• 连发两篇文章，科学家革命性的改变了癌细胞的坏身份

  在20世纪80年代末，科学家们开发了一种治疗急性髓系白血病(AML)的革命性方法。它被称为分化疗法，对许多患者来说是真正的治愈。这种治疗方法的原理是，通过触发“陷入”癌症身份的细胞继续发展和成熟，产生不同的、非致病类型的细胞。不幸的是，这种治疗只对一小部分患有早幼粒细胞性白血病(APL)的患者有效。宾夕法尼亚大学兽医学院的助理教授M. Andrés Blanco说:“很长一段时间，这被认为是一次性的。”现在，Blanco和他的同事们已经确定了一种新的方法来触发AML-1的分化，有可能治疗更广泛的AML患者。他们的研究发表在《Cancer Discovery》杂志上，确定了一种调节AML细胞分化

  来源：Cancer Discovery

  时间：2021-12-02

• 吕万良团队在靶向性基因编辑系统抗转移性乳腺癌研究方面取得进展

  2021年10月7日，北京大学药学院吕万良教授团队在国际著名学术期刊Bioactive Materials在线发表了题为“Targeted core-shell nanoparticles for precise CTCF gene insert in treatment of metastatic breast cancer”的研究工作。 吕万良团队针对转移性乳腺癌难治性的科学问题，构建了一种靶向性基因编辑系统生物制剂，可有效抑制乳腺癌的转移。研究人员设计研制了pHR-pCas9基因编辑系统及其靶向性纳米制剂，通过γGTP介导的内吞，该制剂外源CTC

  来源：北京大学医学部

  时间：2021-12-02

• 线粒体靶向肿瘤治疗机制

  在最近发表在科学杂志EMBO报告中的一项研究中，Nils-Göran Larsson小组已经确定了对线粒体基因表达急性和慢性损伤的反应。这些发现对未来针对癌症和其他线粒体相关疾病的线粒体靶向治疗有价值。我们已经与博士后研究员和该研究的第一作者Mara Mennuni讨论了他们的发现。您的研究如何影响患者护理和治疗？“癌细胞依赖线粒体来满足其增加的代谢需求、生物量生产和细胞增殖。最近，针对癌症的线粒体靶向疗法在临床前模型中显示了一些有希望的结果。然而，癌细胞能够适应并重新编程其代谢，以产生治疗诱导的耐药性。在他的研究发现了对一种新化合物——线粒体转录抑制剂（IMT）产生耐药性的机制。这

  来源：Karolinska Institutet

  时间：2021-12-01

• CRISPR基因编辑与突变癌细胞之间的新联系

  一种保护细胞免受DNA损伤的蛋白质，p53，在使用CRISPR技术进行基因编辑期间被激活。因此，p53突变的细胞具有生存优势，可导致癌症。卡罗琳斯卡研究所的研究人员发现了CRISPR、p53和其他癌症基因之间的新联系，这些基因可以防止突变细胞的积累，而不会影响基因剪刀的有效性。这项发表在《癌症研究》上的研究可以为未来的精确医学做出贡献。人们对使用CRISPR（基因剪刀）方法进行基因编辑的潜力寄予厚望，认为这是未来精确医学的关键部分。然而，在该方法成为医院常规方法之前，需要克服几个障碍。其中一个挑战与细胞在受到DNA损伤时的行为有关，CRISPR基因编辑以受控方式导致DNA损伤。细胞损伤激活蛋白

  来源：Karolinska Institutet

  时间：2021-11-20

• Nature子刊研究建议谨慎对待CRISPR疗法

  美国国家癌症研究所（NCI）、桑福德•伯纳姆•普雷比医学研究所等机构开展的一项综合研究表明，利用CRISPR-Cas9开展的基因编辑（特别是基因敲除）可能有利于带有癌症相关突变的细胞。这项研究成果发表在《Nature Communications》杂志上，强调有必要对接受CRISPR-Cas9基因治疗的患者进行癌症相关突变的监测。桑福德•伯纳姆•普雷比医学研究所的Ani Deshpande博士指出：“我们的研究表明，在许多不同的细胞类型中，CRISPR基因编辑可以为某些细胞赋予选择性优势，比如p53或KRAS带有突变的细胞。我们发现，在使用CRI

  来源：Nature Communications

  时间：2021-11-16

• 如何进行TCR的基因组编辑？

  01. 介绍今天，许多T细胞工程方法仍然使用病毒载体来传递感兴趣的转基因。然而，精确基因组编辑领域现在提供了将转基因精确整合到特定基因组位点的可能性，而逆转录或慢病毒转导则产生可变转基因拷贝数和表达水平的随机整合。 基因组编辑在工程T细胞治疗领域的兴趣是多方面的，包括(1)消除内源性TCR和HLA特征(例如，通用供体CD19 CAR - T细胞或UCART19)，(2)消除内源性TCR，增强导入转基因TCR的表达和功能，避免交叉反应;(3)消除免疫抑制受体，设计对免疫检查点配体的抗性;(4)将CAR或TCR转基因插入TCR位点，在消除内源性TCR特异性的同时，利用转基因表达的生理调节

  来源：medicaltrend

  时间：2021-11-15

• Science Advances解释为什么我们看起来是这样的基因基础

          图像:电子显微镜图像对比了普通黑腹果蝇(左图)的光滑和海绵状特征和它更稀有的表亲夏威夷拟态果蝇的烧烤状特征。来源:加州大学圣地亚哥分校比尔实验室1990年，加州大学圣地亚哥分校(University of California San Diego)生物学家威廉·麦金尼斯(William McGinnis)进行了一项开创性的实验，帮助科学家解开了被称为Hox基因的高级控制基因是如何塑造我们的外貌特征的。“麦金尼斯实验”帮助我们理解了Hox基因在决定从人类到黑猩猩再到苍蝇的物种外表一致性方面的作用。McGinnis是细胞与发育生物学(C

  来源：Science Advances

  时间：2021-11-12

• 巧用CRISPR/Cas9，如何开启和关闭特定的基因

  1型糖尿病、类风湿性关节炎和癌症只是一些与特定基因不“开启”和“关闭”有关的疾病。通过使用新的CRISPR/Cas9基因组编辑技术，麦吉尔大学的研究人员在《自然通讯》(Nature Communications)杂志最近发表的一篇论文中描述了一项新技术，世界各地的科学家可能会利用这项技术探索与DNA甲基化失调相关的疾病的新方法。一个人体内的所有细胞都具有相同的遗传密码。正是这种编码的阅读和书写——特定细胞中特定基因的“开启”和“关闭”——赋予了细胞自身的身份。例如，想象一下，当编码胃消化酶的基因在眼睛的视网膜细胞中被打开并开始吞噬周围的组织时，这种灾难性的情况。细胞关闭特定基因的方法之一是在特

  来源：Nature Communications

  时间：2021-11-10

• 多囊肾疾病新模型

  青蛙的解剖结构和器官功能与人类惊人地相似。乌兹大学解剖学研究所的Soeren Lienkamp教授领导的一个国际研究小组现在利用这种相似性，利用一种叫做热带爪蟾的小型热带蛙来模拟人类遗传疾病。研究人员专注于多囊肾疾病，这是一种先天性的、目前无法治愈的进行性肾脏恶化，并在青蛙身上复制了这种疾病。实时观察疾病过程利用CRISPR/Cas9，一种关闭基因功能的方法，科学家将在囊性肾病中发挥作用的基因作为目标。该研究的主要作者Thomas Naert说:“我们的新型青蛙模型在几天内就会在肾脏中形成囊肿，这让我们第一次能够实时观察这些疾病的发展过程。虽然大多数基因研究是在老鼠身上进行的，但青蛙的特征使它

  来源：University of Zurich

  时间：2021-11-08

• Moderna部署“下一代体内基因编辑疗法”计划

  2020年底，美国FDA紧急批准了Moderna和BioNTech /辉瑞两种mRNA疫苗，用于预防COVID-19肺炎。事实上，早在COVID-19大流行之前，mRNA疫苗就以其独特的优势吸引了大量制药企业参与研发。今天，mRNA疫苗在COVID-19领域的成功，极大地刺激和促进了mRNA技术的发展和扩展。根据现有订单，预计mRNA疫苗今年将为Moderna带来高达200亿美元的收入。在今年8月举行的第二季度业绩电话会议上，Moderna首席执行官Stéphane Bancel表示:“Moderna对核酸技术、基因治疗、基因编辑、新型传递技术非常感兴趣，并透露了进军基因编辑领域的计划。”几天

  来源：medicaltrend

  时间：2021-11-04

• 新的基因编辑技术使科学家能够“开启”引起DNA碱基突变的酶

  根据宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究，现在可以通过分裂特定的突变酶来引入基因组的靶向突变，然后触发它们重组。研究生Kiara Berríos在宾夕法尼亚大学传染病学副教授Rahul Kohli医学博士和癌症生物学助理教授Junwei Shi博士的指导下，研究发现了一种新的基因编辑技术，与其他现有技术相比，它提供了更好的控制，并有可能在体内使用。这项技术已经获得专利，研究结果发表在最新一期的《自然化学生物学》杂志上。碱基编辑器是实现基因精确编辑的最新、最有效的方法之一。在碱基编辑器靶向的DNA中，DNA中的C:G碱基对可以突变为T:A或A:T碱基对可以转变为G:C。碱基编辑器使用CRISPR-

  来源：Penn Medicine

  时间：2021-10-30

• 利用CRISPR技术，研究人员发现了胚胎发育基因的复杂机制

          图片:小鼠胚胎来源:Denis Duboule (EPFL/UniGe)人类基因组图谱绘制之后，科学的迅速发展揭示了遗传学世界是多么的复杂。我们现在知道，蛋白质不仅仅是基因的产物，它们还与基因相互作用，影响和调节基因表达的节奏。一个典型的例子就是转录因子，它将基因从DNA转录到mRNA，这是制造蛋白质的第一步。但是基因如何“知道”何时启动、制造什么以及何时停止呢?它们是如何作为复杂分子机制的一部分而不与附近的其他基因相混淆的呢?这些问题促使丹尼斯·杜布勒(Denis Duboule)教授进行了一项新研究，他管理着欧洲足球学院和日内瓦

  来源：Genes & Development

  时间：2021-10-29

• 垃圾DNA在哺乳动物的发育中起着至关重要的作用

  但过去十年的研究表明，一些基因“暗物质”确实有功能，主要是调节宿主基因的表达——宿主基因仅占我们基因组的2%——编码蛋白质。然而，生物学家仍在争论，这些DNA的调节序列是在人体中起着重要的还是有害的作用，还是仅仅是偶然的，一个有机体不需要就能生存的意外。加州大学伯克利分校(University of California, Berkeley)和华盛顿大学(Washington University)的研究人员开展了一项新研究，探索了这种垃圾DNA的一个组成部分——转座子的功能。转座子是一种自私的DNA序列，能够入侵宿主的基因组。这项研究表明，至少有一个转座子家族——入侵我们基因组的数百万种古老

  来源：University of California - Berkeley

  时间：2021-10-20

• 青光眼治疗新方法

  青光眼是致盲的主要原因。它影响着全世界6000万人目前治疗原发性先天性青光眼的方法只有手术迫切需要新的治疗方法来减缓两种青光眼的视力下降芝加哥消息，西北医药公司(Northwestern Medicine)在小鼠身上进行的一项研究，已经确定了青光眼的新治疗靶点，包括预防一种严重的儿童青光眼，以及发现一种可能的治疗成人最常见青光眼的新类型。患有高眼压青光眼的人，眼睛里的液体不能正常排出，对视神经造成压力，导致视力下降。它影响着全世界6000万人，是60岁以上人群失明的最常见原因。虽然有一些用于治疗开角青光眼最常见的成人青光眼(滴眼剂、口服药物治疗、激光治疗)，而原发性先天性青光眼只能通过手术治疗

  来源：Nature Communications

  时间：2021-10-20

• 细菌抵御噬菌体的另一套免疫系统（BrxU）

  英国杜伦大学(Durham University)的一组生物科学家与利物浦大学、诺森比亚大学和新英格兰生物实验室合作进行了一项新的研究，希望利用细菌的新特征防御系统来比较人类基因组的变化。杜伦大学的本科生也在进行这项研究，以证明细菌先天免疫的复杂工作机制。细菌已经进化出多种防御系统来保护自己免受病毒的攻击，这些病毒被称为噬菌体。许多这样的系统已经发展成为有用的生物技术工具，例如基因编辑，即对目标DNA进行微小的改变。研究人员证明，两种防御系统以互补的方式工作，以保护细菌免受噬菌体的伤害。一种系统保护细菌不受噬菌体的影响，但是这些噬菌体对其DNA没有任何修饰。另一些噬菌体可以修改它们的DNA以避

  来源：scitechdaily biology

  时间：2021-10-19

• CRISPR/ Cas9定向表观遗传编辑揭示多种转录调控和功能效应

          (A)显示来自3个混合控制sgRNAs 1-3克隆和3个混合IGFBP2 sgRNAs 3和6克隆的9个独立迁移轨迹。(B) 3个混合控制sgRNAs 1-3克隆和3个混合IGFBP2 sgRNAs 3和6克隆的迁移速度分布。误差棒表示n = 3-9个独立位置的SD。统计分析采用Mann-Whitney U检验进行速度和位移分析，t检验进行有丝分裂细胞分裂分析。P值≤0.05、≤0.01或≤0.001被认为具有统计学意义，用星号(分别为*、**或***)表示。(C) 3个控制sgRNAs 1-3克隆和3个IGFBP2 sgRNAs

  来源：Oncotarget

  时间：2021-10-13

• 华中农大最新论文：一种高通量基因编辑新技术

  南湖新闻网讯（通讯员 李淑敏）近日，华中农业大学作物遗传改良国家重点实验室谢卡斌课题组建立了一种阵列式CRISPR文库用于大规模植物基因编辑的方法。利用此方法，该课题组创建了靶向敲除1072个水稻类受体激酶的基因编辑材料，为快速鉴定抗病、抗逆相关的基因提供了新资源。基于此，该团队以“A FLASH pipeline for arrayed CRISPR library construction and the gene function discovery of rice receptor-like kinases”为题在Molecular Plant期刊上在线发表了研究论文。随着CRISPR

  来源：华中农业大学植物科学技术学院

  时间：2021-10-12

• FDA暂停基于基因编辑的CAR-T临床试验

  由于严重的安全性问题，FDA暂停了基于基因编辑的CAR-T临床试验。基因编辑的未来受到了质疑。自2012年诞生以来，由细菌/古菌防御系统转化而来的CRISPR基因编辑技术引起了世界各国科学家的关注。在CRISPR技术的帮助下，人们可以快速、准确地操纵基因，改变生活。摆脱遗传疾病，征服癌症……这些曾经遥不可及的梦想现在已经触手可及。2020年10月，CRISPR基因编辑迎来了一个光明的时刻，这项技术才诞生8年，就获得了诺贝尔奖的肯定。此后，CRISPR基因编辑在临床治疗方面取得了一系列里程碑式的进展，特别是在2021年6月，《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Me

  来源：medicaltrend

  时间：2021-10-11

• 基因治疗先驱押注“更大基因片段”的体内基因治疗？

  插入大片段?基因治疗的先驱者们将赌注押在了体内基因治疗上，并有望在明年提交首个临床应用。 Jim Wilson的另一家基因编辑公司iCURE最近完成了5000万美元的A轮融资，正式走出了隐藏模式。此前，该公司成立了基因治疗生物技术公司G2 Bio Companies，这是一家提供罕见疾病服务的非营利组织。本轮融资由知名生命科学投资机构Versant和奥博资本（Aobo Capital）牵头。iCURE已获得Wilson的实验室授权的13条管线，其中几条采用基因插入和替换的方法，将有缺陷的基因替换为健康的基因，并对患者进行基因编辑，这可能一次解决数百个突变。同日，iCURE还宣布与生物

  来源：medicaltrend

  时间：2021-09-30

• 中科院学者最新发文：CRISPR-Cas“护卫RNA”起源之谜

  　　风靡全球的“基因魔剪”CRISPR-Cas9起源于科学家们对微生物中一种特殊的免疫系统（即CRISPR-Cas系统）的研究。CRISPR-Cas广泛分布于细菌和古菌中，可以对病毒和质粒等遗传元件产生适应性免疫。当外源病毒入侵时，Cas蛋白可从病毒获取特定的DNA序列插入到CRISPR结构中形成新的spacer单元，形成对入侵病毒的永久性“记忆”。含有新spacer的序列经过转录加工后产生成熟的crRNA，可指导Cas蛋白特异地降解再次入侵的病毒，从而作为适应性免疫系统保护宿主细胞。然而，CRISPR-Cas系统在长期进化过程中也会对宿主细胞造成适合度代价（fitness cost），如具有

  来源：中国科学院微生物研究所

  时间：2021-09-30

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