• 精确基因组编辑RBM20致病突变 可挽救扩张型心肌病

  基因疗法有可能治愈家族性心肌病，但需要提高基因编辑效率和避免偏离目标基因编辑。RNA结合基序蛋白20 (RNA binding motif protein 20，RBM20)突变是家族性扩张型心肌病(DCM)的常见原因。许多RBM20突变聚集在富含精氨酸/丝氨酸(RS-rich)结构域内，而该结构域负责介导核定位。这些突变导致RBM20错误定位，在心肌细胞胞浆中形成异常的核糖核蛋白(RNP)颗粒，并导致心脏基因的异常选择性剪接，从而导致扩张型心肌病。来自德克萨斯大学西南医学中心的Nishiyama及其同事使用了CRISPR的进阶版、更精确的腺嘌呤碱基编辑( adenine base editi

  来源：sciencemag

  时间：2022-11-25

• 《Cell》病毒基因组中发现大量潜在的基于CRISPR的基因组编辑工具

           噬菌体(这里看到的是正在攻击细菌细胞)可能会使用CRISPR-Cas系统来相互竞争——或者操纵宿主体内的基因活性。对病毒基因组的系统扫描揭示了大量潜在的基于CRISPR的基因组编辑工具。CRISPR-Cas系统在细菌和古生菌的微生物世界中很常见，它们通常帮助细胞抵御病毒。但是11月23日发表在《Cell》杂志上的一项分析发现，在可感染这些微生物的病毒的公开基因组序列中，有0.4%存在CRISPR-Cas系统。研究人员认为，这些病毒利用CRISPR-Cas彼此竞争，并有可能操纵宿主的基因活性，使之对自己有利。其中一些病毒系统能

  来源：Cell

  时间：2022-11-24

• 转座子帮助扩展CRISPR工具箱：又一高效正交的CAST系统 CRISPR RNA引导插入10kb DNA大片段

  原核生物中的CRISPR-Cas系统可通过RNA引导外源遗传元件(如噬菌体和质粒)降解，实现DNA编码、RNA介导、核酸靶向的适应性免疫系统。除此之外，CRISPR-Cas系统也参与了类似Tn7转座子的DNA转座（由CRISPR RNA引导）。目光敏锐的研究人员受其启发，争相尝试将其开发为一种新的基因组工程工具——CRISPR相关转座子(CAST)——这种结合了CRISPR-Cas和转座子蛋白的系统可用于对相当大的“货物DNA”进行可编程的位点特异性整合，从而避免了对DNA切割和涉及内源性修复机制的同源导向修复的需要。目前已经鉴别出多种不同类型的CRISPR相关转座子(CAST)，包括：I-F

  来源：生物通

  时间：2022-11-23

• 基于转座子的CRISPR系统最多可移动10万个碱基

  在一项新的研究中，北卡罗莱纳州立大学的研究人员描述了一系列分子工具来重写——而不仅仅是编辑——生物体的DNA的大块，基于CRISPR-Cas系统与被称为转座子的自私基因“搭便车者”相关。研究人员研究了不同的I-F型CRISPR-Cas系统，并对其进行工程设计，在转座子的载体上添加多达10,000个额外的基因编码字母，从而对细菌(在本例中是大肠杆菌)进行所需的改变。这一发现扩展了CRISPR工具箱，在治疗学、生物技术和更可持续和高效的农业需要灵活的基因组编辑时，可能对细菌和其他生物体的操纵产生重大影响。细菌利用CRISPR-Cas作为适应性免疫系统来抵御病毒等敌人的攻击。这些系统已经被科学家应用

  来源：Nucleic Acids Research

  时间：2022-11-23

• 植物中关键光合作用途径的重要性有了新的认识

         光合作用是最重要的化学反应之一，不仅对植物，而且对整个世界都是如此。光合作用的影响及其重要性不容小觑。因此，科学长期以来一直着迷于使光合作用发生的反应和物理现象是有道理的。其中一个现象是铁氧还蛋白/硫氧还蛋白(Fd/Trx)通路。大约半个世纪前发现的Fd/Trx通路一直被认为调节了叶绿体中许多依赖光的反应，叶绿体是叶片中光合作用发生的器官。长期以来，人们一直认为Fd/Trx通路对植物极为重要，因为它激活叶绿体中的几种酶，作为对光的响应。然而，由于两个原因，这些假设受到了挑战。第一个原因是在叶子中发现了其他可以激活叶绿体酶的途径。第二是

  来源：Journal of Biological Chemistry

  时间：2022-11-23

• 《Cell》MIT科学家揭示了基本基因的功能格局

  怀特黑德生物医学研究所、麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的一组科学家使用一种新颖的、集合的、基于图像的筛选方法，系统地评估了5000多个人类基本基因的功能。他们的分析利用CRISPR-Cas9敲除基因活性，形成了一种前所未有的资源，用于理解和可视化在广泛的细胞过程中的基因功能，具有空间和时间分辨率。该团队的发现涵盖了超过3100万个单个细胞，包括数百个不同参数的定量数据，使预测基因如何工作和共同运作成为可能。这项新研究发表在11月7日在线出版的《Cell》杂志上。“在我的整个职业生涯中，我一直想知道当一个基本基因的功能被消除时，细胞会发生什么，”麻省理工学院教授Iain Cheeseman说

  来源：mit

  时间：2022-11-22

• Science：免疫疗法耐药性背后的“帮凶”

          肿瘤中缺乏FMRP的癌细胞(绿色)被杀伤T细胞(CD8)浸润并附着。    图片来源:Jeremy Guillot (Hanahan实验室- EPFL)。免疫疗法是一种尖端的治疗癌症的方法，它通过使患者自身的免疫系统对抗肿瘤。我们对身体调节免疫反应机制的知识不断增加，这对我们对抗癌症具有革命性的意义。但是，尽管免疫疗法的成功率很高，但它还是一次又一次地遇到了一个顽固的障碍:肿瘤细胞往往会躲过试图摧毁它们的免疫细胞的“雷达”。这进而导致了治疗耐药，在许多情况下，如果能更深入地理解有助于避免耐药的机制，就会对耐药产

  来源：Science

  时间：2022-11-18

• MIT：利用基因编辑系统CRISPR对小鼠肝脏进行全基因组研究

  肝脏的自我再生能力是很神奇的。即使70%以上的器官被切除，剩下的组织也可以再生出一个完整的新肝脏。麻省理工学院生物学助理教授克里斯汀·克努斯(Kristin Knouse)希望找出肝脏是如何实现这种再生的，并希望了解如何诱导其他器官做同样的事情。为此，她的实验室开发了一种新方法，利用基因编辑系统CRISPR对小鼠肝脏进行全基因组研究。有了这项新技术，研究人员可以研究老鼠基因组中的每个基因是如何影响特定的疾病或行为的。在一篇描述这项技术的论文中，研究人员发现了几个对肝细胞生存和增殖很重要的基因，这些基因之前在实验室培养皿中培养的细胞研究中没有发现过。“如果我们真的想了解哺乳动物的生理和疾病，我们

  来源：mit

  时间：2022-11-17

• MIT开发了一种新的合成基因控制系统

   研究人员已经开发出一种技术，可以帮助微调单克隆抗体和其他有用蛋白质的生产。麻省理工学院的研究人员利用基于CRISPR蛋白质的方法，开发了一种精确控制哺乳动物细胞中产生的特定蛋白质数量的新方法。这项技术可用于精确调节有用蛋白质的生产，包括用于治疗癌症和其他疾病的单克隆抗体。它还可以精确校准细胞行为的其他方面。在他们的新研究中，研究人员表明，该系统可以在多种哺乳动物细胞中工作，结果非常一致。描述这一结果的论文最近发表在《自然通讯》杂志上。“这是一个高度可预测的系统，我们可以预先设计，然后得到预期的结果，”前麻省理工学院研究科学家William C.W. Chen说。“这是一个非常可调的

  来源：Nature Communications

  时间：2022-11-17

• 癌症个性化疗法的飞跃！经过CRISPR改造的T细胞用于临床试验

  近日，16名患有实体瘤的癌症患者接受了个性化治疗。值得一提的是，科学家们采用CRISPR技术来编辑他们的T细胞，以便更好地攻击肿瘤。加州大学洛杉矶分校和PACT Pharma公司的研究人员开展了一项I期细胞剂量递增临床试验。他们从16名患者（其中大多数患有结直肠癌）中分离出T细胞，并利用CRISPR将其内源性的T细胞受体（TCR）基因转换为对癌症更具特异性的基因，以便让免疫细胞更好地靶向肿瘤。这种方法将CRISPR插入或删除特定基因的能力与免疫治疗的能力相结合，从而增强免疫系统对抗癌细胞的能力。研究人员于上周四在《Nature》杂志上发表了研究结果，证实了这种方法的可行性。加州大学洛杉矶分校的

  来源：组委会

  时间：2022-11-15

• 基因编辑T细胞治癌开始人体试验

  CRISPR个性化疗法获重大进展科技日报北京11月10日电 （记者张梦然）非病毒工程改造的免疫细胞可用于个性化治疗癌症，英国《自然》杂志10日发表的一项研究，报道了这一改造细胞的重大进展及其人体临床试验。该方法使用CRISPR基因组编辑（一个源于细菌的系统），生成了患者特异性T细胞，安全性良好。虽然目前患者反应的临床获益有限，但这项研究证明了该治疗策略的潜在可行性。利用人体免疫系统的力量治疗癌症是一个富有吸引力的目标。T细胞表面受体（免疫系统参与识别特异性抗原并作出应答的关键部分）能发现癌细胞，因为癌细胞基因组中的单个突变会改变细胞表面蛋白。分离这类能发现癌细胞的T细胞受体，利用它们生成治疗性

  来源：中国科技网

  时间：2022-11-15

• CRISPR癌症试验的成功为个性化治疗铺平了道路

           CRISPR-Cas9复合体(蓝色和黄色)可以精确切割DNA(红色)。一项小型临床试验表明，研究人员可以使用CRISPR基因编辑来改变免疫细胞，使它们能够识别特定于人的肿瘤的突变蛋白质。然后，这些细胞可以安全地在体内释放，找到并摧毁它们的目标。这是将癌症研究的两个热门领域结合起来的第一次尝试:基因编辑创造个性化治疗，以及改造名为T细胞的免疫细胞以更好地靶向肿瘤。该方法在16名患有实体肿瘤(包括乳腺和结肠)的患者中进行了测试。“这可能是临床尝试过的最复杂的治疗方法，”该研究的合著者、加州大学洛杉矶分校的癌症研究员和医生Anto

  来源：nature

  时间：2022-11-14

• CRISPR治疗减缓遗传性血管性水肿患者的肿胀

           遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传疾病，其特征是身体各器官和组织发生严重、复发和不可预知的肿胀，可能会造成疼痛、衰弱和威胁生命。今年在肯塔基州路易斯维尔举行的美国过敏、哮喘和免疫学院(ACAAI)年度科学会议上发表的一项新研究表明，使用CRISPR基因组编辑技术的治疗方法成功地缓解了肿胀，减少了发作频率。临床免疫学家Hilary Longhurst医学博士，该研究的第一作者说:“NTLA-2002是一个一次性的，系统管理的CRISPR基因组编辑候选者，正在为HAE开发。它的设计目的是去除肝细胞中的KLKB

  来源：Annals of Allergy Asthma & Immunology

  时间：2022-11-14

• PNAS最新公布革命性基因驱动技术：首次在控制入侵小鼠方面取得成果

  阿德莱德大学的研究人员发布了他们关于革命性基因驱动技术在控制入侵小鼠方面的潜在有效性的首次发现。该团队利用实验室小鼠为该技术（称为t-CRISPR）开发了世界上第一个概念验证。通过共同第一作者Aysegul Birand博士进行的复杂的计算机建模，研究人员还发现250只基因修改过的小鼠可以在大约20年内消灭一个岛上20万只小鼠。这项研究的结果发表在国际杂志《美国国家科学院院刊》上。来自阿德莱德大学和南澳大利亚健康和医学研究所(SAHMRI)的首席研究员Paul Thomas教授说:“这是第一次发现一种新的基因工具可以通过诱导雌性不孕来抑制入侵的小鼠种群。”“t-CRISPR方法使用尖端的DNA

  来源：Proceedings of the National Academy of Sciences

  时间：2022-11-12

• 《PNAS》革命性的哺乳动物基因驱动技术

  阿德莱德大学的研究人员发布了他们关于革命性基因驱动技术在控制入侵老鼠方面的潜在有效性的首次发现。该团队利用实验室小鼠开发了世界上第一个概念验证技术——t-CRISPR。通过共同第一作者Aysegul Birand博士进行的复杂的计算机建模，研究人员还发现大约250只转基因老鼠可以在20年左右消灭一个岛屿上的20万只老鼠。这项研究的结果今天发表在《PNAS》上。来自阿德莱德大学和南澳大利亚健康和医学研究所(SAHMRI)的首席研究员 Paul Thomas教授说:“这是第一次发现一种新的基因工具，可以通过诱导雌性不育来抑制入侵的老鼠种群。”“t-CRISPR方法使用尖端的DNA编辑技术

  来源：University of Adelaide

  时间：2022-11-11

• 用噬菌体传递CRISPR编辑工具 精确编辑土壤微生物群的特定细菌

  北卡罗莱纳州立大学的科学家们开发了一种方法，可以利用攻击细菌的噬菌体，精确编辑微生物群落中某个目标细菌物种的单个基因。研究结果发表在《美国国家科学院院刊》上。Rodolphe Barrangou博士是北卡罗来纳州立大学食品、生物加工和营养学的杰出教授，也是这项研究的资深作者。“我们认为这是一种帮助微生物群的机制。我们可以对一个特定的细菌进行改变，而其余的微生物组不会受到损害，”Rodolphe Barrangou博士说，他是北卡罗来纳州立大学食品、生物加工和营养学的杰出教授，也是GEN的姐妹出版物《CRISPR杂志》的主编。“这是一个概念的证明，可以应用于任何复杂的微生物群落，促进植物健康和胃

  来源：PNAS

  时间：2022-11-10

• 新型基因编辑疗法为甲状腺素淀粉样心肌病患者带来希望

  根据今天在美国心脏协会2022年科学会议上发表的最新研究，单次静脉输注NTLA-2001，一种基于CRISPR/ cas9的新型基因编辑疗法，可显著降低ATTR淀粉样心肌病患者的循环转甲状腺素(TTR)蛋白水平，ATTR淀粉样心肌病是一种进行性和致命的心衰原因。会议于2022年11月5日至7日在芝加哥举行，并通过网络进行，是心血管科学最新科学进展、研究和循证临床实践更新的一次重要全球交流。转甲状腺素是一种由肝脏产生的蛋白质，它将视黄醇(也称为维生素a)和甲状腺激素甲状腺素运输到全身循环中。转甲状腺素淀粉样变(ATTR)是由包括心脏在内的器官中错误折叠的转甲状腺素蛋白组成的纤维积累引起的。纤维破

  来源：

  时间：2022-11-09

• 特定的修饰基因决定了突变的表型

          Alejandro Salguero-Jiménez, Joaquim Grego-Bessa, Giovanna Giovinazzo, Fátima Sánchez-Cabo, Belén Prados, José Luis de la Pompa, Marcos Siguero-álvarez, Sergio Callejas, Carlos Torroja, Ana Dopazo, Jorge de la Barrera, Donal MacGrogan，和Manuel José Gómez    非压

  来源：Circulation

  时间：2022-11-09

• 陈玲玲研究员受邀在Nature Methods上发表长非编码RNA研究主题评论

  10月6日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）陈玲玲研究员受邀在Nature Methods上发表了题为“Towards higher-resolution and in vivo understanding of lncRNA biogenesis and function”的主题评论，重点论述了新技术的应用为长非编码RNA研究带来的前沿进展以及今后研究的挑战。　　近年来，随着RNA测序技术的发展与应用，在哺乳动物体内超过10万条长非编码RNA被发现，并以细胞和组织特异、时空以及亚细胞分布特异等形式存在，参与调控基因表达。研究手段和技术的进步在一定程度上提升了对

  来源：中科院

  时间：2022-11-09

• 颠覆大自然剧本：CRISPR系统迷惑了细菌

          生长在液体介质上的短柄植物。    图片由Marta Torres提供细菌使用CRISPR-Cas系统作为适应性免疫系统来抵御病毒等敌人的攻击。这些系统已经被科学家应用于移除、切割和替换各种生物的特定遗传密码序列。但在一项新的研究中，北卡罗莱纳州立大学的研究人员表明，用CRISPR-Cas系统设计的病毒可以挫败细菌的防御，并对目标细菌进行选择性改变——即使其他细菌靠近时也是如此。“病毒非常擅长传递有效载荷。在这里，我们使用一种细菌病毒，一种噬菌体，将CRISPR传递给细菌，这是讽刺的，因为细菌通常使用CRISP

  来源：Proceedings of the National Academy of Sciences

  时间：2022-11-08

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