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CRISPR-Cas9治疗视网膜血管生成疾病
生物通报道：血管生成是导致视力丧失、失明和多种退化性眼部疾病（包括增生性糖尿病视网膜病变、湿性老年黄斑变性、早产儿视网膜病变等）的特征之一，随着病程发展，这些血管还会渗漏、破裂、甚至导致视网膜脱离，使视力受损。根据最新《Nature Communications》报道，研究人员提出用基因编辑技术防止视网膜血管生成，可作为以病理性眼内血管生成为特征的眼部疾病治疗的新途径。尽管市面上已有的血管内皮细胞生长因子（VEGF）抑制剂（如Lucentis®和Eylea®）能减少新生血管生长和视网膜疾病血管渗漏，但挑战依然存在，如需要持续治疗，以及有相当数量患者对抗VEGF治疗缺乏响应。
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Nature报道：CRISPR-Cas9系统迅速敲除上千基因，寻找肿瘤免疫疗法新药
这项由小儿肿瘤学家W. Nick Haining, B.M., B.Ch领导的研究团队报道称，缺失肿瘤细胞Ptpn2基因，能让它们更易受PD-1检查点抑制剂影响。PD-1阻断剂能解开免疫细胞“手刹”，使其更易找到并摧毁癌细胞。 “PD-1检查点抑制剂已经改变了很多癌症治疗，”哈佛医学院副教授、麻省理工学院&哈佛大学Broad研究所准成员、Haining博士说。“尽管这类新型癌症免疫疗法在临床实验上取得了成功，但大多数患者并不能从PD-1阻断剂上获得临床效益。这个现象引发了一系列额外试验，研究是否有其他药物与PD-1抑制剂联合使用可以提高对治疗有反应的癌症患者人数。”
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CRISPR如何寻找靶标？Jennifer Doudna在线发表Science文章
最近，人们利用Cas蛋白将一段动态图像插入了细菌基因组中（遗传学大牛Nature头条文章：CRISPR的另类用途），依托于CRISPR DNA的独特灵活性，细菌能识别一些允许病毒DNA插入的位点，确保有关病毒感染的“记忆”被正确储存。7月20日《Science》在线报道了CRISPR“女神”Jennifer Doudna的新发现。他们用Lawrence Berkeley国家实验室先进光源和Stanford线性加速中心的电子显微镜和X射线晶体学，以及加州大学Berkeley分校的HHMI电子显微镜设备，捕捉到了Cas1-Cas2将病毒DNA插入CRISPR区的动作。结构表明，第三蛋白IHF结合附
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微生物所向华研究组在微生物合成生物医学材料研究中取得新进展
地球上存在着一类喜欢生活在高盐环境中的微生物，极端的生活环境使这类嗜盐微生物进化出了特殊的生存能力。对嗜盐微生物的研究不仅为探索生命的极限适应机制提供了重要启示，同时也为其特殊功能和代谢产物的利用提供了可能。中国科学院微生物研究所向华研究组一方面从事极端嗜盐古菌遗传机制（如基因组复制和CRISPR功能）的基础研究，另一方面长期开展嗜盐微生物合成生物可降解塑料的应用基础研究。通过10余年的系统工作，该团队已从基因组层面系统阐明了以地中海富盐菌为代表的嗜盐古菌参与生物可降解塑料PHBHV合成与降解的关键酶、关键途径和相关调控因子，并利用代谢工程提高了PHBHV的产量。近两年，向华团队以此为基础，在
来源：中国科学院微生物研究所
时间：2017-07-21
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CRISPR女王最新发现：一种抗CRISPR蛋白能减少脱靶效应
生物通报道：去年12月，两组科学家发表了几种可以阻断CRISPR-Cas9活性蛋白质的重要发现，而7月12日，研究人员又再次指出，利用其中的一种抗CRISPR蛋白能减少Cas9介导的人类细胞基因组编辑中的脱靶效应。这一研究成果公布在Science Advances杂志上，由美国加州大学伯克利分校Jennifer Doudna教授，以及Jacob Corn等人领导完成。Corn表示，“CRISPRs是细菌免疫系统的组成部分，对于生物学来说一个基本的概念就是如果某种生物开发出了一种武器，那么它也会同时准备好一种防御手段。事实证明。 。 。噬菌体已经进化出了关闭CRISPR系统的方式，就是这些抗CR
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遗传学大牛Nature头条文章：CRISPR的另类用途
生物通报道：George M. Church是哈佛医学院著名的遗传学教授、Wyss研究所的核心成员，被誉为是个人基因组学和合成生物学的先锋。近年来其研究组围绕CRISPR这一红得发紫的技术展开了新的研究，取得了许多重大突破。在公布于最新一期（7月12日）Nature杂志上的一项成果中，Church更是玩起了新花样——他们利用基因编辑在DNA中储存上了电影！文章第一作者哈佛医学院合成生物学家Seth Shipman表示，这项研究利用基因编辑工具CRISPR，创造出世界上首个所谓的“分子记录仪”，朝着创建编码一系列事件的细胞记录系统迈出了重要的一步。研究人员表示这项研究的目的是在活体细胞基因组中记
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《Cell》新一轮CRISPR工具开发作战之Type I-E型CRISPR/Cas系统工作细节
CRISPR的冷冻电镜复原图像。中间红色和橘黄色的是待检测的DNA，蓝色的是与之相对应的CRISPR RNA，该蛋白机器能识别目标DNA是否可被Cas3酶剪切。生物通报道：生物学家利用CRISPR进行基因工程改造实验。然而，细胞进化出CRISPR的目的是用于防御——细胞利用CRISPR位置储存入侵者的分子记忆，以便在下次相遇时选择性地消灭它们。“细菌免疫系统像我们人类的一样高效，只不过人类的免疫系统是在蛋白质水平进行侦查识别工作，而CRISPR则是在核酸水平，”分子生物学和遗传学教授Ailong Ke解释道。细菌将入侵者的一点DNA插入基因组上的CRISPR位点。当细菌所储存的DNA被转录成R
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《Nature》首次公开基因组编辑器Cpf1蛋白结构
生物通报道：CRISPR Cas9系统已被广泛地用于动、植物基因组序列切割和粘贴，在人类疾病治疗领域，其癌症和视网膜疾病治疗应用也在迅速增长。全世界的研究人员正在努力完善这一基因编辑技术，使其更精准和高效。为了达成目的，他们也关注着其他特异性DNA切割蛋白，如Cpf1，它可以直接定位在基因组的特定位置。哥本哈根大学Novo Nordisk基金会中心蛋白质研究所（NNF-CPR）的科研团队成功地观察和描述了新基因组编辑系统Cpf1的工作原理。该蛋白质属于Cas家族，能使双链DNA裂解，启动基因组修饰过程。这项最新研究7月5日发表于《Nature》杂志。Guillermo Montoya是生化和分
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华人研究组Cell发布CRISPR研究新突破：I型CRISPR复合体作用机制
生物通报道：康奈尔大学分子生物学和遗传学系的Ailong Ke教授研究组主要从事CRISPR、RNA生物学、RNA分子结构和功能、结构生物学等方面的研究，在核酸开关领域研究成果处于世界顶尖水平。近期其研究组与哈佛医学院Maofu Liao研究组合作，公布了嗜热裂孢菌（Thermobifida fusca）的I型CRISPR复合体的近原子分辨率结构，并从中揭示了CRISPR-Cas3这一系统的作用机制。这一研究成果公布在6月29日的Cell杂志上。Ailong Ke教授Maofu Liao教授这项研究成果的突破所在：•新研究获得了近原子分辨率的结构图像，解析了CRISPR如何搜索靶标
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纠正番茄育种乱局，还得靠CRISPR？
遗传学家利用两种变异改良了一万年来的番茄驯化成果。这两种变异都分别受到育种者的青睐，但结合在一起时却是有害的。从巨大的果实到矮小结实的植株，今天的番茄是数千年的培育塑造出来的。不过，遗传学家发现，虽然有些变异可以产生受人们青睐的性状，例如有一种变异可以使番茄更易收获，但是如果将它们结合在一起，就会产生不受欢迎的植株。人们识别出了一种能让番茄更易收获的基因突变。美国冷泉港实验室的遗传学家Zachary Lippman表示，这是一个罕见例子：在驯化作物过程中被利用的基因后来却阻碍了作物改良。在识别出这些突变后，他和同事使用CRISPR基因编辑技术来改造更加高产的植株；植物育种者非常希望能将这一技术
来源：Nature自然科研
时间：2017-07-06
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中国学者Nature子刊文章：建立高效的CRISPR-Cpf1基因组编辑系统
生物通报道：来自中科院上海生科院的研究人员发表了题为“CRISPR-Cpf1 assisted genome editing of Corynebacterium glutamicum”的文章，发现新凶手弗兰西斯菌来源的Cas效应蛋白(FnCpf1)与谷氨酸棒杆菌适配，而SpCas9则表现出对谷氨酸棒杆菌的毒性，并建立了高效的谷氨酸棒杆菌CRISPR-Cpf1基因组编辑系统。这一研究成果公布在Nature Communications杂志上，由合成生物学重点实验室杨晟研究组完成。CRISPR-Cas是当前最强有力的基因组编辑技术。基于化脓链球菌来源的Cas效应蛋白（SpCas9）最初被开发为人
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将CRISPR-Cas9在水稻中的基因组编辑效率提高3-7倍
来自中国水稻研究所，中科院遗传与发育生物学研究所的研究人员发表了题为“Increasing the efficiency of CRISPR-Cas9-VQR precise genome editing in rice”的文章，通过优化sgRNA的结构以及使用水稻内源性强启动子来驱动VQR变体的表达，成功将CRISPR-Cas9-VQR系统的编辑效率提高到了原有系统的3至7倍。这一研究成果公布在Plant Biotechnology Journal杂志上，文章的通讯作者为中科院遗传所李家洋研究员和水稻所王克剑研究员。基因编辑因不同物种、靶位点、转基因方法和CRISPR/Cas9构建而有所差异
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“CRISPR导致基因突变”论战持续升温
《自然》杂志、业内专家、部分网友说法不一 近日，《自然·方法》发表文章《体内CRISPR—Cas9编辑引发的不可预测基因突变》，称基因编辑工具CRISPR可能引起基因组内大量基因突变。全球很多实验室正要将CRISPR—Cas9用于人类疾病的相关基因治疗研究，有的甚至已开始用于临床试验，这时候说它可能造成大规模基因突变，着实让人惊讶。然而剧情很快反转。几天前，两家基因编辑公司Editas药物和Intellia制药的科学家们分别写信给《自然》杂志编辑部，认为这一论文的结论完全错误，要求将该论文撤稿，并从科技文献中删除。论文只是“读者来函”，暂无撤稿决定对于这篇引起巨大争议的稿件，《自然
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CRISPR致基因突变有误？《自然》回应
科技日报北京6月12日电 （记者聂翠蓉）上周《自然·方法学》杂志发表了一篇论文称，基因编辑工具CRISPR能引起基因组内大量基因突变。但据《麻省理工技术评论》杂志网站近日报道，两家基因编辑公司Editas药物和Intellia制药的科学家们分别写信给《自然》杂志编辑部，认为这一论文的结论完全错误，要求将该论文撤稿，并从科技文献中删除。题为“体内CRISPR-Cas9编辑后引发不可预测的基因变异”的论文声称，全基因组测序表明，CRISPR工具在小鼠体内引入了大量意想不到的基因突变。由于这是目前为止关于CRISPR工具的最大质疑性研究，文章发表后立即登上各大媒体头条，而包括Editas药物和Int
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CRISPR大范围意外“脱靶”引发的激烈讨论
来自西班牙国家生物技术中心、擅长使用CRISPR小鼠基因编辑技术的Lluis Montoliu说：“他们（指原文作者）使用了并不常用的方法。”他认为，作者在注射CRISPR治疗中所使用的并非最优的分子组合，其中一个质粒容易造成细胞产生过量的Cas9酶，造成他们所看到的严重的脱靶效应。 澳大利亚国立大学JCSMR致力于细胞环境对CRISPR的效率影响研究的遗传学家Gaétan Burgio认为，本文中所提到的惊人数量的脱靶突变并不属实。自2014年以来，Burgio一直在用CRISPR对小鼠DNA进行编辑，从未见过类似水平的脱靶突变。他说，他相信其他研究将驳斥这篇文章的发现。
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中科院学者连发两篇Cell Res文章获CRISPR技术重要突破
生物通报道：基因编辑工具的快速发展令整个生物学研究领域疯狂，目前第三代DNA剪刀的主角是CRISPR，这是一种比其前身更快更便宜的工具。近期来自中科院神经科学研究所的杨辉研究组与多个研究组合作，在Cell Research杂志上发表了多篇文章，获得了CRISPR-Cas9技术的重要突破。研究组成员通过与施霖宇团队与苏州非人灵长类研究平台孙强团队合作，设计了一种以同源臂介导的末端接合（Homology-Mediated End Joining, HMEJ）为基础的基因敲入策略，它在很多种系统（体外培养的细胞、动物胚胎和体内组织）中比现有的基因敲入策略的效率都要高。基于更高效的编辑效率和更好的精确
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张锋连发两篇Nature子刊文章 细述可能超越CRISPR-Cas9的新编辑技术
生物通报道：CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩，并且已经被应用到了临床上且证明了其威力。但CRISPR-Cas9有其局限性：上个月末Nature Methods上的一篇“Unexpected mutations after CRISPR–Cas9 editing in vivo”就指出了在全基因组测序研究中，CRISPR-Cas9编辑会令小鼠产生了上千个非目标基因突变，由此而引发关于这一技术精确性和安全性的一系列探讨。当然这篇文章并不是对CRISPR-Cas9技术的盖棺定论，但是一些科学家已经在寻找更为特异有效的新基因组编辑技术了。2015年，麻省理工学院的张锋研究组发现CRI
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“Guide-it™杯”CRISPR/Cas9剪刀手大赛正式开赛啦
说起剪刀手，您肯定想到了一部电影。没错，那是一部经典的电影，不过我们今天要说的是一种技术。CRISPR/Cas9基因编辑技术就像是一把神奇的剪刀，这把剪刀可以剪切基因组DNA，在双链DNA的特异位点产生双链DNA切口，之后利用细胞内修复机制实现基因编辑的目的，而您就是那位拥有神奇剪刀的剪刀手。如今，CRISPR基因编辑技术可谓是风靡整个生物界，受到众人瞩目。在物种上，CRISPR/Cas9基因编辑技术可涉及哺乳动物、植物、真菌、细菌、病毒等等；在细胞类型上，CRISPR/Cas9基因编辑技术可用于株化细胞、原代细胞、iPS细胞、ES细胞、受精卵等等。对于如此炙手可热的生物学技术，基因表达研究的
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用CRISPR技术开发新型筛选工具
本文作者之一YOON-SEONG KIM生物通报道：“我们每个人都有α-突触核蛋白，”Burnett生物医学学院博士生Levi Adams说。“但是当出现帕金森后，该蛋白在脑部的含量出现异常。如果我们能‘看’到这种蛋白质在细胞内的变化，我们就能找到让它含量上升的原因和让它下降的措施。”这项由美国国家卫生研究院资助，发表在Scientific Reports上的研究成果，将可能成为帕金森新药治疗效果识别的关键一步。研究人员使用了CRISPR-Cas9基因编辑技术，在α-突触核蛋白基因的3’端插入荧光标签（NanoLuciferase），每当细胞产生α-突触核蛋白时，便会同时表达荧光标签，发出荧光
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CRISPR基因编辑技术是“魔剪”还是“乱箭”？
记者：欧阳博士，5月30号Nature Methods上的一篇“Unexpected mutations after CRISPR–Cas9 editing in vivo”掀起轩然大波，短短几天，科学界已经是山雨欲来，无人不在谈论这篇文章。CRISPR为什么有这么大威力？您能否先简短介绍一下这项技术的由来？欧阳博士：好的。30年前日本科学家石野良純在克隆一个古细菌的目的基因时偶然发现一种特别的重复序列，随后的10年研究人员一直在试图破解这种存在于很多细菌和古细菌的神秘序列，并冠以CRISPR这么个古怪的名称，直到10年前它的神秘面纱才开始被逐步揭开，原来它是一种以病毒DNA序列为精准打击对象
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