• 合成工具dCas9在DNA中传递信息

          莱斯大学的生物工程师正在使用失活的Cas9蛋白靶向人类基因组的关键片段，并人工触发人类基因的转录。    莱斯大学的研究人员已经证明，CRISPR-Cas9作为一种越来越出名的基因编辑工具，可以在人类细胞中以更强大的方式使用。由莱斯大学生物工程师艾萨克斯·希尔顿(Isaac Hilton)和研究生王开元(Kaiyuan Wang)领导的团队使用失活Cas9 (dCas9)蛋白靶向人类基因组的关键片段，并合成触发人类基因的转录。通过使用dCas9招募可以自然启动基因的蛋白质，、团队能够揭示人类启动子和增强子的重要

  来源：Nucleic Acids Research

  时间：2022-07-20

• 非病毒转染技术在基因编辑中的应用

  印第安纳大学医学院的印第安纳再生医学与工程中心(ICRME)是组织纳米转染(TNT)再生医学技术的发源地，该技术可在活体中实现功能性组织重编程。去年，ICRME的研究人员在《Nature Protocol》上发表了关于如何制造TNT 2.0硅芯片硬件的文章。现在，他们的研究首次证明了TNT可以作为一种非病毒的、局部的、基因编辑的传递装置。TNT是一种微创设备，它可以通过使用无害的电火花脉冲将特定的感兴趣基因传递到皮肤，从而在活体体内重新编程组织功能。通讯作者Chandan K. Sen博士、J. Stanley Battersby主席和特约外科教授、ICRME印第安纳大学医学院主任和印第安纳大

  来源：Journal of Clinical Investigation

  时间：2022-07-19

• 《Science》男性为什么平均寿命短？逐渐消失的Y染色体导致男性过早死亡！

  弗吉尼亚大学研究员Kenneth Walsh博士说，这项新发现表明，Y染色体丢失的男性——估计包括40%的70岁老人——可能特别受益于现有的一种针对危险组织疤痕的药物。他怀疑，这种药物可能有助于抵消染色体丢失的有害影响——这种影响可能不仅体现在心脏，而且也体现在身体的其他部位。在美国，女性的平均寿命比男性长5年。这项新发现揭示了新原因。“尤其是60岁以后，男性比女性死得更快。就好像他们在生理上衰老得更快，”弗吉尼亚大学血液生物学中心主任Kenneth Walsh说。“由于男性的生存劣势而损失的生命年数是惊人的，仅在美国就超过1.6亿。这项新研究为为什么男性寿命比女性短提供了线索。”染色体丢失与

  来源：Science

  时间：2022-07-15

• Cancer Cell：CRISPR筛选揭开T细胞耗竭的秘密

  若连续数月面对一个强大的敌人，人体免疫系统中的T细胞会开始疲劳。无论是对抗癌症还是慢性感染，它们都会逐渐变得不那么有效，这种现象被科学家们称为“T细胞耗竭（T cell exhaustion）”。近日，美国格拉斯通研究所和斯坦福大学的研究人员揭示了耗竭T细胞中被翻转的基因开关。在此过程中，他们发现了如何防止这种免疫耗竭，这也是朝着改进癌症的免疫疗法迈出了重要一步。这项成果发表在《Cancer Cell》杂志上。通讯作者、斯坦福大学医学院的Ansuman Satpathy博士表示：“对部分癌症患者而言，癌症免疫疗法是开创性的，但现实情况是，它们在大多数病例中不起作用，通常是因为T细胞耗竭。我们的

  来源：Cancer Cell

  时间：2022-07-13

• 利用CRISPR干扰和激活系统开发新的抗生素

          莱斯大学的生物科学家们设计了一种新型的开关来控制一种细菌的“沉默”基因——多达40个基因。他们基于crispr的策略可能会推动对新抗生素的永久搜索。    图片来源:Andrea Ameruoso/Chappell Lab在寻找抗生素以减缓疾病治疗中持续的耐药性危机方面，沉默是潜在的黄金。莱斯大学的生物科学家设计了一种新型的开关来控制一种细菌的“沉默”基因。他们的策略可能会推动对新抗生素的永久搜索。研究人员定制了CRISPR工具来控制链霉菌中基因的表达，在自然界中，这些基因只在必要时表达。到目前为止，这些基因一

  来源：Nucleic Acids Research

  时间：2022-07-13

• 《Nature Genetics》迄今为止最详细的基因复杂网络——“免疫网”

          Alex Marson (中)和他的同事创造了迄今为止最详细的基因复杂网络如何共同作用的地图。    加州大学旧金山分校格莱斯顿研究所（Gladstone）和斯坦福医学院的研究人员利用新技术同时研究免疫细胞中的数千个基因，绘制出了迄今为止最详细的基因复杂网络如何共同作用的图谱。这些基因如何相互关联的新见解，阐明了免疫细胞功能和免疫疾病的基本驱动因素。“这些结果帮助我们充实了一个系统的网络地图，可以作为人类免疫细胞如何运作的指导手册，以及我们如何设计它们为我们服务，”Alex Marson博士说，他是Gladst

  来源：Nature Genetics

  时间：2022-07-12

• 基因增强的生物控制可以帮助对抗大型入侵哺乳动物

          图:利用基因生物控制方法消灭小鼠和其他入侵性哺乳动物的时间。    入侵的外来哺乳动物会对当地的动植物造成灾难性的影响，导致物种灭绝，并导致深刻的环境变化。传统的控制方法，如毒饵、诱捕或狩猎，目前还无法大规模应用，这就是为什么研究人员正在寻找替代方法。基于crispr的基因组工程通常被视为害虫控制的“银弹”。尽管人们对开发这种技术来治疗侵入性哺乳动物如老鼠、大鼠、兔子、野猫和狐狸越来越感兴趣，但到目前为止，研究只集中在老鼠身上。科学家们一直在思考，基因组编辑技术是否可以帮助灭绝大型哺乳动物，如果可以，需要多长时

  来源：NeoBiota

  时间：2022-07-12

• Cas9/Nickase通过同源染色体模板修复诱导果蝇体细胞等位基因转化

  摘要体细胞双链断裂（double-strand breaks）的修复主要是通过容易出错的非同源末端连接来完成的，而较少采用精确的、用同源染色单体作为模板的同源重组修复。在果蝇中，利用同源染色体的完整序列对双链断裂和单链断裂进行有效的体细胞修复，称为同源染色体模板修复（HTR）。出乎意料的是，对白眼基因位点，由Cas9衍生的切口酶10a或H840A诱导的单链断裂引起的同源染色体模板修复导致等位基因转换的效率（40-65%）要高于由完全激活的Cas9诱导的双链断裂（30%）Nickase和Cas9诱导的修复表型在发育时间（分别是晚期和早期）和不良突变事件的产生（罕见和频繁）上都有所不同。Nicka

  来源：sciencemag

  时间：2022-07-10

• Nature子刊警告：CRISPR编辑存在一种以前未被发现的潜在危险

  使用CRISPR/Cas9基因编辑技术的基因疗法目前正在世界各地针对多种疾病进行临床试验。波士顿儿童医院6月27日发表在《自然通讯》杂志上的一份报告警告说，CRISPR编辑存在一种以前未被发现的潜在危险。波士顿儿童医院病理学系的Roberto Chiarle博士和Jianli Tao博士领导的研究小组在多个人类细胞系中研究了经典的CRISPR/Cas9，他们首次表明，这项技术可以通过逆转录转位的过程引起DNA的大规模重排。当断裂的DNA没有被修复时，就会发生重排，导致不匹配的两端重新连接。虽然由CRISPR引起的逆转录转位事件并不常见(在该研究的实验模型中，发生的几率高达5%至6%)，但从理论

  来源：Nature Communications

  时间：2022-07-08

• 修复基因缺陷的新方法——“软”CRISPR

  在7月1日的《Science Advances》杂志上，加州大学圣地亚哥分校的一个生物学家团队描述了一种新的、更安全的方法，可能在未来纠正基因缺陷，其中包括博士后学者Sitara Roy、专家Annabel Guichard和Ethan Bier教授。他们利用天然DNA修复机制的策略，为新的基因治疗策略奠定了基础，有望治愈大量遗传疾病。在许多情况下，那些患有遗传疾病的人从父母那里继承的两个基因副本中携带了明显的突变。这意味着，通常，一个染色体上的突变会在另一个染色体上有对应的功能序列。研究人员使用CRISPR基因编辑工具来利用这一事实。该研究的资深作者Guichard说:“细胞的修复机制可以在

  来源：Science Advances

  时间：2022-07-05

• 更安全地修复基因缺陷，切口酶立下大功

  遗传病的治疗是现代医学的一大挑战。在过去的十年中，CRISPR技术的发展和遗传学研究的进步为患者及其家人带来了新的希望，但这些新方法的安全性仍然令人担忧。加州大学圣地亚哥分校的一个研究团队近日在《Science Advances》杂志上描述了一种更安全的新方法，有望应用于基因缺陷的纠正。这种基于天然DNA修复机制的策略带来了新的基因治疗方法，有望治愈多种遗传疾病。对于多个病例而言，遗传病患者从父母那里继承来的两个基因拷贝携带了不同的突变。这通常意味着，一条染色体上的突变在另一条染色体上有对应的功能序列。研究人员利用这一事实来开展修复。共同通讯作者、加州大学圣地亚哥分校的Annabel Guic

  来源：Science Advances

  时间：2022-07-05

• 罗永伦博士Nature最新发文：为更精确CRISPR技术铺平了道路

  当谈到基因工程的潜力时，人类的想象力是唯一的限制——尤其是在CRISPR技术取得突破之后。一项新的丹麦研究项目可以帮助改进这种方法，这是朝着更精确、更有效地使用“基因剪刀”迈出的一步。奥胡斯大学生物医学系副教授罗永伦Yonglun Luo说:“我们的研究表明，通过更好地理解CRISPR/Cas9蛋白及其gRNA成分，我们可以更准确地命中和切割DNA，从而优化基因修饰的有效性。”革命性的技术十年前，研究人员在细菌中发现了一种可以切割DNA的蛋白质，这种蛋白质使用一种所谓的导向RNA来识别需要切割DNA的地方。此后，CRISPR技术被誉为基因技术的一场革命。CRISPR使得在任何生物体中移除或插入

  来源：Nature

  时间：2022-07-01

• 谁会相信基因编辑食品?一项新的研究评估了公众的接受程度

          今年夏天，科学家们正在进行户外田野试验，以测试一种经过基因编辑的番茄品种，它可以提供维生素D的一种新的膳食来源。图片来源:Amy Juhnke/爱荷华州立大学通过CRISPR和其他基因编辑技术，研究人员和开发人员准备给杂货店带来几十种——如果不是数百种的话——新产品:保质期更长的蘑菇、抗旱玉米和不受威胁全球供应的真菌影响的香蕉。包括一种生产更健康食用油的大豆品种在内的一些产品已经在美国上市销售支持者表示，基因编辑比传统的作物育种方法更快、更精确。它可以应对快速变化的挑战，生产粮食并使消费者受益。批评人士认为，这种新技术可能会产生意想

  来源：Frontiers in Food Science and Technology

  时间：2022-06-30

• 小小病毒蕴藏复杂生命起源的秘密

          所有已知病毒基因组的比较。那些基因组相似的病毒被归为一类，包括感染细菌(左边)和真核生物(右边和中间底部)的病毒。感染阿斯加德古菌的病毒与以前所描述的病毒不同。德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员在《Nature Microbiology》杂志上报告称，他们首次发现了感染一组微生物的病毒，这些微生物可能包括所有复杂生命的祖先。这一发现为复杂生命的起源提供了诱人的线索，并为探索病毒对人类和其他复杂生命形式的进化至关重要的假设提供了新的方向。有一种得到充分支持的假说认为，所有复杂的生命形式，如人类、海星和树木——它们的特征是有细胞核的细胞，

  来源：Nature Microbiology

  时间：2022-06-29

• 科学家防止抗癌T细胞“衰竭”

  当连续数月面对强大的敌人时，免疫系统的T细胞开始疲劳。无论是对抗癌症还是慢性感染，随着时间的推移，它们会变得越来越不有效，这种现象被科学家称为“T细胞衰竭”。现在，格莱斯顿研究所和斯坦福大学的研究人员揭示了在耗尽的T细胞中被翻转的基因开关。在这个过程中，他们发现了如何防止这种免疫衰竭——这是朝着改进以免疫为基础的癌症治疗迈出的重要一步。“关于这些结果令人兴奋的事情是，它们为我们提供了提高T细胞长期对抗癌细胞的能力的潜在途径，”Alex Marson博士说，他是Gladstone-UCSF基因组免疫学研究所的主任，也是发表在《Cancer Cell》上的新研究的作者之一。“癌症免疫疗法对一部分癌

  来源：Gladstone

  时间：2022-06-27

• Science子刊：将CRISPR-Cas9意料不到的基因改变影响降到最低

          图片:从基因修复的人类造血干细胞分化的细胞群。只有修复后的干细胞才能形成这样的集落。资料来源:MDC的Klaus Rajewsky实验室CRISPR-Cas9分子工具可用于治疗遗传性血液疾病，但这可能会导致意想不到的基因改变。MDC的研究人员Klaus Rajewsky和Van Trung Chu领导的一个小组现在在《科学进步》中提出了一种方法，可以将这种不良后果降到最低。CRISPR-Cas9基因编辑工具的治疗潜力被寄予厚望。这些“分子剪刀”可以用来非常精确地切割和修复导致遗传疾病的基因突变。但是，尽管该工具能够精确地定位基因组中

  来源：Science Advances

  时间：2022-06-24

• Nature新研究改变实体肿瘤CAR-T细胞治疗：将T细胞推入“记忆通道”

         圣犹德免疫学系博士后研究助理，Ao Gu博士，发表在《自然》杂志上的这项研究的第一作者。St. Jude儿童研究医院的科学家在一项临床前研究中发现了一种分子机制，揭示了CAR - T细胞治疗实体肿瘤的前景。研究结果今天发表在《Nature》杂志上。“我们的工作从T淋巴细胞的基础生物学扩展到可能的临床应用，并在此过程中探索深层分子机制，”共同通讯作者Doug Green博士说，“我们发现，就像我们很多人一样，如果你是一个被激活的T细胞，你生命早期发生的事情会影响你以后的发展。我们发现，在T细胞激活早期，蛋白c-Myc和复合物cBAF

  来源：

  时间：2022-06-24

• 癌症为什么是组织特异性的？

  基因突变如何促进组织特异性癌症表型仍然是一个基本的开放问题在癌症生物学。大多数癌症驱动基因的体细胞突变只在少数几种肿瘤类型中被检测到，而遗传的癌症易感等位基因通常以组织特异性的方式与癌症风险相关。癌症的组织起源表明，定义细胞状态的转录网络可能对致癌过程至关重要。谱系转录因子(TFs)，如黑色素瘤中的SOX10，通常是癌细胞生存和增殖所必需的。此外，人类透明细胞肾细胞癌(ccRCC)中最常见的VHL功能丧失突变在其他类型的癌症中极为罕见，VHL功能丧失可导致缺氧诱导因子HIF1A和HIF2A的稳定，进而激活它们的下游转录程序。然而，目前尚不清楚谱系因子和基因改变之间的特定相互作用是否需要建立癌症

  来源：Nature

  时间：2022-06-22

• Nature Biotechnology发布重要新技术：通过一次注射就能治疗艾滋病毒感染

          图为分泌抗HIV抗体的工程细胞染色特拉维夫大学的一项新研究为艾滋病提供了一种新的独特的治疗方法，可以开发成疫苗或一次性治疗艾滋病毒患者。该研究检查了患者体内 B 型白细胞的工程设计，以分泌抗 HIV 抗体以应对病毒。该研究由 Adi Barzel 博士和博士生 Alessio Nehmad 领导，他们都来自 George S. Wise 生命科学学院的神经生物学、生物化学和生物物理学学院以及 Dotan 高级治疗中心。这一研究发表在Nature Biotechnology杂志上。在过去的二十年里，许多艾滋病患者的生活由于实施了将疾病

  来源：Nature Biotechnology

  时间：2022-06-15

• 基因编辑工具在小鼠早衰中的应用

  在《Nature Communications》的一项新研究中，韩国卡罗琳斯卡研究所和基础科学研究所的研究人员展示了如何利用基因编辑工具的短期表达来修复导致早衰的突变。腺嘌呤碱基编辑器（ABE）绘制的HGPS突变校正示意图21岁的Hutchinson-Gilford早衰综合征患者。照片由Progeria研究基金会提供。Progeria研究基金会获得知情同意早衰是一种导致过早衰老的遗传病。超过90%的病例的原因是基因组中的特定点突变，即所谓的C>T突变。同样类型的突变也会导致一半以上由点突变引起的遗传疾病。利用Crispr-Cas9等基因编辑工具修复突变是可能的。然而，很难以无风险的方式进

  来源：Karolinska Institutet

  时间：2022-06-14

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