张锋综述:CRISPR的前景和挑战

【字体: 时间:2015年07月21日 来源:生物通

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  麻省理工学院的张锋(Feng Zhang)博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。七月十五日,张锋博士在国际学术期刊《Human Gene Therapy》发表综述文章,介绍了CRISPR/Cas基因组编辑系统的前景以及所面临的挑战。

  

生物通报道:麻省理工学院的张锋(Feng Zhang)博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年,这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统,自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。延伸阅读:张锋Nature子刊再发CRISPR综述

七月十五日,张锋博士在国际学术期刊《Human Gene Therapy》发表综述文章,介绍了CRISPR/Cas基因组编辑系统的前景以及所面临的挑战。

他在文中介绍说,所有的科学都是从自然中得到灵感,在生物学中这一点更为真实,研究者们一些最有力的工具就来自于天然产物。从限制性内切酶和荧光蛋白,到微生物视蛋白和病毒基因传递载体,研究人员都是利用发生在各种微生物、植物和动物物种中的过程。CRISPR/Cas9基因组编辑系统的最新发展,是科学家们学习和适应自然发明的另一个例子。CRISPR/Cas9的成功,也凸显了科学的另一个一般原理:基础研究可以带来革命性的发现。

最初,CRISPR/Cas9——细菌的防御系统,被微生物学家用以了解细菌免疫力。然而,在过去的5年里,研究人员转而将CRISPR/Cas9发展为生物学研究的有力工具。CRISPR/Cas9基因组编辑系统,已经加速了科学研究,并提高了研究人员产生遗传模型的能力。但是,遗传操作在很大程度上局限于小鼠和大鼠,这种新技术易于定制和高效率,使其可以操纵几乎任何选择的模型生物。因此,研究人员现在能够生成模型,最好地满足科学探究的需要,或最密切地概括特定疾病的生物学。此外,这些新的功能,大大简化了人类细胞系的基因组编辑,使我们有可能直接检测与人类疾病相关的遗传变异。

CRISPR/Cas9工具箱的进一步发展,正在帮助研究人员以很高的灵敏度和精密度,发现新的基因功能。例如,使用具有长千上万个引导RNA(可靶定人类基因组中所有编码基因)的CRISPR/cas9系统,可让研究人员在基因组规模上进行功能获得或功能缺失突变筛选。通过快速扫描基因组中所有的基因,来自各种各样试验的新候选基因(从癌症耐药性到神经退行性疾病),将为我们对抗疾病带来新的策略。同样,这些综合性的遗传筛选,还可以确定新的疾病保护性突变,如CCR5和PCSK9基因的功能缺失突变,它们分别可防止HIV感染和高脂血症。

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作者指出,在将来CRISPR/Cas9技术另一个诱人的应用是,通过体细胞基因组编辑,直接治疗有害的遗传疾病。通过纠正致病突变,我们有可能逆转疾病的症状。然而,为了优化治疗的潜力,就必须建立适当的传递、特异性和修复策略。用CRISPR/Cas9来治疗视力与听力障碍,已经在动物模型中得以积极评价,也有研究已经确定了更紧凑的CRISPR/Cas9组件,使这个系统可作为一个单元进行传递。虽然我们可以通过校正少量细胞来治疗一些疾病,但大多数遗传性疾病可能需要校正受影响组织中的大量细胞。用于非分裂或缓慢分裂细胞的同源性定向修复,即将得以改进。考虑到基因组编辑为基础的治疗的潜在益处,许多研究团体正努力使CRISPR/Cas9疗法成为现实。

张锋在文章最后指出,CRISPR/Cas9基因组编辑技术令人兴奋的发展,也提出了一定的社会挑战,其灾难性的滥用也带来了恐惧感和不确定感。然而,有一点是肯定的,自然会一直用它的生物工具箱来激励我们。作为科学家,我们必须探索自然世界的前沿,并寻找它背后的机制,其中像CRISPR/cas9这样的技术,将是我们未来科学探索使用的工具。这些工具本身并不构成威胁,他希望,CRISPR/Cas9技术将通过被研究人员负责而仔细的应用,最终实现它的预期价值。

(生物通:王英)

生物通推荐原文:
Zhang Feng. CRISPR/Cas9: Prospects and Challenges. Human Gene Therapy. July 2015, 26(7): 409-410. doi:10.1089/hum.2015.29002.fzh.

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