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张昱研究员PNAS文章：利用CRISPR/Cas9解决遗传学难题
生物通报道 来自北京协和医学院、北京生命科学研究所（NIBS）的研究人员借助于CRISPR/Cas9系统证实了，在非经典末端连接中连接酶I（Ligase I）和连接酶III（ligase III）介导了DNA双链断裂连接。这项研究发布在1月19日的《美国国家科学院院刊》（PNAS）上。论文的通讯作者是任职于北京协和医学院和北京生命科学研究所的张昱（Yu Zhang）研究员。张博士的主要兴趣是研究影响染色体转位发生的新因子，及研究癌症起始和发展中导致基因组不稳定的分子机制。作为最重要的遗传物质，DNA持续发生不同程度的损伤。DNA修复不仅对维持正常细胞中的基因组稳定极为重要，也广泛地
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著名学者Cell亮点文章：CRISPR英雄谱
生物通报道：生物学家们一直在打磨能够进行DNA编辑的工具，而CRISPR技术很快成为了其中最耀眼的明星。CRISPR体系包括一个细菌核酸酶（Cas）和一段与目标DNA匹配的引导RNA，能为细菌沉默入侵者（比如病毒）遗传信息的关键部分。与其他基因编辑技术相比，CRISPR技术更易于操作扩展性也更强，因此迅速成为了科研领域的宠儿，为基因工程和生物医学领域带来了一场革命。（更多详细信息参见：Science推出CRISPR特辑：一场正在进行的革命）很少有发现能够像CRISPR那样在一夜之间改变整个领域。科学家们三年前才发现CRISPR能在活细胞中实现精确有效的基因组编辑，生物通小编对这一成果进行报道的
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DIY基因编辑技术让你无所不能
生物通报道：随着越来越多的新闻媒体报道CRISPR/Cas基因编辑的应用——尤其是，操控人类生殖细胞，2015年CRISPR变成了一个人人皆知的词语。尽管利用CRISPR/Cas系统并非新鲜事物，毫无疑问2015年它获得了热炒。（2016开年CRISPR技术大爆发；CRISPR发明专利究竟花落谁手？；盘点2015：CRISPR领域大事记）但是，目前这项技术的使用仍然局限于学术和商业环境。最近，从芝加哥大学获得生物物理学博士的美国人Josiah Zayner，正在狭小的公寓厨房的餐桌上，进行一项改造生物学的壮举。他在小瓶子里切割、粘贴和搅拌基因，就像搅拌简易鸡尾酒那样简单。接下来他将他的新混合产
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简化人类细胞基因编辑的新方法
生物通报道：用RNA指导的CRISPR-Cas9系统的动物和植物基因组工程，正在改变着生物学。与其他基因工程工具相比，这种技术更容易使用，并且更有效，因此，在其发现后的短短几年内，就已经被广泛应用于世界各地的实验室，也成为编辑人类多能干细胞、人类胚胎干细胞基因组最常用的技术。1月6日，Cell子刊《Cell Stem Cell》在线发表了来自哈佛大学和麻省总医院研究人员的一篇综述文章。在这篇文章中，研究人员简单回顾了定制设计的核酸酶在hPSCs基因编辑中的应用，集中关注TALENs和CRISPR/Cas9的实际应用。突出了每种方法的优缺点，并讨论了实验设计的理论和技术方面的考虑。（Cell子刊
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Nature子刊发布CRISPR-Cas9突破性技术成果
生物通报道 来自Broad研究所遗传干扰平台(GPP)和微软研究所的研究人员报告称，他们开发出了一种预测模型可以揭示出哪些单导向RNA (sgRNA)序列能够与基因组工程工具CRISPR-Cas9彼此最佳组对来成功地探查基因组。这一研究小组将他们的方法报告在了本周的《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上，并将通过Addgene公司向科学团体提供他们建立的针对人类和小鼠基因组的优选sgRNAs清单。在过去的几年里，细菌免疫系统CRISPR-Cas9已成为了在实验室中最有效的一种扰乱基因的手段—它能够在整个基因组中系统地改变或“敲除”基因功能，来确定感兴趣的
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英科学家申请用基因编辑技术编辑人类胚胎
基因编辑领域最热门的技术——CRISPR很快将被用于研究人类胚胎。近日，一个英国监管委员会评估了一项敲除几天大胚胎中发育基因的申请。在一场新闻发布会上，伦敦弗朗西斯·科瑞克研究所科研人员Kathy Niakan讨论了其提议项目背后的基本原理，并且希望这些研究或许有一天能改善对不孕症的治疗。Niakan研究的是单个受精卵细胞如何变成囊胚—— 一个随后植入母亲子宫内的约5天大的结构。囊胚包含很多类型的细胞，其中肯定会变成胚胎的细胞被称为外胚层祖细胞。它们被两种其他类型的细胞（分别变成胎盘和另一种结构卵黄囊）包围。Niakan的研究利用了在生育诊所内创建的人类胚胎。它们是体外受精留下来的，并且被捐赠
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华人学者齐磊对话：科学家即梦想家
生物通报道：斯坦福大学的华人科学家齐磊（Lei (Stanley) Qi），近年来在CRISPR研究领域取得了一系列突破性进展，在Cell、Nature Biotechnology、Nature Methods等杂志上接连发表了多篇研究论文。在2015年1月份，他带领的研究小组开发了一种CRISPR支架RNA（scRNA）（华人学者Cell发表CRISPR重要成果）。scRNA编码了靶位点和调控功能，能同时实现对不同基因的激活和抑制。这项研究发表在了国际权威杂志《Cell》。接下来，齐磊与Gladstone研究所资深研究员丁胜（Sheng Ding）博士合作，已经找到了一种方法，通过导入几个关
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2016开年CRISPR技术大爆发
生物通报道：CRISPR这种于2007年发现的一种细菌抵御病毒的特殊防御机制，经过了2012年的机制阐述，2013年的崭露头角，以及2014年的技术备受推崇之后，迎来了最为激动人心的发展——技术在临床上的转化。2016年开年短短的半个月时间里，CRISPR在多种疾病治疗中大显身手。杜氏肌营养不良症三个独立研究小组提供了初步的研究证据表明，通过编辑一个与肌肉功能相关的基因，修复杜氏肌营养不良症小鼠的一些肌肉功能，可以治愈这一遗传性疾病。这标志着第一次在完全发育的活体哺乳动物中CRISPR采用一种有潜力转化为人类疗法的策略，成功治疗了一种遗传疾病。在每5,000名新生男婴中就有一人罹患杜氏肌营养不
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中科院王皓毅博士：开发新型通用CRISPR-Cas9-Pumilio系统
生物通报道 来自美国Jackson实验室、中国科学院动物研究所和辛辛那提大学的研究人员报告称，他们通过组合CRISPR-Cas9和Pumilio RNA结合蛋白，构建出了一种可用于基因调控及基因组标记的万能系统，他们将之命名为Casilio系统。这一重要的研究成果发布在1月15日的《细胞研究》（Cell Research）杂志上。中国科学院动物研究所基因工程技术研究组组长王皓毅(Haoyi Wang)研究员，及任职于Jackson实验室和辛辛那提大学的Albert W Cheng是这篇论文的共同通讯作者。由于其简易及有效，近年来CRISPR-Cas9系统被广泛用于基因组编辑。核酸酶
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CRISPR先驱Science再发重量级成果
生物通报道：CRISPR-Cas原本是细菌抵御病毒的重要武器，现在它已经成为了基因组编辑的强大工具。风头正劲的CRISPR-Cas不仅操作简便，而且还有着很强的可扩展性，被广泛应用到各种生物中，催生了大量的研究成果。不过，人们还不完全清楚CRISPR-Cas的作用机制，这无疑是该技术进一步发展的一大障碍。加州大学伯克利分校的科学家们为此展开了深入研究，揭示了CRISPR-Cas9准备剪切DNA时的关键分子结构，达到了3.4 Å的超高分辨率。这项研究于一月十五日发表在Science杂志上，文章的通讯作者是加州大学伯克利分校的Eva Nogales和Jennifer A. Doudna
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CRISPR发明专利究竟花落谁手？
生物通报道：本周一，美国专利和商标局（USPTO）正式同意，推进关于CRISPR/Cas9基因编辑技术真正发明者情况的干扰听证会。这将为两组科学家之间的一次重大战役做好准备，他们的部属单位和支持者希望从这项技术的使用中，获得巨大的经济回报。延伸阅读：快速便宜的CRISPR/Cas9突变体筛选方法。CRISPR/Cas9经常出现在新闻报道中，因为科学家使用它，以前所未有的方式来编辑基因，从而带来了大量全新的研究机遇。该技术的发展走过了一条漫长和曲折的道路，大多数现代发明都是如此，来自世界各地的许多人都对基因编辑做出了贡献。在美国，至少有两个研究团队就此技术提出了专利申请。第一个研究团队是以Jen
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Cell盘点2015最佳论文，中科院成果入选
生物通报道：Cell杂志最近推出特刊“Best of 2015”，在下载和点击量的基础上盘点了去年最受关注的一系列文章（包括SnapShot、综述和论文），涵盖了生物学各个领域的研究热点。值得注意的是，中科院植物研究所种康研究组的水稻研究入选了年度最佳论文。SOX17 Is a Critical Specifier of Human Primordial Germ Cell FateWeizmann科学研究所和剑桥大学的研究小组实现了一项创举：他们在实验室中成功逆转了人类细胞的时钟，首次从多能干细胞获得了精子和卵子的“始祖”——原始生殖细胞（PGC）。在胚胎发育的最初几个星期，胚胎干细胞会分化
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Nature Biotechnology：利用CRISPR筛查人类基因组“垃圾”DNA
生物通报道 在几个研究小组正致力将CRISPR/Cas9系统应用于临床的同时，另一些研究团队则在利用这一工具来解决有关生物学的基础问题。近期，荷兰癌症研究所遗传学教授Reuven Agami与和同事们应用CRISPR搜寻了整个基因组中的调控增强子元件（延伸阅读：Nature发布突破性CRISPR-Cas9新技术 ）。他们将Cas9核酸酶靶向了从前鉴别出的两个转录因子p53与雌激素受体α(ERα)的增强子元件——这些转录因子结合DNA序列远距离调控了基因表达。在癌症中p53和Erα频繁发生突变及失调控。这一小组发表在1月11日《自然生物技术》（Nature Biotechnology
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用CRISPR迅速锁定致病突变
生物通报道：CRISPR/Cas技术可以实现定向基因组编辑，快速生成转基因动物模型用于研究人类遗传疾病。德国科学家们利用外显子测序和CRISPR/Cas基因组编辑，在短时间内鉴定了一种人类肢体缺陷的致病突变。这项成果发表在一月十一日的Genome Research杂志上。细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR/Cas适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。 2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大的基因组编辑工具。该系统使用简单而且
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Cell子刊综述：多能干细胞的基因组编辑
生物通报道：具有敲除或突变等位基因的人类多能干细胞（hPSCs），可以通过定制设计的核酸酶产生。转录激活因子样效应物核酸酶（TALENs）和成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)-Cas9核酸酶，是编辑hPSC基因组最常用的技术。1月6日，Cell子刊《Cell Stem Cell》在线发表了来自哈佛大学和麻省总医院研究人员的一篇综述文章，题为“Genome Editing in Human Pluripotent Stem Cells: Approaches, Pitfalls, and Solutions”。在这篇综述文章中，研究人员简单回顾了定制设计的核酸酶在hPSCs基因编辑中的应
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谁发明了基因编辑工具CRISPR-Cas9？
【新闻事件】：1月4日美国证券交易委员会（SEC）公布，CRISPR基因编辑公司Editas Medicine递交了在纳斯达克挂牌上市的申请文件，计划募集1亿美元。同一天人们也开始注意到，之前吵得沸沸扬扬关乎Editas命脉的CRISPR专利战又有了一些变化：美国专利与商标局（PTO）证实，责任审查员Michelle Joike建议由上诉委员会直接审核以加州大学伯克利分校Jennifer Doudna和她的同事作为申请人的CRISPR专利申请。这种叫做“Interference proceeding”（专利抵触程序）的罕见专利审核程序意味着加州贝克莱的专利审核不再是传统意义上的专利授权，而是同
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基因编辑技术临床治疗迈出一大步
生物通报道：来自德州大学西南医学中心的科学家们利用一种新型基因编辑技术，成功阻止了幼鼠所患杜氏肌营养不良症DMD的发展。如果这种方法能安全有效的放大到DMD患者身上，那么这将会成为DMD基因组编辑治疗方法的首个成功案例。 这一研究成果公布在Science杂志上，文章的第一作者之一是早年毕业于重庆大学的龙承祖博士，其研究组曾于2014年在Science杂志发表了第一篇CRISPR治疗肌萎缩的研究成果。杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）作为一种严重的神经肌肉遗传性疾病，是男童患者中最常见和最严重的肌营养不良疾病，主要表现为渐进式肌肉衰退。一般认为，这
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华人女学者用CRISPR技术改善遗传性失明
生物通报道：根据美国Cedars-Sinai医学中心的一项研究首次证明，一种新技术——可通过去除遗传缺陷治疗遗传性疾病，可阻止患有一种遗传性失明的大鼠的视网膜变性。延伸阅读：用CRISPR制备视网膜神经细胞。Cedars-Sinai医学中心Governors再生医学研究所的一个研究小组，专注于遗传性视网膜色素变性，这种退行性眼病可能导致失明，目前还没有可治愈的方法。研究人员使用了一种叫做CRISPR/Cas9的技术，删除一个可导致失明病的遗传突变。CRISPR/Cas9改编自细菌用来对抗入侵病毒的一种策略。虽然这项研究采用的是大鼠，但这项研究结果是一个重要的里程碑，因为它对人类也有潜在的影响。
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CRISPR基因编辑助力肺癌治疗
生物通报道：1月1日，来自斯坦福大学医学院的Huibin Tang和Joseph B Shrager在国际学术期刊《EMBO Molecular Medicine》发表题为“CRISPR/Cas‐mediated genome editing to treat EGFR‐mutant lung cancer: a personalized molecular surgical therapy”的研究成果。该研究指出，随着CRISPR/Cas技术的改进与成熟，将这种分子手术方法与传统手术、放疗和/或TKI治疗相结合，将有可能显著提高携带EGFR突变的非小细胞肺癌患者的生存率。延伸阅读：华人学者开
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我科学家用CRISPR纠正癫痫致病突变
生物通报道：编码Nav1.1通道α亚基的SCN1A基因发生突变，可导致具有各种临床表型的癫痫，这与通道功能缺失或功能获得的对比效果有关。近期，来自中国科技大学、中科院广州生物医药与健康研究院、广州医科大学第二附属医院和中南大学的研究人员，在Nature子刊《Translational Psychiatry》发表题为“CRISPR/Cas9 facilitates investigation of neural circuit disease using human iPSCs: mechanism of epilepsy caused by an SCN1A loss-of-function
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