• 一种解析肺鳞状细胞癌（LUSC）基因型 - 表型因果关系的人类模型及其重要意义

  为探究癌症进展和异质性，研究人员开展了以原发性人支气管上皮细胞（hBECs）构建肺鳞状细胞癌（LUSC）体外模型的研究。结果表明 SOX2 等通路协同驱动 LUSC 进展，该模型有助于解析基因型 - 表型因果关系，为 LUSC 研究提供新视角。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-04-05

• G0S2：调控眼部血管生长的关键因子与潜在治疗靶点

  为探究玻璃体在眼部血管异常生长疾病（如糖尿病视网膜病变 DR、早产儿视网膜病变 ROP）中的作用机制，中南大学湘雅医院等机构研究人员开展 G0S2（G0/G1 开关基因 2）对内皮细胞增殖影响的研究。结果发现 G0S2 可调节正常玻璃体诱导的内皮细胞增殖，还找到潜在抑制剂地塞米松，为治疗眼部血管疾病提供新思路。

  来源：Communications Biology 5.2

  时间：2025-04-05

• 综述：胶质母细胞瘤建模与药物筛选的临床前模型演变

  这篇综述聚焦胶质母细胞瘤（GBM），阐述了临床前模型的发展历程，从传统的体外、体内模型到新兴的类器官和芯片模型。分析了各模型的优缺点，探讨其在药物筛选中的应用。这些模型对研究 GBM 病理、开发新疗法意义重大，为精准医学提供方向。

  来源：Current Oncology Reports 4.7

  时间：2025-04-05

• Retromer 促进线粒体 DNA（mtDNA）的溶酶体周转：解锁线粒体质量控制新机制

  为探究 mtDNA 复制应激下线粒体基因组的清除机制，研究人员开展了以 Retromer 在 mtDNA 周转中作用为主题的研究。结果发现 Retromer 促进线粒体衍生小泡形成并协助 mtDNA 转运至回收细胞器，在果蝇模型中也证实其可改善 mtDNA 相关缺陷，对维持线粒体功能意义重大。

  来源：SCIENCE ADVANCES 11.7

  时间：2025-04-05

• 综述：微环境对胆管反应的调控：平衡修复与疾病进展

  这篇综述聚焦胆管反应（DR），详细阐述其在肝脏损伤修复和疾病进展中的双重作用。探讨了 DR 的细胞和分子机制，以及细胞外基质、组织力学等微环境因素的影响，还介绍了相关实验模型和治疗意义，为肝脏疾病研究提供重要参考。

  来源：Cell Death & Disease 8.1

  时间：2025-04-05

• 恶性胸膜间皮瘤治疗新靶点：全基因组CRISPR筛选揭示BUB1激酶的可成药性

  本研究针对恶性胸膜间皮瘤(MPM)缺乏有效治疗手段的临床难题，通过全基因组CRISPR筛选技术，在三种MPM细胞系(H2052/H2452/H28)与非恶性间皮细胞(MeT-5A)中进行比较分析，发现BUB1激酶是MPM的特异性生存依赖因子。研究发现BUB1通过调控纺锤体组装检查点(SAC)功能、维持细胞周期进程和抑制细胞衰老，促进MPM恶性表型。临床样本分析显示BUB1高表达与患者不良预后显著相关，其小分子抑制剂BAY-1816032在体外展现出抗肿瘤活性。该研究为MPM精准治疗提供了新靶点和理论依据，发表于《Cell Death and Disease》。

  来源：Cell Death & Disease 8.1

  时间：2025-04-04

• 利用 CRISPR/Cas 介导的 DYSF 基因转录激活构建肌营养不良蛋白病体外模型及其重大意义

  为开发单基因疾病的基因治疗和基因组编辑方法，研究人员利用 CRISPR/Cas9-SAM 转录激活系统，在 HEK293T 细胞和肌营养不良蛋白病患者成纤维细胞中激活 DYSF 基因，检测到其 mRNA 和蛋白，该成果可用于评估肌营养不良蛋白病基因治疗的体外疗效。

  来源：Cell and Tissue Biology

  时间：2025-04-04

• 综述：侵袭性噬菌体的 “两难困境”：噬菌体药代动力学及细菌防御系统的全面综述

  本文聚焦噬菌体疗法，深入探讨噬菌体药代动力学（pharmacokinetics）和细菌防御系统。阐述了噬菌体在生物系统中的吸收、分布、代谢、消除过程，以及细菌如限制修饰（RM）系统、CRISPR-Cas 系统等防御机制，为优化噬菌体疗法提供重要参考。

  来源：Discover Life

  时间：2025-04-04

• 综述：基因疗法作为治疗 B 型血友病的创新方法 —— 综述

  这篇综述聚焦 B 型血友病（Hemophilia B）的基因疗法。详细阐述了 B 型血友病的发病机制、传统治疗方法的局限，介绍基因疗法从早期尝试到 AAV 疗法的发展，分析其风险及未来方向，为深入了解和研究 B 型血友病基因治疗提供参考。

  来源：Journal of Applied Genetics 2.0

  时间：2025-04-04

• 遗传调控的 eRNA 表达：预测染色质接触频率并揭示 GWAS 位点遗传机制的新视角

  在探索基因表达调控和疾病风险机制的道路上，研究人员聚焦于外显子增强子 RNA（eRNA）。他们构建 eRNA 表达的计算机模型，发现 eRNA 的遗传调控表达可预测染色质接触频率。这一成果有助于理解疾病遗传机制，为相关研究提供新方向。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-04-04

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