• 重大突破！HBG2远端启动子单碱基插入疗法激活 γ- 珠蛋白表达，为 β- 血红蛋白病带来新希望

  为解决 β- 血红蛋白病治疗靶点局限问题，研究人员开展了关于 HBG₂远端启动子编辑的研究。他们发现插入核苷酸 A（insA）可显著提升 γ- 珠蛋白表达，且无脱靶效应，为 β- 血红蛋白病治疗提供了新靶点与策略。

  来源：Experimental Hematology & Oncology 9.4

  时间：2025-03-29

• 综述：环状 RNA（circRNA）在肿瘤顺铂耐药中作用的研究进展

  这篇综述聚焦肿瘤顺铂（cisplatin）耐药问题。近年来，非编码 RNA 尤其是 circRNA 备受关注。文章总结了近 3 年 circRNA 介导肿瘤顺铂耐药的机制与作用，为克服肿瘤耐药提供了新的治疗靶点，值得肿瘤研究领域的科研人员一读。

  来源：Cancer Gene Therapy 4.8

  时间：2025-03-29

• RNA干扰生物农药的公众认知与社会许可：可持续农业的新路径

  为解决化学农药抗性、环境毒性及公众接受度问题，澳大利亚昆士兰大学等机构研究人员系统综述了RNAi(RNA干扰)生物农药的公众认知与社会许可(SLO)影响因素。研究发现公众对非转基因特性的认可、环境安全性及成本效益是接受关键，但需解决脱靶效应、降解周期等科学争议。该研究为新型生物农药的推广提供了社会科学视角，对实现联合国可持续发展目标中的农业转型具有重要意义，成果发表于《npj Sustainable Agriculture》。

  来源：npj Sustainable Agriculture

  时间：2025-03-28

• 利司扑兰（Risdiplam）治疗男性脊髓性肌萎缩症（SMA）的生育结局：多中心病例系列研究的重要启示

  为探究利司扑兰（Risdiplam）对男性脊髓性肌萎缩症（SMA）患者生育的影响，研究人员开展多中心非干预性回顾性病例研究。结果显示 3 例男性患者在用药期间伴侣成功受孕，这为理解 Risdiplam 对男性生育的影响提供了重要依据。

  来源：Advances in Therapy 3.4

  时间：2025-03-28

• Reelin：可卡因成瘾机制中的关键分子与潜在治疗靶点

  在药物成瘾研究中，为明确可卡因激活伏隔核（NAc）神经元的机制，研究人员开展了关于 Reelin 在可卡因诱导的神经元和行为适应中作用的研究。结果发现，Reelin 标记可卡因激活神经元，调节其兴奋性和相关行为。这为理解成瘾机制和开发治疗方法提供了新方向。

  来源：SCIENCE ADVANCES 11.7

  时间：2025-03-28

• CD248 靶向 BBIR-T 细胞疗法：心肌梗死后心脏修复的新希望

  心肌梗死后心脏纤维化易引发心力衰竭等问题，安徽医科大学等机构研究人员开展 “CD248 靶向 BBIR-T 细胞疗法治疗心肌梗死后心脏纤维化” 的研究。结果显示该疗法能精准清除晚期激活成纤维细胞（F-Act），改善心脏功能，为治疗心脏纤维化提供新思路。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-28

• 基于网络的早发性帕金森病药物靶点识别研究：开启精准治疗新征程

  早发性帕金森病（EOPD）的治疗面临诸多挑战，现有研究对其药物 - 基因关系机制解读不足。研究人员开展基于网络方法识别 EOPD 药物靶点的研究，鉴定出 417 个新药物 - 靶点对及 4 个新标记物，为 EOPD 治疗提供新思路。

  来源：Scientific Reports 3.8

  时间：2025-03-28

• 特异性高效RNA A-to-I编辑技术：通过切割ADAR抑制剂实现精准调控

  为解决RNA编辑酶异位表达导致的脱靶问题，研究人员开发了基于腺苷脱氨酶(ADAR)抑制剂(ADI)的RNA变压器腺苷碱基编辑器(RtABE)。该技术通过将ADI与ADAR2脱氨域(ADAR2_DD)融合，使编辑器在靶向位点结合后释放活性，显著提升编辑特异性，为基因治疗提供新策略。

  来源：Nature Biotechnology 33.1

  时间：2025-03-27

• 通过单细胞 DNA 测序精准测量 CRISPR 基因编辑结果：为基因和细胞治疗筑牢安全基石

  这篇研究利用 Tapestri 单细胞测序技术，深入分析 CRISPR 基因编辑产物。研究发现编辑细胞存在异质性，该技术能精准测量编辑结果，评估脱靶活性和易位等，为基因和细胞治疗的安全性与有效性评估提供关键支持，助力开发更可靠的治疗药物。

  来源：Molecular Therapy Methods & Clinical Development 4.6

  时间：2025-03-27

• CRISPR-Cas12a 通过 R 环中间体进行超螺旋依赖的 DNA 识别的动态基础研究及其意义

  为解决 CRISPR-Cas12a 在基因编辑中脱靶切割及 R 环形成机制不明的问题，研究人员开展了 Cas12a R 环形成动力学和力学的研究。结果发现其 R 环形成有多步中间态，受多种因素影响，相关模型揭示了其活性和特异性的机制，为基因编辑提供理论基础。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-27

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