基于多糖的CRISPR/Cas基因治疗递送系统：克服挑战并推动药物解决方案的发展

《Current Gene Therapy》：Polysaccharide-Based Delivery Systems for CRISPR/Cas Gene Therapy: Overcoming Challenges and Advancing Pharmaceutical Solutions

CRISPR/Cas基因编辑技术为遗传病和癌症治疗带来突破，但递送系统仍是临床应用的关键瓶颈。现有方法存在免疫原性、毒性和载量不足等问题，而多糖基递送系统凭借天然来源、生物相容性和可调控性，展现出解决递送挑战的潜力，推动CRISPR基因治疗发展。

　　

摘要

CRISPR/Cas基因编辑技术的出现彻底改变了分子生物学领域，为治疗遗传性疾病、癌症和其他复杂疾病提供了前所未有的精确度和潜力。然而，要使CRISPR/Cas在临床环境中真正发挥作用，最大的挑战之一就是如何将CRISPR组件（包括引导RNA（gRNA）和Cas蛋白）有效地递送到特定的细胞或组织中。安全、精准且高效的递送机制仍然是关键瓶颈。虽然已经探索了病毒载体、脂质纳米颗粒和合成聚合物等递送方法，但这些方法存在免疫原性、毒性以及递送能力有限等缺点。基于多糖的递送系统由于其天然来源、良好的生物相容性和多样的化学性质，成为一种有前景的替代方案，有望解决这些递送难题，并推动CRISPR/Cas基因治疗的药物应用发展。