• 基于gRNA细胞内甲基化的可调控CRISPR-Cas12a基因操纵系统

  CRISPR-Cas系统作为细菌和古菌抵御外源病毒入侵的适应性免疫系统，因其核酸酶和可编程靶向的特点被开发成基因编辑工具并广泛应用。然而，天然的CRISPR-Cas9、CRISPR-Cas12a等基因编辑工具存在着体内无法在“时间”和“空间”上被精确控制应用的限制，因此研究者们为了解决这一问题，开发了一系列外源性、可诱导型的CRISPR-Cas基因编辑工具，例如通过蓝光和小分子药物对体内的CRISPR-Cas系统进行“开(on)和关(off)”。但是，这些调控机制都是通过引入外源信号对内源性CRISPR系统进行调控，存在着诱导性差、精确度低等缺点，因此如何开发细胞内源信号调控的CRISPR-C

  来源：清华园生命学院

  时间：2023-06-12

• 研究首次表明，严重的心脏病可以逆转

  伦敦大学学院(UCL)和皇家自由医院(Royal free Hospital)的一个研究小组发现，三名因黏性有毒蛋白质积聚而导致心力衰竭的男子，在病情自动逆转后，现在症状消失了。这种疾病是一种影响心脏的淀粉样变，是一种进行性疾病，迄今为止被认为是不可逆转的，有一半的患者在确诊后的四年内死亡。这项新研究以信件的形式发表在《The New England Journal of Medicine》上，报告了三名年龄分别为68岁、76岁和82岁的男性，他们被诊断患有甲状腺转蛋白性心脏淀粉样变性，但后来康复了。他们自己的症状改善报告得到了客观评估的证实，包括心血管磁共振(CMR)扫描，显示心脏中淀粉样蛋

  来源：AAAS

  时间：2023-06-09

• 首个肌肉萎缩症基因疗法6.22待审批，但它会奏效吗?

  基因疗法治疗遗传性疾病的道路漫长而昂贵，但该领域可能很快就会有一些好消息。6月22日，美国食品和药物管理局将决定是否批准首个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法，这是一种遗传性疾病，大约每3500名男孩中就有1人患病。患有DMD的儿童不能制造一种叫做dystrophin(肌养蛋白)的蛋白质，导致肌肉进行性退化，并在20多岁时因心脏或呼吸衰竭而死亡。这种名为SRP-9001的疗法是由马萨诸塞州剑桥市的Sarepta治疗公司研制的。若是能够获批，这将是自2017年以来FDA批准的第13个基因疗法，也是第一个针对儿童普遍遗传疾病的基因疗法。加速批准将使这种药物在大规模临床试验完成之前进入市场，因

  来源：nature

  时间：2023-06-07

• CRISPR/Cas9揭示了参与珊瑚骨骼形成进化的关键基因

          卡内基的菲利普·克利夫斯在澳大利亚大堡礁潜水。Cleves使用尖端的生物学技术来更好地了解珊瑚因气候变化而面临的风险卡内基大学的Phillip Cleves领导的一项新研究使用尖端的CRISPR/Cas9基因组编辑工具，揭示了一种对石珊瑚构建珊瑚礁结构的能力至关重要的基因。该研究发表在《PNAS》上。石珊瑚是海洋无脊椎动物，它们拥有巨大的骨骼，构成了珊瑚礁生态系统的基础。这些生物多样性热点地区是大约四分之一已知海洋物种的家园。“珊瑚礁具有巨大的生态价值，”Cleves说。“但由于人类活动，它们正在减少。我们向空气中排放的碳污染既使海

  来源：AAAS

  时间：2023-06-07

• 罕见“无痛感”体质的独特分子机制

  伦敦大学学院(UCL)的一项新研究揭示了一种独特基因突变背后的生物学原理，这种基因突变能使携带这种基因的人感受到最小的疼痛，增强愈合能力，降低焦虑和恐惧水平。这项研究发表在《Brain》杂志上，是该团队2019年发现FAAH-OUT基因及其罕见突变的后续研究，这种基因使Jo Cameron几乎对疼痛免疫，没有恐惧和焦虑。最新的研究阐明了这种突变如何减少FAAH基因的表达，并影响与情绪和伤口愈合相关的其他分子途径。从这些发现中获得的见解可能为新的药物靶点铺平道路，并促进这些领域的进一步研究。Jo住在苏格兰，2013年，她的医生注意到她在臀部和手部做了大手术后没有感到疼痛，于是她第一次被推荐给伦敦

  来源：Brain

  时间：2023-06-01

• 基因编辑工具减少抗菌素耐药性的传播

  根据世界卫生组织的数据，抗菌素耐药性是一个主要的全球威胁，每年有近500万人因抗生素无法治疗感染而死亡。当耐药基因在宿主之间传播时，细菌通常会产生耐药性。其中一种方式是通过质粒——环状DNA链，它可以很容易地在细菌之间传播，并迅速复制。这可能发生在我们的身体中，也可能发生在环境环境中，比如水道。埃克塞特大学的研究小组利用了CRISPR-Cas基因编辑系统，该系统可以针对特定的DNA序列，并在遇到它们时切断它们。研究人员设计了一种质粒，可以专门针对庆大霉素(一种常用的抗生素)的抗性基因。在实验室实验中，发表在《Microbiology》杂志上的这项新研究发现，这种质粒可以保护宿主细胞不产生耐药性

  来源：Microbiology

  时间：2023-05-30

• 深圳大学：将CRISPR/Cas用于发现中和新冠病毒的RNA适配体

  核酸适配体（aptamer）由诺奖获得者Jack Szostak命名[1]，是一类短的、单链DNA（ssDNA）或RNA寡核苷酸，通过形成三维空间结构，结合特定蛋白或者细胞发挥作用。基于其独特的生物学和化学特性，核酸适配体正在用于诊断试剂和治疗药物的开发[2]。指数富集的配体系统进化技术（SELEX）是核酸适配体筛选的金标准方法，主要基于核酸文库与目标蛋白或细胞在溶液中或者在细胞表面的亲和力作用，再结合深度测序捕获富集序列[3]。与此同时，对CRISPR/Cas的改造，已经拓展出远远超过其天然核酸酶的功能，发展出了转录调控、表观遗传调控、基因组标记等丰富多彩的应用[4]。2023年5月19日，

  来源：深圳大学生命与海洋科学学院

  时间：2023-05-26

• David Liu在ASGCT年会上谈碱基编辑和先导编辑

  美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第26届年会于5月16-20日在美国洛杉矶举行。在此次会议上，哈佛大学和Broad研究所的David Liu教授发表了题为“Base Editing and Prime Editing: Correcting Mutations that Cause Genetic Disease in Cells, Animals, and Patients”的主题演讲。Liu表示，人类基因组编辑的目标是安装、修正和修改所有类型的致病突变。CRISPR-Cas9已经在临床上证明了它的价值，但大多数遗传病是由功能缺失突变引起的。它们需要精确的基因修正，而不是基因破坏。使用C

  来源：生物通

  时间：2023-05-24

• Revvity宣布与阿斯利康签订下一代碱基编辑技术的新许可协议

  Revvity有限公司(NYSE: RVTY)近日宣布与阿斯利康 (AstraZeneca, LSE/STO/Nasdaq: AZN) 签订新的许可协议，基于Revvity的Pin-point™基因编辑系统技术，即一种具有强大安全性的下一代模块化基因编辑平台，可帮助阿斯利康推进其细胞治疗工作。Revvity生命科学资深副总裁Alan Fletcher博士表示：“我们的基本目标是将Pin-point™平台从临床前研究转化为临床研究，并最终影响患者的生活。本着这种精神，我们很高兴地宣布与阿斯利康签订非排他性协议，以支持其在治疗癌症和免疫介导疾病方面所进行的细胞疗法的研究。”

  来源：

  时间：2023-05-24

• 新的基因编辑策略利用不寻常的基因改变来阻止HIV在细胞中的传播

  4月28日在线发表在《Molecular Therapy—Nucleic Acids》杂志上的新方法是基于两种基因编辑结构的组合，一种针对HIV-1 DNA，另一种针对引起MOGS-CDG的mogs缺陷基因。在HIV-1感染者的细胞中，坦普尔大学的研究人员表明，在故意改变MOGS的同时破坏病毒的DNA，可以阻止传染性HIV-1颗粒的产生。这一发现为治疗艾滋病开辟了新的途径。适当的MOGS功能对于糖基化至关重要，糖基化是对体内合成的一些细胞蛋白进行修饰以使其稳定和起作用的过程。然而，某些传染性病毒会利用糖基化。特别是艾滋病毒、流感病毒、SARS-CoV-2和丙型肝炎等被病毒包膜包围的病毒，依靠糖

  来源：Molecular Therapy—Nucleic Acids

  时间：2023-05-23

• 基因编辑利用不寻常的基因改变来阻止HIV在细胞中的传播

          Kamel Khalili博士，Tricia Burdo博士，Rafal Kaminski博士和坦普尔艾滋病研究人员和合作者资料来源:天普大学基因改变会导致一种罕见的、致命的疾病，即MOGS-CDG，但矛盾的是，它也能保护细胞免受病毒感染。现在，天普大学刘易斯·卡茨医学院的科学家们在一种新的基因编辑策略中利用了这种不寻常的保护能力，旨在消除HIV-1感染，同时不对细胞死亡产生不利影响。4月28日在线发表在《分子治疗-核酸》杂志上的新方法是基于两种基因编辑结构的组合，一种靶向HIV-1 DNA，另一种靶向一种叫做MOGS的基因——这种

  来源：AAAS

  时间：2023-05-23

• 中山大学Nature子刊发文：在CRISPR的帮助下，致命的剧毒蘑菇终于有解药了

  含鹅膏蕈碱的鹅膏菌，例如俗称“死亡帽”的毒鹅膏（Amanita phalloides)，是世界上最致命的蘑菇之一。不同于人们通常的印象——“越毒越鲜艳”，毒鹅膏长得很低调，乍看起来与普通无毒蘑菇颇为相似。因此，这类剧毒蘑菇很容易被误食。有数据显示，中国90%以上的毒蘑菇致死事件是因为误食了含有鹅膏蕈碱的蘑菇。在这类剧毒蘑菇产生的毒素中，毒性最强的成分叫“α-鹅膏蕈碱”（α-Amanitin，简称AMA），主要造成肝急性衰竭，这也是导致中毒者死亡的重要原因。然而，由于在分子机制上不清楚AMA如何导致细胞毒性，一直以来没有明确的解毒剂。▲α-鹅膏蕈碱的化学结构（图片来源：参考资料[1]）目前为止，

  来源：nature

  时间：2023-05-22

• 首创性新技术 | 揭示重复基因在植物中的作用和特性成为可能

          Itay Mayrose 和Eilon Shani第一次，在CRISPR技术的帮助下，科学家研发了一种新的大规模基因修饰方法，让揭示重复基因在植物中的作用和特性成为可能预计这一发展将彻底改变农作物的改良方式，包括有针对性的改变，提高产量或抗旱和抗虫害等特性。  据负责这一突破的特拉维夫大学的研究人员说:“这项新的发展使在基因组规模上控制和有针对性的作物改良成为可能。我们已经将这种方法应用于水稻和西红柿上，取得了巨大的成功，我们也打算将其应用于其他作物。”以色列特拉维夫大学(Tel Aviv University)的研究人员

  来源：AAAS

  时间：2023-05-17

• 基因编辑获得三重提升:“快乐的意外”提高了CRISPR的效率

         加州大学圣巴巴拉分校的研究人员已经开发出一种方法，可以显着提高CRISPR/Cas9基因编辑的效率，而无需使用病毒材料来传递遗传模板。发表在《自然生物技术》(Nature Biotechnology)杂志上的一篇论文概述了这种方法，它利用链间交联来刺激同源定向修复，这是基因编辑过程中的一个步骤，在不提高突变频率的情况下，将效率提高了三倍。这些通常用于癌症化疗的交联，被发现可以促进细胞的自然修复机制，提高基因编辑成功的可能性基因编辑在研究和治疗方面都是一种强大的方法。自获得诺贝尔奖的CRISPR/Cas9技术问世以来，科学家们一直在努力探索

  来源：Nature Biotechnology

  时间：2023-05-16

• 基于CRISPR 先导编辑生成小鼠癌症突变模型

  对癌症患者的基因组研究已经揭示了数千种与肿瘤发展有关的突变，但研究人员不确定这些突变中绝大多数是如何导致癌症的，因为在动物模型中没有简单的方法来研究它们。麻省理工学院的研究人员现在已经开发出一种方法，可以轻松地将特定的癌症相关突变设计到小鼠模型中，并使用基于CRISPR基因组编辑的方法在不同器官中生成几种不同的致癌Kras基因突变模型。他们相信，他们的先导编辑方法可以帮助科学家开始了解许多未被探索的突变，并生成可用于帮助识别测试新药的模型。研究人员通过杰克逊实验室(Jackson Laboratory)的一个存储库，在小鼠的基因组中植入了“先导编辑系统”，他们希望其他实验室也能开始将这项技术用

  来源：Nature Biotechnology

  时间：2023-05-15

• Nature Biotechnology：提高三倍！一种非病毒基因编辑新方法

  基因编辑是基础研究和临床治疗的一种强大方法。自2012年快速准确的基因组编辑工具CRISPR/Cas9技术问世以来，科学家们一直在努力探索其能力并提高其性能。加州大学圣巴巴拉分校生物学家Chris Richardson实验室的研究人员在这个不断增加的工具箱中添加了一种方法，该方法可以提高CRISPR/Cas9编辑的效率，而无需使用病毒材料来提供用于编辑靶标基因序列的遗传模板。根据他们发表在《自然-生物技术》杂志上的新论文，这一方法在不增加突变频率或改变末端连接修复结果的情况下，将同源定向修复(基因编辑过程中的一个步骤)提高了大约三倍。Richardson说：“我们发现了一种化学修饰，可以改善非

  来源：AAAS

  时间：2023-05-15

• 人类胚胎科学令人担忧的趋势：世界监管机构能跟上吗?

  在第三届人类基因组编辑国际峰会外，抗议者举着写有“停止设计婴儿”和“永远不要再优生学”的横幅，呼吁禁止人类基因组编辑。这提醒了我们胚胎科学和基因组编辑可能带来的伦理困境。今年3月在伦敦Francis Crick Institute举行的会议上，一个很明显的趋势，引发此类担忧的科学进展正在加快。例如，科学家们报告说，他们用雄性老鼠的细胞改造的卵子培育出了老鼠。在接下来的一个月，中国的研究人员报告说，将由干细胞制成的人造胚胎移植到猴子子宫后，两只猴子怀孕了，尽管怀孕没有超过早早期的阶段。会议还有一名妇女的演讲，她的镰状细胞病通过编辑体内造血细胞的遗传密码得到了成功的治疗。监管机构——其职责是确定允

  来源：nature

  时间：2023-05-12

• 首款基于CRISPR的靶向微生物组的候选药物

                 概述SNIPR001的创建过程许多人都经历过大肠杆菌感染，这主要被视为不方便和不愉快。然而，对于一些患者，比如血癌患者，细菌有进入血液的风险。在这些情况下，大肠杆菌感染往往是致命的。死亡率为15-20%。 治疗这类感染的主要方法是使用抗生素，这对患者的微生物群有不利影响，而微生物群在我们的身体和情绪健康中起着关键作用，还会产生其他副作用。此外，抗生素耐药性问题日益严重，使得这种治疗方法在治疗感染方面的效果有所下降。一个国际科学家团队现在已经设计出了第一个基于CRISPR的候

  来源：Nature Biotechnology

  时间：2023-05-11

• 科学家利用基因编辑技术培育出第一只对病毒性疾病具有抵抗力的小牛

  BVDV是影响全世界牛的健康和福祉的最重要的病毒之一，自20世纪40年代首次发现它以来，研究人员一直在研究它。这种病毒不影响人类，但在牛中具有高度传染性，并可引起严重的呼吸道和肠道疾病。BVDV对怀孕的奶牛来说是灾难性的，因为它可以感染正在发育的小牛，导致自然流产和低出生率。一些受感染的小牛存活到出生，并终身感染，将大量病毒传播给其他牛。尽管疫苗已有50多年的历史，但由于疫苗并不总是有效地阻止传播，因此控制BVDV疾病仍然是一个问题。然而，在过去的20年里，科学界发现了主要的细胞受体(CD46)和病毒与该受体结合的区域，导致奶牛感染。在最近的研究中，科学家们修改了病毒结合位点以阻止感染。科学家

  来源：PNAS Nexus

  时间：2023-05-11

• Nature Biotechnology：第一个基于CRISPR的口服候选药物，靶向微生物组

  许多人都经历过大肠杆菌感染，这虽然令人不舒服，但一般不会致命。然而，对于一些患者，比如血癌患者，细菌有进入血液的风险。在这些情况下，大肠杆菌感染往往是致命的。死亡率为15-20%。治疗这类感染的主要方法是使用抗生素，这对患者的微生物群有不利影响，而微生物群在我们的身体和情绪健康中起着关键作用，还会产生其他副作用。此外，抗生素耐药性问题日益严重，使得这种治疗方法在治疗感染方面的效果有所下降。一个国际科学家团队现在设计出了第一个已发表的基于CRISPR的候选药物，这种药物用于直接靶向大肠杆菌并保持微生物群完整性。《自然生物技术》杂志上发表的这篇题为《Engineered phage with an

  来源：AAAS

  时间：2023-05-11

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