• CRISPR/Cas9基因编辑绕过基因突变，治疗单个基因相关疾病

  一种利用CRISPR/Cas9系统进行基因编辑的新方法绕过了基因中的致病突变，从而能够治疗与单个基因相关的遗传疾病，如囊性纤维化、某些类型的镰状细胞贫血和其他罕见疾病。宾州州立大学的研究人员在小鼠和人体组织培养中开发并测试了这种方法，包括插入一种新的，取代突变基因的基因的全功能拷贝。4月20日发表在《分子治疗》杂志在线版上的一篇论文描述了这种方法的概念证明，CRISPR/Cas9系统允许有前景的新基因治疗，可以针对和纠正基因中的致病突变。在这个过程中，Cas9——一种细菌蛋白——在一个特定的位置切割DNA，在DNA被修复之前，基因序列可以被编辑、修剪或插入一个新的序列。然而，目前的修复策略有两

  来源：Penn State

  时间：2021-04-22

• 碱基编辑器IBEs在修复镰状细胞病方面前景巨大

  Beam Therapeutics的研究人员开发了一种重新设计的碱基编辑器，在直接修复导致镰状细胞病(SCD)的单碱基突变方面显示了相当大的前景。许多策略正在被寻求利用基因组编辑方法，包括CRISPR来治疗SCD和相关血红蛋白疾病患者。目前临床上最先进的方法是靶向上游调控通路，开启胎儿血红蛋白基因的表达，但不直接靶向SCD突变。Ian Slaymaker和Giuseppe Ciaramella领导的Beam Therapeutics团队在4月份的The CRISPR Journal上发表了一篇文章，描述了使用重新设计的碱基编辑器成功修复SCD点突变。研究小组开发了一系列的嵌入碱基编辑器(IBE

  来源：The CRISPR Journal

  时间：2021-04-21

• crispr-DART放大线虫的基因组编辑

        图片:由于微小的秀丽隐杆线虫具有特殊的细胞类型和发育过程，它们非常适合研究人类的基因调控过程。资料来源:MDC的Rajewsky实验室理解基因调控区域(基因启动和关闭的DNA和RNA部分)的特定突变的影响，对于阐明基因组如何工作，以及正常的发育和疾病是很重要的。但以系统的方式研究这些调控区域的大量突变是一项艰巨的任务。虽然在细胞系和酵母方面取得了进展，但在活体动物上的研究却很少，特别是在大种群中。马克斯的实验和计算生物学家Delbrück赫姆霍尔兹协会(MDC)分子医学中心合作建立了一种方法，在多达100万只显微镜线虫中诱导数千种不同的突变，并分析

  来源：Cell Reports

  时间：2021-04-14

• 一种新型快速鉴定重要基因功能的遗传学方法

  　　2021年2月8日，《Development》期刊在线发表了中科院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室刘志勇研究组题为《嵌合CRISPR-stop技术实现核心基因突变的快速表型分析》的研究论文。 　　小鼠和人类的听觉系统在发育和功能上十分相似，因此，利用小鼠模型筛查耳蜗听觉毛细胞发育过程中的重要基因对于毛细胞再生和临床上寻找耳聋基因的治疗靶点有重要的意义。虽然目前耳蜗毛细胞在幼年和成年不同发育时期的转录组分析已有报道，但是至今为止，我们对于毛细胞分化成熟的分子机制还知之甚少。其中一个主要的原因是因为传统的小鼠模型构建费时

  来源：神经科学研究所

  时间：2021-04-13

• 新型基因编辑工具脱靶检测方法GOAT证明CRISPR-Cas12a不存在明显的脱靶效应

  　　2021年4月2日，《Protein & Cell》发表了一篇名为《Indiscriminate ssDNA cleavage activity of CRISPR-Cas12a induces no detectable off-target effects in mouse embryos》的研究论文，该研究由中科院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心周昌阳研究组、杨辉研究组、孙怡迪研究组以及中国农业科学院深圳农业基因组研究所左二伟研究组合作完成。该研究在GOTI的基础上，建立了一种新型检测基因编辑脱靶的方法—GOAT，并使用该方法证明了CR

  来源：神经科学研究所

  时间：2021-04-13

• 对于番茄基因来说，一加一并不总是等于二

        图片:不同的突变组合会不可预测地影响番茄的大小。在这张图中，第一列显示的是一个未突变的(WT)番茄。人和西红柿都有不同的形状和大小。这是因为每个人都有一套独特的遗传变异——突变——影响基因的行为和功能。加在一起，数以百万计的小基因变异使我们很难预测一个特定的突变会如何影响任何个体。冷泉港实验室(CSHL)教授、霍华德休斯医学研究所研究员扎克·李普曼(Zach Lippman)展示了番茄的基因变异如何影响一种特定突变对该植物的影响。他正在努力预测突变对不同番茄品种的影响。在这项研究中，Lippman和他的团队使用了CRISPR，一种高度精确和靶向的基

  来源：Nature Plants

  时间：2021-04-13

• Cell发布突破性可逆CRISPR技术：不改变DNA序列，沉默绝大多数基因的简单新工具

  在过去的十年中，CRISPR-Cas9基因编辑系统彻底改变了基因工程领域，使科学家能够对生物体的DNA进行有针对性的改变。尽管该系统可能潜在地用于治疗多种疾病，但由于CRISPR-Cas9编辑涉及切割DNA链，会导致细胞遗传物质的永久改变，因此受到诟病。现在，在4月9日在线发表在Cell上的一篇论文中，研究人员描述了一种称为CRISPRoff的新基因编辑技术，该技术使研究人员可以在不改变DNA序列的情况下，以高特异性控制基因表达。该方法由Whitehead研究所Jonathan Weissman，加州大学旧金山分校Luke Gilbert，以及Weissman实验室James Nu&ntild

  来源：生物通

  时间：2021-04-12

• Cell：可逆的基因编辑技术——CRISPRoff

        图片:一种新的CRISPR方法允许研究人员在不改变潜在DNA序列的情况下沉默人类基因组中的大多数基因，然后逆转这些变化。来源:Jennifer Cook-Chrysos/Whitehead Institute在过去的十年里，CRISPR-Cas9基因编辑系统彻底改变了基因工程，使科学家能够对生物体的DNA进行有针对性的改变。尽管该系统可能在治疗多种疾病方面有用，但CRISPR-Cas9编辑涉及到切断DNA链，导致细胞遗传物质的永久改变。现在，在4月9日发表在《Cell》杂志网络版上的一篇论文中，研究人员描述了一种名为CRISPRoff的新基因编辑技

  来源：Cell

  时间：2021-04-12

• CRISPR辅助检测活细胞RNA结合蛋白的新方法

  虽然科学家尚未完全了解RNA分子的多样性，但他们认为，与这些RNA分子结合的RNA结合蛋白可能与多种疾病的发生直接相关。最近，由香港城市大学(CityU)的生物医学科学家主导的研究开发了CRISPR-assisted RNA-protein interaction detection method (CARPID)，该方法利用基于crispr - casrx的RNA靶向和接近标记，来识别特定长链非编码RNA (lncRNAs)在原生细胞环境中的结合蛋白。这种新方法可应用于多种类型的细胞研究，如识别癌症生物标志物和检测治疗各种病毒性疾病的潜在药物靶点。这项研究发表在国际期刊《自然方法》上，题为“

  来源：creative biogene

  时间：2021-04-09

• Nature子刊：新里程碑CRISPR-SNP-chip无扩增检测单点突变

  Aran说：“由于CRISPR的可编程性和易用性，基于CRISPR的诊断领域正在迅速发展。然而，大多数基于CRISPR的诊断平台仍然依赖于目标扩增或光学检测。CRISPR的可重编程性与无光学高度可扩展的石墨烯晶体管相结合，将使我们能够将CRISPR的诊断能力充分发挥其潜力。“检测单核苷酸多态性（SNPs）的能力是人类健康遗传学的核心，但SNPs的检测在药理学和农业中也非常重要，并且是进化变化的驱动力，例如赋予抗生素抗性的突变。消除对扩增和光学器件的需求将使SNPs基因分型易于获得。”Aran领导研究小组于2021年4月5日发表题为“Discrimination of single-point

  来源：Nature Biomedical Engineering

  时间：2021-04-07

• 第二篇论文：David Liu的Prime编辑器能在无动物损害的情况下进行精确基因编辑

        图片:Xiaochun Long和Joseph Miano，资料来源:奥古斯塔大学乔治亚医学院科学家们说，最新的基因编辑技术Prime编辑（Prime Editing）扩展了“基因工具箱”，以便更精确地创建疾病模型和纠正遗传问题。在第二篇发表的关于Prime编辑在小鼠模型中使用的研究中，乔治亚医学院的科学家报告，Prime编辑和传统的CRISPR都成功地关闭了一个参与平滑肌细胞分化的基因，这有助于增强器官和血管的力量和运动。不同的是，Prime编辑仅剪切双链DNA的单链。分子生物学家Joseph Miano博士说，CRISPR可以进行双链切割，这对

  来源：Genome Biology

  时间：2021-04-01

• 检测SARS-CoV-2的新测试，无论病毒是否发生了变异

  由新加坡南洋理工大学(NTU Singapore)领导的一个科学家团队开发了一种诊断测试方法，可以在病毒发生突变后检测出导致COVID-19的病毒。新测试名为VaNGuard（Variant Nucleotide Guard的简称），利用了CRISPR基因编辑工具，这种工具被广泛用于科学研究，在实验室条件下改变DNA序列和修改人类细胞的基因功能，最近还被用于诊断应用。由于病毒有能力随时间进化，一种对潜在突变具有强大抗力的诊断测试是跟踪和抗击大流行的关键工具。到目前为止，SARS-CoV-2出现了数千种变种，其中一些已经在英国、南非和巴西广泛传播。然而，领导这项研究的南洋理工大学副教授Tan M

  来源：Nature Communications

  时间：2021-04-01

• Slc20a1b对斑马鱼造血干细胞/祖细胞扩张至关重要

        造血干/祖细胞（HSPCs）包括造血干细胞和几种谱系偏向的造血祖细胞，其可以在成体生物体中提供所有血细胞类型。其中，造血干细胞具有自我更新和多谱系分化的能力，在急性造血条件下可迅速反应。同时，造血祖细胞可以在稳态造血过程中维持血细胞的供应。总之，HSPCs是血液系统的核心，一旦它们的体内平衡被破坏，就会导致严重的血液疾病甚至死亡。因此，与HSPCs相关的研究可为相关理论研究和临床治疗提供有力支持。为了研究造血系统的发育，研究人员经常利用斑马鱼作为模型，具有生长周期短，透明卵量大，胚胎体外受精，易于获得基因编辑等优点。此外，斑马鱼的造血系统与人类高度保

  来源：Science China Life Sciences

  时间：2021-03-31

• 无法治愈的利氏综合症:为罕见疾病创造第一个人类模型

        图像:在Leigh综合征患者的大脑类器官中，神经元没有正常成熟。这是由于细胞的线粒体代谢激活受损导致。版权所有:Agnieszka Rybak-Wolf博士Leigh综合征是儿童中最严重的线粒体疾病。它会导致严重的肌肉无力、运动缺陷和智力残疾。它通常会导致生命最初几年的死亡。目前尚无病因治疗方法。患者中经常发生突变的基因之一是SURF1，它对一种参与细胞能量生成过程的蛋白质进行编码。动物模型并没有重现SURF1基因突变患者身上的缺陷。因此，科学家们没有工具来开始了解这种疾病的机制和确定可能的治疗目标。他们在3月26日出版的《Nature Commu

  来源：Nature Communications

  时间：2021-03-31

• UMD报道了6个植物CRISPR-Cas12a的新变种，扩展了基因组工程

        图片:马里兰大学(University of Maryland)植物科学副教授齐益平(Yiping Qi)继续创新植物基因组编辑和工程，最终目标是提高植物基因组编辑的效率。资料来源:美国国立卫生研究院，公共领域马里兰大学(University of Maryland)植物科学副教授齐益平(Yiping Qi)在《自然通讯》(Nature Communications)杂志上发表的一篇新文章中，继续创新植物基因组编辑和工程技术，最终目标是提高粮食生产的效率。他最近的研究贡献了6种CRISPR-Cas12a的新变种，它们以前从未在植物中得到验证，首先在

  来源：Nature Communications

  时间：2021-03-30

• Science发布首张野生动物肠道微生物群图谱

        图片:在福克兰群岛，的研究人员望向远方，而年幼的王企鹅则看向另一边。Wild Biotech是一家临床前阶段药物发现和开发公司，今天宣布其第一篇主要论文发表，该论文发表在“Science”杂志上。该研究以前所未有的规模绘制了野外动物的肠道微生物群，为该公司已经庞大的数据库增加了数百万种潜在的基于微生物组的人类疾病治疗药物。Wild将使用这些发现首先挖掘其数据库中炎症，免疫和胃肠疾病的目标。“在这项研究中，我们从野外近200种动物中收集了肠道微生物群，涵盖了不同的类别，摄食行为，地理位置和特征，”Wild Biotech的联合创始人兼首席执行官Net

  来源：Science

  时间：2021-03-29

• 复旦学者NAR发文：开发出高性能“基因魔剪”

  王永明/王红艳/李继喜团队合作CRISPR/Cas9被誉为“基因魔剪”，是基因编辑的利器，在基础研究、农业育种和基因治疗等领域得到了广泛应用。CRISPR/Cas9工具还存在很多局限。常用的SpCas9编辑范围广，活性高，但是基因大，给病毒载体递送带来困难。常用的SaCas9基因小，但是编辑范围小。其他Cas9活性低，应用较少。为了找到理想的Cas9工具酶，复旦大学王永明课题组建立了大规模筛选Cas9的平台，对自然界中数百种Cas9进行系统性筛查。2020年该课题组筛选到了SauriCas9，具备活性高、编辑范围广、基因小等优点，但是精准性不理想，介于SpCas9和SaCas9之间。2021年

  来源：复旦大学

  时间：2021-03-26

• 升级版CRISPR/Cas供研究人员一次敲除多个植物基因

  利用基因编辑工具CRISPR/Cas9的改进版本，研究人员一次就敲除了植物中的12个基因。这种方法是由马丁路德大学和莱布尼茨植物生物化学研究所（IPB）的研究人员开发的。这种方法使研究不同基因间的相互作用变得更容易。这项研究发表在《植物杂志》（Plant Journal）上。植物性状的遗传很少像孟德尔（Gregor Mendel）描述的那样简单明了。这位僧侣在十九世纪的豌豆性状遗传实验中奠定了遗传学的基础，事实上孟德尔是幸运的。在孟德尔研究的性状中，只有一个基因决定一个特定性状的规则，例如豌豆的颜色，恰好适用，MLU生物研究所的植物遗传学家Johannes Stuttmann博士说。据现代研究

  来源：Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg

  时间：2021-03-24

• 动物研究所合作开发延缓衰老的“基因疗法”

  　　人类基因组中有多少个衰老调控基因？这些基因参与衰老调控的分子机制是什么？能否在分子层面“操控”这些基因以延缓机体的衰老？围绕这些衰老领域亟待解决的重要科学问题，我国学者有了新的见解。　　细胞衰老是器官乃至个体衰老的基础，这一过程受到遗传和环境等多种复杂因素的影响。尽管已有研究报道了一系列细胞衰老相关基因，但仍可能存在大量未知的衰老调控基因，且其调控衰老的具体分子机制尚不明确。此外，能否针对这些衰老调控基因发展干预个体衰老进程的基因靶向操控手段也缺乏系统研究。　　2021年1月7日，中国科学院动物研究所刘光慧研究组、曲静研究组，中国科学院北京基因组研究所张维绮研究组及北京大学汤富酬研究组合作

  来源：中国科学院动物研究所

  时间：2021-03-18

• CRISPR治疗：首次直接插入人体的针对遗传性失明症的基因编辑疗法

  一位患有会导致失明的遗传疾病的患者成为第一个接受直接施用于人体的CRISPR–Cas9基因治疗的人。这是一项具有里程碑意义的临床试验——目的是研究CRISPR–Cas9基因编辑技术去除导致罕见病——Leber先天性黑内障病（LCA10）——的突变的能力。目前尚无针对该疾病的治疗方法，该疾病是儿童失明的主要原因之一。在最新的试验中，基因编辑系统的组件——被编码在一种病毒载体的基因组中——直接注入眼睛，靠近感光细胞。相比之下，以前的CRISPR–Cas9临床试验仅使用该技术在体外编辑细胞基因组，然后注入患者体内。波特兰俄勒冈健康与科学大学的遗传性视网膜疾病专家马克·彭尼斯（Mark Pennesi

  来源：生物通

  时间：2021-03-16

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