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Cell：利用CRISPR-Cas9绘制广泛天然免疫网络图谱
生物通报道 来自哈佛-麻省理工Broad研究所的研究人员将CRISPR-Cas9筛查技术应用于小鼠骨髓源性树突状细胞，研究了PAMPs触发的免疫反应的调控机制。通过综合分析基因敲除结果及蛋白质和mRNA表达改变，他们利用CRISPR筛查以前所未有的分辨率剖析了免疫调控网络。这一重要的成果发布在7月16日的《细胞》（Cell）杂志上。上接：张锋参与Cell发布CRISPR重要新成果随后，研究人员基于它们对树突状细胞功能选择性标记物RNA和蛋白质表达的影响，对所有已知和新鉴别出的调控因子进行了赋值。除了已知的TLR信号调控因子，还鉴别出了由从前未发现与TNF调控或炎症基因表达相关的一些
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Cell Stem Cell：用CRISPR实现iPS细胞治疗
生物通报道 血友病的患者生活在一种永久的压力和焦虑状态中：他们的关节会过早的磨损，一旦出血便感觉好像永不会停止。他们的身体无法生成让血液凝固的凝血因子，因此任何的切割或擦伤不即刻予以处理都可以转变为急症（延伸阅读：Nature：超越CRISPR的基因组编辑新技术 ）。每5000名出生男婴中便有一人罹患血友病A，大约一半的重症病例都是由于确定的“染色体倒位”引起。在染色体倒位中，染色体上的碱基对顺序颠倒，因此基因无法正确表达，患者缺失凝血因子VIII (F8)基因，在健康人体中F8可引起血液凝结。由基础科学研究所基因组工程中心主任Jin-Soo Kim，和延世大学Dong-Wook
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Cell子刊：让CRISPR-Cas9基因编辑更廉价的简单技术
生物通报道 来自加州大学伯克利分校的研究人员发现了一种更廉价及简单的方法，让热门的基因编辑工具CRISPR-Cas9靶向切割或是标记DNA（延伸阅读：遗传学界大牛Nature子刊发布CRISPR-Cas9新工具）。自3年前发明这一技术以来，由于它能够很容易地结合并切割非常特异的DNA序列、失活基因，CRISPR-Cas9如暴风般横扫基因组学领域。这为靶向基因疗法治愈遗传疾病，及发现疾病的病因带来了巨大的希望。此外，还可以调整这一技术，借助于一种荧光标记结合及标记DNA，使得研究人员能够定位和追踪正在分裂的活体细胞细胞核中成千上万基因其中的某一基因。新开发的技术现在使得构建出让CRI
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中国农大权威期刊发表CRISPR研究
生物通报道：通过CRISPR/Cas9基因组编辑系统的组成型过量表达而产生的拟南芥突变体，通常在T1代是嵌合体。七月二十一日，来自中国农业大学的研究人员在国际生物学权威期刊《Genome Biology》发表的一项研究中，利用卵细胞特异性的启动子，来驱动Cas9的表达，并以很高的效率获得了多个靶基因的非嵌合性T1突变体。延伸阅读：首次用CRISPR编辑树木基因组。本文通讯作者是中国农业大学植物生理学与生物化学国家重点实验室的陈其军博士，其2002年在中国农业大学获博士学位，2004年9月起在中国农业大学生物学院从事教学及科研工作，主要研究方向为：植物非生物逆境胁迫反应重要基因挖掘及功能鉴定；高
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专家Science警告CRISPR等新技术的应用
生物通报道：7月24日Science杂志发文，警告新兴技术的应用需要更多监管，其中尤其提及了近期十分火热的CRISPR-Cas9技术在临床上的应用。文章作者是曾任前总统比尔克林顿生物伦理顾问委员的R. Alta Charo，这位来自威斯康星大学的伦理学家在今年Nature Biotechnology杂志的人类生殖细胞基因改造大讨论中就表示，对于生殖细胞或胚胎的研究，不可能达成国际统一的法律，因为各国的立法和监管架构本身就是不同的。但我们在一开始就是要引入公众探讨，并制定原则用以指导研究。在这篇题为“Yellow lights for emerging technologies”的文章中，她也指
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我科学家用CRISPR实现杨树定向诱变
生物通报道：最近，RNA引导的CRISPR/Cas基因组编辑，已被用于多种草本植物的基因组编辑。然而，该系统是否可用于木本植物的基因组编辑，仍然还是非常罕见的。今年六月份，美国乔治亚大学（UGA）的研究人员首次利用CRISPR/Cas基因编辑工具，修改杨属植物的基因组。他们的研究结果发表在植物学国际知名期刊《New Phytologist》，为更快速和更可靠的植物基因编辑，打开了大门。相关新闻：首次用CRISPR编辑树木基因组。七月二十日，来自西南大学、中科院西北高原生物研究所的科学家，在Nature子刊《Scientific Reports》发表的一项研究中，通过CRISPR/Cas系统实现
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一步生成条件性基因敲除小鼠ESC
生物通报道：最近发展的基因组编辑工具，包括转录激活因子样效应物核酸酶（TALENs）和CRISPR/Cas9，使我们能够通过诱导双链断裂（DSBs）的非同源末端连接（NHEJ）修复，快速而有效的敲除靶向基因。然而，这种方法不能进行必需基因的功能研究，这类研究通常采用的策略是基于Cre-LoxP系统的条件性基因敲除（cKO）。这就需要通过同源重组（HR）和诱导Cre重组酶表达，进行loxP位点的靶向整合（敲入）。Cre融合蛋白和人类雌激素受体ERT2的突变配体结合域，常用于4-羟基他莫昔芬（4OHT）对Cre重组酶活性的控制，4OHT可促进CreERT2从细胞质到细胞核的易位，在那里Cre可识别
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两种新方法能增强基因编辑精准度可避免“脱靶效应”
可避免“脱靶效应”科技日报北京7月21日电 （记者李文龙）美国科学家发现，较短的向导核糖核酸和Cas9核酸内切酶二聚体均能提高基因编辑技术精准度，可对基因组进行更加准确的编辑和修饰。相关结果近期发表于《人类基因疗法》杂志上。多种细菌和古细菌中存在很多成簇的、规律间隔的短回文重复核糖核酸序列（CRISPR）和CRISPR相关基因（Cas genes）。CRISPR-Cas是一种天然免疫系统，可对抗病毒以及其他病原体对细菌的入侵。科学家利用这一系统可在多种细胞特定的基因组位点上进行切割的特性，对基因组进行靶向修饰、插入新的遗传物质，进而用来快捷有效地建立转基因细胞系或培育转基因动物。目前最流行和有
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中外科学家携手发布CRISPR/Cas特刊（上）
生物通报道 最新一期的《Human Gene Therapy》杂志，发布了一期题为“Focus on Genome Editing”（聚焦基因组编辑）的特刊，由哈佛-麻省理工大学Broad研究所的张锋（Feng Zhang）担任特邀编辑，来自中外的科学家以9篇评论、综述及研究论文的形式各抒己见，发表了对于CRISPR/Cas基因编辑技术的一些看法和最新研究进展，当前这些文章全部可以免费阅读全文（延伸阅读：张锋综述：CRISPR的前景和挑战 ）。The Bacterial Origins of the CRISPR Genome-Editing Revolution在过去的3年里，C
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川大院士发表CRISPR/Cas综述文章
生物通报道：七月十五日，四川大学生物治疗国家重点实验室的研究人员在国际学术期刊《Human Gene Therapy》发表综述文章，提出了CRISPR/Cas传递载体所面临的挑战，并指出了非病毒载体所发挥的潜在作用。中国科学院院士魏于全是本文共同作者之一。魏于全目前是四川大学副校长、教育部“****奖励计划”第二批特聘教授，1997年国家杰出青年科学基金获得者。现任四川大学生物治疗国家重点实验室主任，第五届教育部科学技术委员会生物学二部常务副主任，担任 Human Gene Therapy 副主编。1986 年毕业于华西医科大学获硕士学位， 1991年至1996 年在日本京都大学医学院留学并获
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中外科学家携手发布CRISPR/Cas特刊（下）
生物通报道 最新一期的《Human Gene Therapy》杂志，发布了一期题为“Focus on Genome Editing”（聚焦基因组编辑）的特刊，由哈佛-麻省理工大学Broad研究所的张锋（Feng Zhang）担任特邀编辑，来自中外的科学家以9篇评论、综述及研究论文的形式各抒己见，发表了对于CRISPR/Cas基因编辑技术的一些看法和最新研究进展，当前这些文章全部可以免费阅读全文。上接：中外科学家携手发布CRISPR/Cas特刊（上）Delivery and Specificity of CRISPR/Cas9 Genome Editing Technologies
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张锋综述：CRISPR的前景和挑战
生物通报道：麻省理工学院的张锋（Feng Zhang）博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年，这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统，自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。延伸阅读：张锋Nature子刊再发CRISPR综述。七月十五日，张锋博士在国际学术期刊《Human Gene Therapy》发表综述文章，介绍了CRISPR/Cas基因组编辑系统的前景以及所面临的挑战。他在文中介绍说，所有的科学都是从自然中得到灵感，在生物学中这一点更为真实，研究者们一些最有力的工具就来自于天然产物。从限制性内切酶和荧光
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华人学者Cell子刊发表CRISPR新成果
生物通报道：西尼罗河病毒（WNV）是黄病毒科黄病毒属的重要成员，是一种通过蚊子传播的嗜神经病原体。西尼罗河病毒最早是1937年在乌干达一位发热妇女的血液中分离到。这种病毒在非洲、欧洲、中东、北美和西亚很常见，人类、马和其他哺乳动物都可能受到感染。人类感染西尼罗河病毒后会发展成严重甚至致命的神经系统疾病，比如无菌性脑膜炎、脑炎、急性弛缓性麻痹等。目前还没有针对WNV的特效治疗药物，也没有疫苗可以有效预防WNV感染，因此迫切需要开发新型疫苗。西尼罗河病毒感染往往伴随着大量的神经细胞死亡。然而，人们对这种病毒诱导细胞死亡的机制还并不了解。德州理工大学的Haoquan Wu和N. Manjunath领
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卢冠达博士：用CRISPR揭示非编码RNA的秘密
生物通报道：非编码RNA（ncRNA）是指不编码蛋白质的RNA。从上世纪六十年代的tRNA、八十年代的rRNA、到九十年代的microRNA，非编码RNA在不断给人们带来惊喜。科学家们也逐渐意识到非编码RNA并不是基因组中的垃圾序列，而是许多基础生命过程的核心，有着广泛的生物学功能。真核生物的非编码RNA广泛参与了关键性细胞功能的调控。随着测序技术的飞速发展，研究者们发现了越来越多的新型非编码RNA，比如lncRNA、环状RNA、piRNA等等。非编码RNA的丰度、保守性、结构和功能多样性，不仅丰富了我们的细胞生物学知识，还挑战了我们一直以来对真核生物基因组的认识。目前许多非编码RNA的具体功
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利用CRISPR/Cas9来攻克乙肝
生物通报道 在一项新研究中，麻省理工学院的研究人员利用CRISPR/Cas9 系统，对受到感染的哺乳动物肝细胞进行基因组编辑，从中删除了乙肝病毒(HBV)DNA。根据发表在《Scientific Reports》杂志上的研究结果，该研究小组靶向切割了HBV病毒共价闭合环状DNA(cccDNA)的一些特异位点。根据世界卫生组织（WHO）报道，全球有20多亿人曾受到过乙型肝炎病毒感染，大约3.5亿至4亿人罹患慢性HBV感染，在亚洲和非洲发病率尤其高（延伸阅读：Nature Medicine揭示乙肝难愈之谜）。他们面临着形成肝硬化或甚至肝癌的高风险。尽管现有的抗病毒药物可以控制
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Nature发表CRISPR重要新成果
生物通报道 来自佐治亚大学的研究人员报告称，他们利用CRISPR/Cas9技术对可引起腹泻病——隐孢子虫病的单细胞微小寄生虫隐孢子虫(Cryptosporidium)进行了遗传改造，由此开创了研究这类病原体的全新时代（延伸阅读：李劲松课题组Cell Stem cell用CRISPR构建多重基因修饰小鼠）。他们发表在《自然》（Nature）杂志上的研究结果，最终将帮助学术界和产业界开发出针对隐孢子虫的新疗法及疫苗。隐孢子虫通常是通过受到污染的饮用水或是再生水进行传播。当有人吞食下污染水中的成熟卵囊后，在消化液的作用下，子孢子在小肠中脱囊而出，先附着于肠上皮细胞，再
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遗传学界大牛Nature子刊发布CRISPR-Cas9新工具
生物通报道 来自哈佛医学院的研究人员开发出了一种预测软件，可以准确找出最有效的方法利用CRISPR-Cas9基因编辑技术来实现基因打靶。这项重要的研究成果发布在《自然方法》（Nature methods）杂志上。领导这一研究小组的是哈佛医学院著名遗传学教授、Wyss研究所的核心成员George Church。他被誉为是个人基因组学和合成生物学的先锋。1984年，Church和WalterGilbert发表了首个直接基因组测序方法，该文章中的一些策略现在仍应用在二代测序技术中。此外，如今的多重化分子技术和条码式标签也是他发明的。Church还是纳米孔测序技术的发明者之一。
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李劲松课题组Cell Stem cell用CRISPR构建多重基因修饰小鼠
生物通报道 来自中科院上海生命科学研究院的研究人员报告称，他们找到了一种方法来提高利用小鼠孤雄单倍体胚胎干细胞系(AG-haESCs)生成半克隆小鼠的效率。并证实借助于CRISPR-Cas9技术可构建出多重遗传修饰的半克隆小鼠及实现对其的诱变遗传筛查。这些重要的研究结果发布在7月9日的《细胞干细胞》（Cell stem cell）杂志上。中科院上海生科院生物化学与细胞生物学研究所的李劲松（Jinsong Li）研究员、吴宇轩（Yuxuan Wu）和上海生科院计算生物研究所的杨力（Li Yang）研究员是这篇文章的共同通讯作者。在有性生殖中，单倍体配子（卵子和精子）通过受精结合成二倍
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用CRISPR实现斑马鱼高效基因敲入
生物通报道：近期，来自中国科学院上海生命科学研究院、上海科技大学等处的研究人员报道称，他们利用CRISPR/Cas9系统开发出了一种内含子为基础的基因组编辑方法，实现高效的斑马鱼基因敲入（knockin）。这一重要成果发表在六月十九日的国际肿瘤权威期刊《Oncotarget》。中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所的杜久林（Jiu-lin Du）研究员是这篇论文的通讯作者。其1993年毕业于中国科技大学，1998年在中科院上海生理研究所获博士学位，中科院****入选者，主要研究方向是感觉整合与学习记忆行为产生的分子、突触和神经回路机制，以及血管发育和功能的神经调节。基因敲入动物是生物学研究
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张素春教授Cell stem cell：用CRISPR构建诱导性基因敲除人类干细胞系
生物通报道 来自威斯康星大学的研究人员报告称，他们开发出了一种新策略来快速构建诱导性基因敲除（iKO）人类多能干细胞（hPSC）系。相关研究论文发布在7月2日的《细胞干细胞》（Cell stem cell）杂志上威斯康星大学的张素春（Su-Chun Zhang）教授及助理研究员Yuejun Chen是这篇论文的共同通讯作者。张素春教授是著名的WiCell研究所创始人之一。他的实验室主要研究胚胎干细胞（尤其是人胚胎干细胞）的神经分化，是该领域做的最好的实验室。他的贡献包括曾在国际上首次将人胚胎干细胞分化成神经前体细胞，将胚胎干细胞分化成各种类型神经元及胶质细胞，研究关键基因（如Pax
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