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Cell Res:中国学者用韩春雨基因编辑新技术研究斑马鱼
生物通报道：2016年，生命科学界的一个热门人物，当属河北科技大学生物科学与工程学院生命科学系副教授韩春雨。在今年的5月份，他作为通讯作者在国际学术期刊《Nature Biotechnology》提出一种新的基因编辑技术——NgAgo-gDNA，向当前最火热的“第三代”基因编辑技术CRISPR-Cas9发起了挑战。（韩春雨：“冷板凳”上坐出科学新秀）韩春雨及其团队的发现被一些人称作是“第四代”基因编辑技术。然而，之后的故事急转直下，全球数百家实验室，历时5个月的时间，没有一家宣布能重复成功（韩春雨基因编辑技术在数百个基因中均重复失败）。质疑声越来越大，韩春雨不作正面回应，却收获接连的荣誉：河北
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南通大学研究人员受访谈“NgAgo”新文章
“我们采用NgAgo技术，并不是要进行重复或验证，仅仅是把它当作一种工具，建立基因敲除斑马鱼模型。”11月13日，记者联系到南通大学神经再生重点实验室副教授刘东，他电话另一端强调着这句话。在11日出版的新一期《自然》杂志子刊《细胞研究》上，刘东以通讯作者身份发表论文，报告了将NgAgo基因技术用于斑马鱼的研究结果。当天晚上，消息就传遍国内各大学术圈。“第二天早上起来一看，我的手机都快被各种消息挤爆了。”一篇论文为何引起这么大的反响？圈内人士告诉记者，虽然是发表在《自然》杂志子刊上，但这样的轰动效应还是从来没有过的，原因只有一个，刘东采用了广受学术界质疑的NgAgo基因技术。这是自韩春雨之后，中
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高冠军：CRISPR破解基因组“暗物质”功能之谜
生物通报道：基因组“暗物质”已经从所谓的“垃圾”DNA变成了炙手可热的研究领域，揭示它们的奥秘对于破解人类遗传谜题，研发更好的疾病治疗方法具有重要意义。清华大学生命科学学院高冠军研究组将优化后的CRISPR技术运用于lncRNA活体功能研究领域，以基因组强净化的遗传学鼻祖模式生物——果蝇为代表，通过高通量遗传动物模型的建立，系统阐述了长链非编码RNA（lncRNA）在精子发生过程中的重要作用，为揭示“暗物质lncRNA”具有重要生物学功能提供了大量的遗传学证据。这一研究成果公布在Genome Research杂志上，领导研究的是清华大学生命科学学院PI高冠军博士，其研究组实验室在国际上率先建立
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Science杂志最受关注的文章（11月）
生物通报道：美国的《Science》杂志由爱迪生投资创办，是国际上著名的自然科学综合类学术期刊，与英国的《Nature》杂志被誉为世界上两大自然科学顶级杂志。Science杂志主要发表原始性科学成果、新闻和评论，许多世界上重要的科学报道都是首先出现在Science杂志上的，比如艾滋病与人类免疫缺陷病毒之间的关系，标志性基因组研究成果等。Science杂志近期下载量最多的文章包括：Systematic mapping of functional enhancer-promoter connections with CRISPR interferenceHigh-resolution interr
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基因“黑客”要种定制庄稼
当来自全球的作物工程师日前聚集在英国伦敦时，他们的研究目标颇为宏大：培育更高效利用水分的水稻、需要更少肥料的谷物以及由增强光合作用提供动力的超高产木薯。作物工程联盟研讨会的150名与会者带来了各种想法以及分子工具。多亏了合成生物学和自动化技术的发展，若干项目已拥有1000多个经过改造的基因和其他分子工具，并且准备在研究人员选择的作物中接受测试。不过，这正是他们经常碰壁的地方。用于培育拥有定制基因组（这一过程被称为遗传转化）植物的过时方法烦琐、不可靠且耗费时间。当被问及该领域存在哪些障碍，诺福克约翰伊恩斯中心植物发育生物学家Giles Oldroyd有一个现成的答案：“最大的问题是改善植物遗传转
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中国生物工程杂志增设CRISPR专栏
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。在最新一期的《中国生物工程杂志》上增设了一个新的专栏——CRISPR专栏，并在这一期发布了两篇关于CRISPR-Cas9系统的综述文章。第一篇题为“CRISPR-Cas9研究进展及在基因治疗上的应用”的文章是由西北农林科技大学动物医学院卿素珠课题组发表。基因编辑技术是通过人为操作引起特定基
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Nature公布CRISPR最新研究突破：修复遗传病细胞
生物通报道：镰状细胞病（Sickle Cell Disease）是我们都挺熟悉的一种隐性基因遗传病，因患者大部分红细胞呈镰刀状而冠名，在我国南方地区出现过不少此类病例。迄今为止还没有能真正治愈这种疾病的药物，百年来唯一获批的药物仅有一个，这让不少科学家将希望寄托在基因治疗上。斯坦福大学医学院的研究人员利用CRISPR基因编辑技术，在人体干细胞中修复了造成镰状细胞贫血病的基因，这将是在研发针对这种疾病的基因治疗道路上走出了关键的一步。这一研究成果公布在11月7日的Nature杂志上，文章的第一作者Daniel Dever博士与Rasmus Bak博士，通讯作者是斯坦福大学医学院教授、CRISPR
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北大魏文胜课题组：提高基因敲除效率的新方法
生物通报道：基因组编辑技术，可让科学家们能够在各种哺乳动物细胞系中实现基因敲除。然而，用一种典型的方法，以一种及时的方式，完全破坏一个靶基因，在技术上是具有挑战性的。为了提高产生可靠基因组修饰的效率，北京大学生命科学学院魏文胜课题组，设计了一种方法，其使用一个线性供体片段，该片段包含一个报告系统。结合一种不依赖于同源重组（HR）的敲入策略，研究人员成功地富集了特异性携带靶基因突变的细胞克隆。相关研究结果发表在11月1日的《FEBS Letter》杂志。延伸阅读：北大魏文胜最新发表CRISPR综述；北大魏文胜权威期刊连发重要成果；魏文胜、刘小乐携手发表CRISPR新成果。基因组编辑技术彻底改变了
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遗传学大牛Nature子刊发布基因组编辑新工具
生物通报道：生物医学研究和基因治疗需要非常精确的基因组编辑技术。哈佛医学院的研究人员为此开发了一种新的基因组编辑工具。这个重要成果十一月二日发表在Nature Communications杂志上，文章通讯作者是著名遗传学George Church和Luhan Yang。近年来基于核酸酶的基因组编辑工具特别火，比如ZFN、TALEN、CRISPR/Cas9。这些可编程的核酸酶会在基因组中制造双链断裂，然后通过同源重组进行修复。不过，DNA双链断裂可能会带来基因组异常和细胞毒性，在编辑多个位点时这个问题尤为突出。为了解决这个问题，研究人员开发了可编程的胞苷脱氨酶。这种酶能够在不造成基因组损伤的情况
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基因编辑的蘑菇，为什么不吃？
生物通报道 无论在中餐还是西餐中，白蘑菇都是一道重要的食材。不过，白蘑菇最好是现买现做，若是在冰箱中放上两天，它就会变成褐色，并且黏糊糊的。如今，科学家已经找到一种工具来延迟它的褐变。这就是CRISPR基因编辑技术。白蘑菇褐变是由多酚氧化酶（PPO）引起的。于是，宾夕法尼亚大学的研究人员利用CRISPR技术，敲除了6个PPO编码基因中的1个，将酶活性降低了30%，从而延缓白蘑菇褐变。这项研究本是稀松平常的事，但是，4月份，美国农业部表示，它不会对CRISPR改造的蘑菇进行监管。消息一出，舆论立即炸了锅。人们认为，转基因生物怎么能在没有监管的情况下上市？食物上没有任何警告，而它对环境的影响也没有
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魏文胜、刘小乐携手发表CRISPR新成果
生物通报道：CRISPR–Cas9筛选已被广泛用于分析编码基因功能，但是，用这种方法对非编码元件进行高通量筛选，是更具挑战性的，因为非编码区域中单次切割所引起的缺失，不可能产生一次功能性的基因敲除。因此，非常需要一种高通量的方法，来产生非编码DNA的缺失。10月31日在《Nature Biotechnology》杂志发表的一项研究中，来自北京大学、哈佛大学T.H. Chan公共卫生学院Dana-Farber癌症研究所、宁波大学、MIT-哈佛Broad研究所等处的研究人员，报道了一种高通量的基因组删除策略，基于一个慢病毒配对引导RNA（pgRNA）文库，来筛选功能性的长编码RNAs（lncRNA
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Nature Methods发布CRISPR新技术：CRISPR-X
生物通报道：斯坦福大学遗传学系，药理学系的几位学者合作，开发出了一种为原位蛋白质工程重利用体细胞超突变的新技术—— CRISPR-X ，这将能帮助科学家们创建复杂的原始遗传突变文库，分析完善蛋白质工程。这一研究成果在线公布在10月31日的Nature Methods杂志上，文章的通讯作者是斯坦福大学Michael C Bassik副教授，他曾参与研发多项CRISPR新技术，比如前年研发的SunTag，这是一套分子挂钩，其能够将多个拷贝的生物活性分子挂到可用来靶向一些基因或其他的分子的蛋白质支架上，利用SunTag能增加CRISPR的变化。目前通过定向进化法分析蛋白功能，进行蛋白质工
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10月王牌聚焦：突破性研究汇集的丰收季节
生物通报道：金秋十月，丰收的季节，生命科学研究也出现了不少重要研究突破，比如CRISPR与非编码基因组，艾滋病研究的重要突变，还有癌细胞转移，表观遗传研究领域的新发现等等。Science杂志上两项研究完成了迄今为止很难做到的靶向工作，也就是天然人类基因组中与重要表型相关序列中的非编码区域。虽然与传统分析方法的原理差不多，都是将靶标序列与质粒中报告基因相匹配，但是这些集中的 CRISPR筛选有一个明显的不同之处：它们直接靶向序列的天然状态。这些筛选针对的是周围序列都存在情况下的基因组序列，报告基因分析非常有用，但是它们缺少天然基因组环境中的三维构象和本地染色质环境。在最新研究中，调控序列都是在正
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中国科学家10月参与发表多篇Nature文章
生物通报道：10月中国学者参与的多项研究在Nature杂志及其重要子刊上发表，其中包括胚胎发育过程中关键信号通路的表观遗传调控机理，三聚态胞内阳离子通道结构与门控机制，以及CRISPR-dCas9新工具。中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所徐国良课题组和美国加州大学圣地亚哥分校孙欣课题组发现，TET双加氧酶介导的DNA去甲基化与DNMT甲基转移酶介导的甲基化共同作用，通过调控Lefty-Nodal信号通路控制小鼠胚胎原肠运动。第一次在体内证明DNA甲基化及其氧化修饰在小鼠胚胎发育过程中具有重要功能,揭示了胚胎发育过程中关键信号通路的表观遗传调控机理，为发育生物学提供了新的认识
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Science发布CAR-T细胞免疫疗法重要突破
生物通报道：在慢性感染或癌症患者中，战胜疾病的T细胞往往表现的像一个过度劳累的士兵，它们喘息着、措手不及和犹豫不前，处于一种“衰竭”的状态，这可让疾病继续存在下去。10月27日在《Science》发表的一篇论文中，美国Dana Farber /波士顿儿童癌症和血液疾病中心的研究人员报道称，在慢性病毒感染小鼠中，衰竭T细胞会被一组根本不同的分子电路所控制，不同于有效对抗感染或癌症的T细胞，这一研究结果指出了一种方式，可增加CAR T细胞的持久力，CAR T细胞是一种很有前景的癌症免疫治疗形式。延伸阅读：Cell：CAR-T细胞免疫疗法获重要突破；CAR-T细胞疗法商业化 不再遥远；绝处
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华人学者Nature Methods发表CRISPR新工具
生物通报道：基因网络指导着细胞的正常功能，这个网络受到干扰就可能引发疾病。动态操纵转录组的能力对于研究基因网络的作用机制非常重要。斯坦福大学的研究人员在CRISPR–dCas9的基础上实现了可诱导的复杂转录调节，这项研究发表在十月二十四日的Nature Methods杂志上，文章通讯作者是斯坦福大学的华人学者齐磊（Lei S Qi）。齐磊是CRISPR领域的先行者之一，在Cell等顶级期刊上发表了多项突破性成果。细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR–Cas9适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引
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Cell Stem Cell八大热点文章（10月）
生物通报道：《Cell Stem Cell》杂志是2007年Cell出版社新增两名新成员之一（另外一个杂志是Cell Host & Microbe），这一杂志内容涵盖了从最基本的细胞和发育机制到医疗软件临床应用等整个干细胞生物学研究内容。这一杂志特别关注胚胎干细胞、组织特异性和癌症干细胞的最新成果。《Cell Stem Cell》自创刊以来就倍受关注，影响因子迅速提升，从0一冲至16.826，又达到了22.387。其中最受关注的文章包括：Engineering Stem Cell Organoids随着CRISPR技术的迅猛发展，美国约翰霍普金斯大学的研究人员开发出一种方法，利用CRI
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新的基因编辑策略纠正地贫突变
生物通报道：最近，美国耶鲁大学带领的一个研究小组，使用一种新的基因编辑策略，纠正了导致地中海贫血（一种贫血症）的突变。研究人员说，他们的基因编辑技术在小鼠中纠正了致病突变，并减轻了小鼠的疾病。这一发现可能会促使人们研究类似的基因治疗，来治疗遗传性血液病患者。相关研究结果发表在10月26日的《Nature Communications》。基因编辑技术有治疗家族遗传性血液疾病的潜力，如地中海贫血、镰状细胞性贫血，但其应用在很大程度上限于实验室内的细胞，而不是活的动物。为了能在地中海贫血小鼠中实现基因编辑，放射治疗与遗传学教授Peter M. Glazer和他的同事们开发了一种替代方法，将纳米颗粒、
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CRISPR让治愈HIV再近一步
生物通报道：最近，加州大学旧金山分校和Gladstone研究所的研究人员，使用一种新开发的基因编辑系统，发现了使人体免疫细胞抵抗HIV感染的基因突变。相关研究结果发表在10月25日的《Cell Reports》杂志。该小组建立了一个高通量的细胞编辑平台，使用一种不同的CRISPR/Cas9技术变型，可让他们检测大量不同的遗传突变是如何保护免疫细胞抵御HIV的。研究人员说，这一新系统可以让研究人员快速修改新捐赠的人类免疫细胞中的遗传密码，并有望缩短“最终治愈艾滋病病毒”的探索之路。本文共同第一作者、博士后研究员Judd F. Hultquist博士说：“这是HIV研究人员渴望已久的一种能力。我希
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北大Cell Research发表CRISPR新成果
生物通报道：线粒体是细胞内的能源工厂，负责为细胞提供必要能源。线粒体未折叠蛋白质反应（UPRmt）是一种保护性程序，可以修复线粒体的功能障碍。神经元在UPRmt的系统性调节中起到了核心作用，但人们还不清楚神经系统感知线粒体压力在远端组织诱导UPRmt的具体机制。北京大学的研究人员最近在Cell Research杂志上发表文章指出，神经肽发送信号诱导细胞非自主性线粒体未折叠蛋白质反应。文章通讯作者是北京大学分子医学研究所的刘颖（Ying Liu）研究员。研究人员通过组织特异性的CRISPR-Cas9技术，破坏了线虫神经系统的线粒体功能。研究显示，这会诱导外周细胞发生非自主性的UPRmt。CRIS
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