• 首次用CRISPR制备微型肾脏

  生物通报道：通过利用基因组编辑技术，现在科学家可以在实验室培养微型肾脏细胞器，在培养皿中重现人类肾脏病。这一研究成果尚属首次，是通过干细胞生物学与领先的基因编辑技术相结合而实现的。相关研究结果发表在十月二十三日的《Nature Communications》，这项研究为肾病的个性化医疗，铺平了道路。延伸阅读：迄今为止最成功的肾脏替代制备。 迷你肾脏细胞器是由多能干细胞长成的。多能干细胞可以发展成为身体任何类型的器官。当用一种化学混合物处理这些干细胞时，它们会发育成类似于小型肾脏的结构。这些细胞器含有小管、过滤细胞和血管细胞。它们可运输化学物质，并以类似于人肾小管的方式响应有毒损伤。波士顿布里格

  来源：生物通

  时间：2015-10-26

• Nature发布CRISPR/Cas研究新发现

  生物通报道  CRISPR/Cas9蛋白系统是细菌适应性免疫的一个重要组成部分，近年来因其作为一种基因组编辑工具显示出巨大的潜力而引人注目。通过研究这一系统，研究人员发现它有点像俄罗斯套娃，解锁一个秘密可揭示出其中的另一个秘密。 来自加州大学伯克利分校的生物化学家Jennifer Doudna一直走在解锁CRISPR/Cas秘密的最前沿，通过分析先进光源（Advanced Light Source）实验室获得的数据，Doudna和她的研究小组发现了细菌能够从病毒和其他外源入侵物中获得遗传信息将之用于自身免疫系统的结构基础。Doudna说：“通过研究大肠杆菌中Cas1和Cas

  来源：生物通

  时间：2015-10-26

• CRISPR先驱Nature、Molecular Cell连发重要成果

  生物通报道  加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna博士是CRISPR技术的共同开发者，曾因这一技术获得了“生命科学突破奖”（Breakthrough Prize），是CRISPR专利的有力竞争者。近日，Doudna接连在《自然》（Nature）和Cell出版社旗下子刊《分子细胞》（Molecular cell）上发表了两项重要的研究成果（延伸阅读：CRISPR先驱重大成果：实现CRISPR/Cas9医学应用的重要一步 ）。在发表于10月21日的Nature杂志上的论文中，Doudna研究小组揭示出了在CRISPR–Cas适应性免疫中获取外源DNA的机制。细菌和古细菌通过

  来源：生物通

  时间：2015-10-23

• 基因编辑大大降低细胞生产成本

  生物通报道：根据Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的一项多机构研究表明，关闭一个基因，可使从干细胞生成红细胞的实验室方法，产量增加大约三至五倍。这些研究结果，发表在最近的《Cell Stem Cell》，提出了一种方法，可成本有效地用干细胞生产红血细胞；最终可能受益的患者包括，那些不能使用目前血库中血液的患者。延伸阅读：Nature：首次活体观察干细胞生成血细胞。 以前的研究已经表明，我们可以使用各种方法，在实验室中迫使不同类型的干细胞生产输血级的红血细胞，但是每单位血液的成本在8000美元到15000美元之间，这些过程是昂贵的。本研究首次将干细胞、强大的基因编辑工具和来

  来源：生物通

  时间：2015-10-23

• 黄行许教授连发CRISPR研究成果

  生物通报道：南京大学模式动物研究所的黄行许（Xingxu Huang）教授，是近年来基因组编辑领域的风云人物之一。其实验室不仅首次在世界上利用CRISPR/Cas9进行了大鼠的条件性基因敲除，还通过原核注射实现了世界上首次猴基因敲除，这些成果在国际上受到广泛的瞩目。近期，黄行许教授课题组接连在CRISPR/Cas9研究中取得突破性成果，相关论文发表在Nature Methods、Cell Research、Scientific Reports和Human Molecular Genetics等权威期刊。在5月28日的Nature Methods杂志上，黄行许教授研究小组则与Wellcome T

  来源：生物通

  时间：2015-10-22

• Science关注CRISPR重要新成果

  生物通报道  亨廷顿氏病（Huntingtons disease）是由破坏大脑的突变蛋白引起的一种神经系统疾病，早期表现为情绪波动及不可控制的抽搐，最终可发展成痴呆甚至死亡。在美国大约有3万人受累于这一疾病，当前没有治愈的方法。现在一种许多人相信能获得诺贝尔奖的基因编辑新方法，被证实可在小鼠体内有效阻止缺陷蛋白生成，这给人们带来了希望：一种有效的亨廷顿氏病治疗方法或就在远处（延伸阅读：Cell: 亨廷顿氏舞蹈病研究新突破）。这种称作为CRISPR的新方法，利用了RNA引导酶来剪除或是将DNA片段添加到细胞中。这项研究的领导者、瑞士洛桑大学神经科学家Nicole Déglon

  来源：生物通

  时间：2015-10-22

• 武汉大学在艾滋病基因治疗方面取得进展

  生物通报道  来自武汉大学的研究人员在新研究中证实，借助于CRISPR/cas9对CXCR4进行基因组编辑可赋予细胞对HIV-1感染的抵抗力。这项研究工作发布在《Scientific Reports》杂志上。 这篇论文的通讯作者是武汉大学的“珞珈学者”特聘教授，博士生导师郭德银（Deyin Guo）。其主要研究领域为分子医学病毒学 （RNA病毒复制与免疫逃逸机制；艾滋病毒基因治疗）。自1983年被发现及确证为艾滋病(AIDS)的病原体以来，人类免疫缺陷病毒(HIV-1)造成了这一疾病在全球的迅速流行。它可以引发渐进性的免疫缺陷及严重的神经系统疾病，并最终导致致命性艾滋病（延伸阅读：两

  来源：生物通

  时间：2015-10-22

• 南京大学模式动物研究所
  在建立基因敲除的犬类动物模型研究中取得重要成果

     南京大学模式动物研究所高翔课题组在建立基因敲除的犬类动物模型取得重要进展。南京大学模式动物研究所联合中国科学院广州生物医药与健康研究院、广州医药研究总院等科研单位共同建立了犬类基因打靶技术，培育了世界上首例基因敲除的犬类动物模型。其研究成果《Generation of gene-target dogs using CRISPR/Cas9 system》（利用CRISPR/Cas9建立基因敲除犬）于10月12 日在线发表在《Journal of Molecular Cell Biology》（分子细胞生物学杂志）。南京大学模式动物研究所高翔教授、广州生物院研究员赖良学、

  来源：南京大学模式动物研究所

  时间：2015-10-22

• Nature Methods：提高Cas9靶向范围和精度的突破性技术

  生物通报道   由麻省大学医学院分子、细胞和癌症生物学副教授Scot A Wolfe领导的一个研究小组报告称，他们开发了一项新技术通过融合可编程的DNA结合结构域(pDBD)和Cas9，可显著提高Cas9的精度及扩大它的靶向范围。这项研究成果发布在10月19日的《自然方法》（Nature Methods）杂志上。由于其易于使用且高效，CRISPR-Cas9基因组工程系统正在彻底地改变生物科学。最常研究的Cas9核酸酶(SpCas9)来自化脓链球菌。SpCas9和它的相关导向RNA基于两个阶段的序列审查才会向一段DNA序列颁发切割许可证：首先，要求前间区序列邻近基序(PAM)

  来源：生物通

  时间：2015-10-22

• Nature：突破性CRISPR技术生成“安全”转基因作物

  生物通报道  来自韩国的研究人员称，略微改变一种革命性的基因编辑技术，或许就能够在改造植物基因组的同时避开国家的生物安全法规。 植物科学家们迅速地采纳了广受欢迎的CRISPR/Cas9技术来开展实验，这一技术利用了一种叫做Cas9的酶，在两条RNA链的引导下精确切割基因组中的DNA片段。例如，通过让小麦和水稻中的特异基因丧失功能，研究人员希望能够生成抗病作物品种（延伸阅读：Science发布CRISPR基因编辑重大成果 ）。但这一过程可以将一些外源DNA片段导入到植物基因组中。首尔国立大学的遗传学家Jin-Soo Kim说，欧盟等一些管辖区域有可能会决定将这样的植物归为转基因生物(G

  来源：生物通

  时间：2015-10-21

• PNAS：利用CRISPR成功实施人类基因组手术

  生物通报道  来自Baylor医学院、莱斯大学、斯坦福大学、麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所的一个多机构研究小组报道了第一个成功的基因组手术，其改变了基因在细胞核内的折叠。这一进展有可能促成一些新方法来认识和攻克遗传疾病。去年，Baylor医学院基因组结构中心的研究人员证实，当两米长的人类基因组在细胞核中折叠起来时，它形成了大约1万个环。这些环开启和关闭了一些基因，控制了长基因组片段的包装。这一折叠过程失常可导致疾病。研究小组还发现存在于几乎所有环两端的DNA“基序”（motif）：一段不到20个碱基的DNA链导致了DNA结合CTCF蛋白。这些基序常常存在于过去被认为是“垃圾”

  来源：生物通

  时间：2015-10-21

• 华中农大：利用I型及III型CRISPR-Cas系统实现基因组编辑

  生物通报道  CRISPR-Cas系统广泛存在于细菌和古细菌中，近年来科学家们针对它们的分子机制开展研究促使开发出了基于II型系统的一些基因编辑技术(延伸阅读：中科院Cell发表CRISPR-Cas研究新成果 )。然而，却未有研究报道利用I型及III型系统来实现基因组编辑。来自华中农业大学的研究人员报告称，他们开发出了一种利用I型和III型CRISPR进行基因组编辑的方法，实现了对冰岛硫化叶菌(Sulfolobus islandicus)的遗传操控。这项研究发布在10月13日的《Nucleic Acids Research》杂志上。华中农业大学的佘群新（Qunxin She）教授和梁

  来源：生物通

  时间：2015-10-20

• 一张图解CRISPR系统作用全步骤

  生物通报道：2007年，来自丹尼斯克公司（一家总部位于丹麦哥本哈根的食品添加剂公司，目前被杜邦公司收购）的科学家找到了一种能增强细菌防御噬菌体能力的方法。之后2013年，四个研究团队报告了这一被称为CRISPR的系统，自此CRISPR技术红红火火的发展了起来，许多科研团队利用它来删除、添加、激活或抑制人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的目标基因。近期来自蒙大拿州立大学的两位学者以“CRISPR-RNA-Guided Adaptive Immune Systems”为题，介绍了CRISPR-Cas免疫应答系统。其中Blake Wiedenheft就是当年加州大学伯克利分校J

  来源：生物通

  时间：2015-10-19

• 中科院Cell发表CRISPR-Cas研究新成果

  生物通报道  来自中科院生物物理研究所的研究人员，在新研究中揭示出了CRISPR-Cas系统依赖于PAM获取间隔序列(spacer)的结构基础及机制。这项重要的研究工作在线发布于10月15日的《细胞》（Cell）杂志上。论文的通讯作者是中科院生物物理研究所的王艳丽（Yanli Wang）研究员，其主要研究方向为RNA干扰相关蛋白的结构与功能研究。王艳丽研究组的王久宇（Jiuyu Wang）和李佳智（Jiazhi Li）为本文的共同第一作者。CRISPR和Cas蛋白一起形成了一种微生物适应性免疫系统，保护细菌对抗入侵噬菌体和质粒。CRISPR是由一些长度为30-60个核苷酸的“重复序列

  来源：生物通

  时间：2015-10-19

• Cell：两位学者详解CRISPR“中心法则”

  生物通报道：2007年，来自丹尼斯克公司（一家总部位于丹麦哥本哈根的食品添加剂公司，目前被杜邦公司收购）的科学家找到了一种能增强细菌防御噬菌体能力的方法。之后2013年，四个研究团队报告了这一被称为CRISPR的系统，自此CRISPR技术红红火火的发展了起来，许多科研团队利用它来删除、添加、激活或抑制人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的目标基因。 近期来自蒙大拿州立大学的两位学者以“CRISPR-RNA-Guided Adaptive Immune Systems”为题，介绍了CRISPR-Cas免疫应答系统。其中Blake Wiedenheft就是当年加州大学伯克利分校

  来源：生物通

  时间：2015-10-19

• 王艳丽研究组最新《Cell》文章

  　10月15日，Cell 杂志在线发表了中国科学院生物物理研究所王艳丽研究组关于CRISPR-Cas系统中外源片段获取阶段的研究进展。标题为Structural and Mechanistic Basis of PAM-dependent Spacer Acquisition in CRISPR-Cas Systems。该文揭示了Cas1-Cas2-PAM-DNA复合物等一系列复合物的晶体结构，证明了新间隔区获取依赖于PAM的互补序列，并为该过程的作用机制提供了重要的结构生物学基础。　　细菌和古菌等原核生物不断地遭受外界病毒的侵染以及水平核酸转移，成簇的且有规律间隔的短回文重复序列和它的辅助蛋

  来源：中科院

  时间：2015-10-19

• Science发表CRISPR基因组编辑重要成果

  生物通报道  利用两种互补的分析方法，Whitehead研究所和麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所的科学家们，第一次在人类基因组中鉴别出了人类细胞系或培养人类细胞生存及增殖必需的基因宇宙。他们的研究结果和在该研究中开发出的材料，不仅为全球科研团体提供了宝贵的资源，还可应用于发现各种人类癌症药物可靶向的遗传弱点。科学家们早就知道酵母一类微生物中的必需基因。酵母的基因组较小且更易于操控。大多数常见酵母菌株都是单倍体，这意味着基因以单拷贝存在，使得研究人员敲除个别基因及评估对酵母的影响变得容易。然而，由于包括人类在内的哺乳动物基因组更为复杂，一直抗拒这样的基因敲除技术，其中包括RNA干

  来源：生物通

  时间：2015-10-16

• Nature：世界第一个CRISPR宝宝会诞生于何处？

  生物通报道  他们在中国开会；他们在英国开会；上周他们还在美国碰过面。在世界各地，科学家们正汇聚一堂讨论编辑人类胚胎基因组的希望与隐忧。是否应该允许这样做——如果允许的话，是在什么情况之下？人们对于CRISPR/Cas9的兴趣呈爆炸式增长促成了这些会议的召开，这一强大的技术为遗传工程带来了前所未有的简便和精度（延伸阅读：Science发布CRISPR基因编辑重大成果 ）。这一工具以及其他与之类似的技术可被用来在培养皿中操控胚胎DNA以了解人类发育的极早期。理论上，基因组编辑还可用来“修复”导致人类遗传疾病的突变。如果胚胎中做到这一点，或可阻止这样的疾病传递给后代。这些前景引发了科学家

  来源：生物通

  时间：2015-10-15

• 清华****发表CRISPR新成果

  生物通报道：CRISPR/Cas已成为强有力的基因组编辑技术，并已成功地应用于许多生物，其中包括几个植物物种。然而，在植物中，基因组编辑试剂载体的传递仍然是一个挑战。最近，来自清华大学和中科院微生物研究所的研究人员，在Nature子刊《Scientific Reports》发表的一项研究中，报道了一个基于病毒的引导RNA（gRNA）传递系统，用于CRISPR/Cas9介导的植物基因组编辑（VIGE），可以用来精确地靶定基因组位置，并引发突变。本文通讯作者是清华大学生命科学学院的刘玉乐教授。刘玉乐教授1988年毕业于南开大学，1992年在中科院微生物研究所获硕士学位，1997年，获中科院微生物研

  来源：生物通

  时间：2015-10-14

• Science发布CRISPR基因编辑重大成果

  生物通报道  多亏了强大的基因编辑新技术，研究人员朝着构建出更安全的、可用于人类移植的猪器官这一目标迈进了一大步。在发表于10月11日《科学》（Science）杂志上的一篇论文中，他们描述在猪细胞中应用CRISPR编辑方法破坏了猪基因组62个位点的潜在有害DNA序列。这是有可能是迄今为止通过CRISPR实现精确、广泛遗传改变最极端的例子。它也为人们带了希望：这一技术最终可让猪器官适合于人体——这是论文的一些作者与一家私营公司正在进一步推进的目标（延伸阅读：Nature：遗传学大牛刷新CRISPR基因编辑记录 ）。仅在美国就有大约12.25万人在等待器官移植来挽救生命，一些人认为稳定供

  来源：生物通

  时间：2015-10-14

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