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Nature：谁能让AlphaFold3开源？科学家竞相破解人工智能模型
谷歌DeepMind本月在《自然》杂志上发布其革命性的蛋白质结构预测人工智能的最新版本：AlphaFold3，但它遇到了一个问题——与之前的版本不同，这篇论文没有附上描述进展的计算机代码。几天后，这家总部位于伦敦的公司改变了态度，承诺在年底前发布代码。但这一遗漏促使世界各地的研究人员竞相开发自己的开源版本AlphaFold3，AlphaFold3是一种人工智能(AI)模型，可以预测蛋白质的结构，以及其他分子的结构，包括潜在的新药。其他科学家正在尽最大努力破解DeepMind发布的AlphaFold3网络版本，以规避其局限性。纽约市哥伦比亚大学的计算生物学家Mohammed AlQuraishi
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吸引1340万美元融资的好项目：设计能利用RNA传感器的药物
Radar Therapeutics本周宣布，在由NfX Bio领投的一轮超额认购的种子轮融资中，该公司获得了1340万美元的融资。礼来(Eli Lilly & Co)、Biovision和KdT Ventures也加入了这轮融资，PearVC、BEVC和其他投资者也参与了这轮融资。打算开发什么药物治疗什么病都还没影儿呢，他们究竟用什么吸引了近“一个小目标”的融资？如今非常热门的基因疗法都有一些局限性。比如mRNA进行基因治疗可以不受病毒载体困扰、生产制备简单令人期待，但mRNA没有靶向性、进入细胞直接表达——这很适合作为疫苗引发免疫反应，但这不受控制的表达要作为基因治疗药物就有局限性
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Nature：240万欧元资助，实现温和细胞疗法治疗血癌！
研究人员已经开发出一种方法，可以“删除”受白血病影响的血液系统，同时用供体血液干细胞建立一个新的健康系统。该团队报告了在动物实验和实验室中用人类细胞获得的可喜成果。在侵袭性白血病病例中，治愈的唯一机会是用健康的血液系统取代患病的血液系统。尽管供体造血干细胞移植是一种成熟的治疗形式，但对患者来说，这是一个繁重的过程。首先，要用化疗来去除人体自身的血液干细胞以及大部分血细胞。只有这样，主治医生才会将合适供体的干细胞静脉注射到患者体内。而且该手术有副作用和潜在的并发症。由巴塞尔大学生物医学系的Lukas Jeker教授领导的研究小组采用了一种不同的方法。该团队在《自然》杂志上发表文章，描述了如何有针
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新的基因疗法可修复受损的椎间盘，并减轻疼痛症状
椎间盘退变引起的慢性腰背痛已成为全球公共卫生的重大问题，且患者有年轻化的趋势。一项新的研究表明，通过天然纳米载体递送的基因疗法可修复脊柱中受损的椎间盘，并减轻小鼠的疼痛症状。科学家们利用小鼠的成纤维细胞作为皮肤细胞模型来设计纳米载体，并将组织发育关键蛋白的遗传物质加入其中。他们将含有载体的溶液注射到小鼠受损的椎间盘中。经过12周的评估，研究人员通过成像、组织分析、机械和行为测试发现，基因疗法恢复了小鼠退变椎间盘的结构完整性和功能，减少了背部疼痛的迹象。共同通讯作者、俄亥俄州立大学生物医学工程副教授Devina Purmessur Walter表示：“我们采用这种独特的策略，既能让组织再生，又能
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新的研究表明，运动可以重塑大脑，消除创伤记忆
通过锻炼或遗传方法实现的海马体中神经元生长的增强，有助于小鼠忘记强烈的、不适应的记忆，为痴呆症的新治疗提供了可能创伤后应激障碍或者吸毒成瘾。加拿大多伦多大学(University of Toronto)和日本九州大学(Kyushu University)的研究人员发现，通过锻炼或基因干预，增强神经元的产生并随后改变海马体中的神经连接，可以使小鼠忘记与创伤或药物有关的记忆。发表在《分子精神病学》(Molecular Psychiatry)杂志上的这一发现，可能为治疗创伤后应激障碍(PTSD)或药物成瘾等精神健康状况提供一种新方法。创伤后应激障碍是一种心理健康状况，可以通过经历或看到创伤性事件而触
来源：Molecular Psychiatry
时间：2024-05-29
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改变淀粉样斑块周围的细胞相互作用带来新的阿尔茨海默病治疗策略
西奈山伊坎医学院的研究人员在阿尔茨海默病研究方面取得了重大突破，他们发现了一种可能减缓甚至停止疾病进展的新方法。该研究重点关注反应性星形胶质细胞和丛蛋白b1在阿尔茨海默病病理生理中的作用，为脑细胞通讯提供了重要见解，并为创新治疗策略打开了大门。该研究于5月27日发表在《自然神经科学》(DOI 10.1038/s41593-024-01664-w)杂志上。 这项开创性的工作集中在控制丛蛋白b1蛋白以增强大脑清除淀粉样斑块的能力，淀粉样斑块是阿尔茨海默病的标志。研究发现，反应性星形胶质细胞在这一过程中起着至关重要的作用。星形胶质细胞是一种在受伤或疾病时被激活的脑细胞。它们有助于控制淀粉样
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Science Immunology发现罕见的儿童免疫疾病的遗传原因
科学家们已经确定了基因变化可能导致孩子出生时对感染几乎没有免疫防御能力。在一项针对11名受影响个体的新研究中，来自纽卡斯尔大学、威康桑格研究所、大北方儿童医院的研究人员及其合作者能够将NUDCD3基因突变与严重联合免疫缺陷和Omenn综合征(一种罕见且危及生命的免疫缺陷疾病)联系起来。这些突变阻碍了对抗不同病原体所需的不同免疫细胞的正常发育。这一发现发表在5月24日的《科学免疫学》杂志上，为这种疾病的早期诊断和干预提供了机会。严重联合免疫缺陷(SCID)和Omenn综合征都是罕见的遗传性疾病，会使儿童失去功能性免疫系统，并面临威胁生命的感染风险。如果没有紧急治疗，比如干细胞移植来取代有缺陷的免
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两项新研究：神经精神疾病分子生物学的重要新见解
在美国国立卫生研究院(National Institutes of health)于2015年建立的心理健康研究项目PsychENCODE Consortium的保护下，西奈山的一个科学家团队通过在5月24日周五的《科学》特刊上发表的两项新研究，发现了神经精神疾病分子生物学的重要新见解。这些调查是与其他主要研究中心的同事一起进行的，包括迄今为止对精神分裂症患者大脑进行的最大规模的单细胞分析，以及首次绘制的大脑调节成分的人口规模地图，该地图为精神健康障碍的发病机制提供了重要的见解。“我们迫切需要为精神分裂症和其他严重精神疾病患者开发治疗方法的新方向，”两项研究的资深作者、医学博士Panos Ro
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《NEJM》COVID疫苗到底为何引发致命血凝块疾病？
新的研究表明，与疫苗诱导血栓形成(VITT)和普通感冒感染引起的类似疾病相关的危险PF4抗体具有相同的分子结构，这突出了对未来疫苗开发和疾病管理的影响。弗林德斯大学和全球专家进行的新研究正在加深我们对疫苗诱导的免疫性血小板减少症和血栓形成(VITT)的认识。在2021年COVID-19大流行高峰期，VITT被认为是一种与腺病毒载体疫苗，特别是牛津-阿斯利康疫苗有关的新疾病。VITT被发现是由一种异常危险的血液自身抗体引起的，这种抗体直接针对一种称为血小板因子4(或PF4)的蛋白质。在2023年的另一项研究中，来自加拿大、北美、德国和意大利的研究人员描述了一种几乎完全相同的疾病，具有相同的PF4
来源：New England Journal of Medicine
时间：2024-05-29
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预防流感的革命性方法:又一种新分子在感染开始之前就阻止了
斯克里普斯研究所的科学家们已经开发出一种类似药物的分子，可能会阻止甲型流感感染的初始阶段。目前，流感药物的作用是在病毒感染人体后就对其进行处理。然而，斯克里普斯研究所和阿尔伯特·爱因斯坦医学院的研究人员正在采取积极主动的方法。他们已经开发出类似药物的分子，旨在通过阻断病毒感染过程的初始阶段来预防流感感染。这种类似药物的抑制剂阻止病毒进入人体的呼吸细胞——具体来说，它们的目标是血凝素，一种A型流感病毒表面的蛋白质。该研究结果于2024年5月16日发表在《美国国家科学院院刊》(PNAS)上，代表了开发预防流感感染药物的重要一步。“我们正试图瞄准流感感染的第一阶段，因为首先预防感染会更好，但这些分子
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植物化学物质通过影响肠-脑轴来治疗神经系统疾病
在最近发表在《Current Developments in Nutrition》杂志上的一项研究中，研究人员总结了植物化学物质对肠脑轴(GBA)的潜在治疗意义。肠和中枢(CNS)神经系统通过GBA进行交流，GBA涉及神经、免疫和激素机制。最近的报道表明，肠道微生物群和微生物代谢物合成的变化与神经系统疾病有关，如焦虑、自闭症谱系障碍、抑郁症、偏头痛、多发性硬化症和帕金森病。植物化学物质对GBA具有调节作用，并可与免疫系统、神经递质系统和肠道微生物群相互作用，影响大脑功能。越来越多的证据表明，植物化学物质可能是一种很有前途的治疗神经系统疾病的策略。本研究讨论了植物化学物质对GBA在神经系统疾病中
来源：Current Developments in Nutrition
时间：2024-05-29
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突破性研究：STK33激酶抑制剂CDD-2807展现男性避孕潜力
在男性避孕领域，长期以来缺乏安全、有效且可逆的非激素类避孕药物。一项由贝勒医学院领衔的研究团队采用DNA编码化合物库（DEC-Tec）筛选技术，发现了一种针对STK33激酶的小分子抑制剂CDD-2807，该抑制剂在小鼠模型中成功实现了可逆的避孕效果，为开发新型男性避孕药物提供了新希望。研究背景全球人口的快速增长带来了诸多挑战，避孕作为计划生育的重要组成部分，对于个人及家庭的生育选择至关重要。然而，目前市场上的男性避孕方法选择有限，且缺乏基于药物的避孕手段。STK33激酶作为一种在睾丸中高度表达的蛋白，其功能缺失与男性和小鼠的不育有关，这为开发男性避孕药物提供了新的靶点。研究方法与发现研究人员通
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人工智能算法绘制神经退行性疾病中的蛋白质聚集特征
蛋白质的结块是影响大脑的一系列神经退行性疾病(如阿尔茨海默氏症和痴呆症)的根源。哥本哈根大学的研究人员开发了一种新工具，可以帮助发现和研究这些微小的蛋白质团块。这一结果为更好地理解人体最小的组成部分和更好地治疗癌症、阿尔茨海默病和帕金森病等疾病铺平了道路。近10万名65岁以上的丹麦人和全世界5500多万人患有阿尔茨海默病和帕金森病等与痴呆症相关的疾病。当身体中一些最小的组成部分聚集在一起并破坏重要功能时，这些疾病就出现了。为什么会发生这种情况以及如何治疗它仍然是一个科学之谜。到目前为止，由于缺乏合适的工具，研究这种现象一直非常具有挑战性和局限性。现在，哥本哈根大学化学系Hatza
来源：news-medical
时间：2024-05-29
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从HiFi测序角度解惑细胞与基因治疗的神话
细胞和基因治疗研究对生物制药开发至关重要，HiFi长读测序在整个过程中显著增强了许多测序应用。尽管AAV测序是基因组学的最新应用之一，但它也是当今疾病研究中最有前途的应用之一。腺相关病毒(Adeno-associated virus, AAV)是在基因治疗载体上实验最活跃的病毒之一使用AAV的基因疗法和CAR-T等细胞疗法有可能治愈以前无法治愈的疾病。尤其是CAR-T细胞癌症治疗，在对抗这种毁灭性疾病方面显示出巨大的希望。2023年，FDA批准了几种新的基于AAV的疗法和基于细胞的基因疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症、严重血友病A和镰状细胞病。AAV载体的设计对基因治疗研究产生了影响，这可能是对
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《Science》新目录：解构人类大脑发育中基因异构体变异
由加州大学洛杉矶分校(UCLA)和宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的研究人员领导的一个研究小组，首次制作了一份人类大脑发育过程中基因异构体变异的目录。这个新颖的数据集为神经发育和精神脑疾病的分子基础提供了重要的见解，并为靶向治疗铺平了道路。发表在《Science》杂志上的这项研究还详细介绍了转录物的表达如何随细胞类型和成熟度而变化，发现改变基因异构体的表达水平可以帮助我们更好地了解人类大脑的发育方式。我们身体的每个细胞都含有相同的编码在DNA中的遗传信息，但正是mRNA转录中编码的不同蛋白质的表达，赋予了细胞不同的功能。这些不同的蛋白质，或同种异构体，大多
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《Science》代谢途径与抗EB病毒感染
爱泼斯坦-巴尔病毒可导致一系列疾病，包括一系列癌症。巴塞尔大学和巴塞尔大学医院的研究人员在《Science》杂志上报道，现在新出现的数据表明，抑制感染细胞中的特定代谢途径可以减少潜伏感染，从而减少下游疾病的风险。整整60年前，病理学家安东尼·爱泼斯坦和病毒学家伊冯娜·巴尔宣布发现了一种病毒，从此以他们的名字命名。爱泼斯坦-巴尔病毒(EBV)作为第一种被证实会导致人类癌症的病毒，创造了科学史。爱泼斯坦和巴尔从肿瘤组织中分离出这种病原体，它是疱疹病毒家族的一部分，并在随后的实验中证明了它的致癌潜力。大多数人都是EB病毒的携带者：90%的成年人感染了这种病毒，通常没有症状，也不会导致疾病。大约50%
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从388名个体的样本看大脑中的基因调控网络
单细胞基因组学为研究大脑等异质性组织提供了一种强大工具。然而，还需要群体规模的队列才能推断变异之间的关联并建立单细胞调控模型。为此，PsychENCODE联盟的科学家对388名个体的前额叶皮层样本开展了单细胞分析，揭示出脑细胞中基因变异的详细信息，这有望为精神分裂症和阿尔茨海默病等疾病的靶向治疗开辟新的途径。这篇题为“Single-cell genomics and regulatory networks for 388 human brains”的论文于5月24日发表在《Science》杂志上。同期杂志还发表了PsychENCODE联盟的其他成果。资深作者、耶鲁大学医学院的Mark Gers
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Nature Medicine：第一次绘制了心脏病发作的免疫反应图
研究人员绘制了心脏病发作的免疫反应图，并确定了与临床进展相关的特征。 改善患者心脏病发作后的预后是心脏病学的主要挑战之一。这包括对病理生理学的全面理解和对那些有高风险不良结果的患者的早期发现。LMU大学医院、亥姆霍兹慕尼黑和其他机构的研究人员现在已经使用高科技生物医学和生物信息学方法来全面绘制人类对心肌梗死的免疫反应，并识别与疾病临床过程相关的特征。这项开创性工作的结果发表在高级科学杂志《自然医学》上。仅在德国，每年就有大约30万人心脏病发作。近几十年来，对患者的治疗有了显著改善。然而，许多受影响的人在事件发生后患上心力衰竭，因为心肌不能恢复。动物实验发现，心肌梗死后炎症反应起着重要
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Nature：首次证明了生物体的生命周期和细胞分裂方式之间的联系
细胞分裂是生命最基本的过程之一。从细菌到蓝鲸，地球上的每一种生物都依赖于细胞分裂来生长、繁殖和物种生存。然而，不同的生物体在完成这一普遍过程的方式上存在着显著的差异。海德堡EMBL的Dey小组和他们的合作者最近发表在《自然》杂志上的一项新研究探索了真菌和动物近亲中不同的细胞分裂模式是如何进化的，首次证明了生物体的生命周期和细胞分裂方式之间的联系。尽管动物和真菌在10亿年前拥有共同的祖先，但它们在许多方面都很相似。两者都属于一个更广泛的群体，称为“真核生物”，这种生物的细胞将遗传物质储存在一个被称为“细胞核”的封闭隔间中。然而，两者在如何进行许多生理过程方面有所不同，包括最常见的细胞分裂类型——
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《Science》两项新研究揭示了精神分裂症背后复杂的分子机制
根据世界卫生组织的数据，全世界大约有2400万人患有精神分裂症，即每300人中就有1人患有精神分裂症。精神分裂症是一种具有多种表现的复杂疾病，这种精神健康障碍的多样性使得理解导致该疾病的机制并随后开发有效的治疗方法尤其具有挑战性。在5月23日发表在《Science》杂志上的一项新研究中，由麦克莱恩医院的研究人员领导的一个研究小组利用全面的遗传和细胞分析，为精神分裂症背后复杂的分子机制提供了新的线索。他们的新工作为增加精神分裂症风险的基因如何影响大脑中的特定细胞提供了一个图谱。首席作者和共同通讯作者，麦克林医院人类精神病理学表观基因组学实验室主任W. Brad Ruzicka医学博士说:“我们发
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