中外科学家携手发布CRISPR/Cas特刊（下）

　　

生物通报道  最新一期的《Human Gene Therapy》杂志，发布了一期题为“Focus on Genome Editing”（聚焦基因组编辑）的特刊，由哈佛-麻省理工大学Broad研究所的张锋（Feng Zhang）担任特邀编辑，来自中外的科学家以9篇评论、综述及研究论文的形式各抒己见，发表了对于CRISPR/Cas基因编辑技术的一些看法和最新研究进展，当前这些文章全部可以免费阅读全文。

上接：中外科学家携手发布CRISPR/Cas特刊（上）

Delivery and Specificity of CRISPR/Cas9 Genome Editing Technologies for Human Gene Therapy

利用CRISPR/ Cas9技术进行基因组编辑正在彻底改变基因功能研究，并有可能促成一类针对广泛疾病的全新治疗方法。实现这一目的不仅需要确定这一技术效力和特异性，还需要优化将它传送至靶细胞中去的方法。

在这篇文章中，作者们概述了将CRISPR/Cas9元件传递至细胞中的各种方法，并重点介绍了与临床更为相关的一些方法。此外，他们还讨论了可用于评估Cas9编辑特异性的一些方法，并指出安全性是开发这一技术的首要考虑因素。

Challenges in CRISPR/CAS9 Delivery: Potential Roles of Nonviral Vectors

CRISPR/Cas9基因编辑平台现作为一种强大的基础研究工具，及潜在的基因组调控疗法得到广泛地应用。适当地选择传递系统是这一基因组编辑系统能否在靶细胞或生物体中有效地发挥作用至关重要的一环。到目前为止体内传递Cas9系统仍然是一个挑战。当前研究人员主要采用物理方法和病毒载体两种途径来传递基于Cas9的基因编辑平台。但物理方法更适合于体外传递，而病毒载体则存在安全性、有限的包装容量等问题。

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随着一些非病毒药物传送系统的强劲发展，基于脂质或聚合体的纳米载体有可能成为传递CRISPR/Cas9系统的有力载体。在这篇综述文章中来自四川大学的研究人员回顾了用于传递Cas9系统的一些方法，并概述了近期开发的一些非病毒载体，它们有可能会成为未来基因组编辑平台的潜在载体。作者们还在文章中描述了通过结构改造来优化阳离子纳米载体所做出的一些努力，并着重介绍了正在临床调查中的一些有前景的非病毒载体。

CRISPR/Cas9-Mediated Genome Editing of Epigenetic Factors for Cancer Therapy

近年来，遗传工程重组核酸酶的发展为科学界带来一些简便且可靠的基因组编辑技术。尤其是CRISPR/ Cas9系统的开发，发现各种版本的Cas9蛋白和传递载体，使得现在将目的突变导入到基因组中去，纠正疾病相关突变，激活或抑制感兴趣的基因变为切实可行。

在癌细胞中表观遗传调控因子常常发生异常，这对于正常细胞转变为癌细胞起着至关重要的作用。在癌变的各个步骤中肿瘤相关的表观遗传改变或表观遗传因子突变扮演着重要的角色，影响了许多癌症相关基因及广泛的癌性表型。因此，表观遗传调控酶有可能成为癌症治疗的候选靶点。

在这篇文章中，来自四川大学的研究人员探讨了基于CRISPR/Cas9的基因编辑在靶向表观遗传实现癌症基因治疗方面的应用前景。

（生物通：何嫱）