• Jennifer Doudna盛赞：首次将CRISPR注入血液治疗肝病

                   一种基于CRISPRr技术的治疗罕见致命肝病的新方法：注射一种含有编码DNA切割酶的信使RNA(白色)和另一种引导RNA(蓝色)到特定基因序列(绿色)的注射。（图片来源ELLA MARU STUDIO/SCIENCE SOURCE）基因编辑器CRISPR擅长修复实验室培养细胞中的疾病突变。但是，使用CRISPR来治疗大多数遗传疾病患者需要清除一个巨大的障碍:将分子剪刀放入人体，让它在需要的组织中切割DNA。现在，研究人员在医学上首次将CRISPR药物注射到生来患有致命神经

  来源：Science

  时间：2021-06-28

• 打破孟德尔遗传定律：在植物中开发基于CRISPR/Cas9的基因驱动

  虽然基因驱动技术已经在昆虫身上开发出来，以帮助阻止疟疾等病媒传播疾病的传播，但Yunde Zhao教授实验室的研究人员以及索尔克生物研究所的同事们，展示了基于CRISPR-Cas9的基因驱动的成功设计，该基因驱动可以剪切和复制拟南芥植物的遗传元件。打破了传统的遗传规则，即后代平等地从父母双方获得遗传物质(孟德尔遗传学)，这项新研究使用CRISPR-Cas9编辑技术，将单一父母的特定目标性状遗传给后代。这种基因工程可以用于农业，帮助植物抵御疾病，从而种植出更高产的作物。这项技术还可以帮助植物抵御气候变化的影响，比如全球变暖导致的干旱。这项研究由博士后学者Tao Zhang和研究生Michael

  来源：University of California - San Diego

  时间：2021-06-28

• Nature阻断这个新基因，可以防止器官纤维化

        格莱斯顿研究所的科学家发现了一种可以防止心脏纤维化的基因。健康的心脏是一个柔韧的、不断移动的器官。但在受伤、心血管疾病或衰老等压力下，心脏会在一种称为纤维化的过程中变厚变硬，这种过程涉及弥漫性瘢痕组织。减缓或停止纤维化以治疗和预防心力衰竭一直是心脏病学家的目标。现在，格莱斯顿研究所的研究人员发现了心脏纤维化的一个主开关。他们发现，当心脏承受压力时，被称为成纤维细胞的基因MEOX1就会被激活，刺激纤维化。他们发表在《自然》(Nature)杂志上的新研究表明，阻断这种基因可以防止心脏和其他器官的纤维化。“有了这些发现，我们可能有了一种全新的方法来停止影

  来源：Nature

  时间：2021-06-25

• CRISPR基因编辑田间试验里程碑式新成果

        图片:经过基因编辑的作物的田间试验显示出巨大的潜力资料来源:约翰英尼斯中心研究人员说，对重要农学意义的芸薹属作物中健康化合物的田间试验突显了基因编辑技术的“巨大潜力”。这是自2018年欧盟法院(CJEU)将基因编辑作物重新分类为转基因生物以来，该技术在英国的首次实地应用。该研究结果公布之际，英国政府正在决定是否允许将基因编辑方法用于食品生产，这是在一项由dada牵头的公众咨询之后。“我们的研究结果表明，基因编辑通过翻译基本生物学过程中的发现来促进作物改良的巨大潜力，”小组领导人、该研究的作者之一Lars Østergaard说。他补充

  来源：The CRISPR Journal

  时间：2021-06-23

• Nature子刊新算法使CRISPR基因编辑更加精确

  当研究人员首次将CRISPR作为细菌、植物、动物和人类细胞的基因编辑技术进行设计时，它最终成为一场诺贝尔奖得主的革命。这项技术的潜力巨大，从治疗遗传疾病到应用于农业和工业生物技术，但也有挑战。其中一个挑战是选择一个所谓的gRNA分子，该分子的设计应能将Cas9蛋白引导到DNA中正确的位置，在那里它将对基因编辑进行切割。“通常，有多种可能的gRNA，它们的效率并不都相同。因此，面临的挑战是选择高效率工作的少数，这正是我们的新方法所做的，”奥胡斯大学生物医学系副教授雍伦洛说。“通过将我们自己的数据与公开的数据相结合，包括关于gRNA、DNA和CRISPR-Cas9蛋白之间的分子相互作用的知识，我们

  来源：University of Copenhagen - The Faculty of Health and Medical Sciences

  时间：2021-06-11

• 突破性技术实时捕获基因表达的关键早期步骤

  生命的活动是通过蛋白质的制造而发生的，蛋白质赋予我们的细胞结构和功能。细胞蛋白质从DNA编码的基因指令中获得行进顺序，他们的序列首先被复制并在一个叫做转录的多步骤过程中被制造成RNA。科罗拉多州立大学的一个研究合作项目专门研究高分辨率荧光显微镜和计算模型，以实时、精细地可视化和描述这类生命过程，在单基因水平上。现在，由博士后研究员Linda Forero-Quintero领导的科学家们首次通过记录RNA聚合酶在何处、何时以及如何通过与DNA序列结合启动转录来观察早期RNA转录动力学。这项突破性技术，详见《Nature Communications》杂志，有无数可能的拓展：包括加深对基本生物学过

  来源：Colorado State University

  时间：2021-06-02

• 新的CRISPR工具有助于控制蚊子疾病的传播

  自从CRISPR基因编辑革命开始以来，科学家们一直致力于利用这项技术开发基因驱动器，以传播疟疾的疟蚊和伊蚊等传播病原体的蚊子为目标，登革热和其他危及生命的疾病。对库蚊属蚊子的基因工程研究要少得多，西尼罗河病毒是美国大陆蚊虫传播疾病的主要原因，同时也传播了日本脑炎病毒（JEV）和禽疟疾病原体等其他病毒，对夏威夷鸟类的威胁。加州大学圣地亚哥分校的科学家们现在已经开发出几种基因编辑工具，帮助为最终的基因驱动铺平道路，以阻止库蚊传播疾病。基因驱动被设计成在整个目标野生种群中传播修饰基因，在这种情况下是那些使病原体传播能力丧失的基因。如《自然通讯》杂志所述，薛春风，哈佛医学院和国家新兴传染病实验室的Va

  来源：University of California - San Diego

  时间：2021-05-31

• 国际干细胞研究学会放宽了14天人类胚胎规定

             <img class="" alt="Light micrograph of a human morula embryo three to four days after fertilisation" src="https://media.nature.com/lw800/magazine-assets/d41586-021-01423-y/d41586-021-01423-y_19198484.jpg&

  来源：nature

  时间：2021-05-28

• 英国开始放松基因编辑作物和动物的规则

                    英国有关基因编辑的规定预计不会像约翰·英尼斯中心正在测试的这种富含铁元素的小麦那样严格。约翰英纳斯中心/ FLICKR            鲍里斯·约翰逊(Boris Johnson) 2019年成为英国首相时，曾承诺要“将英国非凡的生物科学领域从反转基因法规中解放出来”。在今年1月最终脱离欧盟之前，该国不得不遵守严格的欧洲生物技术法规。人们普遍预计，政府将在下个月兑现约翰逊的承诺，让一些转基因作物

  来源：sciencemag

  时间：2021-05-27

• 首次对神经元进行全基因组CRISPR筛选，结果令人惊讶

        一个神经元的超分辨率显微镜显示了当激活蛋白原基因被抑制时，溶酶体内脂质的积累。当一个细胞中的单个基因被开启或关闭时，其产生的存在或缺失会影响细胞的功能和存活。在5月24日发表在《自然神经科学》(Nature Neuroscience)上的一项新研究中，加州大学旧金山分校的研究人员通过分别切换人类基因组中的20,000个基因，成功地将这种效应编入人类神经元。通过这样做，他们创造了一种可用于许多不同细胞类型的技术，以及一个数据库，其他使用新技术的研究人员可以提供类似的知识，创建一个横跨整个人类细胞谱的疾病基因功能的图片。“这是揭示疾病基因背后机制的关键

  来源：Nature Neuroscience

  时间：2021-05-25

• 如何准确评估CRISPR基因组编辑中的错误

  CRISPR技术使研究人员可以通过改变DNA序列，从而改变基因功能来编辑基因组。它有许多潜在应用包括纠正遗传缺陷，治疗和预防疾病的传播以及改良农作物。例如CRISPR-Cas9等技术可以设计基因组编辑工具，对特定基因或功能元件所在的染色体上的目标靶点进行极为明确的改变。然而，CRISPR编辑也有可能导致其他意想不到的基因组变化。这些被称为脱靶活动，当靶向基因组中的几个不同位点时，靶标活性可能导致易位，异常的染色体重排以及其他意外的基因组修饰。控制脱靶编辑活动是使CRISPR-Cas9技术准确，并适用于医学实践的主要挑战之一。当前用于量化脱靶活性的测量分析和数据分析方法无法提供统计评估，在编辑率

  来源：生物通

  时间：2021-05-25

• CRISPRi/CRISPRa筛选揭示可能导致痴呆的神经元特异性通路

  加州大学旧金山分校(University of California, San Francisco)的研究人员通过整合基于crispr的功能基因组学和干细胞技术，发现了控制神经元对慢性氧化应激反应的途径，慢性氧化应激与神经退行性疾病有关。由Martin Kampmann博士领导的研究人员确定了人类干细胞产生的神经元中的单个基因在失活或激活后是如何影响神经元应对有毒含氧分子的能力的。令他们惊讶的是，研究人员发现，如果编码溶酶体蛋白的基因被禁用，神经元对氧化应激变得更脆弱。这一发现于5月24日发表在《自然神经科学》(Nature Neuroscience)杂志上，文章题为“Genome-wide

  来源：

  时间：2021-05-25

• 准确评价CRISPR基因组编辑

  CRISPR技术允许研究人员通过改变DNA序列从而修改基因功能来编辑基因组。它的许多潜在应用包括纠正遗传缺陷、治疗和防止疾病传播以及改良作物。基因组编辑工具，如CRISPR-Cas9技术，可以被设计成对染色体上特定基因或功能元件所在的预定目标做出极其明确的改变。然而，一个潜在的并发症是CRISPR编辑可能导致其他意想不到的基因组变化。这些被称为脱靶活动。当瞄准基因组中的几个不同位点时，脱靶活性可能导致易位、染色体异常重排以及其他意想不到的基因组修饰。控制偏离目标的编辑活动是使CRISPR-Cas9技术准确和适用于医疗实践的核心挑战之一。目前用于量化脱靶活性的测量方法和数据分析方法没有提供统计评

  来源：Nature Communications

  时间：2021-05-24

• Nature Metabolism ：嘌呤会影响癌症的发展吗?

        图片:第一作者Kai-Chun Li和通讯作者Giulio Superti-Furga。许多疾病的发展过程与表观遗传调节有关。BRD4是一种重要的癌症标志物，参与了调节过程。奥地利科学院CeMM分子医学研究中心的首席研究员和科学主任Giulio Superti-Furga的研究小组最近进行了一项研究，现在表明嘌呤的供应和细胞嘌呤的合成可以影响BRD4的活性，从而在癌变过程中发挥作用。研究结果发表在《自然新陈代谢》杂志上。染色质是细胞核的核心成分。它指的是大约两米长的人类DNA与蛋白质的复合体，这些蛋白质组织DNA，使某些基因激活或失活，这取决于细胞

  来源：Nature Metabolism

  时间：2021-05-11

• 《自然-方法》发布高效RNA编辑工具：两类新的CRISPR/Cas13系统

  　CRISPR/Cas13是一类RNA介导的靶向RNA切割的系统，它被广泛地应用于RNA敲低、RNA单碱基编辑、RNA定点修饰、RNA活细胞示踪以及核酸检测领域。相比于传统的RNA干扰技术，Cas13系统具有更高的敲低效率和特异性；相比于Cas9介导的DNA编辑技术，Cas13不会对基因组造成永久性改变，甚至可以通过药物来调控RNA编辑，使其具有可逆性，因此在疾病治疗上具有比较独特的优势。2015年，美国Eugene Koonin实验室和张锋团队合作，利用计算生物学方法在微生物宏基因组数据库中发现了Cas13a(c2c2),Cas13b(c2c6)和Cas13c(c2c7)三种系统，并证明了这

  来源：中科院

  时间：2021-05-07

• NSR开发新型高效稳定的食蟹猴加速传代技术

  　　食蟹猴作为一种高等模式动物，被广泛应用于脑科学和生物医药研究中。随着近年来基因编辑技术的快速发展，遗传修饰的非人灵长类模式动物将会在生物医学研究和新药研发中扮演越来越重要的角色。但无论是通过慢病毒载体介导技术得到的转基因猴还是通过CRISPR-Cas9等分子核酸酶技术获得的基因编辑猴，其首建个体（F0）都存在嵌合突变现象，因此不能成为可对比分析的理想动物模型。F0经自然繁育如果能够将突变基因传递下去则可以得到无嵌合的子一代个体（F1）。 　　然而常用的非人灵长类实验动物食蟹猴和恒河猴都具有很长的青春前期，其自然繁育周期需要近5年时间。灵长类动物的生殖发育进程与啮齿类动物差别较大。

  来源：神经科学研究所

  时间：2021-05-06

• Science长文：揭示护卫CRISPR-Cas的全新毒素-抗毒素RNA系统

  　　2020年10月，基于CRISPR-Cas9系统建立的基因组编辑技术获得了“2020年度诺贝尔化学奖”。实际上，这一革命性生物技术起源于科学家们对微生物中一种特殊的免疫系统（即CRISPR-Cas系统）的研究。CRISPR-Cas系统是在原核微生物（古菌和细菌）中广泛存在的抗病毒（噬菌体）免疫系统。宿主菌通过将入侵病毒的特定DNA序列插入到其CRISPR结构中，可形成对该病毒的永久性“记忆”。这些记忆性序列（称为spacer）可转录加工生成crRNA、指导CRISPR-Cas系统效应物（如Cas9或Cascade复合物）特异性识别和切割再次入侵的病毒，实现对该类病毒的适应性免疫。CRISP

  来源：中科院

  时间：2021-05-02

• Nature子刊：单细胞CRISPR技术解读染色质可及性在癌症中的作用

  在今天发表在《自然生物技术》上的一篇科学界的新资源中，纽约基因组中心（NYGC）和纽约大学（NYU）的Neville Sanjana博士实验室的研究人员开发了CRISPR sciATAC，一个新的整合遗传筛选平台，联合捕获全基因组CRISPR基因扰动和单细胞染色质可及性。利用这项技术，他们分析了基因组组织的变化，并创建了一个大规模图谱，说明单个染色质改变酶的缺失如何影响人类基因组。新方法利用基因编辑系统CRISPR的可编程性，并行剔除几乎所有与染色质相关的基因，为研究人员提供了对DNA可及性在癌症和涉及染色质的罕见疾病中的作用的更深入的见解。单细胞技术的最新进展使科学家能够分析染色质，即驻留在

  来源：New York Genome Center

  时间：2021-04-30

• 最新综述：基于CRISPR/cas的诊断和基因治疗

  CRISPR技术是一种简单、快速、经济有效和精确的基因编辑技术，它使诊断和基因治疗发生了革命性的变化。快速和准确的疾病诊断对定点检测(POCT)和专业医疗机构至关重要。crispr相关(Cas)蛋白系统由于其优势，阐明了新的诊断方法在护理点(POC)。此外，基于CRISPR/ cas的基因编辑技术在基因治疗方面也取得了各种突破。它已被用于各种无法治疗的疾病的临床试验，包括癌症、血液病和其他综合症。目前，CRISPR/Cas的临床应用主要集中在体外治疗。近年来，基于CRISPR-Cas9的体外基因治疗研究取得了巨大进展。尽管有这些努力，体内CRISPR/Cas基因治疗仍处于初级阶段。在这篇综述中

  来源：BIO Integration

  时间：2021-04-28

• 四川大学最新发现：榛子基因组拼图中的最新一块

        图片:榛子物种高质量基因组的能力为高精度分子育种提供了资源，而不是传统的经验育种方法。几千年来，人类一直在培育植物以获取其经济价值。传统上，植物育种技术包括嫁接和杂交等繁琐和耗时的技术，以提高抗病和高营养含量等经济价值性状。现在，有了使用革命性的基因编辑工具，特别是CRISPR-Cas9系统编辑植物DNA的能力，与使用传统技术相比，可以更容易、更有效地提高植物的经济价值性状。但为此，有必要对重要经济作物的整个基因组进行测序，并确定控制这些理想性状的所有基因。榛子是一种重要的经济作物，是世界上第四大坚果种植。因其油脂含量高、风味好，被广泛用于巧克力、

  来源：Current Biology

  时间：2021-04-27

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