• Nature子刊：CRISPR-Cas系统潜在的新功能

  微生物利用CRISPR-Cas系统作为防御病毒入侵的防御机制。在基因工程领域，这种微生物免疫系统被重新用于基因组成的靶向修饰。在鲁尔研究联盟鲁尔健康研究中心的微生物学家Alexander Probst教授的领导下，一个研究小组现在发现了这种特殊基因组序列的另一种功能:古细菌——在外观上通常与细菌非常相似的微生物——也利用它们来对抗寄生虫。该团队最近在《Nature Microbiology》杂志上发表了他们的研究结果。2020年，生物化学家Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna因将CRISPR-Cas系统或“基因剪刀”用于基因工程的生物技术应用而获得诺贝尔

  来源：Nature Microbiology

  时间：2023-08-03

• 华中农大棉花遗传育种团队开发的 CRISPR/Cas12b基因编辑工具获得专利授权

  南湖新闻网讯（通讯员 王琼琼）基因编辑作为一种精准高效的对遗传操作技术，是功能基因组研究和农业生物育种的重要手段。基因编辑技术可以通过修改靶向DNA的序列来实现对特定基因的精准突变（修饰）。基因编辑主要包括ZFN、TALEN和CRIPSR/Cas 三大系统，其中CRISPR/Cas9是当前最常用的编辑系统，具有高效率、高精准性，便捷性等特点。随着基因编辑技术在更加复杂基因组物种（同源、异源多倍体物种） 中的广泛利用，对基因编辑技术提出了更高的要求：比如对同源拷贝的高效、低脱靶编辑，更多PAM位点选择以及诱导型编辑等。另外，CRIPSR/Cas9基因编辑核心技术受控于国外专利，如果要运用这项技术

  来源：华中农业大学植物科学技术学院

  时间：2023-07-31

• Science里程碑成果：开发基于RNA的体内血液疾病基因编辑模型

  费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员已经开发出一种概念验证模型，用于提供基因编辑工具来治疗血液疾病，允许直接在体内修改患病血细胞。如果转化为临床，这种方法可以扩大血液疾病基因疗法的使用范围并降低成本，目前许多血液疾病需要患者接受化疗和干细胞移植。研究结果发表在今天的《科学》杂志上。费城儿童医院Stefano Rivella博士说，“现在，如果想用基因疗法治疗血液疾病，如镰状细胞病和地中海贫血，患者必须接受化疗等调理治疗，为新的、经过校正的血细胞腾出空间，这既昂贵又有风险。在我们的论文中，我们已经证明，在‘one-and-done’的治疗中，有可能直接在体内用校正的血

  来源：AAAS

  时间：2023-07-29

• 通过基因编辑修改甜瓜的保质期

  气态植物激素乙烯长期以来一直被认为能促进水果成熟，并在保质期中发挥一定作用。在这项研究中，研究人员通过修改日本奢侈甜瓜(Cucumis melo var. reticulatus“Harukei-3”)的乙烯合成途径，使用CRISPR /Cas9系统进行基因编辑，以延长其保质期。酶1-氨基环丙烷-1-羧酸氧化酶(ACO)与乙烯生产途径的最后一步有关，具有多个同源基因。该研究小组之前已经在甜瓜基因组中证实了5个CmACO基因(ACO的同源基因)，并表明CmACO1基因主要在收获的果实中表达。因此，我们预计CmACO1将成为加强甜瓜果实保存的重要基因。在本研究中，我们选择CmACO1作为基因编辑的

  来源：AAAS

  时间：2023-07-28

• 直接测量血液中病毒载量的数字测试

  宾州大学公园-一毫升血液含有大约15滴血液。对于患有人类免疫缺陷病毒(HIV)的人来说，每一滴血中可能含有的病毒拷贝从不到20个到超过50万个不等。这被称为病毒载量，是用来让临床医生了解患者对抗病毒药物的反应和监测潜在进展的。耗时的病毒载量检测需要在患者接受治疗时重复多次。现在，宾夕法尼亚州立大学的一个研究小组已经开发出一种既省时又经济的数字检测方法，可以直接测量一滴血中HIV的存在。他们在ACS Nano上发表了这项研究。根据通讯作者、宾夕法尼亚州立工程学院电子工程和生物医学工程副教授Weihua Guan的说法，数字检测是为一系列传染病提供临床诊断工具的第一步。艾滋病毒载量的常规检测包括从

  来源：AAAS

  时间：2023-07-27

• DNA编辑的效率、精度和可靠性取得新突破

  在一项新的研究中，德国莱比锡马克斯普朗克进化人类学研究所的研究人员描述了在人类和其他基因组中引入突变的方法的改进——使这些方法更有效，更不容易出错。在基因组编辑领域，科学家们经常需要将一个字母——对应于DNA碱基腺嘌呤(Adenine)、鸟嘌呤(Guanine)、胞嘧啶(Cytosine)或胸腺嘧啶(Thymine)中的一个——改变为基因组中特定位置的另一个字母。为了做到这一点，他们使用试剂将DNA的两条链切割到他们想要改变的位置附近。然后，他们为细胞提供含有所需新字母的DNA分子，希望细胞的修复系统在DNA断裂修复时使用这些分子引入所需的突变。由于细胞中不同的修复系统相互竞争，并且这些系统中

  来源：MAX-PLANCK-GESELLSCHAFT

  时间：2023-07-21

• Nature子刊：CRISPR基因剪刀的活动可视化

  当细菌受到病毒的攻击时，它们可以通过一种机制来保护自己，这种机制可以抵御入侵者引入的遗传物质。关键是CRISPR-Cas蛋白复合物。直到最近十年，它们在微生物适应性免疫中的作用才被发现和阐明。在嵌入RNA的帮助下，CRISPR复合体识别出攻击者DNA中的短序列。RNA序列识别机制已被用于选择性地关闭和修饰任何生物体中的基因。这一发现彻底改变了基因工程，并于2020年将诺贝尔化学奖授予了Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna。然而，偶尔，CRISPR复合物也会对与RNA指定的序列略有不同的基因片段产生反应。这在医疗应用中会导致不良的副作用。“这其中的原

  来源：AAAS

  时间：2023-07-19

• CRISPR先驱Science最新发文：CRISPR基因编辑构建更好的森林树

  北卡罗莱纳州立大学的研究人员使用CRISPR基因编辑系统培育了木质素水平降低的杨树，木质素是可持续生产木材纤维的主要障碍，同时改善了木材性能。这项发表在《科学》杂志上的研究结果有望使从纸张到尿布的各种纤维生产更环保、更便宜、更高效。在北卡罗来纳州立大学CRISPR先驱Rodolphe Barrangou和树木遗传学家Jack Wang的带领下，一组研究人员使用预测建模来设定降低木质素水平的目标，增加碳水化合物与木质素(C/L)的比例，并增加杨树中两种重要木质素组成部分的比例——丁香基与木创木酰(S/G)。Barrangou和Wang说，这些综合化学特性代表了纤维生产的最佳点。Rodolphe

  来源：North Carolina State University

  时间：2023-07-15

• 《Cell Stem Cell》造血干细胞培养技术，以实现更安全、更有效的基因组编辑

  造血干细胞(HSCs)是在骨髓中发现的稀有细胞，可以产生红细胞、白细胞和血小板。它们的正常功能对生物体的生长和健康是必不可少的。因此，造血干细胞的DNA缺陷(突变)会导致造血功能受损和严重疾病。基因疗法旨在治疗这类遗传疾病。近年来，一项推动整个领域发展的突破性技术是通过CRISPR/Cas9进行基因编辑。利用这项技术，人们可以修改致病突变，移植具有恢复功能的造血干细胞，从而有可能治愈疾病。然而，CRISPR/Cas9系统并不完美。它只能纠正一小部分细胞中的突变，并可能将新的、潜在危险的突变引入其他细胞。因此，在移植前选择正确的细胞是至关重要的。2019年，筑波大学的一个研究小组报告了一种利用基

  来源：Cell Stem Cell

  时间：2023-07-12

• Cell子刊：造血干细胞培养更有效和更安全的基因组编辑技术

  造血干细胞(hsc)是在骨髓中发现的稀有细胞，可以产生红细胞、白细胞和血小板。它们的正常功能对生物体的生长和健康是必不可少的。因此，造血干细胞的DNA缺陷(突变)会导致造血功能受损和严重疾病。基因疗法旨在治疗这类遗传疾病。近年来，一项推动整个领域发展的突破性技术是通过Cas9 (CRISPR/Cas9)进行基因编辑。利用这项技术，人们可以修改致病突变，移植具有恢复功能的造血干细胞，从而有可能治愈疾病。然而，CRISPR/Cas9系统并不完美。它只能纠正一小部分细胞中的突变，并可能将新的、潜在危险的突变引入其他细胞。因此，在移植前选择正确的细胞是至关重要的。2019年，该研究小组报告了一种利用基

  来源：AAAS

  时间：2023-07-12

• 细胞生物学的深刻范式转变：修复DNA损伤的酶

  摘要：在危机状态下，比如DNA大面积损伤，细胞核通过利用线粒体机制进行威胁基因组完整性的紧急修复来保护自己。这一发现代表了一种范式的转变，因为细胞核一直被认为是代谢惰性的，通过细胞质中的供应链进口其所有需求。癌症劫持了细胞的新陈代谢，以实现不受约束的生长。这些发现可以为克服耐药性提供新的线索，并最终设计出新的治疗方法，从而有助于指导未来的癌症研究方向。一个典型的人体细胞是新陈代谢活跃的，通过化学反应将营养物质转化为能量和维持生命的有用产品。这些反应还会产生活性氧，这是一种危险的副产物，比如过氧化氢，它会破坏DNA的组成部分，就像氧气和水腐蚀金属并形成铁锈一样。就像建筑物因锈蚀的累积效应而倒塌一

  来源：Systems Biology

  时间：2023-07-07

• 新基因编辑方法：对脆性X突变进行修复

  Hun-Goo Lee并没有打算发现一种可能治疗脆性X染色体综合征的新方法。他只是想解开一个谜团:为什么一些携带脆性X突变的细胞不受影响?这种突变——在FMR1基因中有超过200个三核苷酸链“CGG”的拷贝——通常会使该基因的表达沉默，并阻止蛋白质FMRP的产生。然而，在一些实验室条件下，携带这些长CGG重复序列的胚胎细胞仍然会产生FMRP。根据Lee和他的同事们的一项新研究，FMRP的产生是因为培养条件使细胞的DNA修复机制能够发现并去除CGG重复序列。受这种机制的启发，研究小组开发了一种新的基因编辑工具，使其他类型的脆性X细胞也能去除三核苷酸重复序列。Lee的研究小组发现，胚胎脆性X细胞在

  来源：Cell

  时间：2023-07-07

• 新基因技术阻止蚊子

  春夏秋季节蚊子恼人，而疟疾仍然是世界上最致命的疾病之一，每年造成数十万人死亡，其中大多数死亡发生在五岁以下儿童中。美国疾病控制与预防中心(Centers for Disease Control and Prevention)最近宣布，在美国发现了5例蚊子传播的疟疾病例，这是20年来首次有报道称这种疾病在美国蔓延。幸运的是，科学家们正在开发安全的技术，通过对传播导致疟疾的寄生虫的蚊子进行基因编辑来阻止疟疾的传播。由Omar Akbari教授的实验室领导的加州大学圣地亚哥分校的研究人员设计了一种新的基因抑制冈比亚按蚊种群的方法，这种蚊子主要在非洲传播疟疾，并导致受影响地区的经济贫困。新系统瞄准并杀

  来源：Science Advances

  时间：2023-07-06

• 基因组编辑的iPS细胞移植在体内提供治疗分子

  诱导多能干细胞(iPS)在生物学和医学上有着巨大的影响，有望促进再生医学的发展。自2014年将来自iPS细胞的视网膜色素上皮细胞片移植到老年性黄斑变性患者体内以来，已经对来自iPS细胞的各种细胞类型进行了临床试验。虽然迄今为止使用的是来自健康个体的诱导多能干细胞，但预计未来使用诱导多能干细胞的移植治疗可以通过基因修饰得到加强。因此，研究人员通过利用法布里病小鼠模型来验证这种可能性。Fabry病是由α-半乳糖苷酶A (GLA)的遗传缺陷引起的，导致其底物如globotriaosylneuroide (Gb3)和globotriaosylsphingosine (Lyso-Gb3)的积累。我们之前

  来源：AAAS

  时间：2023-07-05

• 《Nature Biotechnology》AI与CRISPR联手，基因表达得到精确控制

  根据发表在《Nature Biotechnology》上的一项新研究，人工智能可以预测靶向RNA而非DNA的CRISPR工具的靶向和脱靶活动。这项研究由纽约大学、哥伦比亚工程学院和纽约基因组中心的研究人员进行，他们将深度学习模型与CRISPR筛选结合起来，以不同的方式控制人类基因的表达——比如轻按电灯开关完全关闭它们，或者使用调光旋钮部分降低它们的活性。这些精确的基因控制可以用来开发新的基于CRISPR的疗法。CRISPR是一种基因编辑技术，在生物医学和其他领域有许多用途，从治疗镰状细胞性贫血到改造更美味的芥菜。它通常通过一种叫做Cas9的酶靶向DNA起作用。近年来，科学家们发现了另一种类型的

  来源：Nature Biotechnology

  时间：2023-07-04

• CRISPR基因编辑改进

  杜克健康(Duke Health)的一个研究小组发现了这些问题的根源，找到了一种改进的基因编辑方法，扩大了其功能。在6月29日发表在《细胞化学生物学》(Cell Chemical Biology)杂志网络版上的一篇文章中，研究人员提出了一种新的方法来识别不同的CRISPR RNA变体，这种变体可以专门定位在DNA中具有挑战性的区域进行编辑。这种新方法打开了更多的基因组进行编辑，使修复与更多疾病相关的突变成为可能。“CRISPR是伟大的，但人类基因组中有很多地方不能很好地编辑，”杜克大学医学院Bruce Sullenger博士说。Sullenger也是药理学和癌症生物学、神经外科、细胞生物学和生

  来源：Cell Chemical Biology

  时间：2023-07-03

• 省时省力，测试一滴血中HIV数量

  一毫升血液含有大约15滴血液。对于患有人类免疫缺陷病毒(HIV)的人来说，每一滴血中可能含有的病毒拷贝从不到20个到超过50万个不等。这被称为病毒载量，是用来让临床医生了解患者对抗病毒药物的反应和监测潜在进展的。耗时的病毒载量检测需要在患者接受治疗时重复多次。现在，宾夕法尼亚州立大学的一个研究小组已经开发出一种既省时又经济的数字检测方法，可以直接测量一滴血中HIV的存在。他们在ACS Nano上发表了这项研究。根据通讯作者、宾夕法尼亚州立工程学院电子工程和生物医学工程副教授管Weihua Guan的说法，数字检测是为一系列传染病提供临床诊断工具的第一步。艾滋病毒载量的常规检测包括从样本中提取遗

  来源：Penn State

  时间：2023-06-29

• 阿尔兹海默是在出生时种下的吗?

  巴黎大脑研究所的研究人员发现，淀粉样蛋白前体蛋白(APP)在调节人类大脑发育方面发挥着重要作用。APP，通常与阿尔茨海默氏症疾病会影响神经发生的时间。APP缺失导致神经元快速生成，提示人类神经发生时间与神经退行性疾病之间存在潜在联系。这可能表明早期的脆弱会导致以后的神经退化。在大脑皮层，神经发生——由干细胞形成的神经细胞——从妊娠5周开始，到28周时几乎完成。这是一个复杂的过程，有着精心调整的机制。                “与其

  来源：Science Advances

  时间：2023-06-25

• 华中农业大学Nature发文：利用基因组编辑培育抗病水稻

  南湖新闻网讯（通讯员 沙干）北京时间2023年6月14日23点，《自然》（Nature）杂志发表了华中农业大学李国田教授团队牵头完成的题为“Genome editing of a rice CDP-DAG synthase confers multipathogen resistance”的研究成果。该团队克隆到一个广谱抗病类病斑突变体基因RBL1，并通过基因编辑创制了增强作物广谱抗病性且稳产的新基因RBL1Δ12，该基因在作物中高度保守，与传统抗病基因相比，可打破物种界限、普适性更强，具有巨大抗病育种应用潜力。水稻是全球重要的粮食作物之一，生产上常受稻瘟病、稻曲病、白叶枯病等多种病害威胁。稻

  来源：AAAS

  时间：2023-06-17

• PNAS：基于CRISPR/cas9的基因驱动可以抑制农业害虫

  根据北卡罗来纳州立大学的一项新研究，研究人员已经开发出一种基于CRISPR/Cas9的“归巢基因驱动系统”，可以用来抑制斑翅果蝇 Drosophila suzukii 的数量。这种果蝇是一种所谓的“spotted-wing Drosophila”，会破坏北美、欧洲和南美洲部分地区的软皮水果。北卡罗来纳州立大学的研究人员开发了双CRISPR基因驱动系统，针对一种特定的斑翅果蝇基因，这种基因被称为doublesex，对果蝇的性发育很重要。CRISPR的意思是“排列有序的短回文重复序列”，Cas9是一种像分子剪刀一样切割DNA的酶。CRISPR系统源于细菌免疫系统，它可以识别并摧毁病毒和其

  来源：AAAS

  时间：2023-06-14

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