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利用CRISPR/Cas9技术研究小麦TaGW2基因功能
小麦是全球最重要的粮食作物之一，是世界上40%人口的主要食物，提高小麦产量和品质对保障粮食安全和人体健康具有重要意义。谷类作物中GW2基因是影响籽粒粒重的一个关键遗传因子，该基因在六倍体普通小麦中有3个亚基因组拷贝，即TaGW2-A1, TaGW2-B1和TaGW2-D1。已有的研究表明TaGW2-A1负调控小麦籽粒的大小及产量，但TaGW2-B1和TaGW2-D1对小麦粒重遗传控制的贡献还不清楚。中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组与王道文研究组合作，利用CRISPR/Cas9技术获得了缺少TaGW2基因一个拷贝（B1或D1）、两个拷贝（B1和D1）以及三个拷贝（A1, B1和D1）
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大牛Nature子刊发表最新CRISPR技术突破：一次分析数百个基因组突变
生物通报道：遗传学家一直在利用包括从家鼠到单细胞酿酒酵母在内的多个模式动物，研究调控人类发育与生理的基本生物过程，以及这些生物过程在各种疾病中出现的变化。因为调控人体这些生物过程的基因在其它物种中具有类似的功能，而且模式生物体中的基因可以随意在实验室中突变和删除，所以这一概念是成立的。但是迄今为止，即使在易于操作的酵母中，基因也必须是一次删除一个，而且这会在基因组中留下一些不需要的序列修饰。来自哈佛大学Wyss研究所的George Church领导的一个研究组提出了一个新的基于CRISPR-Cas9的技术方法，可以解决这两个问题。具体来说，研究人员利用酵母开发了一种高通量方法，能够在单个酵母细
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CRISPR纳米递送研究中取得进展
近日，中国科学院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇、郑文富带领的课题组发表了非病毒纳米载体递送的研究成果。他们开发了一系列非病毒的纳米载体，这些非病毒纳米载体可以高效递送CRISPR/Cas9系统到体内，为拓展这一强大基因编辑技术在生命科学和临床应用领域的应用提供了新途径。相关研究成果Thermo-triggered release of CRISPR-Cas9 system by lipid-encapsulated gold nanoparticles for tumor therapy 作为Hot paper在《德国应用化学》（Angew Chem Int Ed, 57, 149
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中科院，暨南大学《PNAS》利用CRISPR发现新的肺癌抑癌基因
中国科学院生物化学与细胞生物学研究所，暨南大学生命与健康工程研究院的研究人员发表了题为“In vivo CRISPR screening unveils histone demethylase UTX as an important epigenetic regulator in lung tumorigenesis”的文章，利用CRISPR/Cas9技术在体进行大规模筛选发现组蛋白去甲基化酶UTX为新的肺癌抑癌基因，深入揭示了UTX失活促进肺癌发生发展的分子机制并提供了潜在的治疗策略。这一研究成果公布在PNAS杂志上，由中国科学院生物化学与细胞生物学研究所季红斌研究组与暨南大学生命与健康工程
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类器官研究揭示胶质瘤侵袭过程
作者：欧玛干细胞胶质瘤是一种令人闻之色变的人脑恶性肿瘤，目前治疗手段极为有限。胶质瘤学名为“多形性胶质母细胞瘤（GBM）”。由于胶质瘤生长在脑中，科学家几乎无法观察到这种肿瘤细胞的产生过程，动物模型也无法提供很好的答案。美国加利福尼亚州的Salk研究所近日在胶质瘤研究中取得重要进展，该机构的科学家成功建立了胶质瘤类器官模型，从而为解决上述难题迈出重要一步。Salk研究所Verma实验室的科学家们通过编辑细胞中的两个基因，就能够在实验室里“制造”出胶质瘤，将来可以用于开发抗胶质瘤药物。该研究在2018.04.24日发表于《Cell Reports》杂志上。 图1.胶质瘤研究示意图。其大意如下：1
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《Nature》子刊：新CRISPR技术，祝您轻松实现单碱基精确基因敲除
CRISPR-Cas9系统为研究者提供了精准编辑DNA的技术手段，如今，研究人员又利用它开发出了靶向酿酒酵母（S. cerevisiae）单基因的技术，研究人员通过删除DNA序列中1个碱基即可关闭基因。这种基因组级别的生物工程与传统的靶向单个基因或有限数量基因的策略相比，未来将更方便研究者独立研究单个基因或与其他基因结合时的功能。理解和优化S. cerevisiae基因组，提高酵母菌株生产力对乙醇、工业化学品、润滑剂和药品等工业生产具有重要意义。伊利诺伊大学化学与生物分子工程教授赵惠民（Huimin Zhao）研究团队发文《Nature Biotechnology》，“我们希望把微生物改造成创
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《Cell》2017年度论文：全面解读CRISPR-Cas技术系统
生物通报道：Cell杂志创刊于1976年，现已成为世界自然科学研究领域最著名的期刊之一，并陆续发行了十几种姊妹刊，在各自专业领域里均占据着举足轻重的地位。近期Cell杂志公布了2017年年度论文，共包括七篇Snapshots，四篇Reviews，以及十篇Articles。入选的文章当中，有两篇由张锋等人撰写的文章详细介绍了CRISPR-Cas技术系统，并且通过图片言简意赅的说明了第一类和第二类CRISPR-Cas基因组编辑系统的特点。来自CRISPR系统（成簇的规律性间隔的短回文重复序列及其相关蛋白）的酶给基因组学领域带来了革命性的发展，使得研究人员能够靶向基因组特异区域，在精确的位点编辑DN
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2018美国科学院新增院士 “80后”华人学者入选
生物通报道：院士是某些国家所设立的科学技术方面的最高学术称号，是对科学家在本领域研究的重要肯定，在美国国家科学院中就有不少华人科学家。近期美国科学院公布了2018年新增院士的名单，多位华人学者入选。至此美国科学院院士人数达到2382名，外籍院士为484名(没有投票权)。这些华人学者包括加州大学伯克利分校神经生物学系教授丹扬(Yang Dan)、加州大学旧金山分校神经学系教授傅嫈惠(Ying-Hui Fu)、布朗大学工程学院教授高华健(Huajian Gao)、麻省理工学院物理学系教授文小刚(Xiao-Gang Wen)、神经科学教授张锋(Feng Zhang)，以及耶鲁大学细胞生物学和遗传学系
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CRISPR技术让稀有血型供给不再恐慌
世界范围内，血液供应一直是一项长期挑战。虽然，大多数人可以安全地从血库中拿到所需血液，但是少部分需要频繁反复输血的遗传疾病患者最终会因次要血型抗原水平的不相容性，对几乎所有供体血液产生免疫反应。使用CRISPR-Cas9介导的基因编辑技术，（布里斯托）NIHR血液和移植研究所（BTRU）等机构的的科研团队建立了一种个性化红细胞系，细胞上的特定血型基因被更改了，以防止引起免疫反应的血型蛋白表达。联合删除单细胞系上的多种血型（blood groups），再将其分化为功能性新型红细胞，从而生产具有非常广泛输血相容性的功能红细胞。编辑血红细胞有助于提高输血兼容性，为血库难以提供配型的患者带来福音。作者
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解读重要表观调控因子：保护端粒的非编码RNAs
在2008年，西班牙国家癌症研究中心（CNIO）的Maria A. Blasco博士领导的端粒和端粒酶研究组是世上首个发现TERRAs的团队。这是一段非编码端粒RNAs，属于染色质端粒的一部分。从那时起，该团队就致力于研究这些序列有什么作用。最近他们在《Nature Communications》发表论文，正式回答了这一问题：TERRAs能与多梳复合体（polycomb complex，PRC）互动，后者是著名的基因表达表观遗传调控因子，它们的这种合作促进了端粒的异染色质（heterochromatin）装配。2016年，CNIO团队发现了这些RNAs的遗传起源。在人类细胞中，大多数TERRA
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默克在华获得CRISPR技术专利
德国达姆施塔特2018年4月23日电 /美通社/ -- 领先的科技公司和基因组编辑领导者默克(Merck)今天宣布，中国专利局已下发默克专利申请的准许通知书。申请涵盖默克用于真核细胞基因组整合方法的CRISPR技术。默克执行委员会成员兼生命科学业务部首席执行官吴博达(Udit Batra)表示：“包括中国在内，我们已经为基础性的CRISPR技术获得七项重要专利。这项技术为癌症、遗传性和罕见疾病等疑难杂症的医学研究和治疗确定了一条振奋人心的新途径。作为基因组编辑领导者，我们正积极授权将我们的整合专利用于治疗用途、基础科学研究和农业生物技术。”默克在基因组编辑领域拥有13年的历史，该公司已在美国、
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类器官探秘致命脑癌
多形性胶质母细胞瘤（glioblastoma multiforme，GBM）是一种极其致命的脑癌，因为你几乎不可能在自然条件下观察到这些脑内肿瘤的形成和运作，动物模型也并非理想研究对象，所以在肿瘤领域有关GBM的研究是一项黑箱挑战，如今，Salk研究所接受了这项挑战，并向前迈出了重要一步。通过编辑人脑类器官中几个细胞的两个基因，Inder Verma实验室成功制造出了侵袭性GBM肿瘤模型，这种新模型将加快新药研发，论文发表在4月24日的《Cell Reports》。许多在动物身上起效的药物对人却无效，研究人员已经尝试使用异种移植来克服这个问题，但是这种方法也有局限性，因为缺乏足够人类肿瘤组织，
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Cell子刊：CRISPR与表观遗传学
生物通报道：确定不同染色质特征和基因表达之间的因果关系，并最终了解细胞行为，依然是目前生物学的一大挑战。近期靶向表观基因组编辑工具（targetable epigenome-editing）的发展为我们带来了新的希望，帮助研究人员将直接转录，功能结果与位点特异性染色体修饰连接在了一起。“CRISPR/Cas9-Based Engineering of the Epigenome”这篇综述探讨了CRISPR-Cas9技术带来的前所未有研究和操控表观遗传元件的机会，让我们进一步了解干细胞生物学和干细胞工程的治疗应用。同时综述也提到了关于标准化和进一步改进基于CRISPR-Cas9的工具来设计表观基
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Nature Genetics：打破原有观点，发现四肢真正的起源
上图：具有正常背鳍和成对胸鳍/腹鳍的青鳉鱼；下图：当ZRS和sZRS增强子被剔除时，鱼鳍不能正常发育。免费索取CRISPR-Pro基因敲除斑马鱼技术方案 当我们想到第一条从原始水域爬到陆地上的鱼时，很容易将它的那对鱼鳍想象成最终演化为现代脊椎动物（包括人类）的手臂和腿部。但是来自芝加哥大学和西班牙Andalusian发育生物学研究中心的研究人员完成的一项最新研究表明，这些生物其实有自己原初遗传图谱来发育其原始肢体，即所有具有下颌的鱼共同包含的单个背鳍。这一研究成果公布在Nature Genetics杂志上，这一研究表明鱼类，小鼠以及所有现代脊椎动物可能具有共同的遗传元件，这些遗传元
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干细胞和基因编辑强强联手，绘制人类基因组图谱
胚胎干细胞是一种独特的资源，它们可以变成我们身体中任何成体细胞。它的多才多艺造就了再生医学、疾病模型和新药发现。与人类胚胎干细胞的发现并行的另一项生物里程碑是人类基因组测序和赋予我们遗传身份的全套基因鉴定。“人类基因组计划”让我们有机会深入了解基因在基因组中的功能。如今，科学家们正在尝试将二者联合起来，尝试用人类胚胎干细胞来绘制所有人类基因功能。通过生成超过180000个有区别的突变，研究人员实质上分析了人类基因组中所有基因。为了产生如此大规模的突变，他们将一种复杂的基因编辑技术（CRISPR-Cas9筛选）与研究小组最近分离的一种新型胚胎干细胞结合，这种新型干细胞只含有一个拷贝的人类基因组（
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为10年前的《Neuron》文章 “翻案”，CRISPR助力发《Nature》
20多年前，诺奖潜力股“瘦素”的发现改变了肥胖研究，然而，瘦素的作用机制至今仍是一个谜。科学家们看到现象：白色脂肪细胞分泌瘦素，促进人类等许多动物的大脑生成抑制食欲的饱腹信号，从而稳定体重和血糖。瘦素及其受体功能失调会令动物产生贪食和极端暴饮暴食、肥胖和II型糖尿病等症状。然而，瘦素补充剂对这些症状通常无效。由于未知原因，大多数肥胖人群是瘦素抵抗的，尽管相关研究很多，瘦素的临床应用仍然有限。“许多神经元类型都表达瘦素受体，但是还未发现任何一种起主要作用，神经元细胞群中是否存在这类特定细胞还有争议。在没有识别到瘦素作用的真正靶标之前，很难研究其主导回路，更无法有效地检验任何假说，”文章通讯作者、
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Nature子刊：人多能干细胞CRISPR-Cpf1精准基因编辑新技术
来自浙江大学生命科学研究院的研究人员发表了题为“Small molecules promote CRISPR-Cpf1-mediated genome editing in human pluripotent stem cells”的研究论文，建立了对人多能干细胞进行更高效和精准的基因编辑技术体系。这一研究成果公布在4月3日的Nature Communicaitons杂志上，由浙江大学生命科学研究院祝赛勇实验室完成，马晓洁为论文的第一作者。人多能干细胞，包括胚胎干细胞和诱导型多能干细胞，可以分化出人体所有类型的细胞，比如神经细胞、心肌细胞、肝脏细胞和胰岛细胞，在疾病模型、药物筛选和再生医学中，
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全新CRISPR期刊：能识别并区分CRISPR-Cas系统的新工具
生物通报道：《The CRISPR Journal》是一份全新的开创性同行评审期刊，由Mary Ann Liebert Inc.出版，旨在介绍CRISPR杰出研究成果和各方面评论。最新期刊公布了一项重要成果：研究人员研发出了一种新型CRISPRdisco自动化系统，能用于鉴定基因组组装中的CRISPR重复序列和cas基因。这一免费提供的软件提出了标准化的高通量分析方法，可以检测CRISPR重复序列并准确分析类别，类型和亚型。CRISPRdisco由北卡罗来纳州立大学的Rodolphe Barrangou博士研发，文章标题为：CRISPRdisco: An Automated Pipeline
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欧洲即将开展第一次基于CRISPR的人类基因改造试验
CRISPR生物科技公司的科学家们希望对一种破坏性的血液疾病（β地中海贫血）采用新型疗法。中国是率先使用CRISPR旨在治愈β地中海贫血的国家，同样是这种疾病，如今，欧洲也将迈出试验性的第一步。延伸阅读：Nature头条：包括中国学者在内的研究组利用CRISPR成功实现人体胚胎编辑课题组长伦敦Francis Crick 研究所的Robin Lovell-Badge教授表示：“有朝一日，当我们回顾今天，这将是基因疗法的一个崭新开始。”血红蛋白（haemoglobin）携带着身体所需的氧气，如果细胞得不到充足氧气，有这种缺陷的患者就会产生骨头畸形、贫血、生长缓慢、疲劳和呼吸急促等症状。科学家们希望
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《Nature》4月最受关注的五篇论文
英国著名杂志《Nature》周刊是世界上最早的国际性科技期刊，自从1869年创刊以来，始终如一地报道和评论全球科技领域里最重要的突破。其办刊宗旨是“将科学发现的重要结果介绍给公众，让公众尽早知道全世界自然知识的每一分支中取得的所有进展”。近期《Nature》下载论文最多的十篇文章（2018年3月10日 ～ 2018年4月11日）：更强健的CRISPR革命性的基因编辑方法CRISPR创造了不少奇迹，但它还不是最完美的：它的标准成分只能在有限的基因组中寻找并切割DNA，作为分子剪刀它的表现却不稳定，容易导致“非靶基因”突变。许多团体都在努力完善CRISPR，哈佛大学的化学家刘大卫（David Li
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