动物研究所
时间：2015-10-22
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