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基因编辑小猪“见证”中国科研竞争力提升
新华社记者黄堃、林小春、岳冉冉近日，世界首批内源性逆转录病毒灭活猪诞生，从根本上解决了猪器官用于人体移植的异种病毒传播风险，对未来人类健康有着重要意义。这一全球科学界关注的重大突破，由美国生物技术企业ｅＧｅｎｅｓｉｓ公司领衔发表。但鲜为人知的是，这批小猪其实诞生在中国云南的西南生物多样性实验室。新华社记者在实验室看到，才几个月大的小猪们活泼好动，外表黑白相间、非常干净。它们是先由美方科学家使用基因编辑技术，随后由中方团队通过克隆技术培育获得的。为什么美方会找中国科研机构合作？“中国有世界上最好的猪克隆平台和技术人员”，ｅＧｅｎｅｓｉｓ公司科学家这样回答。此外，中国日趋上升的科研竞争力让全世界科
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两位高产，高引用学者Nature：利用CRISPR技术鉴定出关键lncRNA位点
生物通报道：来自麻省理工MIT，哈佛医学院等处的研究人员发表了题为“Genome-scale activation screen identifies a lncRNA locus regulating a gene neighbourhood”的文章，研发出了一种全基因组范围的CRISPR-Cas9激活筛选方法，并利用这种方法找到了11个lncRNA位点，这些lncRNAs参与了人体黑素瘤细胞BRAF抑制剂的耐药性发展。这一研究成果公布在8月14日的Nature杂志上，文章的通讯作者为MIT的张锋（Feng Zhang），以及哈佛医学院的Eric S. Lander，这两位学者都是近年来发表
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中国科研团队参与研发“器官移植安全猪”，人类异种器官移植还会远吗？
生物通报道： 把猪的器官移植到人体内一直是个老生常谈的问题，如今这个梦想真的快要实现了！ 推进这项重要进展，打造人类移植友好型猪的团队中，我们看到了许多中国面孔。他们分别来自：浙江大学动物学院、云南农业大学生物资源保护与利用国家重点实验室、云南大学动物科学与技术学院、第三军医大学基础医学科学学院实验动物学科学部、深圳市金新农科技股份有限公司的科研机构。 项目主要带头机构是生物技术企业eGenesis公司。该公司由哈佛大学遗传学家George Church和中国土生土长的80后科学家杨璐菡博士于2015年创立。 猪是一种可能的移植器官的来源，因为它
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Cell：利用CRISPR来对付罕见遗传病的元凶
生物通报道 一个国际研究团队近日在《Cell》上发表文章，称利用CRISPR-Cas9技术可以查看和消除由微卫星DNA重复扩增（MRE）产生的病原体RNA，而这种重复扩增正是一些遗传疾病的元凶，如亨廷顿舞蹈症和肌萎缩性侧索硬化（ALS）。去年3月，加州大学圣地亚哥分校的研究人员开发出RNA靶向的Cas9（RCas9）系统，并用于追踪体内特异的RNA序列和过程。那时，他们表示可以利用此系统来观察应激颗粒中的RNA分子。在这项新研究中，他们与佛罗里达大学和新加坡的研究人员合作，希望将RCas9系统转化成诊断和治疗工具。他们发现，这个系统能够靶定和破坏外源表达的MRE RNA。对于一些遗
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美女科学家最新发表Science文章：CRISPR-Cas9灭活逆转录病毒
生物通报道：早年毕业于北京大学的杨璐菡（Luhan Yang）曾因第一个利用CRISPR-Cas9技术修改细胞基因组和领导eGenesis公司，而被福布斯杂志评为2014年30岁以下30个科学医疗领域(30 under 30)领军人物之一。这家公司是由杨璐菡和她在哈佛大学的博士生导师、遗传学领军人物George M. Church共同创立的致力于推动异种器官移植临床应用。从2014年起，杨璐菡做为异种器官移植课题带头人，带领10个人的科研团队在哈佛和eGenesis利用CRISPR-Cas9技术，敲除猪基因组中可能的致病基因。去年，他们与浙江大学动物科学学院等处合作使用CRISPR/Cas9基
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CRISPR先驱Jennifer Doudna谈人体胚胎编辑
生物通报道 上周，一篇发表在《Nature》杂志上的论文在生物医学界引起轰动。一个国际研究团队利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，首次纠正了人类活体胚胎中引发疾病的基因突变。这项成果在引发欢呼的同时，也引起了广泛的争论。人们担心，“设计婴儿”很快就会出现。为此，美国《新闻周刊》（Newsweek）采访了加州大学伯克利分校的著名微生物学家Jennifer Doudna，请她谈谈目前的技术进步，以及她对未来有什么期望。大家都知道，Doudna是基因组编辑领域的先锋人物。在谈及最近这项研究成果时，Doudna表示，“这不是一项令人惊讶的研究。显然人们一直对利用基因组编辑来治疗遗传病感
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Nature发布癌症免疫研究重大成果：CRISPR筛选发现免疫治疗的奥秘
设计基于CRISPR的筛选思路。上图为抗肿瘤T细胞杀死靶细胞；下图为靶基因被破坏，导致清除肿瘤的T细胞细胞毒性下降或者消失。生物通报道：免疫检查点抑制剂是一种新型的癌症药物，目前已被批准用于治疗晚期黑色素瘤患者，以及患有某些肺部，膀胱，头颈部，肾脏和其他类型晚期癌症的患者。一些患者在进行此类治疗的时候疗效不错，缓解期延长，但一些患者情况却不佳。这是为什么呢？来自美国国家癌症研究所（NCI）的一组研究人员通过全基因组CRISPR大规模筛选，发现肿瘤中表达特定蛋白编码基因的患者就能对这种癌症免疫疗法做出应答，这也就是说一些癌基因是免疫检查点抑制剂治疗方法的必需元件。这一研究成果公布在8月8日的Na
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11机构呼吁谨慎对待生殖细胞基因编辑
近日，由11个开展基因研究相关工作的机构组成的国际团体就人类生殖细胞基因编辑研究发布联合声明，反对把这项技术用于生殖目的，但支持公共资本注入以探究其潜在的临床应用价值。同时，该声明还概括了在此类临床应用实施之前，人们应考虑的科学和社会问题。这份政策声明近日发表在《美国人类遗传学杂志》上，签署者共有11个机构，包括美国人类遗传学协会、英国遗传学护士与咨询师协会、国际遗传流行病协会和亚洲遗传咨询师职业协会等。它还获得美国生殖医学学会、亚太地区人类遗传学学会、英国遗传学协会等的支持。“我们的基因组编辑工作组包括人类遗传学以及来自那些具有不同卫生系统和研究基础体系国家的专家。”该报告第一作者、美国斯坦
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华人研究组Cell Stem Cell利用CRISPR进行糖尿病基因治疗
来自芝加哥大学的一组研究人员发现可以通过CRISPR基因编辑技术，利用皮肤移植技术来帮助II型糖尿病和肥胖症患者改善生活质量。这一研究成果公布在8月3日的Cell Stem Cell杂志上。文章的通讯作者是芝加哥大学的助理教授Xiaoyagn Wu博士，这一华人研究组曾与广西师范大学合作， 揭示出Src/FAK介导的AFC7磷酸化对于ACF7在粘合斑处结合F-action及协调的细胞骨架动力学至关重要，阐明了在定向细胞移动过程中调控细胞粘附和细胞骨架协调的一个重要分子机制（广西师范大学Nature子刊揭示细胞迁移机制）。德州大学奥斯丁分校的结构生物学家David Taylor点评这
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“惹不起”选手 “疯狂”扭转CRISPR专利欧洲战场局面
生物通报道：制药与化工巨头德国默克（Merck KGaA）旗下的密理博西格玛（MilliporeSigma）已然成了CRISPR专利之争欧洲战场上的新一员猛将。7月27日，欧洲专利局（European Patent Office，EPO）表示，打算准予MilliporeSigma（美国和加拿大的默克新业务运营集团）CRISPR真核细胞编辑专利的使用权。最近几天的头条新闻，当属“使用CRISPR纠正人类胚胎中的致病基因”莫属。MilliporeSigma主张明确指出“该方法不包括改变人种系遗传特性的任何过程”。CRISPR专利战的白炽化焦点主要集中在加州大学研究团队与Broad研究所等合作团队的
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中科院学者Cell文章：CRISPR-Cas系统研究重大突破
生物通报道：来自中科院生物物理研究所的研究人员发表了题为“The Molecular Architecture for RNA-Guided RNA Cleavage by Cas13a”的文章，成功解析了Leptotrichia buccalis (Lbu)细菌中Cas13a与crRNA (CRISPR-RNA)及其target RNA三元复合物3.08Å的晶体结构、Cas13a与crRNA二元复合物3.2Å的电镜结构。这一研究成果公布在Cell杂志上，由生物物理研究所王艳丽研究员和章新政研究员领导完成，第一作者为刘亮(博士后)、李雪岩（硕士研究生）、李宗强（工作人员
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揭秘美国首次人类胚胎基因编辑：中国贡献受关注
美国首次编辑人类胚胎基因的研究２日正式发表在英国《自然》杂志上。该研究一周前遭媒体曝光，引发全球科技界广泛关注。由于牵扯道德伦理问题，人类胚胎研究屡屡处于争议之中。迄今，只有中美两国实施过人类胚胎基因编辑，英国一个团队则获得政府的类似试验许可。那么，科学家出于何种考量要对人类胚胎基因“动刀”？怎么实施？效果如何？将来有哪些应用？就这些问题，新华社记者采访了美国索尔克生物研究所华人研究员吴军，他是这篇论文的共同第一作者。伦理审批耗时久吴军说，２０１５年，中国中山大学黄军就团队在世界上第一个发表人类胚胎基因编辑研究，引起广泛关注和巨大争议。其实，美国俄勒冈卫生科学大学当时也在与索尔克生物研究所联系
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学术界呼吁“谨慎而积极”开展生殖细胞基因编辑
新华社华盛顿８月３日电（记者林小春）国际学术界多个机构３日发表联合声明，呼吁“谨慎而积极”地开展生殖细胞基因编辑，认为应继续推进基础研究，但反对把这项技术用于生殖目的。这份政策声明发表在新一期《美国人类遗传学杂志》上。此前一天，美国俄勒冈卫生科学大学等机构报告说，利用有“基因剪刀”之称的ＣＲＩＳＰＲ基因编辑技术，他们成功修复了人类早期胚胎中一种与遗传性心脏病相关的基因突变。这是美国国内首次进行人类胚胎基因编辑。“目前开展以怀孕为最终目标的人类生殖细胞基因编辑是不合适的，”最新政策声明写道，但同时强调，“在有合适监管和许可的情况下，现在没有理由禁止体外实施的生殖细胞基因组编辑研究，或者禁止公共资
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Nature头条：包括中国学者在内的研究组利用CRISPR成功实现人体胚胎编辑
生物通报道：一个由中美韩三国科学家组成的国际研究团队利用CRISPR-Cas9基因编辑技术在多个活体人胚胎中纠正了引发一种疾病的基因突变，这是第一次成功的利用CRISPR-Cas9技术在人类早期胚胎发育过程中，修复导致肥厚型心肌病的基因突变，而且这项研究也在技术效率和准确性方法得到了提升。这一重要的成果公布在今日（8月2日）Nature杂志上，这项研究由多个研究机构联合完成，主要研究组包括美国俄勒冈州健康和科学大学的俄裔研究员Shoukhrat Mitalipov，韩国基础科学研究所国立首尔大学Jin-Soo Kim研究组、加州Salk生物医学研究所Juan carlos izpisua Be
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关于CRISPR-Cas9制造转基因物种的安全性问题，物理学家们出手了
假设，你现在有一只转基因抗疟疾蚊子准备投放出去，你准备怎么办？总共需要多少转基因蚊子才能替换掉携带病毒的野生型？如何分销最有效果？如何阻止转基因蚊子的过早泄漏？将基因工程生物放到野外环境是否会对生态系统造成不可逆转的伤害？对许多没经历过现场调查的研究人员来说，如何回答以上问题？哈佛大学和普林斯顿大学的应用数学和物理学家们设计了一款数学模型，从取代野生蚊子的效率和安全控制等方面指导转基因的释放。文章最近发表在《PNAS》杂志。自然物种进化选择时期，任何特定性状注定只有一小部分能被后代遗传。但是，现如今，拜CRISPR-Cas9基因编辑技术所赐，实验工作者设计添加任意理想遗传性状的可能性接近100
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张锋：遗传变异影响CRISPR的精确编辑
生物通报道 之前的研究表明，人体中的遗传变异可能会削弱CRISPR/Cas9系统精确编辑人类基因组的能力。不过，这些变异在何种程度上混淆Cas9酶识别其预期的编辑位点的能力，目前还不太清楚。Broad研究院的David Scott和Feng Zhang（张锋）周一在《Nature Medicine》杂志上发表了对这个问题的分析。他们表示，利用全基因组测序对患者进行预筛查，然后结合此信息及以往的经验来选择向导RNA，可帮助研究人员设计出有效且安全的CRISPR疗法。以往的药物开发策略都是针对患者中高度保守的靶点，然而，基因组水平的治疗必须面对个体间巨大的遗传变异。“这种遗传变异混淆了
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王艳丽/章新政课题组合作在CRISPR-Cas系统切割RNA的研究中获得重大进展
2017年7月27日，国际顶尖期刊Cell杂志在线发表了王艳丽组和章新政组在VI型CRISPR-Cas系统效应蛋白Cas13a（亦称C2c2）结构研究中取得的新进展。该研究成功解析了Leptotrichia buccalis (Lbu)细菌中Cas13a与crRNA (CRISPR-RNA)及其target RNA三元复合物3.08Å的晶体结构、Cas13a与crRNA二元复合物3.2Å的电镜结构。研究结果证实target RNA的结合导致LbuCas13a的两个HEPN（发挥RNA干扰功能的结构域）结构域发生构象变化，从而激发LbuCas13a非特异性地切割任意单链R
来源：中科院生物物理研究所
时间：2017-07-31
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CRISPR专利衍生战：加州大学又起“幺蛾子”
生物通报道：加州大学诉讼当事人团队声称美国专利审判和上诉委员会（U.S. Patent Trial and Appeal Board，PTAB）Broad研究所和其合作伙伴——哈佛大学和麻省理工学院。今年2月的裁决结果判定了Broad研究所的胜利，相比加州大学，Broad研究所将CRISPR运用在真核细胞，推动了遗传学、疾病治疗、家畜育种等领域研究。然而，裁决结果公布后，加州大学又“上访”美国联邦巡回上诉法院（U.S. Court of Appeals for the Federal Circuit），7月25日向联邦巡回法院简陈，PTAB“忽视了关键的证据”和“犯了很多错误。”加州大学诉讼当
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美国科学家编辑转基因人胚
2015年广州中山大学黄军就团队在《Protein & Cell》发文报道利用CRISPR/Cas9基因编辑技术改造了导致一种潜在致命血液疾病——β-地中海贫血的基因。尽管研究团队用“不能存活”的胚胎来回避潜在的伦理批判，但是这个“敢为人先”的举动仍在国际上引起了轩然大波。Nature：中国大胆的CRISPR研究引发国际担忧 2016年广州医科大学附属第三医院范勇研究团队在《Journal of Assisted Reproduction and Genetics》发表文章，成为国际上第二个发表人类胚胎基因编辑实验成果的研究团队。中国发表全球第二篇人类胚胎基因编辑研究成果&n
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《Nature Communications》神经肌肉疾病基因疗法
生物通报道：杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的渐进性遗传疾病，据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。，它是儿童最常见的神经肌肉疾病，与编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的DMD基因异常有关。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大概在7岁到12岁时，彻底丧失行走能力，通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。针对该病，医学界尚无有效疗法。DMD基因是人类基因组内最大的基因之一（230万碱基对，参与编码的碱基数超过11000个）。鉴于这种大小，技术上做不到将整个抗肌萎缩蛋白DNA插入
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