• 基因组编辑新技术|在DNA中构建生物“阀门”，直接形成细胞信息流

  DNA阀门控制DNA分子过程。这项研究现在发表在《自然通讯》(Nature Communications)杂志上，为信息如何在DNA中编码提供了一个新的视角，并为构建可持续生物技术提供了新的工具。尽管肉眼看不见微生物，但它们对我们的生存是不可或缺的。他们使用通常被称为生命密码的DNA来运作。DNA编码了许多可能对我们有用的工具，但我们目前缺乏对如何解读DNA序列的完整理解。第一作者、布里斯托尔生物科学学院的博士生Matthew Tarnowski说:“了解微生物世界是很棘手的。虽然用测序器读取微生物的DNA给了我们一个了解潜在代码的窗口，但你仍然需要读取很多不同的DNA序列来理解它实际上是如何

  来源：scitechdaily biology

  时间：2022-01-27

• 需要对转基因生物和基因组编辑生物进行更明确的区分

          图片:Tetsuya Ishii，论文通讯作者(Photo: Tetsuya Ishii)。北海道大学(Hokkaido University)的研究人员提出了一个框架，以帮助区分转基因生物和基因组编辑生物，同时考虑到科学和社会伦理方面的考虑。数千年来，生产者一直在培育植物和动物，以获得所需的性状，包括更高的产量、更好的口感和风味，以及抗病能力。20世纪70年代，随着操纵DNA技术的出现，不同物种之间的基因重组变得可行。基因重组用于转基因生物(gmo)的创造，例如含有其他物种基因的植物和动物。随着最近的技术发展，基因组编辑生物体(G

  来源：Trends in Biotechnology

  时间：2022-01-26

• George Church团队发表封面文章：安全地将治疗基因植入人类基因组

          哈佛大学维斯研究所和瑞士苏黎世联邦理工学院的一个合作研究小组在人类基因组序列的混乱中确定了基因组安全港(GSHs)，可以将治疗基因植入其中。作为验证的一部分，他们将荧光GFP报告基因插入候选GSHs中，并随时间跟踪其表达。这幅插图为团队赢得了《 Cell Reports Methods 》杂志的封面。通过所谓的“基因组安全港”(GSHs)，许多未来用于治疗癌症、罕见基因和其他疾病的基因和细胞疗法可能在疗效、持久性和可预测性方面得到增强。这些是人类基因组中的着落点，能够安全地容纳新的治疗基因，而不会对细胞基因组造成其他意想不

  来源：Cell Reports Methods

  时间：2022-01-26

• 使用脂质纳米粒在体内输送CRISPR-Cas9可以编辑抗凝血酶基因，从而实现血友病A和B的可持续治疗

  摘要遗传性血友病是一种不治之症。尽管已经引进了诸如基因治疗或双特异性抗体治疗等创新治疗方法，但在实现抑制剂患者的长期疗效和治疗选择方面，仍存在大量未得到满足的需求。抗凝血酶（AT）是一种内源性凝血酶生成的负性调节因子，是血友病a和B患者持续治疗的有效基因组编辑靶点。在本研究中，我们开发并优化了脂质纳米粒（LNPs）来传递Cas9 mRNA和靶向于小鼠肝脏的引导RNA。LNP介导的CRISPR-Cas9释放可抑制AT，从而改善凝血酶的生成。血友病A和B小鼠的出血相关表型均恢复。结果表明，LNP介导的CRISPR-Cas9给药是一种安全有效的治疗血友病的方法。简介血友病（Hemophilia）是一

  来源：sciencemag

  时间：2022-01-24

• 首次将基因编辑的猪肾移植到脑死亡的人体内

  在这项发表在《美国移植杂志》上的研究中，UAB的研究人员测试了首个将转基因猪肾移植到人体的临床前模型。该研究受者的原肾被切除后，他的腹部被移植了两个转基因猪肾。这些器官是在一个无病原体的设施中从一头转基因猪身上获得的。“与我们的合作伙伴一起，我们在异种移植方面进行了近十年的重大投资，希望今天公布的结果，”Selwyn Vickers医学博士说，他是UAB Heersink医学院院长、UAB卫生系统和UAB/阿森森圣文森特联盟的首席执行官。“今天的结果对人类来说是一项非凡的成就，并将异种移植推进到了临床领域。通过这项研究，我们的研究团队也证明了这个已故的模型有巨大的潜力推动异种移植领域的发展。”

  来源：University of Alabama at Birmingham

  时间：2022-01-22

• 开创先河！首个临床级基因编辑猪肾移植给脑死亡的人

  阿拉巴马大学伯明翰分校（UAB）Marnix E. Heersink医学院今天宣布，首个经过同行评议的研究，介绍了成功将转基因临床级猪肾移植到脑死亡的人体内，取代了受者的原肾。这些积极的结果表明异种移植可以解决世界范围内的器官短缺危机。在这项发表在《美国移植杂志》上的研究中，UAB的研究人员测试了首个将转基因猪肾移植到人体的临床前模型。该研究受者的原肾被切除后，他的腹部被移植了两个转基因猪肾。这些器官是在一个无病原体的设施中从一头转基因猪身上获得的。“与我们的合作伙伴一起，我们在异种移植方面进行了近十年的重大投资，希望今天公布的结果，”Selwyn Vickers医学博士说，他是UAB Hee

  来源：scitechdaily health

  时间：2022-01-21

• 新版本Cas3蛋白，干细胞直接基因编辑的效率被提高到了50%

  大约十年前，科学家们发现了CRISPR的功能，这是细菌用来保护自己免受病毒入侵的一种工具。这个系统现在是用于编辑基因组的基本研究工具。CRISPR-Cas9是最流行的CRISPR工具之一，研究人员可以用它来识别细胞内的目标DNA，然后将其剪切或替换。“然而，Cas9工具进行大规模基因编辑的能力确实有限，”密歇根大学医学院生物化学系助理教授Yan Zhang博士说。  这就是另一种编辑工具CRISPR-Cas3的作用所在。2019年，Zhang的实验室是描述这种新工具的第一批研究人员之一，这种工具具有DNA降解的能力，从而导致大规模基因组缺失。人类基因的平均长度为10到15千

  来源：University of Michigan

  时间：2022-01-21

• 遗传策略逆转了杀虫剂耐药性

          图片:用一种新型基因驱动系统逆转杀虫剂抗性:用杀虫剂处理农田会导致抗杀虫剂害虫的出现，并减少有益昆虫的多样性。发表在《自然通讯》(Nature Communications)杂志上的一项新的原则性证明研究表明，被设计成偏倚遗传的基因驱动被称为等位基因驱动，可以在没有杀虫剂处理的情况下应用，以恢复昆虫种群的杀虫剂敏感性和平衡的自然水平。资料来源:加州大学圣地亚哥分校比尔实验室杀虫剂在抗击蚊子传播的疟疾和其他疾病的全球影响方面发挥着核心作用。据估计，这些疾病每年造成75万人死亡。这些昆虫专用化学品的开发和投入市场的成本超过1亿美元，它们

  来源：Nature Communications

  时间：2022-01-16

• 从第一例猪-人心脏移植：科学家能学到什么？

                         马里兰大学医学中心的外科医生将一个基因改变的猪心脏移植给大卫·贝内特。资料来源:马里兰大学医学院上周在马里兰州的巴尔的摩，首例接受转基因猪心脏移植手术的人目前情况良好。移植外科医生希望这一进展将使他们能够为更多的人提供动物器官，但许多伦理和技术障碍仍然存在。纽约哥伦比亚大学的外科医生和免疫学家梅根·赛克斯说:“这是一个漫长的道路来达到这一点，这是非常令人兴奋的一点，我们已经准备好尝试这一点。”“我认为会有很多有趣的事情需要学习。

  来源：nature

  时间：2022-01-15

• 《Cell》David Liu团队报告体内基因编辑新工具——首款治疗水平病毒样颗粒！

  文章作者：Allessandra DiCorato基因编辑方法有望治疗一系列疾病，但将编辑剂安全有效地输送到动物模型和人类的细胞已被证明具有挑战性。现在，由麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所的一个团队领导的研究人员已经开发出一种方法，能够在动物模型中获得细胞内的基因编辑蛋白质，并且具有足够高的效率，显示出治疗效果。在发表在《Cell》杂志上的最新研究中，团队展示了他们如何设计病毒样颗粒，以提供碱基编辑器（DNA中可编程单字母变化的蛋白质）和CRISPR-Cas9核酸酶，一种在基因组中的目标位置切割DNA的蛋白质。协同加州大学欧文分校Krzysztof Palczewski和宾夕法尼亚大学佩

  来源：生物通

  时间：2022-01-14

• 香港大学Cancer Res发文：通过CRISPR-Cas9筛选确定肝癌新药组合

  肝癌是全球第六大常见癌症，也是癌症相关死亡的第三大原因。尽管分子靶向治疗的初步反应很有希望，但肿瘤往往容易产生耐药性。作为肝癌治疗的主要手段，索拉非尼也不例外，而且现有的治疗方法非常有限。联合用药是一种扩大癌症治疗选择的策略，以降低单独治疗中经常出现的耐药性和肿瘤复发的风险。CRISPR-Cas9利用引导核糖核酸(RNAs)敲除基因组中的任何基因，其简单性和精确性使其成为确定潜在药物发现和开发目标的伟大工具。该研究利用CombiGEM-CRISPR v2.0筛选平台生成多路基因敲除，在与DNA条形码相连接的细胞池中，通过双基因敲除，快速描述了癌细胞的存活情况。DNA条形码指定了癌细胞携带的基因

  来源：The University of Hong Kong

  时间：2022-01-13

• Cell：工程颗粒能有效地将基因编辑蛋白输送到小鼠细胞中

  基因编辑技术有望治疗一系列疾病，但事实证明，将编辑剂安全有效地输送到动物模型和人体细胞中具有挑战性。现在，由麻省理工学院(MIT)和哈佛大学(Harvard)布罗德研究所(Broad Institute)的一个团队领导的研究人员已经开发出一种方法，可以将基因编辑蛋白高效地植入动物模型的细胞内，以显示治疗效果。在《细胞》杂志上发表的一项新研究中，该团队展示了他们如何改造病毒样颗粒来传递碱基编辑器(在DNA中进行可编程的单字改变的蛋白质)和CRISPR-Cas9核酸酶(一种在基因组中靶向位点剪切DNA的蛋白质)。在与加州大学尔湾分校的Krzysztof Palczewski和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼

  来源：broad institute

  时间：2022-01-13

• Nature子刊：开创在人类细胞中编辑基因的新方法

          格莱斯顿研究所(Gladstone Institutes)的研究人员使用一种称为反转录子（retrons）的分子，对一种更有效的基因编辑系统进行了微调。在过去的十年里，CRISPR基因组编辑系统已经彻底改变了分子生物学，使科学家能够改变活细胞内的基因，用于研究或医学应用。现在，格莱斯顿研究所(Gladstone Institutes)的研究人员使用一种名为反转录子（retrons）的分子，对另一种更有效的基因编辑系统进行了微调。该团队在《自然化学生物学》(Nature Chemical Biology)杂志上发表了研究报告。Retr

  来源：Nature Chemical Biology

  时间：2022-01-07

• 免疫CRISPR检测有助于早期诊断肾移植排斥反应

  肾移植受者必须在余生中服用免疫抑制药物，以帮助他们的免疫系统免受外来器官的攻击。然而，肾排斥反应仍然可能发生，特别是在移植后的头几个月，这被称为急性排斥反应。症状包括血清肌酐水平升高，以及肾脏疼痛和发烧等症状。目前，唯一明确诊断的方法是通过活检，但这一程序只能在相对较晚的阶段发现问题。能够在早期阶段敏感而无创地诊断肾脏排斥反应将使医生能够更早地开始抗排斥药物治疗。研究人员此前发现，肾移植患者尿液中一种名为CXCL9的细胞因子蛋白的高水平是排斥反应的早期预警信号。但目前检测CXCL9(一种酶联免疫吸附试验，简称ELISA)的方法在尿中效果不太好，限制了其敏感性。因此，Jonathan Dordi

  来源：American Chemical Society

  时间：2022-01-07

• 2021年度盘点：细胞疗法和基因疗法最重要的发现及进展

  细胞疗法是指将正常细胞或生物工程细胞移植或输注到患者体内。新输注的细胞可替代受损细胞或具有更强的免疫杀伤功能，从而达到治疗疾病的目的。一般来说，细胞治疗主要包括肿瘤细胞免疫治疗和干细胞治疗。细胞疗法在癌症、血液疾病、心血管疾病、糖尿病和阿尔茨海默病的治疗中具有广阔的前景。     一、肿瘤细胞免疫疗法是指从患者体内获得免疫细胞，然后在体外培养和扩张，然后返回患者体内刺激和增强机体的自身免疫功能来治疗肿瘤，主要包括:过继细胞免疫疗法，肿瘤疫苗和非特异性免疫刺激和免疫检查点阻断疗法。过继细胞免疫疗法包括：肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法，TCR-T细胞疗法，C

  来源：medicaltrend

  时间：2022-01-06

• 首次在血管壁细胞上实现基因组编辑

  芝加哥Ann & Robert H. Lurie儿童医院的Stanley Manne儿童研究所的Youyang Zhao博士的实验室开发了一种独特的纳米颗粒，可以将包括CRISPR/Cas9在内的基因组编辑技术传递到内皮细胞(即排列在血管壁上的细胞)。这是首次将血管内皮细胞用于基因组编辑，因为通常通过病毒传递CRISPR/Cas9的方式并不适用于这种细胞类型。研究结果发表在《Cell Reports》杂志上。“我们开发的纳米颗粒是一种用于血管内皮细胞基因组编辑的强大的新型递送系统，可以用于治疗许多疾病，包括严重的COVID-19引起的急性呼吸窘迫综合征，”Lurie Children的

  来源：Cell Reports

  时间：2022-01-05

• 利用CRISPR技术原位改造肿瘤细胞，重塑巨噬细胞实现有效的肿瘤免疫治疗

  2021年12月25日，纳米领域国际权威学术期刊《Nano today》（IF = 20.722）在线发表了药学院药剂学系齐宪荣教授团队题为“CRISPR-based in situ engineering tumor cells to reprogram macrophages for effective cancer immunotherapy”（利用CRISPR技术原位改造肿瘤细胞以重塑巨噬细胞实现有效的肿瘤免疫治疗）的研究成果。肿瘤相关巨噬细胞（TAM）在肿瘤微环境中大量存在，并通过多种机制促进肿瘤进展。CD47在大多数恶性肿瘤中过度表达，作为“不要吃我”的信号抑制吞噬作用。然而，重

  来源：北京大学药学院

  时间：2022-01-03

• 《Nature Methods》加速分子定向进化的技术来了

  自然进化是一个缓慢的过程，依赖于基因突变的逐渐积累。近年来，科学家们找到了在小范围内加快这一过程的方法，使他们能够在实验室里快速制造新的蛋白质和其他分子。这种被广泛使用的技术，被称为定向进化，已经产生了治疗癌症和其他疾病的新抗体，生物燃料生产中使用的酶，以及用于磁共振成像(MRI)的显像剂。麻省理工学院的研究人员现在开发了一个机器人平台，可以同时进行100倍的定向进化实验，让更多的人有机会提出解决方案，同时实时监测他们的进展。除了帮助研究人员更快地开发新分子外，这项技术还可以用来模拟自然进化，并回答有关它如何工作的基本问题。麻省理工学院媒体实验室助理教授、这项新研究的资深作者凯文·埃斯维特（K

  来源：mit

  时间：2021-12-31

• 中国学者Nature子刊发文：发现增效新策略协同效应，实现基因编辑技术新突破

  实现重要农作物精准基因组编辑对加快农作物遗传改良进程具有重要意义。引导编辑技术（Prime editing）是一种基于CRISPR/Cas系统的全新精确基因组编辑技术。2020年，包括北京市农林科学院在内的多家实验室实现了植物引导编辑技术的初步突破，但植物基因组中很多位点编辑效率依旧很低，亟需突破技术瓶颈，实现编辑效率显著提升。近日，北京市农林科学院玉米DNA指纹及分子育种北京市重点实验室基因组编辑团队与北京大学等单位合作，发现新策略协同效应，在植物引导编辑技术研发方面取得了重大新突破，实现了玉米和水稻引导编辑效率平均可提高3倍，在多个低效靶点上甚至可提高10倍以上，并在人细胞中进行了验证。该

  来源：

  时间：2021-12-31

• 高彩霞Molecular Cell发表综述文章：CRISPR-Cas工具箱及基因组编辑技术

  　　基因组编辑是对基因组进行定点修饰的新技术，在基础研究、基因治疗和作物改良等方面具有无限的潜能。CRISPR-Cas系统在基因组编辑中的应用加速了基因组编辑技术的发展。中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组致力于基因组编辑技术创新及作物分子设计育种应用的研究。2021年12月29日，国际重要期刊Molecular Cell在线发表了高彩霞研究员为通讯作者的题为“The CRISPR-Cas toolbox and gene editing technologies”的综述文章。  　　该综述首先总结了目前已应用于基因组编辑的天然CRISPR-Cas核酸酶，着重介绍了

  来源：中国科学院遗传与发育生物学研究所

  时间：2021-12-31

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