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第2届国际人类基因组编辑峰会|贺建奎发言视频
11月26日一条爆炸性新闻席卷全国！中国科学家贺建奎宣布世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，露露和娜娜，11月于深圳和美妇儿科医院诞生。 以下为贺建奎现身第2届国际人类基因组编辑峰会的发言视频。
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贺建奎回应 细说基因编辑婴儿过程与初衷
来自香港美联社的消息，一位中国研究人员声称，他创造了世界上第一例基因编辑的婴儿——通过一种强大的新基因工具改变了她们的DNA，改写她们的人生蓝图。如果这是真的，那将是科学和伦理的一次重要飞跃。一位美国科学家说他参与了这项在中国的工作，但这种基因编辑在美国是被禁止的，因为DNA变化可以传递给后代，并且有影响其他基因的风险。消息传出后，许多主流科学家认为这种试验太不安全了，也有些人谴责这份中国报告是人体实验。（贺建奎，图片来自美联社）这个项目的负责人是来自深圳的科学家贺建奎，他表示他改变了7对夫妇的胚胎遗传信息（！！！）。他说，他的目标不是治愈或预防遗传性疾病，而是尝试赋予一种罕见的天赋特性，即可
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Nature热议基因组编辑婴儿 世界各地科学家的震惊和愤怒
昨日深圳科学家贺建奎宣布了一项震惊学界的新成果：创造了世界上第一个基因组编辑婴儿，即本月出生的一对双胞胎女孩，这一消息引起了世界各地科学家们的震惊和愤怒，今日Nature也发文，报道和评论了该事件。来自中国深圳南方科技大学的基因组编辑研究员贺建奎为一名妇女植入了经过编辑的胚胎，从中阻断了帮助细胞感染艾滋病病毒的遗传途径。在发布到YouTube的视频中，他表示这些婴儿是健康的，现在和父母在一起。而且他们DNA的基因组测序表明编辑有效，只改变了靶向的基因。目前这位科学家的说法尚未通过独立的基因组测试或同行评审期刊上发表来进行验证，但是如果这是真的，那么这些婴儿的诞生将代表着基因组编辑重大且有争议的
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黄军就在第二届人类基因组编辑国际峰会汇报人类胚胎编辑
β地中海贫血（β-thalassemia）是指β 链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病。患儿出生时无症状，多于婴儿期发病，生后3～6 个月内发病者占50%，发病年龄愈早，病情愈重。严重的慢性进行性贫血，需依靠输血维持生命，3～4 周输血1 次，随年龄增长日益明显。中国广东、广西等地患者居多。研究人员已经在造血干细胞（HSC）和体细胞中探索了CRISPR基因编辑技术对该种疾病的应用。为了回答“如何生出健康的宝宝？”这一问题，我们还进行了胚胎植入前遗传学测试/研究（preimplantation Genetic Testing，PGT）。十年来，我们不断在动物模型中尝试胚胎编辑。2014年，使
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中国医学科学院关于基因编辑婴儿出生事件的声明
第2届国际人类基因组编辑峰会|贺建奎发言视频日前媒体广泛报道的由中国研究者完成的世界首例“免疫艾滋病”基因编辑双生婴儿出生事件，刚刚由研究者在第二届国际人类基因组编辑峰会上作了技术报告。如情况属实，中国医学科学院认为，有必要强调有关科学和伦理问题，端正立场。兹发表以下声明： 我们反对在缺乏科学评估的前提下，违反法律法规和伦理规范，开展以生殖为目的的人类胚胎基因编辑临床操作。在发展迅速的基因编辑技术研究和应用中，学术共同体更应强调遵循技术和伦理规范，开展负责任的医学研究与应用，维护国家科学形象，维护人类生命的基本尊严，维护学术共同体的集体荣誉。 当前，生殖细胞或早期胚胎基
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热点|贺建奎眼中的“人类胚胎基因编辑”
引自网络媒体“我国研究人员利用CRISPR基因编辑技术靶向突变了人类受精卵的CCR5蛋白编码基因，并将胚胎移植入代孕母体，最终产下一对双胞胎。”由于新闻过于震撼，信息的真实性有待稍后披露。在此之前，正如贺建奎副教授本人在其博客所说“人类胚胎基因编辑的安全性尚待解决”，在这里我们试图探讨一个话题：现在进行人体临床试验，时机成熟吗？贺教授2017年2月撰写的博文摘抄如下：2017年2月初，大年初三。在美国加州大学伯克利分校，由CRIPSR基因编辑发明人JenniferDoudna，GeorgeChurch 等人组织了一次闭门研讨会，国际知名基因编辑专家，社会学家，伦理专家和政府代表共19名参加，其
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科学冒进还是技术进步？首例CRISPR基因编辑艾滋病免疫婴儿引发争议！
生物通报道：11月26日，来自中国深圳的科学家贺建奎宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。据称，这对双胞胎的基因经过修改，使她们出生后能天然抵抗艾滋病，这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿。这一消息公布后，引发了学界剧烈震动。不少专家和网友纷纷发表了自己的意见，归总如下：1.CCR5并不只是HIV进入人体的受体，它对人体免疫细胞的功能至关重要，这种基因编辑在未进行全面检测的前提下，轻易尝试人体胚胎实验，有可能遭遇意想不到的并发症；2.艾滋病患者并不是一定就不能生育，他们也能生育健康的孩子，无需进行CCR5编辑；3.CRISPR基因编辑技术进入临床还存在不少问题，此前出现
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CRISPR技术的市场规模五年后将达到17亿美元
2013年初，《Science》杂志上两篇关于CRISPR的论文开启了基因组编辑的新时代。自那时起，科学界掀起了一阵CRISPR热潮，论文数量也呈指数级增长，从2013年的283篇增长到2017年的3062篇。那么，未来的CRISPR市场究竟有多大。近日，美国著名的咨询公司MarketsandMarkets发布了一份关于CRISPR技术市场的分析报告，从产品、服务、应用和终端用户等方面预测了五年后的市场规模。报告指出，CRISPR技术的市场规模将从2018年的5.62亿美元增长到2023年的17.15亿美元，复合年均增长率达到25%。这背后的驱动因素包括政府和私人机构的资助不断增长，以及CRI
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基因编辑在肾脏疾病中的应用
英国纽卡斯尔大学的研究人员在细胞和小鼠模型中表明，基因编辑可用于Joubert综合征，以阻止携带CEP290缺陷基因对患者肾脏造成损害。Joubert综合征是一种脑部疾病，引起不同程度的身体、精神和视觉障碍。大约80000个新生儿中有一个会得这种病，其中的三分之一患者会导致肾衰竭。 并非所有Joubert综合征患者都携带错误的CEP290，但是那些携带缺陷的就会发展成肾病，可能需要肾移植或透析。重大突破这项由英国肾脏研究公司资助的研究发现，利用一串工程DNA诱使细胞“自我编辑机制”绕过导致肾脏损伤的CEP290突变，这种名为“外显子跳读（exon-skipping）”的技术有可能彻底解决这种遗
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麻省理工发现新的Cas9酶，可靶向基因组中更多的位置
最近在麻省理工学院（MA，USA）进行的研究发现了一种新的Cas9酶，它将大大增加未来CRISPR-Cas系统在基因组中潜在靶标的数量。该研究目标是寻找增加基因编辑工具潜在范围的方法，由麻省理工学院的Joseph Jacobsen领导。CRISPR-Cas9系统需要与靶标相邻的PAM序列以促进Cas9酶识别和结合至该位点（CRISPR靶向特异性是由两部分决定的，一部分是RNA嵌合体和靶DNA之间的碱基配对，另一部分是Cas9蛋白和一个短DNA序列，这个短的 DNA序列通常在靶DNA的3'末端发现，被称为protospacer adjacent motif）。目前，最常用的SpCas9酶（ 源自
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Broad研究所开发出功能更强大的CRISPR文库
CRISPR混合文库的出现让研究人员能够轻松地开展全基因组筛选，从而更高效地研究基因功能。通过将特异性sgRNA与Cas9或Cas9衍生物相结合，CRISPR文库可用于敲除、抑制或激活靶基因。最近，Broad研究所的David Root和John Doench实验室开发出人类全基因组范围的CRISPRko（敲除）、CRISPRi（干扰）和CRISRPa（激活）文库。这些文库利用优化的sgRNA，它们是根据Doench等人2014年提出的规则来设计的。与其他的CRISPR文库相比，它们在sgRNA数量更少的情况下表现更为出色。Brunello：人类CRISPRko sgRNA文库Brunello
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Science：科学家呼吁全球监管基因编辑生物
在非洲西部的布基纳法索，政府正考虑用转基因蚊子来消灭疟疾。在美国马萨诸塞州的楠塔基特岛，官员们正利用基因编辑这种工具来对抗莱姆病。同时，科学家还利用基因技术让珊瑚适应不断变化的海洋环境。一方面，人们对基因编辑技术带来的突破感到惊叹。另一方面，人们也对基因编辑的生物释放到环境中的潜在后果以及缺乏管理监督而深感担忧。一个由耶鲁大学研究人员领导的跨学科小组近日在《Science》杂志上发表文章，主张新的全球管理，以确保对基因编辑的潜在益处和风险进行评估。他们认为，这些技术很复杂，需要逐个开展仔细而明智的审核。这项研究的通讯作者、耶鲁大学的副研究员Natalie Kofler说：“这种技术现在面临的最
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David Liu 最新《Nature》：无模板CRISPR-CAS9基因编辑！
到现在为止。布列根和妇女医院的调查人员与麻省理工学院博德研究所的同事合作，发现无模板的Cas9编辑是可预测的，他们已经开发了一种机器学习模型，可以高精度地预测插入和删除。该团队由共同通讯作者Richard Sherwood博士，David Liu博士和 David Gifford博士领导，已经证明，这种方法可用于编辑和修复与人类细胞系中的三种疾病——Hermansky-Pudlak综合征、MNKEs病和家族性高胆固醇血症——相关的突变，其中超过一半的病例具有可预测的修复结果。这些进步对研究和临床应用都有重要意义。该成果发表在Nature杂志上。（引起血液凝固缺乏和白化病的Hermansky P
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新基因治疗将脑胶质细胞转化为神经元！
在一系列动物实验中，由宾夕法尼亚州立大学陈功（Gong Chen）博士领导的一个研究小组开发了一种新的基因疗法，对神经胶质细胞进行重新编程——这些胶质细胞包围着每个神经元，当神经元死亡时可被重新激活——将它们变成健康的、有功能的神经元细胞。生物学系维恩•魏勒曼冠名主任教授陈功博士，11月4日在圣地亚哥神经科学协会的年会上介绍了这一发现，他说，虽然还需要更多的研究，但是他希望这项创新技术最终能够造福脑损伤和神经退化疾病患者。“治疗诸如中风、阿尔茨海默病和帕金森病等严重神经疾病的临床缺口很大，”陈教授说。“神经元丢失是脑和脊髓功能障碍的共同原因。因此，仅仅靶向受这些神经退行性疾病影响的
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Nature Biotechnology发表CRISPR新成果：
针对长链非编码RNA的完全敲除高通量筛选
作为强大的基因编辑工具，CRISPR/Cas9系统能够在蛋白编码基因的外显子区域产生移码突变而彻底破坏蛋白表达及功能，这一特性被广泛应用于基因的大规模功能性筛选研究。人类基因组中除了蛋白编码基因，绝大多数区域为非编码序列。其中长链非编码RNA（lncRNA）已有上万个位点被注释，但是它们绝大多数功能未知，一些已知功能的lncRNA与癌症等很多疾病的发生发展密切相关。来自北京大学生命科学学院的研究人员发表了题为“Genome-wide screening for functional long noncoding RNAs in human cells by Cas9 targeting of
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中国科学家10月参与发表多篇Nature文章
生物通报道：10月中国学者参与的多项研究在Nature杂志及其重要子刊上发表，其中包括生物信息追踪新方法揭示结直肠癌T细胞动态变化、发现cGAS酶的促癌作用，以及基因编辑技术精准靶向多个产量和品质性状的新成果。首先，来自北京大学未来基因诊断高精尖创新中心（ICG）、生命科学学院BIOPIC、北大-清华生命科学联合中心的张泽民研究组与美国安进公司欧阳文军团队及北京大学人民医院申占龙课题组合作，开发了STARTRAC（Single T-cell Analysis by Rna-seq and Tcr TRACking）的生物信息学分析方法，利用该方法系统性地刻画了来自12个结直肠癌病人的大量T细胞
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Nature Medicine：如何判断人体对CRISPR-Cas9基因编辑是否产生免疫？
生物通报道：CRISPR-Cas9基因编辑系统为基因治疗领域带来了新的希望，提供了能够治疗遗传疾病的分子工具。来自柏林夏里特医学院的一组研究人员通过分析人类对CRISPR-Cas9的免疫反应，发现了我们人体内对Cas9蛋白的广泛免疫力。因此研究人员需要研发新的解决方法，确保CRISPR-Cas9可以安全地用于各种临床应用。这一研究成果公布在10月25日的Nature Medicine杂志上，文章详细介绍了CRISPR-Cas9的好处与风险。CRISPR-Cas9是一种新的分子基因编辑技术，帮助科学家能够对人类，其他动物和植物的DNA进行特定的改变。这种技术类似于一对分子剪R
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Cell杂志最受关注的八篇文章（10月）
生物通报道：Cell创刊于1974年，现已成为世界自然科学研究领域最著名的期刊之一，并陆续发行了十几种姊妹刊，在各自专业领域里均占据着举足轻重的地位。Cell以发表具有重要意义的原创性科研报告为主，许多生命科学领域最重要的发现都发表在Cell上。本月《Cell》前十名下载论文为： Personalized gut mucosal colonization resistance to empiric probiotics is associated with unique host and microbiome featuresPost-antibiotic gut mucosal microb
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调节RNA剪接研究的一个通用的CRISPR遗传调控平台
RNA剪接是真核细胞基因表达中非常重要的一个生物过程，通过RNA剪接，可以产生许多具有功能的、带有编码信息的mRNA（信使RNA），对生物发育及进化至关重要。选择性剪接是使多细胞生物蛋白质组多样化的主要机制。新一代测序(NGS)已经发现前所未有数量的剪接异构体，其中许多与各种生理和病理条件有关，如50%以上致病突变会影响剪接，因此有效并且精确调节剪接方法与许多人类疾病治疗相关。然而，绝大多数剪接事件的功能仍然难以捉摸，剪接过程本身可以与其他重要的分子过程紧密结合，包括促进转录和翻译。来自上海交通大学医学院、中国科学院上海生命科学研究院健康科学研究所常兴研究员发表了题为“Genetic Modu
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CRISPR/Cas9基因编辑脱靶效应研究新论文
华中农业大学棉花团队在Plant Biotechnology Journal上发表了关于基因编辑脱靶效应研究的论文，揭示在CRISPR/Cas9编辑的棉花植株中，脱靶突变很少更多地是受体材料固有遗传或/和体细胞无性系变异。华中农业大学植科院三位博士生李健英、Hakim和孙琳为并列第一作者，金双侠教授为该论文通讯作者。基因组编辑技术是当前生命科学研究的前沿领域，CRISPR/Cas9系统已用于治愈人类遗传病、实现细胞个性化治疗、开发新药、作物遗传改良等领域。CRISPR/Cas9技术依赖于Cas9核酸酶在gRNA指导下在PAM位点的上游3个碱基的位点切割目标DNA（On-target），但也会切
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