• Single-cut 基因疗法：在恒河猴杜氏肌营养不良模型中的重大突破

  杜氏肌营养不良（DMD）是一种严重的 X 连锁遗传疾病，目前治疗手段有限。本文通过优化非人灵长类 DMD 模型的构建，开发出 Single-cut 基因疗法。该疗法能恢复 dystrophin 蛋白表达，改善肌肉病理和运动功能，且长期有效、安全性高，为 DMD 治疗带来新希望。

  来源：Cell Reports Medicine 11.7

  时间：2025-03-27

• 蝙蝠细胞中 Dicer 对 SARS-CoV-2 基因组 RNA 的加工：抗病毒新机制与潜在治疗靶点

  为探究蝙蝠细胞对 SARS-CoV-2 复制产生的双链 RNA（dsRNA）的反应，研究人员开展相关研究，发现 Dicer 参与限制病毒复制，对理解蝙蝠抗病毒机制及相关疾病治疗有重要意义。

  来源：Virology Journal 4

  时间：2025-03-26

• 敲开油菜多功能利用新大门：五重敲除 Bna.BRC1 基因塑造高分枝种质

  为解决油菜高分枝种质及相关基因匮乏的问题，研究人员开展了靶向敲除油菜中五个 Bna.BRC1 同源基因的研究。结果获得高分枝突变体，可提升油菜在蔬菜、青贮饲料和绿肥等方面的价值，为油菜多功能利用提供新种质。

  来源：Plant Communications 9.4

  时间：2025-03-22

• 综述：中国禽白血病（AL）根除的潜在策略

  禽白血病病毒（ALV）严重威胁家禽业，本文探讨加速中国 AL 根除的多种策略。

  来源：Animals and Zoonoses

  时间：2025-03-19

• CRISPR/Cas9 技术下电穿孔与原核注射（PNI）在小鼠基因编辑中的效率比较

  研究人员对比电穿孔和原核注射（PNI）用于小鼠基因编辑的效率，发现 PNI 敲入突变效率高，但电穿孔适用于简单敲除。

  来源：Journal of Genetics 1.4

  时间：2025-03-18

• HRMR 策略：开启精准染色体编辑的新时代

  为解决染色体编辑难题，研究人员开展 HRMR 策略研究，显著提升染色体重排效率，意义重大。

  来源：Genome Biology 10.1

  时间：2025-03-12

• CRISPR/Cas9 技术助力裸大麦种质快速开发，开启酿造新可能

  研究人员利用 CRISPR/Cas9 靶向突变 NUD 基因开发裸大麦，其或可用于麦芽酿造，意义重大。

  来源：Molecular Breeding 2.6

  时间：2025-03-08

• IQGAP2—— 调控血脑屏障免疫动态，或为攻克神经疾病的关键密码

  为解决血脑屏障免疫调节机制不明的问题，范德堡大学的研究人员开展 IQGAP2 对血脑屏障免疫动态影响的研究，发现其可调控免疫细胞浸润，该成果为理解相关机制及治疗神经疾病提供新方向，值得一读。

  来源：iScience 4.6

  时间：2025-02-24

• CRISPR 纳米颗粒靶向 GDF15：重塑胶质母细胞瘤免疫微环境，开启抗癌新征程

  为解决胶质母细胞瘤（GBM）免疫治疗疗效有限的问题，研究人员开展针对 GBM 免疫关键调节因子的研究。结果发现敲除 GDF15 可改善免疫微环境，增强 ICB 疗效。该研究为 GBM 治疗提供新思路，强烈推荐科研读者阅读。

  来源：Journal of Nanobiotechnology 10.6

  时间：2025-02-21

• 增强 HDR 介导的 COL7A1 杂合突变校正用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症的治疗研究

  为解决基因编辑同源定向修复（HDR）效率低及位点间差异大的问题，研究人员开展针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的基因编辑研究。结果显示，该策略可使原代 RDEB 角质形成细胞和 fibroblasts 的 HDR 率分别达 75% 和 32%，有望推动个性化基因治疗。

  来源：Molecular Therapy Nucleic Acids 6.5

  时间：2025-02-19

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