• 基因编辑的潜力，使无法治愈的线粒体疾病的新疗法成为可能

  有缺陷的线粒体——为我们身体细胞提供能量的“电池”——未来可以使用基因编辑技术修复。剑桥大学(University of Cambridge)的科学家已经证明，在活小鼠身上修改线粒体基因组是可能的，这为治疗无法治愈的线粒体疾病的新疗法铺平了道路。我们的细胞含有线粒体，它为我们的细胞提供运转所需的能量。每一个线粒体都含有少量的线粒体DNA。线粒体DNA只占整个人类基因组的0.1%，只由母亲遗传给孩子。线粒体DNA的缺陷会影响线粒体的运作，导致线粒体疾病，这种严重的疾病通常是致命的，大约每5000人就有1人患病。这些疾病是不治之症，而且大多无法治疗。我们可以进入并纠正有缺陷的线粒体DNA的拼写错误

  来源：Nature Communications

  时间：2022-03-22

• 北京化工大学最新发表Natuer子刊文章：AcrIF5抑制I-F型CRISPR-Cas系统的分子机制

  2022年3月18日，北京化工大学生命学院冯越教授课题组在《自然·化学生物学》杂志在线发表了题为AcrIF5 specifically targets DNA-bound CRISPR-Cas Surveillance Complex for inhibition的研究论文。论文报道了Csy-dsDNA-AcrIF5的冷冻电镜结构及AcrIF5蛋白的晶体结构，揭示了AcrIF5抑制I-F型CRISPR-Cas系统的分子机制。2020年，冯越课题组即发现AcrIF5不能与Csy或者Cas2/3稳定结合，由此推测其极有可能以一种独特的方式发挥对I-F型CRISPR-Cas系统的抑制。在本研究中，冯

  来源：北京化工大学

  时间：2022-03-21

• 新的基因组编辑工具可以在微生物群落中进行编辑

  在自然界中，微生物群落包含多种细菌。这使得分离出单个种类的细菌并在实验室中培养它们变得困难。研究人员现在已经开发出新的工具来提供帮助。这些工具允许研究人员从基因上操纵群落内不同的细菌种类。其中一种被称为ET-Seq的工具，可以让科学家在混合群落中识别可以直接转基因的微生物。另一种被称为DART的工具，可以让科学家测试特定物种在其群落中的基因功能。大多数细菌共同生活在复杂的群落中。使用目前的工具，科学家需要将单个物种隔离开来，以便研究它们。然而，土壤细菌等环境微生物在实验室中不易分离培养。此外，微生物群落的行为是其成员共同贡献的结果。这与孤立物种的活动非常不同。ET-Seq和DART工具的开发帮

  来源：Nature Microbiology

  时间：2022-03-17

• 《Nature Biotechnology》RNA碱基编辑概念的临床前证明

  Wave Life Sciences的研究人员发表了积极的临床前概念验证数据，显示该公司的腺苷脱氨酶作用于RNA (ADAR)介导的RNA碱基编辑技术，在非人类灵长类动物(NHPs)中提供有效、持久和特定的编辑，以及在肝脏治疗应用方面的更广泛潜力。该出版物标志着研究人员的报告，这是首次通过一种简化的寡核苷酸方法实现了nps中的RNA碱基编辑。在结果发表在《Nature Biotechnology》。Wave研究人员报告称，该公司的GalNAc结合腺嘌呤（A）-肌苷（I）RNA碱基编辑寡核苷酸或称“AIMers”能够编辑NHPs肝脏中多达50%的ACTB（β-肌动蛋白）转录本，编辑水平在一个多月

  来源：Nature Biotechnology

  时间：2022-03-15

• 世界首例猪心移植：患者两个月后死亡

  3月9日，马里兰大学医学中心发表声明说，世界上第一个接受转基因猪心脏的心脏病患者、马里兰州居民大卫·贝内特(David Bennett)于3月8日去世。班尼特于1月7日接受了移植手术，猪的心脏在他体内跳动了两个多月。此前，记者就贝内特手术后的生存情况向马里兰大学医学中心的媒体联络员发送了采访邮件，但没有收到任何回复。3月9日班尼特去世后，马里兰大学(University of Maryland)外科教授、心脏异种移植项目(Cardiac Xenotransplantation Program)科学主任穆罕默德·M·穆希丁(Muhammad M. Mohiuddin)对班尼特先生在异种移植领域做

  来源：精准医疗趋势

  时间：2022-03-11

• Nature发布一种新型Cas9酶，脱靶效应减少但效率不变

  德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员近日开发出一种新版本的Cas9酶。这种酶在用于基因组编辑时不大可能产生脱靶切割，但仍能像野生型Cas9酶一样快速发挥作用。科学家一直希望将CRISPR-Cas9基因组编辑技术应用于临床，但挑战在于Cas9存在脱靶切割的可能性，这也许会诱导新的突变，而不是修复现有的突变。其他形式的Cas9酶也被陆续开发出来，以提高编辑的准确性。不过，德克萨斯大学奥斯汀分校的Kenneth Johnson等人认为，这些调整在很大程度上是以牺牲效率为代价的。他们利用冷冻电镜分析了Cas9在不同错配切割阶段的结构。他们发现了一种结构特征，让与Cas9错配的DNA复合物变得稳定，方便酶发

  来源：生物通

  时间：2022-03-04

• CRISPR的诺贝尔奖得主在基因组编辑的关键专利申请中失败

  专利裁决和科学荣誉并不总是一致的——因基因组编辑CRISPR而获得诺贝尔奖的团队最近了解到，经过长达7年的专利争夺战，美国一家法院驳回了其对CRISPR关键用途的知识产权主张。根据美国专利商标局（USPTO）上诉委员会的裁决，由麻省理工学院（Broad Institute of MIT）和哈佛大学（Harvard Institute of MIT）和哈佛大学（Harvard Institute of MIT），Broad研究所领导的另一个组织对CRISPR编辑真核细胞（包括人类）的能力进行了“实际还原”。这意味着，开发基于CRISPR的药物的公司现在必须与Broad及其合作伙伴哈佛大学和麻省理

  来源：sciencemag

  时间：2022-03-03

• 第三种天然真核生物表观遗传标记

  DNA携带着构建身体的蓝图，但它是一个活生生的文件:可以通过表观遗传标记对设计进行调整。在人类和其他真核生物中，已知有两种主要的表观遗传标记。海洋生物实验室(MBL)的一个小组现在在蛭形轮虫（Adineta vaga）这种淡水无脊椎动物身上发现了第三种表观遗传标记，这种标记以前只在细菌中被发现过。这是第一次一个水平转移的基因被证明在真核生物中重塑基因调控系统。“我们早在2008年就发现蛭形轮虫非常善于捕捉外来基因，”研究负责人Irina Arkhipova博士说。“我们在这里发现的是，大约6000万年前，轮虫意外捕获了一种细菌基因，使它们引入了一种以前不存在的新的表观遗传标记。”现在要知道在轮

  来源：Nature Communications

  时间：2022-03-02

• CROPSR：加速基因发现的新工具

  作物的基因组是由一代又一代的育种来定制的，以优化特定的性状，而且直到最近，育种者们还局限于对自然发生的多样性进行选择。CRISPR/Cas9基因编辑技术可以改变这一现状，但迄今为止，设计和评估CRISPR实验所需的软件工具都是基于哺乳动物基因组编辑的需要，而哺乳动物基因组与复杂的作物基因组没有相同的特征。CROPSR是第一个用于CRISPR实验的全基因组设计和指导RNA (gRNA)序列评估的开源软件工具，由能源部门资助的生物能源研究中心(BRC)的科学家创建。根据发表在《BMC生物信息学》(BMC Bioinformatics)杂志上的研究，这种全基因组方法显著缩短了设计CRISPR实验所需

  来源：University of Illinois at Urbana-Champaign Institute for Sustainability, Energy, and Environment

  时间：2022-02-21

• 当一个保护性基因缓冲了一个坏的基因，心脏就可以跳动了

          Cecilia Lo博士然而，拥有同样麻烦基因的人，却在茁壮成长。“这个基因显然是非常有害的——小鼠甚至没有心跳，更别说生存下来了，”皮特发育生物学系著名教授和F. Sargent Cheever主席Cecilia Lo博士说。“这让我们想知道:我们认识的人是如何携带这种基因的?”研究小组发现，一种保护性基因与坏的基因相对抗，这就解释了为什么有些携带这种有害基因的人不仅存活了下来，而且只有心房间隔缺损(心脏上的一个洞)的人存活了下来。今天发表在《Cell Reports Medicine》上的这一发现，为有该病史的家庭提供了宝贵的临

  来源：Cell Reports Medicine

  时间：2022-02-17

• 世界上第一个针对蜱虫的基因组编辑工具

          这是一张黑腿蜱的照片资料来源:内华达大学里诺分校黑脚蜱虫，又称草爬子，（节肢动物门蛛形纲蜱目蜱科，世界已发现约800余种，中国已记录的有110种）传播莱姆病，这种病一般不会死人，被发现的时间也不久，但发展迅速，几乎成了世界各洲都有的疫情。它们不仅可咬伤皮肤吸血，而且是螺旋体、立克次体、病毒、细菌感染的媒介。“尽管蜱类具有获得和传递一系列致残性病原体的能力，但对它们的研究一直落后于蚊子等其他节肢动物载体，这主要是因为在应用现有的遗传和分子工具方面存在挑战。”该研究的共同高级作者、内华达大学里诺分校的分子生物学家莫妮卡·古里亚-努斯(M

  来源：iScience

  时间：2022-02-16

• Nature子刊：压缩基因库以扩大可访问性和研究机会

          图片:生物医学工程助理教授Justin Pritchard举着一个模拟基因样本。这个体积不到十分之一盎司(1-2毫升)的样本代表了“压缩”基因文库的大小，而传统文库的大小约为3盎司(80毫升)资料来源:elby Hochreither/宾夕法尼亚州立大学在图像压缩中，存储或共享大文件可能很麻烦，因此会丢失少量的视觉信息。生物医学工程助理教授Justin Pritchard说，这种“损耗”在很大程度上保留了图像，同时大大减少了文件大小，并为基因组学的新研究方向提供了灵感。宾夕法尼亚州立大学领导的跨学科研究团队开发了一种方法，可以将广泛

  来源：Nature Communications

  时间：2022-02-16

• DNA修复机制推进基因组编辑

  自被称为分子剪刀的CRISPR/Cas9被发现以来，世界各地的科学家一直致力于改进这项改变DNA的革命性技术。这项技术为艾曼纽·夏彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)和詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)赢得了2020年的诺贝尔奖。该方法使人类基因组的深入探索成为可能，并显示出治疗遗传疾病的巨大潜力。虽然CRISPR/Cas9所做的精确改变最初难以预测，但世界各地的科学家现在正致力于进一步发展，使DNA能够发生精确改变。Prime editing是一种强大的基因组工程工具，它允许在任何给定的基因组位点上替换、插入和删除DNA。然而，到目前为止，Prime编辑的效率

  来源：CeMM Research Center for Molecular Medicine of the Austrian Academy of Sciences

  时间：2022-02-11

• 经过基因编辑的小麦不使用杀虫剂就能抵抗可怕的真菌

                                  白粉病听上去毫无吸引力，但对小麦农民来说真菌可能意味着你的钱包受到严重打击。它感染农作物，使树叶变黄，并阻碍生长。在

  来源：sciencemag

  时间：2022-02-11

• Nature子刊研究显示，基因编辑有可能解决线粒体疾病

  有缺陷的线粒体——为我们身体细胞提供能量的“电池”——未来可以使用基因编辑技术修复。剑桥大学(University of Cambridge)的科学家已经证明，在活老鼠身上修改线粒体基因组是可能的，这为治疗无法治愈的线粒体疾病的新疗法铺平了道路。我们的细胞含有线粒体，它为我们的细胞提供运转所需的能量。每一个线粒体都由少量的线粒体DNA编码。线粒体DNA只占整个人类基因组的0.1%，只由母亲遗传给孩子。线粒体DNA的缺陷会影响线粒体的运作，导致线粒体疾病，这种严重的疾病通常是致命的，大约每5000人就有1人患病。这些疾病是不治之症，而且大多无法治疗。通常每个细胞中有大约1000个线粒体DNA副本

  来源：Nature Communications

  时间：2022-02-10

• 新CRISPR工具“激活”而不是“编辑”人类免疫细胞基因

  格莱斯顿研究所和加州大学旧金山分校(UCSF)的科学家们说，他们已经利用CRISPR-Cas9系统强制激活——而不是编辑——人类免疫细胞中的基因。研究人员称，这种被称为CRISPRa的方法可以让他们比以前更彻底、更快地发现在免疫细胞生物学中发挥作用的基因。“这是一个令人兴奋的突破，将加速免疫疗法的研究，”医学博士Alex Marson说，他是这项新研究的资深作者。“这些CRISPRa实验创造了一个罗塞塔石碑（指解决谜题或困难事物的关键线索或工具），有助于理解哪些基因对免疫细胞的每种功能都很重要。反过来，这将使我们对如何改变免疫细胞的基因有新的认识，这样它们就可以成为癌症和自身免疫疾病的治疗方法

  来源：Science

  时间：2022-02-09

• 基于多重CRISPR的微流控平台，用于呼吸道病毒的临床检测和SARS-CoV-2变种鉴定

  COVID-19大流行表明，为检测SARS-CoV-2和其他呼吸道病毒及其新出现的变异株，明显需要高通量、多路和敏感的检测方法。在这里，《Nature Medicine》一篇文章提出了一种具有成本效益的病毒和变异检测平台，称为微流控CARMEN(mCARMEN)，该平台结合了基于CRISPR的诊断和微流控技术，并具有简化的临床使用工作流程。研究人员开发了mCARMEN呼吸道病毒面板(RVP)，用于检测多达21种病毒，包括SARS-CoV-2、其他冠状病毒和两种流感毒株，并在525例学术环境患者标本和166例临床标本上展示了其诊断级性能。进一步开发了mCARMEN面板，以识别6个SARS-CoV

  来源：nature medicine

  时间：2022-02-09

• 基于CRISPR的诊断技术可以快速检测不同的新冠病毒变种和其他病原体

  麻省理工学院布罗德研究所(Broad Institute of MIT)和哈佛大学(Harvard)、普林斯顿大学(Princeton University)的研究人员开发了一种基于crispr的技术，可以快速区分Omicron、Delta和其他COVID-19变体，以及包括流感在内的其他呼吸道病毒。该团队在2021年12月Omicron激增开始期间使用了这种被称为mCARMEN的方法，以初步了解马萨诸塞州这种变体日益流行的情况。基于这些结果，马萨诸塞州公共卫生部(MDPH)与该州的医院分享了这一信息，以帮助指导COVID-19患者的治疗选择。为了设计mCARMEN，研究人员采用了基于cris

  来源：broad institute

  时间：2022-02-09

• 科学家揭示免疫细胞功能的“Rosetta Stone”

  CRISPR基因组编辑已经成为删除或改变DNA序列和研究结果影响的强大工具。最近的一种变异，被称为CRISPRa，允许研究人员强制激活——而不是编辑——人类细胞中的基因。现在，格莱斯顿研究所和加州大学旧金山分校(UCSF)的研究人员已经将CRISPRa系统应用于人类免疫细胞。这种新工具为他们提供了一种比以前更彻底、更快速的方法来发现在免疫细胞生物学中发挥作用的基因。“这是一个令人兴奋的突破，将加速免疫疗法的研究，”医学博士Alex Marson说，“这些CRISPRa实验创造了一个Rosetta Stone，有助于理解哪些基因对免疫细胞的每种功能都很重要。反过来，这将使我们对如何改变免疫细胞的

  来源：gladstone

  时间：2022-02-07

• CRISPR-Cas9可产生意想不到的、可遗传的突变

  CRISPR-Cas9，即“基因剪刀”，为治疗疾病创造了新的潜力;但是治疗方法必须是可靠的。在一项新的研究中，研究人员发现，这种方法可以在DNA中产生不可预见的变化，这些变化可以被下一代遗传。因此，这些科学家敦促在将CRISPR-Cas9用于医疗目的之前要谨慎和仔细地验证。CRISPR-Cas9是微生物、动物和植物基因组修饰的有效工具。在医疗保健领域，这种方法为治疗多种遗传疾病创造了空间，前提是DNA被正确修改，不会发生意想不到的变化。到目前为止，这种不必要的突变已经在细胞中进行了研究，但对其在生物体中的影响的了解仍然有限。“在这个项目中，我们研究了CRISPR-Cas9对斑马鱼的影响，”乌普

  来源：Nature Communications

  时间：2022-02-07

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