• 首只基因编辑的小牛对主要病毒病原体的易感性降低

          图片:内布拉斯加州大学林肯分校兽医医学和生物医学科学学院的兽医流行病学家Brian Vander Ley与第一头抗牛病毒性腹泻病毒(BVDV)的基因编辑奶牛Ginger合影。来源:克雷格·钱德勒|大学传播|内布拉斯加大学林肯分校世界各地的牛面临着一种高度传染性病毒性疾病的重大健康威胁，几十年来的疫苗接种和其他预防措施都未能控制这种疾病。联邦、私营部门和哈斯克的科学家们正在合作开发一条新的防线，生产一种基因编辑的小牛，对病毒具有抵抗力。如果后续研究证实其有效性，这种基因编辑方法将为减少养牛业中抗菌剂和抗生素的使用提供长期潜力。内布拉斯

  来源：AAAS

  时间：2023-05-11

• 《Science》CRISPR精确定位性状和疾病的因果遗传变异

  近二十年来，全基因组关联研究(GWAS)已成为研究人类基因组的重要工具。利用GWAS，科学家们已经确定了数千种与许多疾病相关的基因突变或变异，从精神分裂症到糖尿病，以及身高等特征。这些研究是通过比较大量人群的基因组来发现在具有特定疾病或特征的人群中更常发生的变异。GWAS可以揭示基因组的哪些区域和潜在的变异与疾病或性状有关。然而，这些关联几乎总是在98%的不编码蛋白质的基因组中发现，这比被充分研究的2%的编码蛋白质的基因组要少得多。更复杂的是，许多变异在基因组中彼此非常接近，并在几代人中一起传播，这是一个被称为连锁的概念。这就使得我们很难区分哪个变体是真正的因果关系，而其他变体只是位于附近。即

  来源：Science

  时间：2023-05-06

• PNAS：双重基因编辑方法有望治愈艾滋病

  一项新研究表明，针对两个目标的基因编辑疗法可以有效地消除HIV感染，这两个目标分别是导致艾滋病的病毒HIV-1和帮助病毒进入细胞的共受体CCR5。这项研究成果于5月1日发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上，是第一个将双重基因编辑策略与抗逆转录病毒药物相结合来治疗HIV-1动物的研究。天普大学刘易斯-卡茨医学院综合神经艾滋病中心主任Kamel Khalili教授表示：“利用基因编辑技术将HIV-1 DNA切除与CCR5失活结合起来的想法，是通过对治愈患者的观察而得出的。在治愈艾滋病的少数例子中，患者接受了白血病骨髓移植，使用的供体细胞携带了失活的CCR5突变。”Kamel Khalili博

  来源：Temple University Health System

  时间：2023-05-05

• 类器官揭开肝癌的奥秘

  纤维板层癌(FLC)是一种主要影响青少年和年轻人的肝癌。纤维板层癌每年影响五百万人中的一人，当然可以称之为罕见。存活率仍然很低。为了改变这种状况，迫切需要新的治疗方法。微型肝脏的培养。荷兰科学家利用类器官模型和CRISPR-Cas9基因编辑技术来了解纤维板层癌(FLC)的生物学和遗传基础，FLC是一种罕见的儿童肝癌。他们的研究表明，不同的基因突变导致不同的肿瘤侵袭性，并确定肝细胞为可能的起源细胞。这些发现可以指导未来FLC的治疗。  荷兰公主Máxima儿童肿瘤学中心和Hubrecht研究所的科学家们对纤维板层癌(FLC)的特征有了新的科学见解，FLC是一种罕见的儿童肝癌。

  来源：Nature Communications

  时间：2023-05-05

• 运用CRISPR技术拔掉病毒感染的插头

          《Science》杂志上的一项研究展示了Cas蛋白如何与一种独特的膜蛋白合作，阻止细菌中的病毒感染CRISPR因其快速、准确地编辑基因的能力而声名鹊起。但是，CRISPR系统的核心是免疫系统，它通过靶向和破坏病毒DNA和RNA来帮助细菌保护自己免受病毒的侵害。发表在《Science》杂志上的一项新研究揭示了这样一个系统中一个以前未被认识到的参与者——一种增强抗病毒防御的膜蛋白——同时拓宽了我们对CRISPR复杂性的理解，并提出了更多与之相关的问题。发现CRISPR的新线索CRISPR系统由两个主要组成部分组成——针对特定病毒DNA或

  来源：AAAS

  时间：2023-05-04

• 高彩霞团队开发了一种新的基因组编辑技术：精确的大DNA片段靶向插入

  基因组编辑技术是生命科学领域的颠覆性技术，为生物学基础研究和应用研究奠定了坚实的技术基础。历经十余年的不断迭代和迅猛发展，基因组编辑技术经历了如下两个阶段：第一阶段以CRISPR-Cas9技术为代表，利用序列特异性核酸酶良好的靶向性和可编程性，在基因组特定位置产生DNA双链断裂，继而通过细胞内源修复机制产生随机、不可控的小片段插入或删除，达到基因敲除的目的。第二阶段包括碱基编辑技术和引导编辑技术的开发与应用。碱基编辑技术能够在不依赖DNA双链断裂的情况下实现特定碱基的高效精准替换，而引导编辑更是能够精准实现碱基的任意形式突变以及小片段DNA的精准插入或删除，大幅提升了基因组编辑的精准性，极大地

  来源：AAAS

  时间：2023-04-28

• 新的发现表明，基因编辑的水稻可以在火星土壤中存活

          图片:左起:Peter James Gann, Abhilash Ramachandran, Dominic Dharwadker, Yheni Dwiningsih和Vibha Srivastava。安迪·威尔在2011年的畅销书《火星人》讲述了植物学家马克·沃特尼在被困火星后努力在火星上种植食物的故事。虽然沃特尼最初的努力集中在种植土豆上，但在第54届月球和行星科学会议上，来自亚利桑那大学的一个跨学科研究小组发表的一项新研究表明，未来像沃特尼这样的火星植物学家可能有更好的选择：种植水稻。正如该团队的摘要所概述的那样，水稻可以在火

  来源：AAAS

  时间：2023-04-28

• 新方法快速有效的检测miRNAs

          与预环化的环状探针杂交后，通过RCA将目标miRNA扩增成具有大量触发序列重复的长ssDNA产物。该触发序列被设计为Cas12a的激活剂，以显示反式裂解活性。然后，触发链被Cas12a-crRNA双工识别并与之杂交。然后触发Cas12a显示反式裂解活性，F-Q探针(一个ssDNA探针，在5 '端标记一个荧光团，在3 '端标记一个猝灭剂)被裂解，导致猝灭剂从荧光团分离，产生荧光信号20世纪90年代初，研究蛔虫发育的科学家发现了一种调节特定基因表达的小RNA分子。这标志着microRNAs (miRNAs)的发现，现在已

  来源：BioDesign Research

  时间：2023-04-26

• 微生物所研究团队开发CRISPR/Cas9和农杆菌毒力蛋白协同作用的基因编辑技术

  　　近期，微生物所吴家和研究团队利用CRISPR/Cas9基因编辑和农杆菌介导的遗传转化两个系统的特征，设计了一套精准编辑的方法并探索了两个系统协同作用的潜力。该基因编辑技术在烟草和水稻得到有效验证（图1），相关研究结果在线发表在Journal of Experiment Botany期刊上。  　　农杆菌介导的遗传转化技术在植物、真菌、酵母中广泛使用，其拓扑异构酶VirD1能够辅助核酸内切酶VirD2识别并切割T-DNA的特异核苷酸序列。研究人员将Cas9与VirD2蛋白融合形成Cas9-VirD2，在Cas9-VirD2融合蛋白基因编辑系统中加入特异DNA修复模板（包含编辑靶点的

  来源：中国科学院微生物研究所

  时间：2023-04-26

• 识别癌症基因的多重人格

  基因包含了我们的身体制造蛋白质所需的信息。由同一基因产生的高度相似的蛋白质称为同种异构体。不同的异构体产生不同的肿瘤。这个过程被称为外显子跳跃，基因的多个部分被拼接在一起，形成不同版本的蛋白质。基因组成的突变会导致严重的问题，比如结肠癌或肝癌。然而，癌症是一种复杂的疾病，相同的基因突变可能在不同的个体中导致不同的肿瘤亚型。目前，在实验室中还没有有效的方法来创建这些肿瘤亚型。现在，来自冷泉港实验室的助理教授Semir Beyaz开发了一种利用CRISPR-Cas9基因编辑工具对肝癌肿瘤某些亚型进行建模的新技术。“每个人都认为癌症只是一种类型，”Beyaz解释说。“但是不同的亚型，你最终会得到具有

  来源：The Journal of Pathology

  时间：2023-04-25

• Nature：“暗”蛋白照亮肿瘤细胞

                 核糖体路障效应:比较AMD1尾部序列、poly(A)和XBP1失速序列哥伦比亚大学的研究人员对基因组的“黑暗”部分如何使癌细胞被免疫系统检测到有了新的认识，这可能会导致更好的免疫疗法。 免疫系统通过细胞的肿瘤特异性抗原(癌细胞表面特有的降解蛋白质片段)来识别癌细胞。先前的研究表明，绝大多数肿瘤特异性抗原是由非编码基因组产生的，直到最近，科学家们都认为基因组的“黑暗”部分不编码任何蛋白质。肿瘤细胞如何显示这些“黑暗”蛋白质的片段是一个悬而未决的问题，现在由哥伦比亚大学瓦格洛斯

  来源：Nature

  时间：2023-04-19

• David Liu又一概念证明发表Nature子刊，这种病实现临床治愈不远了

                 流式细胞术分析人HSPC谱系群体及BFU-E菌落的indel分析圣裘德儿童研究医院、麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的科学家们展示了一种精确的基因组编辑方法，可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改变回正常形式，移植到小鼠体内后恢复正常的血液参数。研究结果发表在今天的《Nature Biomedical Engineering》杂志上。镰状细胞病(SCD)是一种严重的血液疾病，影响数百万人，主要是非洲人后裔。这种疾病是由编码携带氧分子亚单位血红蛋白的基因突变引起的。科学家们已经迅

  来源：Nature Biomedical Engineering

  时间：2023-04-19

• 与身高息息相关，CRISPR筛选发现了参与软骨细胞成熟的基因

  人体的身高是儿童期骨骼生长的结果，与生长板息息相关。生长板软骨细胞通过增殖、成熟和肥大来延长骨骼。到了17岁后，生长板软骨组织消失，完全骨化，身高也就不再增长。波士顿儿童医院的研究人员近日筛选出与软骨细胞成熟和增殖相关的145个基因及相关通路，特别是参与骨骼生长的生长板软骨细胞。这些基因在人类身高方面发挥着关键作用。这项研究成果于4月14日发表在《Cell Genomics》杂志上。研究人员指出，尽管以往的全基因组关联研究（GWAS）有助于了解骨骼生长的遗传基础，但没有多少研究能够将遗传关联转化为生物学机制。“大多数GWAS变异位于非编码区，无法将SNP分配给相关基因，这意味着很难确定在GWA

  来源：Cell Press

  时间：2023-04-18

• 干细胞心脏修复的主要障碍——为什么会造成心律不齐？

                 博士后Silvia Marchiano和研究科学家Hans Reinecke在位于西雅图的华盛顿大学干细胞和再生医学研究所Chuck Murry's实验室里观察心脏干细胞。位于西雅图的华盛顿大学医学院的研究人员设计出了不会产生危险心律失常的干细胞，迄今为止，心律失常是一种并发症，阻碍了开发用于受伤心脏的干细胞疗法的努力。在之前的研究中，Murry的团队使用干细胞生成的心肌细胞来修复心肌梗死引起的心肌损伤。这种类型的心脏病发作发生在流向心肌的血液被阻断时，从而导致心脏细胞死亡。

  来源：Cell Stem Cell

  时间：2023-04-14

• 深海微生物病毒大探索

  在地球上，病毒是最丰富多样的生命形式，存在于每一个环境中。例如，在海洋中，病毒甚至比微生物还要丰富，数量是微生物的十倍。病毒通过感染从人类、动物到昆虫甚至微生物的活生物体来复制。虽然感染微生物的环境病毒的存在并不是一个新发现，但它们的流行程度以前是未知的。研究人员才刚刚开始了解病毒的丰富多样性，以及它们对生态系统的影响和功能。发表在《Nature Microbiology》杂志上的一项新研究研究了感染深海微生物的病毒，并发现了病毒与宿主相互作用的证据，其多样性远远超出了之前的想象。这项研究的发现可能有助于更好地了解病毒和设计病毒疗法。在2021年墨西哥瓜伊马斯盆地的一次探险中，第一作者Yunh

  来源：Nature Microbiology

  时间：2023-04-14

• 日本科学家：一种优化的基因组编辑，减少了治疗中的突变

  CRISPR-Cas9被广泛用于通过研究感兴趣的基因和修改疾病相关基因来编辑基因组。然而，这一过程与副作用有关，包括不必要的突变和毒性。因此，需要一种新技术来减少这些副作用，以提高其在工业和医学上的实用性。现在，日本南部的九州大学和中部的名古屋大学医学院的研究人员开发了一种优化的基因组编辑方法，极大地减少了突变，为更有效地治疗遗传疾病打开了大门，减少了不必要的突变。他们的研究结果发表在《Nature Biomedical Engineering》杂志上。以CRISPR-Cas9为中心的基因组编辑技术已经彻底改变了食品和医药行业。在这项技术中，Cas9核酸酶(一种切割DNA的酶)与一种合成的引导

  来源：Nature Biomedical Engineering

  时间：2023-04-12

• 高浓度氧气会导致人类长期的健康问题

  科学家们已经发现了为什么氧气水平升高会导致人类长期的健康问题。说到氧气，你可能会有太多的好东西。呼吸氧气含量高于地球大气中21%的标准空气，会导致人体和动物器官损伤、癫痫发作甚至死亡。这被称为氧中毒，或高氧，当氧气超过身体需要时就会发生。虽然科学家们已经意识到这一现象，但到目前为止，他们主要依靠猜测来了解氧毒性的潜在机制。格莱斯顿研究所最近的一项研究揭示了过量的氧气水平如何改变我们细胞内的某些含铁和硫蛋白质，这与铁生锈的过程类似。因此，这些“生锈”的蛋白质会引发连锁反应，对细胞和组织造成损害。这项研究发表在《Molecular Cell》杂志上，揭示了它对心脏病发作和睡眠呼吸暂停等疾病的影响。

  来源：Molecular Cell

  时间：2023-04-12

• 癌症基因具有多重“人格”

          近距离观察小鼠肝脏;一种新的基因编辑策略，具有深色中心的细胞变成了癌细胞。基因突变会导致严重的问题，比如结肠癌或肝癌。但是癌症非常复杂。相同基因的突变在不同的人身上会导致不同的肿瘤亚型。目前，科学家们还没有一个很好的方法来产生这样的肿瘤亚型，以便在实验室进行研究。现在，冷泉港实验室助理教授Semir Beyaz创建了一种新方法，使用基因编辑工具CRISPR-Cas9来模拟某些肝癌肿瘤亚型。基因包含我们身体制造蛋白质所需的信息。由同一基因产生的高度相似的蛋白质称为同型蛋白。不同的亚型产生不同的肿瘤。这一过程被称为外显子跳跃，即基因的多

  来源：The Journal of Pathology

  时间：2023-04-12

• 用设计重组酶精确切除HTLV-1原病毒

  HTLV-1会引发侵袭性白血病或导致瘫痪的无法治愈的脊髓疾病:这种病毒经常被忽视，但与导致艾滋病的HIV病毒一样阴险，也属于逆转录病毒家族。来自德累斯顿工业大学、PROVIREX基因组编辑疗法公司和Friedrich-Alexander-Universit?t Erlangen-Nürnberg (FAU)的一组研究人员现在已经为一种潜在的治疗方法提供了初步的概念证明。他们的研究结果发表在《分子治疗》杂志上。全世界大约有1000万到2000万人感染了HTLV-1病毒，其中90%以上的感染是通过性接触或母乳传播的。这种病毒在日本、澳大利亚中部、南美洲以及非洲和中东的部分地区尤为常见。例如，为了控

  来源：AAAS

  时间：2023-04-12

• 颠覆传统观点的惊人发现：胚胎细胞组蛋白影响细胞命运

  研究人员已经发现线虫染色体中的特定蛋白质如何使它们的后代在几代之后产生特化的细胞，这一惊人的发现颠覆了传统的观点，即细胞分化的遗传信息主要根植于DNA和其他遗传因素中。约翰霍普金斯大学的研究小组首次报告了一种名为组蛋白H3的蛋白质控制线虫胚胎产生高度特异性细胞和多能细胞的时间和方式的机制，多能细胞可以打开或关闭某些基因，以产生不同类型的身体组织。细节发表在今天的《Science Advances》杂志上。这项新研究可能会揭示与这些蛋白质相关的突变如何影响各种疾病。例如，在儿童和年轻人中，组蛋白H3与各种癌症密切相关。“这些突变在不同的癌症中非常普遍，所以了解它们在调节细胞命运和潜在组织分化中的

  来源：Johns Hopkins University

  时间：2023-04-11

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