• Nature子刊：预防/治疗打开新门，吸入型纳米颗粒有效向肺部传递mRNA

  核酸类药物具有较高的灵活性，可编码多种治疗性蛋白用于治疗、预防或疫苗。目前，慢病毒、腺相关病毒(AAV)等病毒载体以及脂质纳米颗粒(LNP)等非病毒载体的开发和优化，极大地促进了核酸药物的发展。然而，目前的核酸给药系统容易在肝脏中富集。大量的肺部疾病，包括COVID-19、流感、囊性纤维化、肺癌等，迫切需要一种能够有效将mRNA传递到肺部的载体，通过mRNA疫苗/疗法促进肺部疾病的防治。到目前为止，肺靶向mRNA的传递基本是在小鼠体内使用聚乙烯亚胺(PEI)和脂质纳米颗粒(LNP)进行的学术研究，在人体上进行的临床试验很少。最著名的临床试验之一是用于治疗囊性纤维化的LNP传递mRNA的气雾剂制

  来源：Nature Materials

  时间：2023-01-11

• 比起基因编辑，消费者更关心鲜食葡萄的味道

  根据华盛顿州立大学领导的一项对美国消费者的调查，尽管对基因编辑食品有一些犹豫，但味道胜过一切。在《公共科学图书馆·综合》杂志上发表的这项研究中，研究人员调查了美国各地的2800多人，以评估他们对基因编辑的鲜食葡萄的接受程度，尽管市面上还没有这种葡萄。大多数参与者更关心葡萄的味道，其次是外观，而不是葡萄是如何培育的。受访者还将更少的农药排在第三位，只有第四位，他们表达了对传统育种葡萄的轻微偏好，而不是基因编辑的葡萄。该研究的通讯作者、华盛顿州立大学经济学教授卡琳娜·加拉尔多说:“一般来说，他们最关心的是味道，和味道相关的属性。”“他们确实表示希望降低基因编辑的价格，但差异在统计上并不显著，这意味

  来源：PLoS ONE

  时间：2023-01-10

• 哈佛大学：以癌治癌

  科学家开发细胞疗法，在高级小鼠模型中杀死和预防脑癌布里格姆妇女医院的科学家们正在利用一种新方法将癌细胞转化为有效的抗癌药物。来自Khalid Shah的实验室，哈佛附属BWH的研究人员开发了一种新的细胞治疗方法，可以消除已建立的肿瘤，并诱导长期免疫，训练免疫系统，使其能够防止癌症复发。该团队在致命的脑癌胶质母细胞瘤的高级小鼠模型中测试了他们的双作用抗癌疫苗，结果很有希望。研究结果发表在《Science Translational Medicine》杂志上。“我们的团队一直在追求一个简单的想法:提取癌细胞，并将它们转化为癌症杀手和疫苗，”通讯作者Khalid Shah说，他是干细胞和转化免疫治疗

  来源：harvard

  时间：2023-01-09

• 《Nature》同期两篇文章发现新型CRISPR基因剪刀

          像人类一样，细菌和古生菌也会受到病毒的攻击。这些微生物已经发展出自己的免疫防御策略来对抗病原体。细菌防御，如CRISPR-Cas系统，具有不同的蛋白质和功能，帮助细菌保护自己免受外来入侵者的侵害。这种防御基于一种常见的机制:作为“引导RNA”的CRISPR核糖核酸(crRNA)，有助于检测外源基因组的区域，如病毒的DNA，以进行靶向切割。由crRNA引导的CRISPR相关核酸酶(Cas)可以像剪刀一样切割其目标:这是人类在许多技术中利用的一种自然策略。Chase Beisel说:“考虑到不同的核酸酶已经很好地转化为新的和改进的技术，

  来源：Nature

  时间：2023-01-06

• CRISPR＋新冠病毒=？最新Nature首次发现CRISPR蛋白可以作为细菌的一种多用途自毁系统

          在这张基于冷冻电子显微镜图像的插图中，Cas12a2蛋白解开了DNA双螺旋，允许它切割DNA单链(蓝色和绿色)。    最近发现的一种蛋白质可以作为细菌的一种多用途自毁系统，能够降解单链RNA、单链DNA和双链DNA，这是被称为CRISPR的基因工具箱的第一个自毁系统。该研究的作者表示，由于该发现能够靶向如此多类型的遗传物质，有可能为包括COVID-19、流感、埃博拉和寨卡病毒在内的各种传染病开发新的廉价和高灵敏度的家庭诊断测试。这一研究成果公布在Nature杂志上，相关两篇论文详细解析了这种新系统。 

  来源：Nature

  时间：2023-01-06

• 一举两得的癌症疫苗：可预防+杀死脑癌

          科学家开发了一种双功能治疗策略，将活的肿瘤细胞转化为治疗药物。Shah的团队使用基因编辑工具CRISPR-Cas9改造活的肿瘤细胞，并重新利用它们释放肿瘤细胞杀伤剂。此外，工程肿瘤细胞被设计成表达因子，使它们易于被免疫系统发现、标记和记忆，为免疫系统的长期抗肿瘤反应做好准备。科学家们正在利用一种新方法将癌细胞转化为有效的抗癌药物。在布里格姆妇女医院(Brigham and Women’s Hospital)的Khalid Shah 实验室的最新工作中，研究人员开发了一种新的细胞治疗方法，可以消除已建立的肿瘤，并诱导长期免疫，训练免疫

  来源：Science Translational Medicine

  时间：2023-01-05

• Nature子刊：植物育种的突破！将嫁接与CRISPR工具相结合

  马克斯·普朗克分子植物生理学研究所的科学家们在《Nature Biotechnology》发文，正将CRISPR工具(又名“基因剪刀”)的突破性进展用于编辑植物基因组，这标志着方法上的变化。通过将嫁接与“移动”CRISPR工具相结合，这一发现可以简化和加速新型、基因稳定的商业作物品种的开发。未经修改的芽被嫁接到含有可移动CRISPR/Cas9的根上，这允许基因剪刀从根移动到芽上。它在那里编辑植物DNA，但不会在下一代植物中留下自己的痕迹。这一突破将节省时间和金钱，规避目前植物育种的限制，并有助于多种作物的可持续粮食解决方案。养活全世界的许多作物已经受到高温、干旱和植物病虫害的威胁，而气候变化正

  来源：MAX-PLANCK-GESELLSCHAFT

  时间：2023-01-04

• 生物钟研究解释“温度补偿”的分子机制

  温度越高，生理过程越快。但有一个例外:所谓的生物钟，它调节着生物体的睡眠-觉醒周期。对科学家来说，一个有趣的问题是，为什么即使温度波动，内部时钟也会以几乎不变的方式运行。这种现象被称为温度补偿。研究表明，不同的分子机制促成了这一现象。由明斯特大学(德国)的Ralf Stanewsky教授领导的生物学家团队，与加拿大达尔豪西大学和德国美因茨大学的团队合作，现在已经发现了这个难题中的一个重要部分，为这个问题提供了答案。他们的研究结果发表在《Current Biology》杂志上。研究小组在果蝇黑腹果蝇身上发现了一种点突变，这种突变会导致依赖温度的生物钟周期延长。它位于一个被称为“周期”(per)的

  来源：Current Biology

  时间：2022-12-30

• 生命学院胡家志课题组与合作者利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑

  CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具，在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时，还会在脱靶位点进行切割，并会造成染色体易位和染色体大片段缺失等染色体结构异常副产物。除此之外，在以腺相关病毒（Adeno-associated virus，AAV）为递送载体的体内基因编辑治疗中，存在着AAV片段高频插入的现象。这些基因编辑中的副产物严重威胁了基因组的稳定性，可能会导致细胞的癌化，为基因编辑的治疗结果带来不确定性。通过抑制Cas9反复切割靶向位点的完美修复产物，胡家志课题组近期发表的Cas9TX可以在CAR-T的改造过

  来源：北京大学新闻网

  时间：2022-12-29

• 《Nature》一种新的基于RNA的编辑工具，CellREADR可以准确编辑任何类型的细胞

  在一项新的研究中，来自美国杜克大学和冷泉港实验室的研究人员开发了一种基于RNA的编辑工具，该工具针对单个细胞，而不是基因。它可以精确地针对任何类型的细胞，并选择性地添加任何感兴趣的蛋白质。该工具可能能够通过修改非常特定的细胞和细胞功能来控制疾病。相关研究成果将于2022年10月5日在线发表在《Nature》杂志上，论文标题为“可编程RNA传感用于细胞监测和操纵”。到目前为止，几乎所有获取细胞类型的遗传方法都依赖于基于DNA的转录调控元件来表达模仿细胞特异性RNA表达的效应基因(如传感器、效应物和标记物)，这些效应基因主要是通过生殖系工程在少数几种生物中实现的。然而，所有的生殖细胞方法，包括基于

  来源：Nature

  时间：2022-12-22

• Science子刊：基因疗法可以纠正常见心脏疾病的突变

           使用CRISPR-Cas9基因编辑系统来纠正导致扩张型心肌病的突变的研究。利用CRISPR-Cas9基因编辑系统，德克萨斯大学西南分校的研究人员纠正了人类细胞和该疾病的小鼠模型中导致一种常见的遗传性心脏病(称为扩张型心肌病(DCM))的突变。他们的研究结果发表在《Science Translational Medicine》杂志上，有一天可能会为全球每250人中就有一人患有这种疾病带来希望。          这些来自12周大的小鼠的代表性心脏：心脏正常(左)和心脏扩大，这是

  来源：Science Translational Medicine

  时间：2022-12-21

• 人类基因组编辑的“谷歌地图”——GEG-SH绘图仪

  圣裘德儿童研究医院的科学家们开发了一种工具，可以定位安全位置，将基因引入人类DNA。该工具是提高基因和细胞疗法安全性和有效性过程中的早期步骤。这项研究最近发表在《Genome Biology》杂志上。基因疗法，即给病人一个功能失调基因的正常拷贝，已经证明在治疗一些遗传疾病方面是成功的。然而，该领域一直存在安全问题，例如致癌基因的无意激活会导致一些患者患癌症。因此，科学家们一直在基因组中寻找“安全港位点”，即基因可能引入而不会引起癌症或其他问题的位置。研究人员开发了一种利用特定组织(如血细胞)的基因组和表观遗传信息搜索安全港的管道。“我们已经创建了编辑基因组的谷歌地图，”联合通讯作者Yong C

  来源：Genome Biology

  时间：2022-12-15

• Nature Neuroscience：CRISPR技术有望治疗亨廷顿舞蹈病

  亨廷顿病（HD），又名亨廷顿舞蹈病，是一种神经系统疾病，会导致运动、协调和认知功能逐渐丧失。这是一种常染色体显性遗传病，由huntingtin（HTT）基因中的突变引起。全世界有超过20万人患有这种遗传病。目前还没有治愈方法。加州大学圣地亚哥分校医学院等机构的研究人员近日利用靶向RNA的CRISPR/Cas13d技术开发出一种新的治疗策略，能够特异性清除导致亨廷顿病的有毒RNA。这项成果于12月12日发表在《Nature Neuroscience》杂志上。CRISPR是一种基因组编辑工具，能够在基因组的特定位置添加、删除或改变遗传物质。它是基于细菌使用的一种天然的免疫防御系统。然而，目前的策略

  来源：Nature Neuroscience

  时间：2022-12-14

• PNAS：利用基因组编辑技术展示单个酶的功能，并确认有效性

          图片:卷心菜白蝴蝶(Pieris brassicae)的毛虫有两种肠道酶，可以针对和解除十字花科植物的主要防御机制，即芥子气炸弹。根据寄主植物的毒素防御成分，幼虫可以灵活地利用这两种解毒酶。    资料来源:Yu Okamura十字花科植物，如卷心菜、油菜籽、辣根或芥末，对食草动物有一种特殊的防御策略，称为“芥末油炸弹”。它们储存硫代葡萄糖苷作为防御物质，当毛毛虫进食时，即当植物组织受损时，硫代葡萄糖苷与黑芥子酶反应。黑芥子酶分解芥子甙，结果产生有毒的芥子油。芥末和辣根的刺鼻味道是芥末油炸弹的结果。由德国耶拿马

  来源：Proceedings of the National Academy of Sciences

  时间：2022-12-14

• Nature：科学家们对“打开”癌症基因的基因变化有了新的认识

          当基因突变导致染色体以不同的方式分裂并融合在一起时，正常细胞就会癌变。在这张图片中，正常染色体(蓝色)与染色体(绿色和红色)被CRISPR-Cas9基因组工程改变并融合在一起。    由细胞异常过度生长引起的癌症是世界上第二大死亡原因。来自索尔克研究所的研究人员已经将注意力集中在激活致癌基因的特定机制上，致癌基因是一种改变的基因，可以导致正常细胞变成癌细胞。癌症可能是由基因突变引起的，但特定类型的癌症，如破坏和重新连接DNA的结构变异，其影响可能相差很大。研究结果发表在2022年12月7日的Nature杂志，这

  来源：Nature

  时间：2022-12-09

• 无毒抗肿瘤:研究人员使用一种香料治疗癌症

  前药姜黄素显示出临床潜力在癌症临床研究中，与姜黄相关的天然分子姜黄素已被用于治疗癌症患者。尽管已知其抗肿瘤作用，但由于其化学方面的挑战，药物开发一直滞后。现在，京都大学的一组研究人员开发出了一种前药形式的姜黄素TBP1901，它显示出了抗肿瘤作用而没有毒性。“姜黄素长期以来一直被用作香料或食用色素，所以我们希望看到最小的副作用，”首席作者Masashi Kanai说。姜黄素是一种天然多酚，在几个临床前模型中显示出了抗肿瘤的良好效果。这类研究报告了姜黄素对癌症患者的影响的轶事证据。然而，迄今为止，姜黄素的生物利用度有限，稳定性较低，阻碍了其临床应用。    

  来源：European Journal of Pharmacology

  时间：2022-12-09

• 粘液清除系统的意外发现

   马里兰大学(UMD)的研究人员对我们如何清除喉咙(或从我们的气道中清除黏液)有了意想不到的发现，这可能有一天会改变治疗哮喘、慢性阻塞性肺病(COPD)和囊性纤维化等肺部疾病的治疗方法。该小组的研究发表在《Science Advances》杂志上。菲切尔大学生物工程系助理教授Gregg Duncan和他的呼吸纳米生物工程实验室的成员开始开发一种史无前例的系统，研究两种构成人类气道粘液清除系统的粘蛋白的作用。这些被称为MUC5AC和MUC5B的蛋白质形成了一种水凝胶，可以通过纤毛这种微小的毛发状结构运输，以清除呼吸道中的病原体和碎片。多年来，科学家们认为只有MUC5B在促进气道运输中发

  来源：Science Advances

  时间：2022-12-08

• Jennifer Doudna实验室又一力作——噬菌体基因组编辑

        噬菌体，使用注射器状的装置将它们的遗传物质插入细菌细胞，然后劫持宿主的蛋白质构建机制，以实现自我繁殖——通常在这个过程中杀死细菌。(它们对包括我们人类在内的其他生物无害，尽管电子显微镜图像显示它们看起来像邪恶的外星飞船。)获得诺贝尔奖的基因编辑技术CRISPR有望再次对微生物学和医学领域产生深远影响。由CRISPR先驱Jennifer Doudna和她的长期合作伙伴Jill Banfield领导的团队开发了一种聪明的工具，使用一种罕见的CRISPR形式编辑噬菌体的基因组。容易地设计定制噬菌体的能力——这是研究团体长期回避的问题——但其可以

  来源：Nature Microbiology

  时间：2022-12-07

• 果蝇视髓质的神经元分化依赖notch信号

          细胞和发育生物学助理教授Xin Li和Li实验室的博士后研究员(左)Alokananda Ray所有高等动物的大脑都充满了各种不同类型的神经元，具有特定的形状和功能。然而，当这些大脑在胚胎发育过程中形成时，最初只有少量的细胞类型可供使用。那么在胚胎发育过程中神经元是如何多样化的呢?研究人员知道，被称为神经母细胞的神经干细胞会多次分裂，从而依次产生具有特定功能的神经元，但这一过程的机制，以及不同基因和神经元类型的时间如何变化，仍未完全了解。Alokananda Ray是该研究期间的博士候选人，现已毕业，Xin Li (GNDP)是伊利

  来源：eLife

  时间：2022-11-30

• 基因编辑技术治疗HIV的首次人体试验:如果成功，将实现一次性治愈

  HIV基因疗法的首次人体试验:如果成功，将实现一次性治愈!一种突破性的基因编辑疗法目前正在进行人类免疫缺陷病毒1型(HIV)感染的临床试验，该疗法已首次用于HIV感染患者。本试验旨在评估EBT-101的安全性和有效性。作为一种独一无二的基因编辑疗法，EBT-101有可能改变艾滋病毒治疗的未来。艾滋病是由感染艾滋病毒引起的，这种病毒会攻击人体的免疫系统。世界范围内仍然缺乏有效的治疗艾滋病病毒感染的药物。目前的治疗目标是最大限度和持久地抑制患者体内的病毒复制，使患者能够重建和维持免疫功能，同时降低艾滋病毒感染和非艾滋病相关疾病的发病率和死亡率。HIV长期驻留在组织宿主中，避开免疫系统和抗逆转录病毒

  来源：Science

  时间：2022-11-29

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