• 《科学转化医学》：一种新的基因替代疗法

  德拉韦综合征是一种罕见的、会改变生命的癫痫，科学家们在小鼠身上开发出了一种新的基因替代疗法，这对那些正在与之抗争的家庭来说是一项突破性的进展，这种疗法可能会为人类带来更有效的治疗方法。研究结果今天发表在《科学转化医学》杂志上。这种新疗法是艾伦研究所和西雅图儿童研究所的研究人员合作开发的，它减轻了症状，并导致长期康复，没有毒性、副作用和死亡。

  来源：AAAS

  时间：2025-03-21

• “VIP”中间神经元可能驱动Dravet综合征的自闭症特征

  抑制细胞失火，导致小鼠出现社交困难。

  来源：spectrumnews

  时间：2023-07-21

• 我科学家用CRISPR纠正癫痫致病突变

  近期，来自中国科技大学、中科院广州生物医药与健康研究院、广州医科大学第二附属医院和中南大学的研究人员，在Nature子刊《Translational Psychiatry》发表的一项研究，将近年来迅猛发展的基因组编辑技术与iPSC来源的模型结合起来，纠正了癫痫患者iPSC中的致病突变。

  来源：生物通

  时间：2016-01-08

• 著名学者连发2篇Nature 获本领域重大成果

  生物毒素多肽与通道受体蛋白相互作用的分子结构研究是当今生命科学领域多学科交叉前沿，来自华盛顿大学的William Catterall教授是这一领域享誉世界的著名学者，去年Catterall教授在Nature杂志上解析了钠通道膜蛋白的晶体结构，被学界视捧为准诺贝尔奖级的重大学术成果，今年其研究组又接连在Nature杂志上公布这一领域的两项重要发现。

  来源：生物通

  时间：2012-08-22

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