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NEJM：开创性CRISPR基因编辑试验——79%的参与者得到了改善
CRISPR基因编辑显示出治疗失明的潜力，79%的试验参与者的视力得到改善。根据今天(5月6日)发表在《新英格兰医学杂志》上的一篇论文，大约79%的临床试验参与者在接受实验性的、基于crispr的基因编辑后经历了可测量的改善，这种基因编辑旨在修复一种罕见的失明形式。“这项试验表明，CRISPR基因编辑在治疗遗传性视网膜变性方面具有令人兴奋的潜力，”该论文的通讯作者、眼科医生、俄勒冈健康与科学大学(Oregon Health & Science University)的首席科学家、该论文的通讯作者马克·潘尼西(Mark Pennesi)说。“对医生来说，没有什么比听病人描述他们的视力在治
来源：scitechdaily health
时间：2024-05-08
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CRISPR有望解决抗菌素耐药性问题，但请记住，细菌可以进行反击
在关于该主题的第二篇新研究综述中，捷克共和国布拉格查尔斯大学Plzen医学院和大学医院微生物学系助理教授Ibrahim Bitar将概述CRISPR技术的分子生物学，并解释如何使用它来解决抗菌素耐药性问题。聚集规律间隔短回文重复序列(CRISPR)和CRISPR相关基因(cas)广泛存在于许多细菌的基因组中，是抵御质粒和病毒等外来入侵者的一种防御机制。CRISPR阵列由一组重复的短序列组成，每一个序列都来自并完全匹配曾经侵入宿主的核酸序列。伴随着CRISPR序列，存在4-10个高度保守的CRISPR相关基因(cas)，它们编码cas蛋白。Cas蛋白基于存储在CRISPR阵列中的免疫记忆在原核生
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高彩霞研究组应邀在Nature Reviews Genetics发表“基因组靶向修饰工具及其在作物育种中的前沿应用”综述文章
现代作物育种正迈入全新的基因组设计时代，以基因组编辑技术为主流的基因组靶向修饰工具引领了作物育种方式的颠覆性变革和作物育种效率的大幅提升，其研发和应用水平将对未来的农业发展和粮食安全产生深刻的影响。中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组长期致力于基因组编辑技术的自主创新，在精准基因组编辑技术研发、作物基因组编辑育种方法以及种质创新方面取得了系列成果。2024年4月24日，国际重要综述期刊Nature Reviews Genetics在线发表了高彩霞研究员为通讯作者的题为“Targeted genome-modification tools and their advanced appli
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首次成功在接吻虫中使用CRISPR-Cas9基因编辑，治疗疾病
接吻虫或锥蝽虫是恰加斯病的主要媒介，恰加斯病是中美洲和南美洲甚至美国南部的一个主要公共卫生问题。然而，目前并没有很多好的治疗方法，这意味着为了阻止这种可能危及生命的疾病的传播，控制携带寄生虫的生物是至关重要的。包括宾夕法尼亚州立大学的一名研究人员在内的一个国际研究小组的新研究首次证明了在接吻虫中使用CRISPR-Cas9基因编辑，并为研究控制恰加斯病的应用策略打开了大门。他们的研究结果发表在四月份出版的《CRISPR杂志》上。“很长一段时间以来，人们一直试图在triatomine细菌中进行CRISPR和基因工程，但没有人能够做到这一点，因为传统方法在这些细菌中非常困难，”Jason Rasgo
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Science：有比CRISPR-Cas更安全的技术吗？基于retroelement的基因组编辑工具
在一篇展望文章中，Stephen Tang和Samuel Sternberg讨论了基于retroelement的基因编辑作为CRISPR-Cas方法的一种更安全的替代方法。精确的基因组编辑技术改变了现代生物学。可编程DNA靶向的能力已经迅速提高，这主要是由于细菌RNA引导的CRISPR-Cas系统的发展，这种方法允许精确切割目标DNA序列。然而，CRISPR-Cas9系统会产生DNA双链断裂(DSB)，激活细胞DNA修复途径，从而导致不需要的复杂副产物，包括大的染色体缺失和易位，从而导致安全性问题。不过越来越多的研究表明，利用可移动遗传元件，特别是逆转录元件，可以作为CRISPR-Cas系统的
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重新定义基因治疗:CRISPR创新的“发现和替换”基因组编辑
基因组编辑，特别是CRISPR-Cas9方法，为严重联合免疫缺陷(SCIDs)和其他遗传疾病提供了革命性的解决方案。巴伊兰大学的研究人员通过他们的GE x HDR 2.0策略加强了这种方法，旨在实现精确的基因替换。巴伊兰大学的研究人员利用一种名为GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas9技术，推进了对SCIDs等遗传性疾病的基因治疗。严重联合免疫缺陷(scid)是一组使人衰弱的原发性免疫缺陷疾病，主要由破坏t细胞发育的基因突变引起。SCID还可以影响b细胞和自然杀伤细胞的功能和计数。如果不及时治疗，SCID在生命的第一年就会致命。SCID患者的传统治疗包括同种异体造血干细胞移植(HS
来源：Nature Communications
时间：2023-10-28
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基因治疗，有效转运大基因的新方法
基因疗法目前是治疗遗传性疾病最有前途的方法。然而，尽管近年来取得了重大突破，但仍有许多障碍阻碍了基因疗法的广泛应用。其中包括使用腺相关病毒载体(AAVs)将遗传物质有效地递送到靶细胞中，并且副作用最小。AAV载体物质具有良好的安全性和较高的基因转移效率，这意味着它们经常用于基因治疗和CRISPR/Cas基因编辑。但是，AAVs的DNA摄取能力有限，不能可靠地运输较大的基因。在过去，已经开发了各种方法来克服这些缺点。这种方法依赖于将编码DNA分裂成两个片段，这些片段具有在目标组织中重新连接的能力。然而，这些策略的缺点是效率不高，实验设计的灵活性较差，并且会产生潜在的副作用。会议记录级别苏黎世大学
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Nature发现了一种全新的方式：噬菌体可以阻止CRISPR-Cas系统
一项微观新发现不仅能让科学家了解我们周围的微生物世界，还能提供一种控制CRISPR-Cas技术的新方法。 由新西兰奥塔哥大学的Peter Fineran教授和哥本哈根大学的Rafael Pinilla-Redondo博士领导的一个国际研究小组在著名的《自然》杂志上发表了一项研究，揭示了病毒抑制细菌CRISPR-Cas免疫系统的新方法。 文章一作David Mayo-Muñoz博士说，这一发现揭示了我们环境中的微生物动力学，并可以用于使基因编辑更安全，带来更有效的抗生素替代品。 他说:“这一发现对科学界来说是令人兴奋的，因为这让我们对如何阻止CRISPR-
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Science子刊：藻类、蜗牛和其他生物中发现了数千种可编程的DNA切割器
各种各样的物种，从蜗牛到藻类再到变形虫，都能制造一种叫做Fanzors的可编程DNA切割酶，麻省理工学院麦戈文脑研究所的科学家们的一项新研究已经确定了数千种这种酶。Fanzors是一种RNA引导酶，可以通过编程在特定位点切割DNA，就像为广泛使用的基因编辑系统CRISPR提供动力的细菌酶一样。9月27日发表在《科学进展》(Science Advances)杂志上的新发现的天然Fanzor酶的多样性，为科学家们提供了一套广泛的可编程酶，这些酶可能被改编成研究或医学的新工具。“RNA引导的生物学可以让你制作易于使用的可编程工具。所以我们能找到的越多越好，”麦戈文研究员Omar Abudayyeh说
来源：Science Advances
时间：2023-10-17
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肌肉研究新方法：更快的结果和更少的实验小鼠
为了研究肌肉疾病，科学家们把小鼠作为一种模式生物。巴塞尔大学的研究人员现在开发了一种新方法，不仅比传统方法更快、更有效，而且大大减少了研究肌肉纤维中基因功能所需的实验动物数量。图片来源：巴赛尔大学提供。使用AAV-CRISPR/Cas9在成年小鼠骨骼肌纤维中快速，可重复和有效地敲除体细胞基因研究人员使用小鼠作为模型生物来研究骨骼肌的结构和功能、神经肌肉疾病和肌肉老化过程。科学家们意识到他们在使用动物方面的责任，并在巴塞尔大学承诺在动物辅助研究和畜牧业中严格执行所谓的3R原则——替代(Replacement)、减少(Reduction)、改进(refine)。这项新方法是由巴塞尔大学生物中心的M
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《Nature》发文：基因编辑猪肾跨物种移植存活两年
随着医学科技的进步，器官移植已成为挽救众多生命的重要手段。然而，供体器官的短缺一直是制约其发展的难题。异种移植，即将动物器官移植给人类，被视为解决这一问题的潜在方案。近日，美国eGenesis公司的研究团队在猪肾异种移植领域取得了重要突破。在之前的研究中，eGenesis的研究团队对尤卡坦迷你猪进行了深入的基因组编辑。他们进行了69处精确修改，目的是敲除可能导致排异的聚糖抗原基因，并让人类转基因过表达，以减少灵长类免疫系统的攻击。此外，为了预防可能的病毒传播，猪逆转录病毒基因的所有拷贝也被失活。在一项具有里程碑意义的实验中，研究团队将一个经过基因工程改造的猪肾成功移植到了一个食蟹猴体内。食蟹猴
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《Cell》基因编辑的突破:基于AsCas12f的10倍效率基因组编辑工具
到目前为止，你可能听说过CRISPR，这是一种基因编辑工具，它使研究人员能够替换和改变DNA片段。就像基因裁缝一样，科学家们一直在尝试“剪掉”使蚊子成为疟疾携带者的基因，改变粮食作物，使其更有营养、更美味，近年来还开始进行人体试验，以克服一些最具挑战性的疾病和遗传疾病。CRISPR改善我们生活的潜力是如此惊人，以至于在2020年，研究人员詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)和艾曼纽尔·查彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)获得了诺贝尔化学奖，他们开发了最精确的CRISPR-Cas9工具。但即使是Cas9也有局限性。将遗传物质传递到宿主细胞的常用方法是使用修饰过的病
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Blood：通过基因编辑创建了儿童白血病模型
b细胞急性淋巴母细胞白血病(B-ALL)是儿童最常见的癌症之一。虽然B-ALL的生存率一般在80%以上，但部分B-ALL亚型预后较差，离这个数字还有很大距离。这是包含MLL和AF4基因融合的B-ALL的例子，其存活率低于40%，并且还没有一个可靠的模型可以让研究人员彻底研究它们。由加泰罗尼亚政府CERCA中心Josep Carreras白血病研究所的Pablo mensamudez博士领导的一个科学小组刚刚展示了第一个能够在患者身上表现出疾病行为的细胞模型。这项研究由Josep Carreras研究所的Clara Bueno博士和西班牙国家癌症研究中心(CNIO)的Raúl Torres-Ru
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Cell：一种小而强大的基因编辑工具
日本科学家近日开发出一种新的基因编辑工具，有望为遗传病患者带来更好的治疗。这种工具是一种名为AsCas12f的酶，它经过改造后与基因编辑常用的Cas9酶具有相同的功效，但大小只有三分之一。体积小巧意味着人们可将更多的东西包装到载体病毒并递送到活细胞中，使得基因编辑更有效。这篇题为“An AsCas12f-based compact genome-editing tool derived by deep mutational scanning and structural analysis”的论文于9月29日发表在《Cell》杂志上。研究人员创建了一个AsCas12f突变库，然后将精选突变组合在
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《Nature》CRISPR敲除400多基因，解锁神经发育疾病相关基因关键功能
大脑发育是一场精心编排的舞蹈。神经元发展出专门的功能，并以微小的跳跃，在大脑中移动到正确的位置。通过由此产生的网络传递的化学信号使动物能够思考、感觉和生活。然而，在神经发育障碍(NDD)中，DNA中的数百个突变可以中断这一过程。但科学家们仍然不知道这些突变是如何中断神经元的精确分化或迁移模式的。直接在胚胎或新生儿中研究这些缺陷太危险了，而且其他动物模型可能会偏离人类的发育。在《Nature》杂志上发表的一项新研究中，斯坦福大学的神经科学家 Sergiu Pașca和他的团队将组装体技术与CRISPR基因编辑结合起来，确定了神经发育疾病基因在典型大脑发育过程中的作用，以及当它
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Nature：利用CRISPR同时在单个动物的细胞中敲除几十个基因！
追踪疾病遗传原因的一种行之有效的方法是敲除动物体内的单个基因，并研究其对生物体的影响。但问题是，对于许多疾病来说，病理是由多个基因决定的。这使得科学家们很难确定其中任何一种基因在多大程度上与这种疾病有关。要做到这一点，他们必须进行许多动物实验——每一种基因修饰都要进行一次实验。由苏黎世联邦理工学院生物系统科学与工程系生物工程教授Randall Platt领导的研究人员现在已经开发出一种方法，可以极大地简化和加快实验动物的研究：使用CRISPR-Cas基因剪刀，他们同时在单个动物的细胞中进行几十个基因改变，就像打马赛克一样。虽然每个细胞中不超过一个基因被改变，但器官内的各种细胞以不同的方式被改变
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科学家成功地对活体动物的单个细胞进行基因改造
一种已被证实的追踪疾病遗传起源的方法是敲除动物体内的单个基因，并研究这对生物体的影响。问题在于，对于许多疾病来说，病理是由多个基因决定的，这使得科学家们试图确定任何单一基因对疾病的影响的任务变得复杂。要做到这一点，他们必须进行许多动物实验——每一种期望的基因修饰都要进行一次实验。由巴塞尔苏黎世联邦理工学院生物系统科学与工程系生物工程教授Randall Platt领导的研究人员现在已经开发出一种方法，可以极大地简化和加快实验动物的研究:使用CRISPR-Cas基因剪刀，他们同时在单个动物的细胞中进行几十个基因改变，就像马赛克一样。虽然每个细胞中不超过一个基因被改变，但器官内的各种细胞以不同的方式
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CRISPR核酸检测新应用：MPXV-CRISPR诊断试纸条高度准确且“比任何其他方法更快”
在《The Lancet Microbe》期刊上发表的一项合作研究中，由Peter Doherty感染与免疫研究所(Doherty研究所)和WEHI (Walter and Eliza Hall医学研究所)领导的科学家团队介绍了MPXV-CRISPR——一种强大的诊断工具，能够在临床样本中检测MPXV，具有高度的准确性，并且由于CRISPR技术的力量，其速度比任何其他方法都要快。这是澳大利亚第一个基于CRISPR的诊断方法，专门针对MPXV中发现的基因序列。研究背景解读Mpox(以前称为猴痘)是由猴痘病毒(MPXV)引起的人畜共患疾病。MPXV是一种大的双链DNA病毒(约197 kb)，属于正
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Nature发布新的AAV CRISPR筛选方法，促进致病基因的研究
苏黎世联邦理工学院（ETH Zurich）领导的研究团队利用腺相关病毒（AAV）开发出一种用于体内CRISPR筛选的新平台，有助于更好地了解致病基因及其在各种细胞中的表型。研究人员于9月20日在《Nature》杂志上发表了这一新成果。他们将这种名为AAV-Perturb-seq的技术应用在小鼠模型中，以了解DiGeorge综合征相关基因的表型。DiGeorge综合征又被称为22q11.2微缺失综合征，由22号染色体上一个小片段的缺失引起。发病率大约为1/4000，通常会导致心脏问题、免疫缺陷和认知问题等症状。研究人员指出，目前的CRISPR筛选方法主要使用慢病毒，仅限于体外应用，而且只适用于这
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CRISPR制造出了造出不受科学限制的蛛丝
科学家通过转基因CRISPR技术培育出了首条全长的蜘蛛丝。这一成就消除了生产具有高抗拉强度的轻质材料的障碍。它有可能取代蜘蛛丝取代尼龙等商业合成纤维，以对环境负责和可持续的方式促进生态文明的发展。该研究论文于2023年9月20日发表在细胞出版社的《Matter》杂志上。在不影响生产力的前提下建设生态文明，需要发展绿色、环保、可持续的超高强度韧性材料。尽管近年来高分子纤维科学技术取得了显著的进步，但仍然需要真正的高强度和超韧的高级纤维。不幸的是，这两种性能之间的折衷存在于商业合成纤维中，因为目前的理论表明，工程材料的韧性和拉伸强度的性能是相互排斥的。例如，在众所周知的聚酰胺纤维凯夫拉和尼龙之间可
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