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《Science》改良版CRISPR无需基因编辑，就可治疗多种疾病
生物通报道：一项重要的新研究表明，CRISPR疗法可以在不切割DNA的前提下减少脂肪。来自加州大学旧金山分校的研究人员利用改良版的CRISPR提高了某些基因的活性，可以帮助易肥胖体质的小鼠预防严重肥胖。更重要的是，研究人员还实现了长期的体重控制，并且无需进行基因组编辑。这一研究成果公布在12月13日的Science杂志上。单拷贝突变与人类疾病虽然人体基因组每个个体中每个基因有两个拷贝，分别来自父本和母本，但是之前的研究发现告诉我们，至少有660个基因，只要突变一个拷贝就会导致疾病，其中一些是毁灭性的。严重肥胖也是其中一种情况。单个拷贝的SIM1或MC4R基因发生突变——这两个基因都是对调节饥饿
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重大突破！从种子开始克隆水稻
20世纪20年代开始，许多作物都是通过先杂交两个品种获得杂交种子，再加以种植的。杂种在产量或抗虫病等方面具有优势，但是，杂交作物的后代并不总能产出同样品质的植物。从种子克隆出一株植物，确切地说是复制品，这将是世界农业界的重大突破。发展中国家的农民常常无法负担昂贵的杂交种子，如果农民可以从自己种出来的杂交植物身上获得“克隆种子”，就能年复一年地获得高产的好处。大约有400种野生植物可以在不受精的情况下产生有活力的种子，该过程被称为单性生殖（apomixis），野生植物似乎已经在这个领域进化很多次了，但是商用农作物物种却无法做到单性生殖。加州大学戴维斯分校的植物生物学教授Venkatesan Su
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《Nature》12月最受关注的五篇论文
英国著名杂志《Nature》周刊是世界上最早的国际性科技期刊，自从1869年创刊以来，始终如一地报道和评论全球科技领域里最重要的突破。其办刊宗旨是“将科学发现的重要结果介绍给公众，让公众尽早知道全世界自然知识的每一分支中取得的所有进展”。近期《Nature》下载论文最多的十篇文章（2018年11月13日 ～ 2018年12月12日）： Predictable and precise template-free CRISPR editing of pathogenic variants自从CRISPR-CAS9出现以来，研究人员就知道这种基因编辑技术是很好的破坏者。准确地说，这些剪刀状的工具可以
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Science热评：基因组编辑不是体外受精
生物通报道：这段时间以来，世界第一例基因组婴儿的诞生冲击着学术界，贺建奎先是通过新闻媒体抛出了一个重磅炸弹，然后又在学术界的讲台上做出了回应。“他似乎对人们对其成果产生的消极反应感到惊讶，”CRISPR技术创始人之一Jennifer Doudna说。威斯康星大学法学院的生物伦理学家Alta Charo表示，贺建奎似乎“非常真诚”地设计了那些不会再像他们父亲一样受到艾滋病病毒困扰和耻辱的婴儿。他也相信自己已经遵守了所谓生殖系编辑的道德准则——在早期胚胎，精子或卵细胞中创造了可遗传的改变。“而且他谈到了IVF（体外受精）之父Robert Edward，他认为Edward是一个英雄，是一个突破规范的
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Cell发布基因组编辑新成果：
敲除这个基因位点，我们就不会患上心血管疾病？
生物通报道：在过去的十年中，科学家们在数十亿人的DNA中发现了一种神秘的“基因幽灵”，无论采用什么饮食，增加运动或者医疗手段，都会增加人体患上心脏病，动脉瘤或中风的风险。近期，来自Scripps研究所的研究人员通过精确切割基因组中的DNA罪魁祸首，揭开了这一医学之谜，取得了重大突破，防止与这些破坏性疾病相关的血管细胞异常。而且令人惊讶的是，研究人员还发现这个存在广泛，但却被知之甚少的DNA区域可能“掌管”了超过三分之一的增加心血管疾病风险的已知基因，形成了一个大型的基因网络。这一研究发现公布在12月6日Cell杂志上，由 Kristin Baldwin研究组完成。“基因沙漠”心血管疾病是心脏病
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基因编辑后文！MIT发文称哈佛医学院带头开展基因编辑人类精子，可能来华寻求下一步合作
MIT技术评论（MIT Technology Review）报道，体外受精（IVF）医生兼科学家Werner Neuhausser计划利用CRISPR基因编辑测试是否能够创建低疾病风险的孩子。新闻要点：哈佛大学带头“搞事情” 支持者：倡议继续推进人类胚胎基因编辑研究（仅限胚胎） 关于基因编辑人类胚胎研究的不同声音：支持者的真实想法？ 该项目将由哈佛大学干细胞研究所牵头，波士顿IVF（一个大型的国家生育诊所网络）提供精子，修改精子ApoE基因（该基因被认为与阿尔兹海默症有关）。研究小组尝试使用CRISPR的另一种版本，“单碱基编辑（base editing）”，练习改变精子细胞内的DN
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最新《Nature》：第一个CRISPR婴儿六大悬而未决的问题
生物通报道：第一例CRISPR婴儿打开了潘多拉盒子，带来了许多新的问题，12月Nature杂志上，David Cyranoski展开了探讨，总结了六大悬而未决的问题。1.贺建奎陷入困境了吗？11月27日，也就是他在峰会上发表讲话的前一天，国家卫健委要求要求广东省卫生健康委认真调查核实，南方科技大学也针对这一事件展开了调查。两天后，科技部要求他停止任何科学研究，目前贺建奎表示实验已经搁置。最终调查结果尚不清楚——贺建奎被指控违反了2003年的卫生部指导规范，但该规范不是法律，也没有明确的处罚方法。南方科技大学是否会对他采取任何行动也不清楚，一位大学发言人告诉Nature，他“此刻不能透露相关信息
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基因编辑人体临床试验将在美国启动
新华社华盛顿１２月３日电（记者 周舟）美国一家基因编辑公司近日宣布，将启动一项利用ＣＲＩＳＰＲ基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验，相关申请已被美国监管部门接受。据悉，在这一临床试验中，基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞，这是一种体细胞，而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代，所以不涉及伦理道德问题。这一名为ＥＤＩＴ－１０１的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司共同研发。埃迪塔斯医药公司在声明中表示，该疗法“有望成为世界上第一种在人体内使用ＣＲＩＳＰＲ技术的疗法”。声明说，美国食品和药物管理局已接受该公司为这一疗法递交的临床试验申请，允许其使用ＣＲＩＳＰＲ技术治疗利
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两篇《Cell》、两个神器“照亮”无膜细胞组成
11月29日，《Cell》杂志上发表了来自普林斯顿大学不同部门的两篇文章，他们报道了利用这种新工具所观察到的无膜细胞器形成条件以及它们对细胞DNA的影响。研究小组负责人、化学和生物工程学副教授Clifford Brangwynne说，研究中采用的双光束系统对科学研究具有深远影响。在发表文章中，它允许研究人员精确地探测细胞内相分离：细胞内混乱液体物质转变为功能性细胞室（又称无膜细胞器）的过程。尽管长期被忽视，科学家们日益意识到无膜细胞器对人类健康起着关键作用。例如，其流体样稠度丧失与癌症、阿尔兹海默症和肌萎缩性侧索硬化症（ALS）等疾病有关。Brangwynne实验室之前的研究表明，无膜细胞器对
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中国医学科学院在《柳叶刀》第一时间发文
向全球申明我国学界对基因编辑婴儿出生事件的立场和态度
近日，媒体广泛报道的世界首例“免疫艾滋病”基因编辑双生婴儿出生事件引起全球关注和强烈反响。中国医学科学院作为国家最高医学研究机构，在核实情况后立即发表声明，表达立场与态度。同时代表中国医学科学界，迅即联系国际权威医学杂志《柳叶刀》，于第一时间撰文向全世界申明中国医学界、科技界的立场、态度与担当，在因个别科技人员不负责任的行为可能对中国医学界和科技界造成损害的情况下，维护了形象，为国家“扳回重要一分”。11月30日，中国医学科学院就据称世界首例基因编辑婴儿出生事件，代表中国医学科学界第一时间在国际权威医学杂志《柳叶刀》主动发声，撰文向全世界清晰表明中国医学界和科技界对此事件的立场、态度以及拟采取
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中国学者最新Cell文章：III型CRISPR-Cas系统免疫机制
CRISPR-Cas系统是原核生物中广泛存在的一种由RNA介导的获得性免疫系统。其中，III型CRISPR-Cas系统是目前发现的所有CRISPR-Cas系统中最古老、最复杂的一类。III型CRISPR-Cas系统中的A亚型具有一个称为Csm的效应复合物，它由多个Cas蛋白与crRNA共同组成。不同于其它CRISPR 效应复合物，Csm复合物不仅能够切割与crRNA互补的目的RNA，而且目的RNA的结合可以激活Csm复合物产生两种新的酶活性，即转录过程中的ssDNA的切割以及合成环状寡聚腺苷酸（cOA）的活性。cOA作为第二信使可以激活Csm6，非特异性降解RNA。但是，目前III-A型CRI
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专家意见：不能让基因编辑婴儿毁了CRISPR胚胎研究
生物通报道：11月一对双胞胎基因组编辑婴儿的诞生让大众对于CRISPR胚胎研究技术有了更多的了解，但大多都是负面的印象，一些科学家担心这会导致CRISPR胚胎研究被彻底禁止，这将不利于这一领域的发展。图尔罗学院的生物学教授John D. Loike为此在The Scientist上发表了评论性文章：Don’t Ban the Use of CRISPR in Embryos，探讨了生物伦理学方面的问题：11月，中国深圳南方科技大学何建奎宣布，他“第一次”使用CRISPR对双胞胎进行基因编辑，灭活趋化因子受体CCR5基因，这是HIV病毒用来感染人体免疫细胞的关键受体。但对此，大家提出了很多问题：
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《Cell》如何更好的微调CRISPR？
在CRISPR基因编辑技术处于风口浪尖的时候，医学和细胞生物学界正在引发一场革命。尽管CRISPR应用前景广阔，但是CRISPR问世后一直争论不断，尤其是在伦理道德和技术精确度/副作用等问题上。最近，Novo Nordisk基金会蛋白质研究中心的研究人员在《Cell》发表了一篇文章，称他们发现Cas12a可对基因编辑过程进行微调，从而取得预期效果。如果我们把CRISPR比作汽车引擎，那么我们现在的工作就是绘制引擎的完整3D图，了解它是如何起作用的，Guillermo Montoya教授说道。新知识使我们得以对CRISPR引擎进行微调，使其以各种不同方式工作，比如F1赛车或越野车。延伸阅读：Ce
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如何评价贺建奎的演讲？《Nature》评价：令批评者们失望！
贺建奎在来自科学界和科学界以外人士对其工作伦理以及他公布研究结果的方式的一片声讨中，甚至法律诉讼威胁之下，发表了这番讲话。除了在You Tube网站上发布了几段视频，他的基因编辑相关工作一直不曾与大众所知。此时此刻，科学家们仍然不敢完全相信，他是否实现了他声称的结果。他的出现不仅未能解决这团乱麻，反而留下了更多疑虑。英国生育监管部门科学顾问、Francis Crick研究所干细胞生物学和发育遗传学实验室的Robin Lovell-Badge （左一）说：“我没有理由不相信他（所说的情况），我就是难以置信。”（图片来源：央视网）昨天的讨论内容包括贺建奎在动物实验方面的工作，以及胚胎基因改造细节并
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专家评论基因编辑婴儿事件：事情比想象的更糟糕
日前，首例基因编辑婴儿出生事件引起了科学界的震惊。昨日，贺建奎参加了第二届国际人类基因组编辑峰会，发表演讲并接受提问，让人们对基因编辑婴儿的情况有了更多的了解。对此，许多科学家纷纷发表评论。美国知名的药物专家Derek Lowe也在《Science Translational Medicine》的博客上发表了评论文章。他认为，事情比想象的更糟糕。Lowe认为，贺建奎花了相当多的时间来进行基因编辑工作的宣传，而不是评估其后果。几个月来，他一直在拍摄整个过程，并推出YouTube视频来解释他的项目。当他介绍胚胎工作的细节时，听众发现8对夫妇的31个胚胎已经注射了CRISPR试剂。其中，70%的胚胎
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Cell Res：III-A型CRISPR-Cas效应复合物原子分辨率电镜结构
细菌和古菌中的CRISPR-Cas系统可以特异性识别并降解外源入侵的基因，目前有的系统已开发为最为前沿的基因编辑工具。根据干扰机制的不同，CRISPR-Cas系统主要被分为六种类型。目前，人们对I、II、V和VI型CRISPR-Cas系统的结构和功能研究的较为详尽，而对其他类型的结构与功能了解相对较少[1, 2]。III型CRISPR-Cas系统的效应复合物（effector complex）可以分为III-A和III-B两个亚型，它们的特点是具有Cas10蛋白（III-A中被称为Csm1，III-B中为Cmr2），Cas10通过和其他多个Csm/Cmr亚基及一条crRNA(CRISPR RN
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如何正确地帮导师节约经费
待在一个特别穷的课题组，经费紧张是常有的事。自打导师宣布实验室以后要把节约开支作为第一要务，我们就决定一切行动的准则便是节约经费，为导师分忧。PCR buffer 过期了，自己配；跑电泳的胶不能扔，要重复使用两次；一次性注射器可以洗干净、烘干再用；一次性手套可以正反面使用，只要没烂，就重复利用；毛细管更要重复使用，用了一次折断一部分接着用第二次，第三次；养老鼠舍不得花钱买垫料，路过装修工地装一袋子碎木屑刨花回实验室灭菌一下用；自己实验室没有的仪器设备，只要能在其他实验室找到的，都可以用借的……什么，你说我实验服都是污渍？Excuse me，这算问题吗？But，这样做确定实验会顺利完成？节约经费
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中国医学科学院关于基因编辑婴儿出生事件的声明
日前媒体广泛报道的由中国研究者完成的世界首例“免疫艾滋病”基因编辑双生婴儿出生事件，刚刚由研究者在第二届国际人类基因组编辑峰会上作了技术报告。如情况属实，中国医学科学院认为，有必要强调有关科学和伦理问题，端正立场。兹发表以下声明： 我们反对在缺乏科学评估的前提下，违反法律法规和伦理规范，开展以生殖为目的的人类胚胎基因编辑临床操作。在发展迅速的基因编辑技术研究和应用中，学术共同体更应强调遵循技术和伦理规范，开展负责任的医学研究与应用，维护国家科学形象，维护人类生命的基本尊严，维护学术共同体的集体荣誉。 当前，生殖细胞或早期胚胎基因编辑尚处于基础研究
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事件进展 | 与贺建奎合作的美国科学家接受调查
生物通报道：贺建奎宣布的第一例CRISPR基因编辑婴儿引发了轩然大波，这位科学家早年曾于美国莱斯大学和斯坦福大学学习，然后回国在深圳南方科技大学开设实验室。贺建奎回到中国后与他一起工作的美国科学家是莱斯大学物理学和生物工程学教授Michael Deem，今日消息传来，莱斯大学宣布将会针对这一事件，调查Michael Deem的参与情况。Deem表示参与了这项在中国的工作（他是贺建奎两家公司的科学顾问委员，他本人表示只是小量参股），但这种基因编辑在美国是被禁止的，因为DNA变化可以传递给后代，并且有影响其他基因的风险。而且他也称他当时正在中国，他“绝对”相信他们能够理解风险。Deem说，他与贺建
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CRISPR发明者张锋评价世界首例基因编辑婴儿
11月26日一条爆炸性新闻席卷全球——中国科学家贺建奎宣布世界首例艾滋病免疫基因编辑婴儿：露露和娜娜诞生。 麻省理工学院和哈佛大学的张锋是基因编辑技术CRISPR的发明者之一，他在听闻这一消息后表示，呼吁全球暂停使用这一技术创建基因编辑婴儿。“鉴于目前该技术的现状，我认为应该暂停植入编辑胚胎，”张锋在MIT Technology Review的一份声明中表示。中国科研人员编辑了人类胚胎，希望去除一种名为CCR5的基因，帮助儿童抵抗艾滋病毒。然而，这项研究是秘密进行的，科学家们纷纷质疑其必要性和安性全。张锋认为，实验的风险大于收益，并表示他“密切关注”这一项目的进程。此前，包括美国国家科学院在内
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