• CRISPR/Cas9变体技术纠正培养的人类干细胞囊性纤维化

  囊性纤维化(Cystic fibrosis, CF)是世界范围内最普遍的遗传性疾病之一，对患者具有严重的后果。肺部、喉咙和肠道中的黏液粘稠，导致器官阻塞。虽然有稀释粘液和防止炎症的治疗方法，但CF还不能治愈。然而，Hans Clevers (Hubrecht Institute)与UMC Utrecht和Oncode Institute合作进行的一项新研究带来了新的希望。纠正CF突变研究人员成功地纠正了人类肠道类器官中导致CF的突变。这些类器官，也被称为微型器官，是模拟CF患者肠道功能的微小3D结构。它们之前由同一个研究小组从CF患者的干细胞中开发出来，并存储在乌得勒支的一个生物银行中。这项发

  来源：Hubrecht Institute

  时间：2021-08-10

• Nucleic Acids Research｜胡家志课题组开发全面评估基因编辑产物新方法

  2021年8月8日，北京大学生命科学学院和北大-清华生命科学联合中心胡家志课题组在Nucleic Acids Research杂志在线发表题为“Global detection of DNA repair outcomes induced by CRISPR-Cas9”和“In-depth assessment of the PAM compatibility and editing activities of Cas9 variants”的两篇研究论文。在这两项研究中，研究人员先是“利其器”—开发了可以同时评估Cas9靶向点编辑产物及脱靶活性的新型

  来源：北京大学生命科学学院

  时间：2021-08-10

• 科学家通过化学修饰的RNA CRISPR促进人类细胞中的基因敲除

  在今天发表在《细胞化学生物学》(Cell Chemical Biology)杂志上的一项研究中，该团队探索了一系列不同的RNA修饰，并详细说明了修饰引导基因如何将CRISPR活性的效率从未修饰引导基因的2倍提高到5倍。他们还表明，优化的化学修饰将CRISPR靶向活性从48小时延长到4天。研究人员与Synthego公司和新英格兰生物实验室的科学家合作，汇集了一个具有酶纯化和RNA化学专业知识的多样化团队。为了应用这些优化的化学修饰，研究小组瞄准了来自健康捐赠者的人类T细胞的细胞表面受体，以及负责COVID-19大流行的RNA病毒SARS-COV-2所有已知变异所共享的基因序列的“通用”片段。提高

  来源：New York Genome Center

  时间：2021-08-03

• “罕见疾病”为理解“常见疾病”打开了一扇门

  在这项研究中，耶鲁大学的一组研究人员调查了一个神秘的案例：一个小男孩在耶鲁纽黑文医院接受了几天的治疗，原因是腹痛、间歇性发烧、腹泻和口腔溃疡。通过对这名儿童及其健康父母的基因组测序，他们发现这名男孩存在遗传缺陷，阻碍了X染色体上的一种转录因子ELF4，它调节着大量其他基因的表达。然后，在联系了罕见疾病领域的同事之后，研究小组确定了另外两名有类似症状的男性儿童，他们也有ELF4基因变异。这种疾病现在被称为“ELF4 X-linked缺陷”，简称DEX。越来越多的病例正在被确认。“这是非常令人兴奋的开始生病的患者,发现一个意想不到的新基因与一个基本角色在调节炎症。”免疫生物学助理教授这篇发表在7月

  来源：Yale University

  时间：2021-08-02

• 上海交大发表Nature长篇述评：
  CRISPR-Cas9高通量功能基因筛选技术在肝癌研究中的应用及发展趋势

      上海交通大学医学院附属仁济医院上海市肿瘤研究所覃文新团队在Nature Reviews Gastroenterology & Hepatology发表题为Exploring Liver Cancer Biology through Functional Genetic Screens的长篇述评[1]。述评全面总结了CRISPR-Cas9功能基因筛选技术在肝癌中的研究进展，阐述了当前利用该技术在探索肝癌发生发展和耐药机制以及开发治疗新靶点新策略等方面的进展，同时对肝癌研究的瓶颈问题与未来发展趋势提出了见解和思考。   &

  来源：上海交大

  时间：2021-07-23

• Current Biology：当基因组编辑遇到有袋类动物

  日本理化学研究所（RIKEN）生物系统动力学研究中心的研究人员近日成功培育出第一只遗传改造的有袋类动物。这项成果发表在《Current Biology》杂志上，有助于破译那些只出现在有袋类动物中的独特特征的遗传背景。转基因动物，特别是小鼠和大鼠，是研究生物过程的极其重要的工具。研究人员常常让某个基因沉默，以了解它的正常功能。有袋类动物具有独特的特征，因此研究它们需要建立一个具有代表性的动物模型。到目前为止，负鼠是最好的选择。它被认为是所有有袋类动物的祖先。作为第一只完成全基因组测序的有袋类动物，负鼠是一种很好的模型动物，因为它们的体型和繁殖特征与小鼠和大鼠相似。与其他有袋类动物一样，负鼠有很多

  来源：生物通

  时间：2021-07-23

• 香港大学发文：利用CRISPR-Cas系统编辑超级细菌

  这项研究开辟了一条对野生细菌种类和分离物进行基因组编辑的新途径，如那些具有临床和环境意义的细菌和那些形成人类微生物组的细菌。它还为利用原核基因组中广泛存在的其他CRISPR-Cas系统提供了一个框架，并扩展了基于crispr的工具包。这项研究发表在领先的科学杂志《核酸研究》上。背景CRISPR-Cas系统包括原核生物的适应性免疫系统，该系统通过切割入侵病毒的DNA来解除病毒的武装。CRISPR-Cas由于其独特的靶向和改变DNA序列的能力，已被开发为下一代基因组编辑方法。该方法基于第2类II型CRISPR/Cas9系统，该系统彻底改变了大量生物体的遗传学和生物医学研究，并获得了2020年诺贝尔

  来源：The University of Hong Kong

  时间：2021-07-23

• 利用基因组编辑技术提高小麦氮素利用效率和产量

  　　小麦为全球人口提供主粮，小麦增产可缓解人口增长带来的粮食危机。氮元素作为植物生长发育所必需的一类营养元素，是制约农作物产量的重要因素。对作物氮素利用关键调控基因进行靶向编辑，是改良作物产量的有效策略。前期研究发现，水稻ARE1基因是调控氮素利用效率和产量的关键基因。ARE1基因在植物中高度保守，研究人员推测，对其它作物中ARE1基因的同源基因进行靶向编辑，有望获得氮高效材料。  　　中国科学院遗传与发育生物学研究所左建儒研究组、高彩霞研究组、李俊明研究组、中国科学院成都生物所王涛研究组合作，利用基因组编辑技术，对ARE1基因在小麦中的同源基因进行了定点编辑，获得了TaA

  来源：中国科学院遗传与发育生物学研究所

  时间：2021-07-22

• Nature热点：炎症时钟、小剂量接种疫苗与基因组编辑

    “炎症时钟”可以揭示生物年龄一种新型的年龄“时钟”可以评估慢性炎症，以预测某人是否有罹患心血管和神经退行性疾病等与年龄有关的疾病的风险。“生物钟”衡量的是“生理年龄”，考虑到健康状况，可以高于或低于一个人的实足年龄。7月12日发表在《自然衰老》(Nature Aging)杂志上的炎症老化时钟(iAge)是第一个利用炎症评估健康状况的工具（https://doi.org/gnzm;2021)。它基于这样一种观点:随着一个人年龄的增长，他们的身体会经历慢性的、全身的炎症，因为他们的细胞会受损并释放出引发炎症的分子。拥有健康免疫系统的人能够在某种程度上中和这种炎症，而其他人会

  来源：nature

  时间：2021-07-22

• 中科院高彩霞，中国农业大学李大伟合作发文：小麦基因组编辑递送系统

  　　植物基因编辑的一个关键步骤是将Cas9蛋白和sgRNA递送到植物细胞中发挥作用,目前植物中的递送方式主要有农杆菌和基因枪转化两种，都需要通过较长时间的组织培养和再生才能获得完整的突变体植株。然而，组织培养和再生仍然是植物基因编辑的限速步骤，对于一些单子叶植物，尤其对于包含庞大且复杂的六倍体基因组的普通小麦，其基因组编辑尤为困难。开发无需组织培养且不受基因型限制的递送系统是植物基因组编辑需要解决的关键技术问题。  　　中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞团队和中国农业大学李大伟团队合作开发了基于大麦条纹花叶病毒(BSMV)的sgRNA递送载体系统—BSMV-sg,在小麦

  来源：中国科学院遗传与发育生物学研究所

  时间：2021-07-20

• 一个阻止肿瘤转移的好消息：抑制血管扩散

  研究人员发现了一种特殊的蛋白质，它似乎有助于防止肿瘤细胞进入血液并扩散到身体的其他部位。“我们发现，这种名为TRPM7的蛋白质可以感知循环中液体流动的压力，并阻止细胞在血管系统中扩散，”约翰霍普金斯大学化学和生物分子工程准博士、该研究的主要作者Kaustav Bera说。这项研究是和阿尔伯塔大学和庞培法布拉大学的同事一起完成的。Bera说:“我们发现转移性肿瘤细胞显著降低了这种传感器蛋白的水平，这就是为什么它们能有效地进入循环，而不是离开液体流动。”发表在《科学进展》(Science Advances)杂志上的这一发现，有助于阐明一种鲜为人知的转移现象，即从原发肿瘤中分离出来的癌细胞进入血液循

  来源：Science Advances

  时间：2021-07-15

• 不仅是甜蜜蜜，科学家首次用CRISPR-Cas9对甘蔗进行精确育种

  甘蔗是地球上产量最高的植物之一，提供了全世界80%的糖和30%的生物乙醇。因此，它具有生产生物制品和生物燃料的巨大潜力。然而，高度复杂的甘蔗基因组给传统育种带来了挑战，通常需要十多年的试验才能培育出改良品种。佛罗里达大学和美国能源部高级生物能源和生物制品创新中心（CABBI）的研究人员最近发表了两项新成果，展示了首次利用CRISPR/Cas9基因组编辑技术成功地对甘蔗进行精准育种。CRISPR/Cas9技术让科学家能够在几乎任何基因中引入精确的变化，关闭基因或者用更好的版本替换它。后者在技术上更具挑战性，到目前为止很少有用于作物的报道。在第一项研究中，研究人员展示了关闭镁螯合酶基因若干拷贝的能

  来源：生物通

  时间：2021-07-14

• 对食物进行基因组编辑，你们能接受吗？

  加拿大英属哥伦比亚大学的一个研究小组调查了五个不同国家的人们对基因编辑在农业中的各种用途的反应。研究人员考察了哪些用途是可接受的，以及人们如何对新育种技术的风险和好处进行评估。研究结果显示，在德国、意大利、加拿大、奥地利和美国这些国家之间，只有微小的差异。在所有国家，在作物上而不是在牲畜上进行基因改造更可能被认为是可以接受的。这项研究发表在《农业与人类价值》杂志上。相对较新的育种技术，如CRISPR基因编辑，为植物和动物育种提供了一系列新的机会。在欧盟，这项技术属于基因工程立法，因此受到严格的限制。然而，基因技术的使用仍然存在争议。2019年6月至11月，该研究团队通过在线调查收集了来自5个国

  来源：Agriculture and Human Values

  时间：2021-07-13

• Nature新闻合集|CRISPR治疗、疟疾疫苗和COVID-19带来的震荡

             <img class="" alt="A 3D illustration of a CRISPR–Cas9 complex." src="https://media.nature.com/lw800/magazine-assets/d41586-021-01825-y/d41586-021-01825-y_19331924.jpg" _src="https://media.nature.com/lw800/magazine-assets

  来源：nature

  时间：2021-07-08

• 为什么关节易受伤？新发现有助于针对性地对骨关节炎进行基因治疗

  Terence D. Capellini近30年来一直对关节的工作原理感兴趣。部分原因是由于个人经历，作为一名大学冰球运动员，他经历了几次关节损伤，最近又患上了膝关节骨关节炎。哈佛大学发育和进化遗传学实验室(Developmental and Evolutionary Genetics Lab)的首席研究员也注意到那些得到类似诊断和伤害的亲人的痛苦和行动不便。现在是人类进化生物学系副教授的Capellini说:“我们身体里有所有这些关节，它们彼此看起来并不相同。两个非常有趣的相互关联的问题是:为什么某些关节会自然地患上某些疾病，而另一些则不会;为什么有些关节比其他关节更容易受伤?”这些问题，加

  来源：Nature Communications

  时间：2021-07-07

• 上海交大发表Nature综述：CRISPR-Cas9高通量功能基因筛选技术有助对肝癌的理解

  6月23日，上海交通大学医学院附属仁济医院上海市肿瘤研究所覃文新团队在《自然综述·胃肠病学和肝病学》杂志（Nature Reviews Gastroenterology & Hepatology）发表长篇述评，全面总结了CRISPR-Cas9功能基因筛选技术在肝癌中的研究进展，阐述了当前利用该技术在探索肝癌发生发展和耐药机制以及开发治疗新靶点新策略等方面的进展，同时对肝癌研究的瓶颈问题与未来发展趋势提出了见解和思考。肝癌是一种多基因参与、多因素介导、病理机制复杂的恶性肿瘤。全球每年新增原发性肝癌84万多例，死亡78万多例，其中约50%发生在我国，是我国高发恶性肿瘤之一。肝细胞癌（Hep

  来源：上海交大

  时间：2021-07-06

• 鱼的刺是怎么来的

  在电影《一条叫旺达的鱼》中，反派奥托毫不费力地吞下了肯鱼缸里的所有鱼。然而，现实就比较残酷了。至少有一名不幸的粉丝重演了这一幕，但因为一条鱼卡在喉咙里被送进了医院。这也是鱼类学(鱼类科学研究)上的一个痛苦的教训，即某些鱼类的防御是由针尖的鳍刺组成的。事实上，许多鱼类都有两种鱼鳍，一种是“普通”软鳍，它钝而灵活，主要用于运动;另一种是鳍刺，它很锋利，骨化程度很高。由于鳍刺的作用是减少鱼类的可食用性，它们提供了强大的进化优势。棘鳍鱼有超过18000名成员，是种类最丰富的鱼类家族。这些鱼甚至进化出单独的只有刺的“刺鳍”。因此，鱼鳍的进化被认为是决定鱼类多样性和进化成功的主要因素。发表在《美国国家科学

  来源：Proceedings of the National Academy of Sciences

  时间：2021-07-06

• 三合一的方法增强了CRISPR的调控能力

  CRISPR-Cas9最初被发现是一种细菌防御病毒入侵的模式，其对DNA特定位置的修饰能力令人瞩目，使其成为基因编辑工具中研究人员的最爱。正在进行的探索CRISPR-Cas9系统的进一步可能性的努力正在迎来这一工具的更新发展。发表在《生物设计研究》(BioDesign Research)杂志上的一项研究表明，来自美国斯坦福大学(Stanford University)的科学家开发了一种CRISPR-Cas9系统，可以诱导高效沉默靶基因。基于CRISPR-Cas9基因编辑的多功能性很大程度上是通过修改Cas9蛋白本身来实现的。在这种方法中，Cas9蛋白的内切酶特性被去除，产生失活的Cas9，或d

  来源：BioDesign Research

  时间：2021-07-03

• Nature哈佛大学提出一种风险性较小的基因疗法

  研究人员表示，这可能意味着风险更低的一次性治疗由哈佛大学和布罗德研究所的科学家领导的研究团队使用一种新的基因编辑技术成功地治疗了小鼠镰状细胞病。这一进步有一天可能会导致一种致命的遗传性血液疾病的治愈，这种疾病每年影响超过30万新生儿。在发表在《自然》(Nature)杂志上的这篇论文中，研究人员详细介绍了他们如何使用一种被称为CRISPR2.0的系统，改变患者红细胞中的一个DNA字母，将致病的血红蛋白基因转化为无害的变体，从而生成健康的自身副本。从本质上说，这种变化直接纠正了导致疾病发生的血红蛋白(红细胞中的携氧蛋白)的突变。霍华德休斯医学研究所研究员、David Liu教授说：“我们的希望和期

  来源：生物通

  时间：2021-06-30

• 《Nature Plants》高效激活基因的CRISPR3.0新体系

  马里兰大学植物科学副教授Yiping Qi在植物中引入了一种新的和改进的CRISPR3.0系统，重点是基因激活而不是传统的基因编辑。这个第三代CRISPR系统专注于多重基因激活，这意味着它可以同时促进多个基因的功能。根据研究人员的说法，这个系统的激活能力是目前最先进的CRISPR技术的4到6倍，同时显示出高精度和高效率，最多可同时检测7个基因。尽管CRISPR的基因编辑功能更为人所知，它可以敲除不受欢迎的基因，但激活基因获得功能对于为未来创造更好的植物和作物至关重要。“虽然我的实验室以前也生产过同步基因编辑(多路编辑)系统，但编辑主要是为了改善作物功能而产生的功能损失，”Qi解释说。“但如果你

  来源：University of Maryland

  时间：2021-06-29

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