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  • 首个Morquio A综合征大鼠模型,基因疗法展现治疗潜力

    巴塞罗那大学Autònoma de Barcelona (UAB)的一个研究小组制造了第一个重现黏多糖病Ⅳ型综合征(也被称为Morquio A综合征)患者经历的所有致残改变的大鼠模型。并且该团队已经开发出一种基因疗法,在单次静脉注射病毒载体后,完全纠正了大鼠模型中严重的全身改变。这项研究为未来的治疗打开了一扇门,这种治疗可以在年轻时对被诊断患有这种罕见疾病的患者实施,从而防止骨畸形、骨关节炎并发症和其他危及生命的改变。

    来源:Nature Communications

    时间:2021-09-14


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