欧洲即将开展第一次基于CRISPR的人类基因改造试验

在监管机构批准DNA剪接治疗后，欧洲也将开展人类基因改造试验。

　　

CRISPR生物科技公司的科学家们希望对一种破坏性的血液疾病（β地中海贫血）采用新型疗法。

中国是率先使用CRISPR旨在治愈β地中海贫血的国家，同样是这种疾病，如今，欧洲也将迈出试验性的第一步。

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课题组长伦敦Francis Crick 研究所的Robin Lovell-Badge教授表示：“有朝一日，当我们回顾今天，这将是基因疗法的一个崭新开始。”

血红蛋白（haemoglobin）携带着身体所需的氧气，如果细胞得不到充足氧气，有这种缺陷的患者就会产生骨头畸形、贫血、生长缓慢、疲劳和呼吸急促等症状。科学家们希望借助Cas9酶砍掉突变基因，恢复正常血红蛋白水平。

研究人员已经广泛地试验了该系统的切割效力，期盼着有朝一日该疗法也将适用于人类。科学家们计划先从人体内提取干细胞，让它们在实验室中生长，然后增加胎儿血红蛋白产量，这些蛋白质虽然可以替代成人血红蛋白，通常情况下，在人类进入成年后胎儿血红蛋白生产就会受到抑制。

当抑制胎儿血红蛋白的基因被移除后，患者骨髓就能再次生产高水平的血红蛋白。

肯特大学遗传学教授Darren Griffth接受星期日电报（Sunday Telegraph）记者采访时说：“我所看到的一切都表明这种方法非常安全和有效，我认为（试验）结果将是积极的。”

美国宾夕法尼亚大学已经开始招募利用CRISPR进行治疗试验的癌症患者。

CRISPR/Cas9基因敲除细胞系（片段敲除）详细资料

原文检索：Humans will be genetically modified for the first time in Europe as scientists get the go-ahead to use DNA-splicing therapy to treat blood disorder

（生物通：伍松）