• 基因编辑具有治愈遗传性视网膜疾病的巨大潜力

  全球约有200多万人因遗传性视网膜疾病失明，被称为“不可治眼病”、“家族的梦魇”，其中以视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa, RP）最为常见，缺乏有效治疗。基于CRISPR的基因编辑技术能够原位纠正引起疾病的基因突变，可以恢复生理水平蛋白表达，具有一次治疗终身治愈的巨大潜力。近日，中国科学院天津工业生物技术研究所毕昌昊研究员带领的合成生物技术研究团队、张学礼研究员带领的微生物代谢工程研究团队联合国家眼部疾病临床医学研究中心孙晓东教授团队，利用碱基编辑器精准纠正了RP小鼠的基因突变，挽救了感光细胞，恢复了RP小鼠的视觉功能。在研究中，研究团队针对RP小鼠基因突变类型选取适宜

  来源：中国科学院天津工业生物技术研究所

  时间：2023-08-28

• 老年痴呆症治疗潜在新策略

  研究人员的基因检测工作为治疗这种疾病提供了潜在的新策略阿尔茨海默病在发病年龄、表现和严重程度上差异很大。最近，SORL1基因受到了越来越多的关注，因为该基因的变异与早发性和晚发性阿尔茨海默病有关。然而，对于SORL1的损伤是如何导致疾病的，我们知之甚少。哈佛大学附属布里格姆妇女医院的研究人员利用阿尔茨海默病患者的干细胞发现，SORL1正常功能的丧失会导致两种已知与阿尔茨海默病有关的关键蛋白质的减少，这两种蛋白质在健康人的神经元中起着至关重要的作用。他们的研究结果发表在《Cell Reports》上，提出了一种治疗阿尔茨海默病的潜在策略，特别是对现有疗法无反应的患者。在这项新研究中，研究人员利用

  来源：harvard

  时间：2023-08-24

• 上海科技大学Natue子刊发文，在微型基因编辑器开发与机制研究方面取得进展

                   图 氧化硫酸杆菌微型Cas12f1核酸酶的分子结构与工程进化示意图　　在国家自然科学基金项目（批准号：22277078、22077083、22207074）资助下，上海科技大学季泉江教授与西湖大学申怀宗教授团队合作在微型基因编辑器的开发与机制研究方面取得新进展，相关成果以“氧化硫酸杆菌微型Cas12f1核酸酶的分子结构与工程进化（Structure and engineering of miniature Acidibacillussulfuroxidans Cas12

  来源：国家自然科学基金委员会

  时间：2023-08-24

• 干细胞研究揭示了阿尔茨海默病的新“分子途径”

  阿尔茨海默病(AD)在发病年龄、表现和严重程度上差异很大。最近，SORL1基因受到了越来越多的关注，因为该基因的变异与早发性和晚发性AD有关。然而，对于SORL1的损伤是如何导致疾病的，我们知之甚少。布里格姆妇女医院(Brigham and Women's Hospital)是麻省总医院布里格姆卫生保健系统的创始成员之一，该医院的研究人员利用AD患者的干细胞发现，SORL1正常功能的丧失会导致两种已知与AD有关的关键蛋白质的减少，这两种蛋白质在健康个体的神经元中起着至关重要的作用。他们的研究结果发表在《Cell Reports》上，提出了一种潜在的治疗阿尔茨海默病的新策略，特别是对现有

  来源：Cell Reports

  时间：2023-08-24

• 基于基因编辑的新疗法能安全有效地从非人类灵长类动物的基因组中去除HIV样病毒

  天普大学Lewis Katz医学院的科学家们现在报告说，单次注射一种新型CRISPR基因编辑治疗安全有效地从非人类灵长类动物的基因组中去除SIV——一种与引起艾滋病的HIV病毒相关的病毒。这项开创性的工作补充了之前的实验，作为首次在人类患者中进行艾滋病毒基因编辑技术临床试验的基础，该试验于2022年获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。这项临床前研究发表在《基因治疗》杂志上，在恒河猴身上测试了一种siv特异性CRISPR-Cas9基因编辑疗法EBT-001。这项研究表明，EBT-001有效地从宿主(SIV和HIV等病毒整合到宿主DNA并隐藏多年的细胞和组织)中切除SIV，而在动物身上没有任

  来源：AAAS

  时间：2023-08-22

• Leukemia：基于CRISPR的基因疗法为白血病治疗带来希望

  急性髓系白血病（AML）是成年人最常见的急性白血病，其特点是大量异常分化的髓系细胞发生不可控制的增殖。部分癌症是由细胞分裂过程中的不同基因融合引起的。这种融合导致细胞生长不受控制。丹麦奥胡斯大学的研究人员近日利用CRISPR-Cas9系统开发出一种基因疗法，可以阻止这种侵袭性AML亚型的细胞分裂，为AML的治疗提供了一种很有前景的治疗方法。这项研究成果于近日发表在《Leukemia》杂志上。尽管这项研究的重点是血液癌症，但其他许多类型的癌症也是由融合基因驱动的，如部分肺癌和肉瘤。故研究人员推测，这项技术可以成为一种平台技术，用于治疗由基因融合驱动的特定癌症类型。简单地说，研究人员成功地打断了驱

  来源：AAAS

  时间：2023-08-15

• Science：检测肿瘤DNA细菌的技术

  他们的发明可以在小鼠的结肠中检测癌症，这可能为能够识别各种感染、癌症和其他疾病的新型生物传感器铺平道路。这一进展于2023年8月11日发表在《Science》杂志上。细菌以前被设计成具有各种诊断和治疗功能，但缺乏识别细胞外特定DNA序列和突变的能力。新的“靶向CRISPR识别水平基因转移的细胞试验”或“CATCH”就是为了做到这一点而设计的。“当我们四年前开始这个项目时，我们甚至不确定使用细菌作为哺乳动物DNA的传感器是否可能，”科学团队负责人、加州大学圣地亚哥分校生物科学学院和雅各布斯工程学院的教授Jeff Hasty说。“胃肠道癌症和癌前病变的检测是应用这项发明的一个有吸引力的临床机会。”

  来源：Science

  时间：2023-08-11

• 强大的基因编辑方法使轮虫成为实验动物的“宝殿”

  微小的、会游泳的轮虫使它们成为理想的研究对象。虽然肉眼几乎看不见这些透明的动物和它们的内脏，但在显微镜下很容易观察到。更重要的是，它们很容易在实验室培养中生长，为科学家们提供了一个难以从动物王国的角落获得的视角。然而，虽然轮虫已经被许多研究小组用于实验一个多世纪了，但迄今为止，科学家们还缺乏轻易操纵轮虫基因的能力，这给他们用这些动物进行的实验设置了严格的限制。海洋生物实验室(MBL)的克里斯汀·格里布尔(Kristin Gribble)和大卫·马克·韦尔奇(David Mark Welch)共同努力，设计了一种利用基因编辑系统CRISPR-Cas9精确改变轮虫基因组的方法，克服了这一挑战。在《

  来源：AAAS

  时间：2023-08-08

• 基因编辑技术，清除了EV-A71 RNA病毒

  来自A*STAR新加坡基因组研究所(GIS)和新加坡国立大学医学院(NUS Medicine)的一组科学家在对抗导致人类疾病和流行病的RNA病毒方面取得了重要突破。他们的研究表明，在实验室模型中，由腺相关病毒(AAV)传递的CRISPR-Cas13编辑器可以直接靶向并消除RNA病毒。AAV是由自然感染人类的小病毒衍生的运载工具。它们被临床批准用于基因治疗药物，用于治疗脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良症和血友病等疾病。EV-A71病毒是一种重型手足口病毒，在严重的情况下，可导致神经系统疾病和死亡。为了治疗病毒感染，研究小组求助于CRISPR-Cas13，这是一种RNA编辑技术，可以改变细胞中的RN

  来源：Agency for Science, Technology and Research (A*STAR), Singapore

  时间：2023-08-07

• 新加坡科学家开发基因编辑技术，消除EV-A71 RNA病毒

  来自A*STAR新加坡基因组研究所(GIS)和新加坡国立大学医学院(NUS Medicine)的一组科学家在对抗导致人类疾病和流行病的RNA病毒方面取得了重要突破。他们的研究表明，在实验室模型中，由腺相关病毒(AAV)传递的CRISPR-Cas13编辑器可以直接靶向并消除RNA病毒。AAV是由自然感染人类的小病毒衍生的运载工具。它们被临床批准用于基因治疗药物，用于治疗脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良症和血友病等疾病。EV-A71病毒是导致手足口病的原因，在严重的情况下，可导致神经系统疾病和死亡。为了治疗病毒感染，研究小组求助于CRISPR-Cas13，这是一种RNA编辑技术，可以改变细胞中的RN

  来源：AAAS

  时间：2023-08-04

• Nature子刊：CRISPR-Cas系统潜在的新功能

  微生物利用CRISPR-Cas系统作为防御病毒入侵的防御机制。在基因工程领域，这种微生物免疫系统被重新用于基因组成的靶向修饰。在鲁尔研究联盟鲁尔健康研究中心的微生物学家Alexander Probst教授的领导下，一个研究小组现在发现了这种特殊基因组序列的另一种功能:古细菌——在外观上通常与细菌非常相似的微生物——也利用它们来对抗寄生虫。该团队最近在《Nature Microbiology》杂志上发表了他们的研究结果。2020年，生物化学家Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna因将CRISPR-Cas系统或“基因剪刀”用于基因工程的生物技术应用而获得诺贝尔

  来源：Nature Microbiology

  时间：2023-08-03

• 华中农大棉花遗传育种团队开发的 CRISPR/Cas12b基因编辑工具获得专利授权

  南湖新闻网讯（通讯员 王琼琼）基因编辑作为一种精准高效的对遗传操作技术，是功能基因组研究和农业生物育种的重要手段。基因编辑技术可以通过修改靶向DNA的序列来实现对特定基因的精准突变（修饰）。基因编辑主要包括ZFN、TALEN和CRIPSR/Cas 三大系统，其中CRISPR/Cas9是当前最常用的编辑系统，具有高效率、高精准性，便捷性等特点。随着基因编辑技术在更加复杂基因组物种（同源、异源多倍体物种） 中的广泛利用，对基因编辑技术提出了更高的要求：比如对同源拷贝的高效、低脱靶编辑，更多PAM位点选择以及诱导型编辑等。另外，CRIPSR/Cas9基因编辑核心技术受控于国外专利，如果要运用这项技术

  来源：华中农业大学植物科学技术学院

  时间：2023-07-31

• Science里程碑成果：开发基于RNA的体内血液疾病基因编辑模型

  费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员已经开发出一种概念验证模型，用于提供基因编辑工具来治疗血液疾病，允许直接在体内修改患病血细胞。如果转化为临床，这种方法可以扩大血液疾病基因疗法的使用范围并降低成本，目前许多血液疾病需要患者接受化疗和干细胞移植。研究结果发表在今天的《科学》杂志上。费城儿童医院Stefano Rivella博士说，“现在，如果想用基因疗法治疗血液疾病，如镰状细胞病和地中海贫血，患者必须接受化疗等调理治疗，为新的、经过校正的血细胞腾出空间，这既昂贵又有风险。在我们的论文中，我们已经证明，在‘one-and-done’的治疗中，有可能直接在体内用校正的血

  来源：AAAS

  时间：2023-07-29

• 通过基因编辑修改甜瓜的保质期

  气态植物激素乙烯长期以来一直被认为能促进水果成熟，并在保质期中发挥一定作用。在这项研究中，研究人员通过修改日本奢侈甜瓜(Cucumis melo var. reticulatus“Harukei-3”)的乙烯合成途径，使用CRISPR /Cas9系统进行基因编辑，以延长其保质期。酶1-氨基环丙烷-1-羧酸氧化酶(ACO)与乙烯生产途径的最后一步有关，具有多个同源基因。该研究小组之前已经在甜瓜基因组中证实了5个CmACO基因(ACO的同源基因)，并表明CmACO1基因主要在收获的果实中表达。因此，我们预计CmACO1将成为加强甜瓜果实保存的重要基因。在本研究中，我们选择CmACO1作为基因编辑的

  来源：AAAS

  时间：2023-07-28

• 直接测量血液中病毒载量的数字测试

  宾州大学公园-一毫升血液含有大约15滴血液。对于患有人类免疫缺陷病毒(HIV)的人来说，每一滴血中可能含有的病毒拷贝从不到20个到超过50万个不等。这被称为病毒载量，是用来让临床医生了解患者对抗病毒药物的反应和监测潜在进展的。耗时的病毒载量检测需要在患者接受治疗时重复多次。现在，宾夕法尼亚州立大学的一个研究小组已经开发出一种既省时又经济的数字检测方法，可以直接测量一滴血中HIV的存在。他们在ACS Nano上发表了这项研究。根据通讯作者、宾夕法尼亚州立工程学院电子工程和生物医学工程副教授Weihua Guan的说法，数字检测是为一系列传染病提供临床诊断工具的第一步。艾滋病毒载量的常规检测包括从

  来源：AAAS

  时间：2023-07-27

• DNA编辑的效率、精度和可靠性取得新突破

  在一项新的研究中，德国莱比锡马克斯普朗克进化人类学研究所的研究人员描述了在人类和其他基因组中引入突变的方法的改进——使这些方法更有效，更不容易出错。在基因组编辑领域，科学家们经常需要将一个字母——对应于DNA碱基腺嘌呤(Adenine)、鸟嘌呤(Guanine)、胞嘧啶(Cytosine)或胸腺嘧啶(Thymine)中的一个——改变为基因组中特定位置的另一个字母。为了做到这一点，他们使用试剂将DNA的两条链切割到他们想要改变的位置附近。然后，他们为细胞提供含有所需新字母的DNA分子，希望细胞的修复系统在DNA断裂修复时使用这些分子引入所需的突变。由于细胞中不同的修复系统相互竞争，并且这些系统中

  来源：MAX-PLANCK-GESELLSCHAFT

  时间：2023-07-21

• Nature子刊：CRISPR基因剪刀的活动可视化

  当细菌受到病毒的攻击时，它们可以通过一种机制来保护自己，这种机制可以抵御入侵者引入的遗传物质。关键是CRISPR-Cas蛋白复合物。直到最近十年，它们在微生物适应性免疫中的作用才被发现和阐明。在嵌入RNA的帮助下，CRISPR复合体识别出攻击者DNA中的短序列。RNA序列识别机制已被用于选择性地关闭和修饰任何生物体中的基因。这一发现彻底改变了基因工程，并于2020年将诺贝尔化学奖授予了Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna。然而，偶尔，CRISPR复合物也会对与RNA指定的序列略有不同的基因片段产生反应。这在医疗应用中会导致不良的副作用。“这其中的原

  来源：AAAS

  时间：2023-07-19

• CRISPR先驱Science最新发文：CRISPR基因编辑构建更好的森林树

  北卡罗莱纳州立大学的研究人员使用CRISPR基因编辑系统培育了木质素水平降低的杨树，木质素是可持续生产木材纤维的主要障碍，同时改善了木材性能。这项发表在《科学》杂志上的研究结果有望使从纸张到尿布的各种纤维生产更环保、更便宜、更高效。在北卡罗来纳州立大学CRISPR先驱Rodolphe Barrangou和树木遗传学家Jack Wang的带领下，一组研究人员使用预测建模来设定降低木质素水平的目标，增加碳水化合物与木质素(C/L)的比例，并增加杨树中两种重要木质素组成部分的比例——丁香基与木创木酰(S/G)。Barrangou和Wang说，这些综合化学特性代表了纤维生产的最佳点。Rodolphe

  来源：North Carolina State University

  时间：2023-07-15

• 《Cell Stem Cell》造血干细胞培养技术，以实现更安全、更有效的基因组编辑

  造血干细胞(HSCs)是在骨髓中发现的稀有细胞，可以产生红细胞、白细胞和血小板。它们的正常功能对生物体的生长和健康是必不可少的。因此，造血干细胞的DNA缺陷(突变)会导致造血功能受损和严重疾病。基因疗法旨在治疗这类遗传疾病。近年来，一项推动整个领域发展的突破性技术是通过CRISPR/Cas9进行基因编辑。利用这项技术，人们可以修改致病突变，移植具有恢复功能的造血干细胞，从而有可能治愈疾病。然而，CRISPR/Cas9系统并不完美。它只能纠正一小部分细胞中的突变，并可能将新的、潜在危险的突变引入其他细胞。因此，在移植前选择正确的细胞是至关重要的。2019年，筑波大学的一个研究小组报告了一种利用基

  来源：Cell Stem Cell

  时间：2023-07-12

• Cell子刊：造血干细胞培养更有效和更安全的基因组编辑技术

  造血干细胞(hsc)是在骨髓中发现的稀有细胞，可以产生红细胞、白细胞和血小板。它们的正常功能对生物体的生长和健康是必不可少的。因此，造血干细胞的DNA缺陷(突变)会导致造血功能受损和严重疾病。基因疗法旨在治疗这类遗传疾病。近年来，一项推动整个领域发展的突破性技术是通过Cas9 (CRISPR/Cas9)进行基因编辑。利用这项技术，人们可以修改致病突变，移植具有恢复功能的造血干细胞，从而有可能治愈疾病。然而，CRISPR/Cas9系统并不完美。它只能纠正一小部分细胞中的突变，并可能将新的、潜在危险的突变引入其他细胞。因此，在移植前选择正确的细胞是至关重要的。2019年，该研究小组报告了一种利用基

  来源：AAAS

  时间：2023-07-12

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