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从随机突变到精确编辑：果蝇基因组编辑技术
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。生物通报道：黑腹果蝇(Drosophila melanogaster)是研究生命科学的重要模式动物,基因组编辑技术的发展有助于人们更好地利用果蝇来进行遗传学、发育生物学、生物医学等领域的研究。从20世纪开始,果蝇基因组编辑技术经历了从随机突变到精确敲除、从单纯的基因突变体制作到多样化的基因
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CRISPR新工具助力sgRNA文库设计
生物通报道： CRISPR-Cas9原本是细菌在漫长的进化史中演化出的重要防御机制。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。 2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大的基因组编辑工具。现在CRISPR-Cas9基因组编辑系统的应用延伸到了基因敲除、删除、染色体重排、RNA编辑、全基因组筛选等众多领域。用CRISPR/Cas9进行遗传筛选是对基因组进行功能分析的有力方法。虽然人们已经为人类和鼠类开发了基因组规模的CRISPR文库，但越来越多的研究者希望采用其他CRISPR酶对其他生物的特定基因进行研究
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CRISPR/Cas9技术及其在转基因动物中的应用
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。生物通报道：CRISPR/Cas9技术是一种新型的基因组定点编辑技术,具有设计简单、特异性强、效率高及可以在目标位点产生多种类型的编辑结果等特点,适用于在多种细胞中进行大规模的基因编辑。来自内蒙古大学生命科学学院的学者们综述了CRISPR/Cas9技术的研究背景、基本原理和研究进展,从靶基
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3月王牌聚焦：CRISPR百花齐放的春天
生物通报道：CRISPR技术势如破竹，基于这一系统的第三代基因组编辑技术已成功应用于动物、植物和微生物等诸多物种的基因组改造，而且应用也越来越广。在这个百花齐放的春天里，CRISPR也呈现出了一派欣欣向荣之态。三月，首先是来自法国的研究人员称发现了一种类似CRISPR系统的新防御方式：巨型拟菌病毒（mimiviruses）利用了与细菌和其他微生物采用的CRISPR系统相似的防御来抵御入侵者。研究人员认为就像解开CRISPR免疫的运作机制促成了其改变用途成为一种基因组编辑工具，研究拟菌病毒有可能会带来惊喜。这些巨型病毒极有可能包含着许多新生物学，其中一些包括MIMIVIRE有可能找到一些新应用。
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中国学者最新文章获得完全产生人胰岛素的基因编辑猪
3月18日，Journal of Molecular Cell Biology（《分子细胞生物学杂志》）在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组的研究成果“Genetically humanized pigs exclusively expressing human insulin are generated through custom endonuclease-mediated seamless engineering”。该研究利用精确基因编辑技术对猪胰岛素基因进行了无痕定点修饰，使猪胰岛素基因编码生产人胰岛素，成功建立了完全分泌人胰岛素的基因编辑猪。 根据国际糖尿病
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上海海洋大学国家项目CRISPR研究成果
生物通报道：七鳃鳗（Lampreys）是无颌类动物的现存代表。对于七鳃鳗发育学、生理学和基因组学的描述，为脊椎动物的早期进化，提供了重要见解。然而，目前一直没有开发出一种有效的方法，在无颌纲动物中进行遗传操纵，从而阻碍了对这些重要演化发育生物学模型的基因进行功能性研究。3月23日，Nature旗下子刊《Scientific Reports》在线发表了上海海洋大学、密歇根州立大学的一项学术成果，题为“Biallelic editing of a lamprey genome using the CRISPR/Cas9 system”。这项研究报道了为七鳃鳗基因组而优化的一个CRISPR/Cas系
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CRISPR/Cas9系统中sgRNA设计与脱靶效应评估
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。生物通报道：基于CRISPR/Cas9系统介导的第三代基因组编辑技术,已成功应用于动物、植物和微生物等诸多物种的基因组改造。如何提高CRISPR/Cas9技术的基因组编辑效率和最大限度降低脱靶风险一直是本领域的研究热点,而使用高效且特异的sgRNA(Small guide RNA)是基因组
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Nature子刊：新型CRISPR大片段基因敲入技术
生物通报道 由日本大阪大学医学研究生院实验动物科学研究所副教授Tomoji Mashimo，及日本信息与系统研究组织国立遗传学研究所小鼠基因组学资源实验室助理教授Kazuto Yoshimi领导的一个研究小组，开发出了两种基因改造新技术：lsODN（long single-stranded oligodeoxynucleotide）和2H2OP(two-hit two-oligo with plasmid)）。这两种方法利用了CRISPR-Cas系统和ssODN（单链寡核苷酸）。他们的研究论文发布在近期的《细胞通讯》（Nature Communications）杂志上。CRISPR
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基因组编辑技术在植物基因功能鉴定及作物育种中的应用
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。生物通报道：利用生物技术可以对植物基因组进行高效,精准,特异的修饰.锌指核酸酶(Zinc finger nucleases, ZFN),转录激活样效应因子核酸酶(Transcription activator-like effector nucleases, TALEN),成簇规律间隔短回
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用基因编辑治疗艾滋病再获突破
生物通报道：最近，美国天普大学Lewis Katz医学院的科学家们，设计了一种专门的基因编辑系统，为最终治愈HIV（可导致艾滋病）感染者，铺平了道路。在本月发表于Nature子刊《Scientific Reports》杂志上的一项研究中，研究人员表明，他们可以有效和安全地从培养的人类细胞DNA中消除HIV-1。这项新研究的资深作者、天普大学Lewis Katz 医学院综合NeuroAIDS中心主任、神经病毒学中心主任、神经病毒学系主任Kamel Khalili教授介绍说：“抗逆转录病毒药物可非常好地控制HIV感染。但是，接受抗逆转录病毒疗法的患者，如果停止服用该药物，艾滋病病毒复制就会迅速反弹
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NEJM新文章点评CRISPR/Cas9遗传工程壮举
生物通报道 尽管农场中的猪性情懒散而肮脏，生物医学实验室中饲养的猪却很干净，许多人都期待能够将它们的组织用作为救命移植物。移植心脏瓣膜通常都来自猪和牛。近年来科学家们在异种器官移植猪研究中取得不少的成果。2010年中国农业科学院北京畜牧兽医研究所潘登科副研究员领导的科研团队，就成功研制出4头敲除α1，3-半乳糖基转移酶单等位基因的近交系五指山小型猪。这是我国第一例敲除超急性免疫排斥基因的异种器官移植猪（潘登科小组培养出异种器官移植猪）。2012年，韩国的研究人员报告称，在一项异种动物器官移植试验中两只猴子接受了迷你猪的心脏和肾脏移植后，分别存活了24天和25天（韩国科学家：猴子移植
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CRISPR/Cas9基因组编辑技术在HIV-1感染治疗中的应用进展
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。生物通报道：基因治疗是将外源正常基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,从而达到治疗目的。因此,基因治疗的技术方法在研究持续感染HIV-1或潜伏感染HIV-1原病毒患者的治疗中具有重大的现实意义。目前,现有的基因治疗方法存在识别靶向位点有限及脱靶几率大等主要问
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CRISPR/Cas9基因组编辑技术在癌症研究中的应用
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。生物通报道：CRISPR/cas9基因组编辑技术因其设计简单以及操作容易,使其在基因编辑的研究中越来越受到欢迎。利用该技术,科研人员可以实现在碱基的水平对基因组进行定点修饰。CRISPR系统现已经被广泛地应用到多个物种的基因组编辑以及癌症的相关研究中。近期来自哈尔滨医科大学生物化学与分子生
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中南大学等：用CRISPR构建脑瘤模型的前景
生物通报道：在过去的十年中，我们对于脑瘤已经有了很多了解，例如：科学家发现脑瘤难题的重要部分；Nature子刊：脑瘤耐药性的关键因素。但是，仍然有许多亟待解决的问题。脑瘤的病因学尚不清楚，治疗效果仍然较差。因此迫切需要开发一种合适的脑瘤模型，忠实地反映人类脑瘤的病因，并随后为这些疾病获得更有效的治疗方法。3月14日，国际学术期刊《Oncotarget》在线发表了来自中南大学、美国Fred Hutchinson癌症研究中心和上海同济大学的一篇综述文章，题为“Brain tumor modeling using the CRISPR/Cas9 system: state of the art an
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基因编辑工具CRISPR“动物园”欢迎你
鸟类和蜜蜂只是这项蓬勃发展技术的开端 Timothy Doran的11岁女儿对鸡蛋过敏。全球约有2%的儿童患有这种病症。像他们一样，Doran的女儿无法接受很多常规疫苗接种，因为它们是利用鸡蛋生产出来的。身为澳大利亚联邦科学和产业研究组织（CSIRO）分子生物学家的Doran觉得，他能通过强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9解决这一问题。大多数鸡蛋过敏是由蛋清中的4种蛋白之一引起的。而当Doran的同事改变了细菌内编码其中一种蛋白的基因时，由此获得的蛋白不会在对鸡蛋过敏者的血清中触发反应。Doran认为，利用CRISPR编辑鸡的基因能获得不会导致过敏反应的鸡蛋。该团队希望在今年晚些时候孵化
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3月10日《自然》杂志精选
封面故事: CRISPR Cas9 基因编辑工具CRISPR Cas9 基因编辑工具的发展使分子生物学发生了革命性变化。被用来改变病毒、细菌、动物和植物基因组的该工具，具有揭示基因组组织的秘密、对抗疾病、改良作物和培育定制宠物以及很多其他方面的潜力。所有这些都给监管部门造成了需要应对的可怕道德问题，而这一点更因为关于该方法已被用来改变人类胚胎基因组的消息发布而复杂化了。本期《自然》特刊对CRISPR Cas9 的现状进行调查，并提出这样一个问题：我们希望一个基因被编辑过的世界是什么样子的？大脑导航功能即便在睡眠中也未停止几十年的研究表明，哺乳动物导航系统（基于海马体内部和周围）在运动过程中跟踪
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CRISPR新成果：钙是好睡眠的关键
生物通报道：我们都知道钙对骨骼有好处，其实钙也是睡一个好觉的关键。日本科学家日前在Neuron杂志上提出了一个睡眠新理论：慢波睡眠依赖于神经元中的钙活性。“我们用不同方法为这一理论提供了支持，”文章通讯作者Hiroki Ueda说。 Ueda及其同事建立了睡眠的计算机模型，该模型预测睡眠时间由钙离子调控，有多个基因牵涉其中。随后研究人员通过基因敲除和药物抑制证实了这些预测的正确性，鉴定了控制睡眠时间的七个基因，这些基因在同一个钙离子通路中起作用。 研究人员此前开发的高效triple CRISPR系统，可以达到近100%的成功率。他们用这一技术建立了21个基因敲除小鼠，还开发
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苏州大学973首席科学家CRISPR研究成果
生物通报道：2016年3月15日，苏州大学基础医学与生物科学学院王晗课题组，在国际著名学术期刊《Scientific Reports》发表一项最新研究成果，题为“Targeted disruption of sp7 and myostatin with CRISPR-Cas9 results in severe bone defects and more muscular cells in common carp”。这项研究证明，TALEN和CRISPR-Cas9都是修改普通鲤鱼基因组的高度有效的工具，并为促进鲤鱼遗传学研究和育种，开辟了新的途径。本文通讯作者为苏州大学基础医学与生物科学学院博
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Cell重要突破：首次利用CRISPR技术追踪RNA
生物通报道 基因编辑工具CRISPR-Cas9现在可作为一种灵活、易使用的方法，靶向及追踪活细胞中RNA的活动。发布在3月17日《细胞》（Cell）杂志上的这一新方法，有可能最终可用于研究广泛的疾病相关RNA过程，及操控基因转录进行疾病建模。论文的资深作者、加州大学圣地亚哥分校的Gene Yeo说：“我们才刚刚开始利用CRISPR技术看到基因组工程改造的影响，但许多的疾病包括癌症和自闭症都与另一种基本生物学分子RNA出现问题有关联。未来这项研究工作的进一步发展可以使研究人员能够检测RNA加工的其他特征，或支持一些治疗方法来纠正致病RNA行为。”其他一些改造蛋白质来识别某些RNA序列
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Cell子刊：简单CRISPR-Cas9敲除技术
生物通报道：加州大学洛杉矶分校的Courtney S. Young是一名“预备级”博士后，同时也是加州大学杜氏肌营养不良Bruin联盟主席。Young的堂弟患上了这种令人痛苦的罕见病，从那以后Young就决定要将其毕生精力投入到杜氏肌营养不良症的治疗方法中去。近期Young的研究组发表了题为“A Single CRISPR-Cas9 Deletion Strategy that Targets the Majority of DMD Patients Restores Dystrophin Function in hiPSC-Derived Muscle Cells”的研究论文，研发出了一种能
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