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赖良学教授课题组用CRISPR制备外胚层发育不良猪模型
生物通报道：脱发和头发稀疏给许多患者造成了很大困扰。外胚层发育不良-9（ED-9）是一种先天性疾病，其特征是头发和指甲营养不良，而无其他疾病，HOXC13是ED-9的一个致病基因。然而，携带Hoxc13突变的小鼠也发展出其他严重的疾病，如骨骼缺陷、逐渐消瘦、存活力低。但是，小鼠模型并不能忠实地模拟人类ED-9。现在，来自中科院广州生物医药与健康研究院和南方医科大学南方医院的研究人员，通过单链寡核苷酸结合CRISPR/Cas9和体细胞核移植，制备了一个ED-9猪模型。相关研究结果发表在12月22日的《Human Molecular Genetics》杂志。中科院广州生物医药与健康研究院的赖良学（
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12月王牌聚焦：从CRISPR到癌症免疫疗法，多项研究年底冲刺
生物通报道：2016年的最后一页即将被撕去，在年底的这最后一个月里，科学研究没有停下脚步，反而还有了年度冲刺之态，比如基因编辑技术，比如结构生物学成果，比如癌症免疫疗法。在最后的这三周，几乎每周都会有CRISPR技术的突破性机制公布，首先Broad研究所和Wageningen大学的研究人员在CRISPR–Cpf1的基础上打造了一个多重化基因编辑系统。过去用Cas9靶标多个基因组位点需要构建多个或者很大的表达载体，使这种基因组编辑技术受到一定的局限。研究人员发现，Cpf1能够加工自己的CRISPR RNA (crRNA)。而且Cpf1介导的pre-crRNA加工是独立于DNA剪切的。这种能力可以
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《自然》预测2017年科学热点领域
气候变化如果美国新当选总统唐纳德·特朗普像他承诺的那样取消该国的气候承诺，那么中国将带头缓解全球气候变化。中国限制温室气体排放的国家限额交易系统将在2017年推出。过去3年里，全球碳排放已经达到平衡，得益于经济停滞以及绿色技术激增，一些科学家甚至希望在2017年能够出现碳排放量下降。政治遗留2016年的选举将在2017年产生影响。随着特朗普在1月20日就职美国总统，研究人员将能够更好地了解他的政府是否会真的砍掉美国宇航局（NASA）的气候和地球科学计划，或是撤销对人类胚胎干细胞研究的许可。2017年3月，英国将就该国退出欧盟开始正式谈判，从而对科学研究产生潜在的巨大影响。4月初，先是法国，接下
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2016年生命科学四大好戏：看看今年最具争议的事件
生物通报道：再过一周我们就要迎来2017年了，过去的一年生命科学学术界并不平静，充斥着各种各样的争议事件，比如国际年度大戏CRISPR专利争夺案，三亲婴儿从理论到实际，国内的河北科技大学韩春雨的NgAgo技术之争，血液检测新方法作假等等。 年度大戏CRISPR专利争夺案谁应该拥有CRISPR这一热门技术的专利所有权？是2014年4月获得首个CRISPR专利的Broad研究院张锋？还是第一个申请CRISPR基因编辑临时专利，描述其在原核细胞与体外作用机制的加州大学伯克利分校Jennifer Doudna？或者说，法院也许会裁定，他们共同拥有这一专利？2016年这一出大戏吸引了科学界和社会其它各界
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Nature重磅！CRISPR先驱Doudna发现新的CRISPR-Cas系统
生物通报道：微生物将CRISPR-Cas系统用于免疫，但是它的2型系统——通常利用核酸酶Cas9，已被改造用于基因组编辑。最近，研究人员通过对美国科罗拉多一个酸性矿山排水处和犹他州一处喷泉的土壤、地下水样品进行宏基因组分析，发现了另一种2型CRISPR-Cas程序，包括在古菌中发现的一种Cas9和在细菌中发现的两种小Cas酶。相关研究结果发表在12月22日的《Nature》杂志。延伸阅读：CRISPR专利的两家争夺者在美国对簿公堂 张锋占上风；张锋发表CRISPR新突破 实现简单的多重基因编辑；Cell公布年度最佳论文 多项CRISPR成果上榜。Rodolphe
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盘点2016年令人印象最深刻的技术：两项重要的CRISPR突破
生物通报道：去年“把前浪拍死在沙滩上的那些新技术”引发了不少关注，今年依然有不少新技术吸引我们的眼球，The Scientist杂志总结了几个令人印象深刻的新技术。前文：盘点2016年令人印象最深刻的五大技术（一） 线粒体替代疗法2016年迎来了首例所谓“三亲”婴儿的诞生，同时发表的两篇论文也提出去除母亲线粒体DNA中受损突变的新改良方法。其中英国纽卡斯尔大学的研究人员提出了一种更加有效的线粒体替代疗法（mitochondrial replacement therapy, MRT），这将能降低将线粒体DNA（mitochondria DNA, mtDNA）疾病传递给后代的风险。一般MRT方法是
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科学家开发新的CRISPR系统——可调、可逆的一步式基因表达控制
生物通报道：控制基因表达水平的能力，是生物学中的一个主要任务。一种广泛使用的方法是删除一个感兴趣的非必须基因（Knockout），或者多步重组让一个感兴趣的基因表达减少（Knockdown）。然而，这些遗传学方法是费时费力的，并且对于定量研究来说是有限的。12月20日，在Nature子刊《Scientific Reports》发表的一项研究中，来自加州大学圣地亚哥分校的研究人员，报道了一种可调的CRISPR-cas系统——tCRISPRi，用于基因表达的精确和连续的滴定测量。延伸阅读：Science采用改进CRISPR技术 发现近500个新的lncRNAs；PNAS：科学家制备双重核
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青年学者发表Cell新文章：两种新型CRISPR-Cas系统
生物通报道：来自中科院生物物理所，美国Sloan研究所的研究人员发表了题为“PAM-Dependent Target DNA Recognition and Cleavage by C2c1 CRISPR-Cas Endonuclease”的文章，介绍了近年来新发现的CRISPR-Cas系统：CRISPR-C2c1，他们解析了C2c1-sgRNA二元复合物及C2c1-sgRNA-DNA多种三元复合物结构，并明确了C2c1对双链DNA的切割会产生7nt的粘性末端，这是目前所有用于基因组编辑的CRISPR-Cas系统所能产生的最长粘性末端。这一研究成果公布在12月15日的Cell杂志上，研究人员包
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Cell公布年度最佳论文 多项CRISPR成果上榜
生物通报道：Cell杂志创刊于1976年，现已成为世界自然科学研究领域最著名的期刊之一，并陆续发行了十几种姊妹刊，在各自专业领域里均占据着举足轻重的地位。近期Cell杂志盘点了2016年度最佳文章，包括论文（10篇），综述（4篇），和SnapShots（8篇），包含了多项令人激动的研究新成果，比如CRISPR/Cas基因组编辑技术，类器官疾病模型，阿兹海默症发病的各个细胞阶段，以及突破性的冷冻电镜新成果。Cell发布突破性CRISPR新技术High-Throughput, High-Resolution Mapping of Protein Localization in Mammalian
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同期中国学者连发两篇文章 聚焦CRISPR-C2c1系统
生物通报道：去年Broad研究所的张锋研究组采用了一种新生物信息学方法发现了暂时被命名为C2c1、C2c2和C2c3的新蛋白，这些蛋白的发现有望进一步扩大基因组编辑工具箱，为生物医学研究开辟新的途径。近期来自中科院生物物理研究所的研究人员解析了结合有sgRNA的C2c1晶体结构，并发现C2c1对应的sgRNA呈现出一种与Cas9对应的sgRNA或最近报道过的Cpf1所对应的crRNA显著不同的结构。这有助于开发新的基因组编辑工具，降低基因编辑过程中的脱靶现象。相关研究成果在线公布在12月15日的Molecular Cell杂志上，文章的通讯作者是中科院生物物理研究所王艳丽研究员，王艳丽研究组主
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多个顶级学府Nature子刊公布CRISPR重要成果：CRISPR筛选发现HIV新靶标
生物通报道：麻省理工，Whitehead研究院，Broad研究院等多个生命科学顶级学府研究人员组成的研究组利用CRISPR-Cas9 基因编辑技术，发现了三个可以用于治疗HIV感染的潜在新靶标。文章通过CRISPR筛选出了HIV感染必需的五个人体基因，其中有三个是之前利用RNA干扰技术从未发现过的，这种方法未来还将可以用于识别其它病原体的治疗靶标。这一研究成果公布在12月19日的Nature Genetics杂志上，文章通讯作者之一，Whitehead研究院著名科学家David M. Sabatini说，“通过以往文献，我们惊讶的发现HIV感染需要的宿主因子如此之少。以CRISPR为基础的基因
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《Nature》2016十大科学人物：今年CRISPR技术的上榜者
生物通报道：近期Nature杂志展开了2016年度的年终大盘点，包括多项具有影响力的科学事件，年度图片，以及十位举足轻重的科学人物。其中包括制作CRISPR技术警示者KEVIN ESVELT、华人医生张进（John J Zhang），以及寨卡病毒追踪者CELINA M. TURCHI等。CRISPR技术警示者KEVIN ESVELT——他认为基因驱动研究的伦理探讨比实验进展更为重要十岁那年，Esvelt经历的一次旅行激发了他对进化研究的兴趣，当年让达尔文提出进化理论的各种动物的多样性，都令他为之叹服，“我希望能更具体地了解这些生物是如何诞生的，而且我也希望能提出自己的见解。”时至今日，Esve
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Nature：2016年最具影响力的科学事件 CRISPR专利和三亲婴儿入选
生物通报道：2016年，从震惊世界的美国总统选举，到太空灾难性的技术故障，研究人员经历了动荡的一年。但是，他们也宣布了一些显著的进展——引力波的直接探测、三亲婴儿的诞生、以及人工智能击败了世界顶级旗手李世石。捕获引力波今年，物理学家取得了重大进展。在2月11日，激光干涉引力波天文台（LIGO）负责人、加州理工学院教授David Reitze宣布，人类首次发现了引力波。这次探测到的引力波是由13亿光年之外的两颗黑洞在合并的最后阶段产生的。两颗黑洞的初始质量分别为29颗太阳和36颗太阳，合并成了一颗62倍太阳质量高速旋转的黑洞，亏损的质量以强大引力波的形式释放到宇宙空间，经过13亿年的漫长旅行，终
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Cell：将CRISPR与单细胞RNA-seq相结合 解决悬而未决的问题
生物通报道：什么样的突变组合能帮助癌细胞存活？大脑中哪些细胞参与了阿尔茨海默氏症的发病？免疫细胞如何进行错综复杂的决策过程？现在，以色列魏茨曼科学研究所的研究人员在一种方法中结合了两种强大的研究工具——CRISPR基因编辑和单细胞基因组分析，最终可帮助我们解答这些问题，及其他悬而未决的问题。延伸阅读：单细胞RNA测序新成果 带你解开心脏发育的长久谜题；新平台让单细胞RNA-seq进一步升级；从Nature到Cell，多篇顶级论文指出CRISPR/Cas9系统不可或缺的元件。这项新技术使得研究人员能够在单个细胞内操纵基因功能，并能以极高的分辨率了解每个变化的结果。科学家说，用这种方法进
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Science采用改进CRISPR技术 发现近500个新的lncRNAs
生物通报道：长链非编码RNA (lncRNAs)是一类长度大约为200个核苷酸，但不编码任何蛋白的神秘分子，一直以来科学家们都想知道基因组中这类分子到底是起什么作用的。12月15日Science杂志公布了一项最新研究发现：来自加州大学旧金山分校的研究人员识别出了499个新lncRNAs，这为理解这些小分子的功能奠定了基础。同时研究人员也发现lncRNAs与大多数编码基因不同，后者能作用于多种细胞系，但令人惊讶的是，90%已发现的lncRNAs只会影响一种细胞类型的生长。“大多数细胞中都具有大量的lncRNAs这种神秘分子，但我们不知道它们具体有多少，哪些对基本生物功能具有重要意义。这项最新成果
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中国学者发表Nature封面文章：CRISPR/Cas9破解海马基因之谜
生物通报道：如果说世界上有什么雄性动物能够怀孕，那就是海马了，这种小型海洋鱼类具有独特的药用功效，和令科学家们为之着迷的交配行为。12月14日，来自中科院南海海洋所的研究人员，与德国，新加坡等国研究人员合作，首次完成海马全基因组分析，并利用CRISPR/Cas9技术解析了鱼类进化过程中腹鳍丢失的分子机制，这对于我们了解海马生物学特性和海洋鱼类进化地位具有重要意义。 这一研究成果公布在Nature封面，第一作者为南海海洋所林强研究员，这项研究揭示了海马在海洋近岸和岛礁栖息过程中的长期适应性进化特征，是国内在Nature主刊上发表的第一篇关于鱼类研究的论文。 海马隶属于脊索动物门、海龙
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将高大上的CRISPR基因编辑技术普及给大众 你怎么看？
生物通报道：如果任何人都可以在线购买便宜的CRISPR试剂盒，会怎么样？购买者用这些试剂盒干什么？这种强大的基因组编辑工具应该如此容易地获取吗？去年夏天，在一个星期五的晚上，美国科茨维尔一位爸爸和他7岁的儿子坐在地下室的充气椅上；他们之间的地板上放着一个白色的盒子。爸爸用一把剪刀把盒子打开，问：“你认为这里面是什么？”儿子偷看，并小心翼翼地拿出一个橙色的微量离心管架，并把它翻过来说：“它有很多孔！”他们小心翼翼地拿出并检测了培养皿、一个专业的实验室吸管、LB琼脂、大肠杆菌、Cas9和tracrRNA质粒，以及许多其他的材料和设备。他们大半个周末都在做琼脂板，制备足够的细菌细胞用于转化，并利用C
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PNAS：科学家制备双重核酸酶让CRISPR技术更上一层楼
生物通报道：最近，美国西安大略大学的研究人员，就像玩分子乐高游戏一样，向革命性的新基因编辑工具CRISPR/Cas9添加了一种工程酶。他们的研究发表在12月12日出版的美国国家科学院院刊PNAS，表明他们添加的这种工程酶，使得CRISPR基因编辑技术能够更有效和有特异性地靶定基因。延伸阅读：从Nature到Cell，多篇顶级论文指出CRISPR/Cas9系统不可或缺的元件；中外Science等两篇论文 实现CRISPR多基因编辑与多重基因编辑；张锋发表CRISPR新突破 实现简单的多重基因编辑。CRISPR为人类基因编辑提供的广阔前景，令科学界沸腾，从而打开了用基因疗法治疗
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从Nature到Cell，多篇顶级论文指出CRISPR/Cas9系统不可或缺的元件
生物通报道：CRISPR/Cas9系统由两部分组成：分子剪刀Cas9能切断DNA，但在其天然状态无法发挥功能，另外一个部分是导向RNA复合物，在出现匹配的基因序列时解锁Cas9，找到准确的位置切开序列。科学家们在哺乳动物中利用人工的导向RNA重编程CRISPR/Cas9 系统，在细胞中精确插入新的遗传信息片段，精确有效的完成了之前需要数月或者数年工作量的实验设计。但CRISPR/Cas9 系统并不是完全精确，有时导向RNA会靶向相似序列，导致脱靶，这种不匹配位点在人体基因组的60亿个核苷酸中出现频率多达100倍，这会给实验，尤其是人体疾病治疗应用带来意外的伤害，再加上伦理学上的争议，因此许多科
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朱健康院士Cell子刊：用改良的CRISPR系统精确编辑水稻基因组
生物通报道：12月5日，著名学者、中科院上海生命科学研究院朱健康院士带领的课题组，在Cell子刊《Molecular Plant》发表题为“Precise editing of a target base in the rice genome using a modified CRISPR/Cas9 system”学术文章。在这项研究中，研究人员利用大鼠APOBEC1在水稻中开发了一种“碱基编辑”系统，它提供了一种简单高效的碱基置换方法，用于植物研究和育种。朱健康院士是本文通讯作者，其课题组的博士后陆钰明是本文第一作者。延伸阅读：朱健康院士Nature子刊表观遗传学成果；著名学者朱健康教授发表
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