• CRISPR基因治疗:沉默表达而不编辑永久改变基因

  一项新的研究结果表明，基于CRISPR的基因编辑技术可以从另外一个角度应用于治疗——不直接编辑目标基因，而是通过沉默来组织基因的表达，而不会引起永久性改变。这个全新的思路为CRISPR应用带来新的前景。CRISPR基因编辑因为可以永久性改变基因编码而在临床应用上受到一定限制。来自加州大学圣地亚哥分校的研究人员利用这种新思路成功减轻了小鼠的疼痛——要知道，永久性改变基因编码的技术本来不适合用于止疼，但是，持续数月或数年的慢性疼痛通常需要用吗啡之类的阿片类的成瘾药物来治疗，如果CRISPR能够在不带来永久改变基因编码的情况下帮助治疗慢性疼痛，将是一种很有希望的疗法。尽管这种疗法离用于人类还有很长的

  来源：nature

  时间：2021-03-16

• 一种新型快速鉴定重要基因功能的遗传学方法

  　　2021年2月8日，《Development》期刊在线发表了中科院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室刘志勇研究组题为《嵌合CRISPR-stop技术实现核心基因突变的快速表型分析》的研究论文。　　小鼠和人类的听觉系统在发育和功能上十分相似，因此，利用小鼠模型筛查耳蜗听觉毛细胞发育过程中的重要基因对于毛细胞再生和临床上寻找耳聋基因的治疗靶点有重要的意义。虽然目前耳蜗毛细胞在幼年和成年不同发育时期的转录组分析已有报道，但是至今为止，我们对于毛细胞分化成熟的分子机制还知之甚少。其中一个主要的原因是因为传统的小鼠模型构建费时费力，通常需

  来源：

  时间：2021-03-15

• 新加坡科学家开发了新的基因编辑器来纠正致病突变

  来自新加坡科学技术与研究机构(A*STAR)基因组研究所(GIS)的一组研究人员开发了一种基于CRISPR的基因编辑器——C-to-G碱基编辑器(CGBE)，它可以纠正导致遗传疾病的突变。他们的研究发表在2021年3月2日的Nature Communications杂志上。世界上每17个人中就有一个患有某种类型的遗传疾病。很有可能，你或你认识的某个人——亲戚、朋友或同事——是全球约4.5亿受影响人群中的一员。导致这些疾病的突变可能是由多种突变因素引起的——从阳光照射到细胞内的自发错误。到目前为止，最常见的突变是单碱基替代，即DNA中的一个碱基(如G)被另一个碱基(如C)取代。世界各地无数囊性纤

  来源：生物通

  时间：2021-03-15

• 通过基因治疗，科学家开发出无阿片类药物的慢性疼痛解决方案

  一种治疗慢性疼痛的基因疗法可以为阿片类药物提供一种更安全、无成瘾性的替代方法。加州大学圣地亚哥分校的研究人员开发了这种新疗法，其工作原理是暂时抑制一种与感知疼痛有关的基因。它增加了小鼠的疼痛耐受性，降低了它们对疼痛的敏感性，并在不引起麻木的情况下提供数月的疼痛缓解。研究人员在3月10日发表在《科学转化医学》上的一篇论文中报告了他们的发现。基因疗法可用于治疗广泛的慢性疼痛疾病，从下背痛到罕见的神经性疼痛疾病——阿片类止痛药是目前治疗的标准。第一作者、加州大学圣地亚哥雅各布斯工程学院生物工程系的校友Ana Moreno说：“我们现在的方法不起作用。”。随着时间的推移，阿片类药物会使人们对疼痛更加敏

  来源：University of California - San Diego

  时间：2021-03-15

• 基于crispr基因疗法，科学家们开发出不含阿片类药物的慢性疼痛解决方案

  慢性疼痛的基因疗法可以提供一种更安全、不成瘾的阿片类药物替代品。加州大学圣地亚哥分校(University of California San Diego)的研究人员开发了这种新疗法，其工作原理是暂时抑制一种与感知疼痛有关的基因。它增加了老鼠对疼痛的耐受性，降低了它们对疼痛的敏感性，并在没有造成麻木的情况下提供了数月的疼痛缓解。研究人员在3月10日发表在《科学转化医学》杂志上的一篇论文中报告了他们的发现。这种基因疗法可以用于治疗广泛的慢性疼痛疾病，从腰痛到罕见的神经性疼痛疾病——目前阿片类止痛药是治疗这些疾病的标准。“我们现在所拥有的并不管用，”第一作者安娜·莫雷诺说，她是加州大学圣地亚哥分校

  来源：Science Translational Medicine

  时间：2021-03-12

• Nature子刊：基于家用雾化mRNA的流感、Covid-19治疗方法

  乔治亚理工学院和埃默里大学的研究人员开发的一种新治疗方法似乎停止了流感病毒和导致Covid-19的病毒的复制。最棒的是，这种治疗方法可以通过雾化器送到肺部，使病人在家里进行自我管理变得容易。这种疗法是基于CRISPR的一个类型，它允许研究人员瞄准并编辑遗传密码的特定部分，从而瞄准RNA分子。在这种情况下，研究小组使用mRNA技术对一种叫做Cas13a的蛋白质进行编码，这种蛋白破坏了病毒用于肺部细胞复制的RNA基因代码的部分。“在我们的药物中，你唯一需要改变的是引导链，我们只需要改变一个RNA序列，”Daryll Vanover说。“我们从流感到SARS-CoV-2，这种病毒导致了Covid-1

  来源：生物通

  时间：2021-03-08

• CRISPR新思路促进抗体药物的开发

  治疗性抗体正在改变癌症和自身免疫性疾病的治疗方法。一个关键的挑战是找到针对新靶标的抗体。表型发现（Phenotypic discovery）可在无需事先指定分子靶标的条件下开发出具有治疗潜力的抗体，然而对表型发现的抗体进行确认其靶标（去卷积）仍然是一个瓶颈。介绍单克隆抗体（mAbs）已经显著改善了癌症和自身免疫疾病的治疗。然而，目前临床上使用的许多mAb都针对同一抗原，商业竞争的重点目前仅限于不超过十二种靶标，包括TNF-α，CD20，HER2，EGFR，VEGFA，PD-1 / PD-L1和IL6 / IL6R。可以想象，人们对开发针对全新靶

  来源：Nature Communications

  时间：2021-03-08

• Cell证实：无需改变蛋白质，改变基因的调控就可以改变性状

  在番茄中，一种被称为WOX9发育基因能帮助产生花。但是，在地樱桃（groundcherries）中这种基因的作用却是未知的，地樱桃是与番茄植物密切相关的甜酸味水果。研究人员利用基因组编辑工具CRISPR改变WOX9的生成时间，地点或数量，可以增加地上的开花。与原植物相比，红色箭头指向额外的花枝。在进化的时间尺度上，单个基因可能在不同物种中扮演不同的角色。一项研究指出可以通过基因组编辑，揭示基因的多重隐藏作用。来自冷泉港实验室（CSHL）、HHMI的Zach Lippman教授，与以色列希伯来大学Idan Efroni合作，剖析了发育基因WOX9在不同植物中以及发育中不同时刻的活性。通过基因组编

  来源：生物通

  时间：2021-03-05

• 耶鲁大学开启再生研究新篇章——再生神经轴突

  耶鲁大学医学院的研究人员通过对400个小鼠基因的大规模筛选，确定了40个阻碍中枢神经系统细胞轴突再生的基因。通过抑制这些基因，研究人员能够在青光眼小鼠模型中再生受损轴突，也就是说，在遭受视神经挤压的小鼠中。抑制其中一个基因细胞因子白介素22（IL-22）的基因被证明在促进再生方面特别有效。“这开启了再生研究的新篇章，”耶鲁大学医学院神经学教授Stephen M.Strittmatter博士说。Strittmatter及其同事在3月2日发表在《Cell Reports》上的一篇文章“Optic nerve regeneration screen identifies multiple genes

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  时间：2021-03-04

• 王江云/钟芳锐、吴钰周教授课题组可编码光敏蛋白质

  　　2021年1月7日，JACS期刊发表了王江云课题组与华中科技大学钟芳锐、吴钰周教授课题组题为"Biocatalytic Cross-Coupling of Aryl Halides with a Genetically Engineered Photosensitizer Artificial Dehalogenase" 的研究文章。文中报道了基于该课题组前期设计的一种可以基因编码的光敏蛋白质，进一步实现了光敏蛋白质吸收光能驱动卤代芳烃羟化脱卤反应的功能。　　苯酚类结构普遍存在于药物、农药、材料以及天然产物中，已经报道了多种不同的策略合成此类结构，其中最具吸引力的方法为

  来源：中国科学院生物物理研究所

  时间：2021-03-03

• 在体内轻松帮助CRISPR开启和关闭基因的小工具

  但是CRISPR有一种能力，它可以使它在基因修复之外发挥作用。CRISPR可以精确定位特定的基因，斯坦福大学生物工程助理教授Lacramioara Bintu说：“我们所做的是将CRISPR连接到纳米抗体上，以帮助它在到达DNA的正确位置时执行特定的操作。”她的实验室最近利用这种组合技术将CRISPR从一把基因编辑剪刀转化为一种纳米级的控制剂，这种控制剂可以像光开关一样开关特定的基因，从而启动或停止细胞内某些健康相关蛋白质的流动。她的团队在《Nature Communications》杂志上描述的新技术可以使研究人员在表观遗传学领域探索新的治疗应用——即研究基因在细胞内的行为。正如Bintu所

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  时间：2021-02-26

• 新基因工具可按时序编辑DNA序列

  有望加深人类对癌症的了解 科技日报北京2月24日电 （记者刘霞）据物理学家组织网23日报道，美国研究人员在最新一期《分子细胞》杂志撰文指出，他们发明了一种新基因编辑技术，可按时间顺序对切割点或编辑点进行编辑，有望促进癌症研究等领域的发展。基因编辑领域的“当红炸子鸡”CRISPR使科学家能改变细胞内DNA的序列，或添加所需序列或基因。CRISPR使用名为Cas9的酶，这种酶就像剪刀一样，精确地在DNA内相关位置进行剪切。科学家早在10年前就发现了CRISPR系统的基因编辑能力，也惊叹于其能非常简单地引导CRISPR靶向剪切细胞内几乎任何DNA序列或靶向细胞内多个不同位点的能力。最新论文

  来源：中国科技网

  时间：2021-02-26

• 科学家利用DNA折纸技术来监测CRISPR基因的靶向性

  这把了不起的基因剪刀被称为CRISPR/Cas9，这一发现赢得了2020年诺贝尔化学奖，它有时会剪断那些不是设计用来瞄准的地方。尽管CRISPR通过允许科学家快速编辑基因序列，彻底改变了基础研究的步伐，但它的工作速度如此之快，以至于科学家很难看到有时会出现什么问题并找出改进方法。洪堡博士后研究员Julene Madariaga Marcos和德国莱比锡大学Ralf Seidel教授实验室的同事们发现了一种分析CRISPR酶超快运动的方法，这将帮助研究人员了解他们如何识别目标序列，以期提高特异性。Madariaga Marcos将于2月23日（星期二）在生物物理学会第65届年会上介绍这项研究。要

  来源：Biophysical

  时间：2021-02-25

• Molecular Cell新的基因编辑工具允许编辑随编程时间推进

  伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员发现了一种新的基因编辑技术，这种技术允许对一段时间内的连续切割或编辑进行编程。CRISPR是一种基因编辑工具，允许科学家改变细胞中的DNA序列，有时还可以添加所需的序列或基因。CRISPR使用一种名为Cas9的酶，它的作用就像剪刀一样，精确地在DNA中所需的位置进行切割。一旦切割完成，细胞修复DNA断裂的方式就会受到影响，从而导致DNA序列的不同变化或编辑。CRISPR系统的基因编辑功能的发现是在20世纪10年代早期被描述的。仅仅几年时间，科学家们就迷上了如何轻松地引导CRISPR瞄准几乎所有的目标一个细胞中的任何DNA序列，或在一个实验中针对一个细胞中的许多不

  来源：University

  时间：2021-02-25

• Nature Medicine：CRISPR基因编辑揭示血液疾病的治疗新方法

  由圣朱德儿童研究医院的研究人员领导的一个国际科学家团队最近发现了一种方法，利用CRISPR基因编辑来帮助修复从患者体内分离的血细胞中的镰状细胞病和β地中海贫血。这项研究发表在《Nature Medicine》杂志上，为通过基因组编辑治疗常见血液病的新方法提供了原理证明。“我们的灵感来源于胎儿血红蛋白持续存在的益处，”医学博士Mitchell J.Weiss说。他是圣朱德医院血液学系主任和该研究的主要作者之一。“人们已经知道，带有基因突变使得胎儿血红蛋白持续升高的个体对镰状细胞病和β-地中海贫血具有抵抗力。我们发现，采用CRISPR基因编辑也能产生类似的益处。”作为红细胞中必需的携氧分子，胎儿和

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  时间：2021-02-19

• 新CRISPR技术靶向更复杂的人类基因组代码

   Rice大学的研究人员通过一种新的基因组编辑工具取得了类似的成就，这种工具的目标是细胞核中的辅助角色，这些角色负责包装DNA并帮助基因表达。他们的工作为癌症和其他疾病的新疗法打开了大门。Rice生物工程师Isaac Hilton，第一作者Jing Li博士后研究员和他们的同事设计了一个改良的CRISPR/Cas9复合物，以靶向特定的组蛋白。组蛋白有助于调节许多细胞过程。每个核小体中有四个（DNA中基本的“串珠”），通过暴露基因进行激活，帮助控制我们基因组的结构和功能。Hilton说：“核小体可以作为一种结构基质，使我们的DNA与细胞相匹配，还可以控制我们对基因组关键部分的访问。”与

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  时间：2021-02-12

• Cell Stem Cell：利用CRISPR构建第一个急性髓样白血病进展模型

  由西奈山伊坎医学院（Icahn Mount Sinai）领导的研究小组建立了第一个用于描述急性髓细胞白血病（AML）从早期到晚期的演变过程的细胞模型。这一研究成果公布在2月的Cell Stem Cell杂志上，研究人员利用基因编辑技术改变使细胞恶变的基因，从而能够确定疾病早期的潜在治疗靶标。治疗靶标不仅可以应用于AML，而且还可以应用于血癌骨髓增生异常综合症和克隆性造血，这通常是白血病前期疾病。“我们从头开始构建了一种白血病模型，该模型表征了疾病进展的分子变化，使我们能够鉴定出会发展为治疗靶点的最早事件，”伊坎山西奈大学肿瘤学教授，医学博士Eirini Papapetrou表示，“通过创建第一

  来源：生物通

  时间：2021-02-11

• 《Nat Biotechnol》CRISPR能靶向治疗SARS-CoV-2吗？

  已知感染人类的病毒有219种（Woolhouse 2012），其中214种是RNA病毒（Woolhouse 2018）。据估计，病毒感染约占全球死亡率的6.6%（Lozano，2012年）。这尤其令人担忧，因为大约有90种药物（从1963年到2016年）只能治疗9种病毒（De Clercq 2016）。此外，只有15种病毒的疫苗获得了批准。Cas13a已被用于靶向细胞培养中的RNA病毒，但其有效性尚未在动物模型中得到证实。在这项发表在《Nature Biotechnology》上的研究中，Philip Santangelo、Chiara Zurla、Emmeline L.Blanchard及其

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  时间：2021-02-07

• CRISPR-Cas9新变种——强大的植物基因组编辑器

  Image Credit: Shutterstock马里兰大学Yiping Qi副教授和其同校的Dennis vanEngelsdorp教授首次代表农业与自然资源学院登上了科学网农业与自然资源学院（College of Agriculture&Natural Resources on the Web of Science 2020）被高度引用的研究人员名单——即有影响力的科学家们。除了这一荣誉，Qi教授在2021年掀起了轩然大波，他在《Nature Plants》杂志上发表了一篇新的高调文章，介绍了著名基因编辑工具CRISPR-Cas9的新变种SpRY。SpRY从本质上消除了基因编辑中

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  时间：2021-01-26

• 三位学者Science最新报道：利用CRISPR技术追踪单个癌细胞

  当癌症只出现在人体内某个部位的时候，医生通常可以通过手术或其他疗法来治疗。然而，与癌症相关的大部分死亡率是由于其转移，癌细胞会到处播种可能在整个人体生根的种子。转移是瞬时的，在肿瘤的数以百万计的分裂过程中一瞬即过。“这些事件通常是不可能实时监控的”，来自怀特海德研究所的Jonathan Weissman教授说。而最近，Weissman教授与加州大学伯克利分校的计算机科学家Nir Yosef，以及加州大学旧金山分校的癌症生物学家Trever Bivona合作，将CRISPR工具变成了一种能达到以上目标的工具。他们用进化生物学家的角度分析了癌细胞，追踪癌细胞错综复杂的家谱。而且研究人员通过分析这些

  来源：生物通

  时间：2021-01-22

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