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Nature子刊：为基因组编辑保真
生物通报道：有时生物学很残酷，在健康和致命疾病之间，往往只有一个遗传密码的差异。尽管人们一直在研究这些微小改变引发的疾病，但在人类干细胞中对其进行重现依然颇具挑战。现在，Gladstone研究所的科学家们开发了一个新技术，能够帮助人们对人类基因组进行有效的单碱基编辑，文章发表在近期的Nature Methods杂志上。这一技术不仅能增强人们在干细胞中模拟疾病的能力，也为修改遗传密码进行治疗奠定了基础。目前，研究界和医药领域面临着一个最为紧迫的问题：如何准确有效地捕获罕见致病突变，以及怎样对其进行修正。而Bruce Conklin领导的这项研究为人们提供了一个解决方案。“随着遗传学技术的进步，人
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中国科学家Cell发布靶向基因编辑里程碑成果
生物通报道 精确基因编辑技术的终极潜能开始得以实现。来自中国的研究人员报告称获得了第一批携带定向突变的基因工程猴，这一里程碑成果有可能为构建出更现实的人类疾病研究模型提供了一个垫脚石。相关论文发表在1月30日的《细胞》（Cell）杂志上。来自南京大学模式动物研究所的黄行许（Xingxu Huang）博士、南京医科大学的沙家豪（Jiahao Sha）教授、云南省灵长类生物医学重点实验室季维智（ Weizhi Ji ）及其同事们，成功地利用CRISPR/Cas9系统对孪生的食蟹猴进行了精确的基因修饰。在过去的一年里CRISPR/Cas9技术如暴风般横扫整个基因工程领域，研究人员已利用这
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Nature子刊：巧解基因编辑脱靶问题
生物通报道：科学家们发现，只需要对一种强力基因编辑工具作一个简单的改动，就能大大提高它的特异性。在合成蛋白CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶（RNA-guided nucleases，RGNs）中，引导性RNA（gRNA）是一个重要的组分。麻省总医院（MGH）的研究人员发现，对gRNA的长度稍加调整，就能大幅减少预定目标之外的DNA突变。文章于一月二十六日发表在Nature Biotechnology杂志上。该研究团队去年刚刚发表文章，指出了CRISPR-Cas技术可能存在的脱靶问题。（Nature子刊：强大基因编辑工具可引起脱靶突变）“我们只是简单截短了gRNA靶标区域的长度，结果发现
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中科院李劲松实验室在Cell Stem Cell发文章揭示CRISPR/Cas9存在脱靶效应
中科院生化细胞所李劲松实验室利用CRISPR/Cas9技术对引起小鼠白内障遗传疾病的Crygc基因进行了研究，打靶的小鼠可以通过生殖细胞将修复的Crygc基因传递到下一代，因此由CRISPR/Cas9技术介导的遗传疾病治疗研究为人类基因治疗提供了一条新的思路。但是，李劲松实验室发现CRISPR/Cas9有严重脱靶现象，分别表现在以下两个方面：一方面，在Crygc突变位置(与野生型基因相比，缺失一个碱基)共设计5条sgRNA并打靶发现，有2条sgRNA可以有效地切割野生型位点，显示CRISPR/Cas9在此处有40%的脱靶率；另一方面，研究人员为了检测脱靶另做了120个PCR和测序发现，确实有脱
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CRISPR/Cas9入选2013《科学》杂志十大进展，仍难摆脱脱靶困扰
2013年，研究者们发表多篇文章介绍CRISPR/Cas9系统，但是CRISPR/Cas9目前仍存在一个很严重且无法避免的问题，即潜在的脱靶效应不可消除。CRISPR/Cas9是由DNA切割酶Cas9和一段与靶 DNA片段匹配的20个核苷酸长度的短 RNA片段构成。它的特点在于只需合成一个gRNA就能实现对基因的特异性修饰，Cas9蛋白不具特异性；编码gRNA的序列不超过100bp，因此构建较简单方便。但是CRISPR/Cas9与靶位点识别的特异性主要依赖于gRNA与靠近PAM处10-12bp碱基的配对，而其余远离PAM处8-10bp碱基的错配对靶位点的识别影响不大。麻省理工的张峰等曾证实，在
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中国学者综述：基因组编辑技术及其在昆虫研究中的应用
生物通“核心刊物”迎来了新期刊：科学通报，中国科学C辑:生命科学，这两份期刊均是由中国科学院和国家自然科学基金委员会共同主办的，我国学术期刊中的知名品牌，被国内外各主要检索系统收录，如国内的《中国科学论文与引文数据库》（CSTPCD）、《中国科学引文数据库》（CSCD）等；美国的SCI、CA、EI，英国的SA，日本的《科技文献速报》等。目前针对每期的重点内容，生物通将展开详细推荐，欢迎读者共同参与……生物通报道：基因组编辑技术是进行功能基因组研究的重要工具。锌指核酸酶技术(ZFNs)、类转录激活因子核酸酶技术(TALENs)以及CRISPR/Cas技术是近年来发展起来的3种主流基因组编辑技术。
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Nature子刊重要成果：构建小鼠基因组CRISPR导向RNAs文库
生物通报道 研究人员开发出一种方法，构建出了一个可诱导小鼠基因组全基因靶向突变的CRISPR导向RNA（gRNAs）综合文库。人们可利用这一文库来调查不同细胞类型中每个基因的作用。这一突破性的研究成果在线发表在12月23日的《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上。CRISPR技术是指利用一段与靶序列相同的导向RNA来引导Cas9核酸酶对特异性靶向DNA进行识别和切割，造成DNA的双链或单链断裂。然后，细胞会利用自身具备的两种DNA复制机制：即非同源性末端结合（Non-homologous end joining, NHEJ）或同源介导的修复（Homolo
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2013生命科学七大进展（上）
生物通报道：年关将近，The scientist杂志对生命科学领域一年以来的发展进行了回顾。这一年，火透半边天的新技术，迅速蔓延到世界各地的实验室，应用于各种各样的研究。无所不能的 CRISPR 今年的明星技术无疑是CRISPR（成簇的规律间隔短回文重复序列，Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）。与Cas9酶结合起来的CRISPR技术，允许科学家们随心所欲的编辑遗传学代码。就在几年前，人们还只知道CRISPR在细菌和古生菌的免疫中起作用。现在，它已经作为简便的基因组编辑工具，帮助世界各地的研究者们解决实际问题。“这
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Nature 2013十大科学人物之CRISPR研究先锋张锋博士
生物通报道 英国著名杂志《Nature》周刊是世界上最早的国际性科技期刊，自从1869年创刊以来，始终如一地报道和评论全球科技领域里最重要的突破。其办刊宗旨是“将科学发现的重要结果介绍给公众，让公众尽早知道全世界自然知识的每一分支中取得的所有进展”。近日，Nature杂志对过去一年里在生命科学领域发布的重要成果及风云人物进行了盘点，来自来自中国农业科学院的陈化兰（Hualan Chen，延伸阅读：中国科学家入选Nature 2013十大科学人物）研究员，以及麻省理工学院的张锋（Feng Zhang）博士入选十大科学人物。张锋：DNA的掌控编辑者 &n
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青年华人科学家Science建立CRISPR人细胞敲除体系
生物通报道：来自麻省理工学院，哈佛医学院，Broad研究院等处的研究人员完成了人类细胞全基因组范围内CRISPR-Cas9敲除筛选，这对于CRISPR-Cas9技术的发展具有重要意义。这一研究成果公布在12月13日Science杂志在线版上。文章的通讯作者是麻省理工学院脑与认知科学助理教授、McGovern 脑研究所和Broad研究所核心成员张锋（Feng Zhang，音译），今年七月，Feng Zhang荣获了美国生物医学大奖：瓦利基金青年研究家奖（Vallee Foundation Young Investigator Award），奖金25万美元。其研究组研究方向为设计新的分子工具来操控
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《PNAS》八大热点文章
生物通报道：《PNAS》（美国国家科学院院刊）是与Nature、Science齐名，被引用次数最多的综合学科文献之一，PNAS收录的文献涵盖生物、物理和社会科学，主要内容包括具有高水平的前沿研究报告、学术评论、学科回顾及前瞻、学术论文以及美国国家科学学会学术动态的报道和出版。近期其最受关注的文章（生物类）如下：Effects of insufficient sleep on circadian rhythmicity and expression amplitude of the human blood transcriptome PNAS 2013 110 (12) E1132-E1141;
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李劲松研究组Cell子刊利用CRISPR-Cas9技术治愈小鼠白内障遗传病
12月5日，国际学术期刊Cell Stem Cell在线发表了中科院上海生科院生物化学与细胞生物学研究所李劲松研究组的一项研究，他们利用CRISPR-Cas9技术治愈了小鼠的白内障遗传疾病。同时，该项研究成果也被The Scientist杂志选择同期进行了新闻发布。 遗传疾病是指由于遗传物质的改变导致的疾病，能够通过生育遗传给后代，是困扰人类健康的一类重要疾病。彻底根治遗传疾病的方法是通过基因治疗的手段修复改变的遗传物质，并将修复的遗传物质遗传给下一代，从而产生健康的后代。然而，目前存在的基因修饰手段不能有效地对致病的基因序列进行修复，从而达到根治遗传
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哈佛大学实验室发现CRISPR/Cas9存在严重脱靶效应
哈佛大学David R Liu实验室利用体外筛选和高通量测序检测CRISPR/Cas9的脱靶，针对CLTA基因的四个不同靶位点共设计了八条不同序列的gRNA，即每个靶位点有两条gRNA，结果发现，四个靶位点均存在脱靶现象，脱靶效率最高可达84%，同时CRISPR/Cas9的特异性仅与gRNA配对的靠近PAM处7-12bp碱基相关，CRISPR/Cas9存在严重的脱靶效应。该研究成果发表在《Nature Biotechnology》杂志上。 CRISPR/Cas9是一种来源于细菌获得性免疫的由RNA指导Cas9蛋白对靶向基因进行修饰的技术。有文献报道，CRISPR/Cas9的切割是通过向导RNA
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上海生科院Cell子刊CRISPR突破性成果
生物通报道 科学家们首次将基因组编辑技术CRISPR运用于人类细胞，离现在还不到1年的时间。很快地这一技术便已星火燎原。现在来自中科院上海生命科学研究院和荷兰Hubrecht研究所的两个独立研究小组证实，可以利用CRISPR在小鼠和人类干细胞中改写遗传缺陷，有效地治疗疾病。两篇研究论文发表在12月5日的《细胞干细胞》（Cell Stem Cell）杂志上。杜克大学基因组学研究人员Charles Gersbach（未参与两项研究）说：“这两项研究的重要意义在于：将CRISPR带到了它的下一个应用阶段，在这两个研究中它纠正了致病突变。”CRISPR代表的意思是成簇的规律间隔短回文重复序
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Nature子刊：基因编辑揭开细菌基因组秘密
生物通报道：由美国伊利诺伊大学香槟分校化学和生物分子工程系的赵惠民教授（音译，Huimin Zhao）带领的一个研究团队指出，他们利用一种创新的DNA工程技术，发现了隐藏在细菌基因组中的潜在的、有价值的功能。这项研究成果发表在12月5日的Nature Communications杂志上。每种细菌的基因组中，都含有合成不同化合物的基因。这些化合物包括天然抗生素、抗真菌剂和其它生化药剂，能帮助细菌抵抗不利的微生物，因此具有很大的医学应用价值。细菌产生这些化合物所需的酶的编码基因，经常被归为一些集群（gene cluster，基因簇）。这些基因能够编码在生产一种或几种产物的生化途径中共同发挥作用的蛋
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CRISPR掀起基因组编辑的热潮
来源：GEN作者：Patricia Fitzpatrick Dimond, Ph.D. 自CRISPR热潮开始以来，科学家们就一直专注于改变系统精确而可靠的DNA切割，使其适用于遗传改造。CRISPR于1987年出现于日本，当时的研究人员报告称，他们在大肠杆菌基因组中发现了一种不寻常的结构，其中包含一系列重复片段，中间以独特的间隔序列隔开。后来的研究表明，间隔序列对应了感染细菌细胞的噬菌体的序列。在一些原核生物和古生物中，CRISPR和CRISPR相关蛋白（Cas）作为一种适应性免疫系统，抵御入侵的噬菌体和质粒。在之后的文章中，科学家将CRISPR系统描述成一种独特的RNA沉默系统，通过RNA
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研究发现更多CRISPR-Cas工具
生物通报道 CRISPR-Cas技术作为一种新的基因组编辑方法，正受到广泛的关注。自去年以来，引用这一技术的文章数量在直线上升。而随着更多CRISPR-Cas元件的发现，这项技术有望变得更加多功能。目前，来自化脓性链球菌、脑膜炎奈瑟菌等细菌的RNA指导的Cas9都已被开发成基因组操控的工具。如今，据德国亥姆霍兹感染研究中心的研究人员介绍，Cas9工具箱有望进一步扩大，从而改善这种工具的特异性。他们的研究成果发表在11月22日的《Nucleic Acids Research》在线版上。研究人员在8种代表II型CRISPR-Cas的菌株中研究了双链RNA:Cas9的多样性和互换性。因此，除了介绍更
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清华大学PNAS发布全新基因编辑系统
11月4日，清华大学医学院倪建泉教授研究组在《美国科学院院刊》（PNAS）发表题为《高效及可遗传性果蝇基因组Cas9编辑技术》（Optimized gene editing technology for Drosophila melanogaster using germline-specific Cas9）的研究论文，首次报道了一种高效、可遗传、低耗的果蝇基因组编辑技术，只需构建一种sgRNA质粒就可以实现基因编辑。清华大学医学院博士生任兴杰、孙锦为该论文的共同第一作者。 在利用模式动物进行基因功能研究的过程中，一套特异、高效的基因编辑工具显得尤为重要。继同源重组之后，基于核酸酶的zi
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清华大学PNAS发表基因组编辑新技术
生物通报道 来自清华大学医学院、哈佛医学院等处的研究人员开发了一种优化的Cas9/sgRNA系统，证实其能够有效地应用于果蝇进行基因编辑，相关论文发表在11月4日的《美国科学院院刊》（PNAS）杂志上。清华大学医学院的倪建泉（Jian-Quan Ni）博士、许江（Jiang Xu，音译）以及哈佛医学院的Norbert Perrimon博士是这篇论文的共同通讯作者。倪建泉的主要研究方向包括利用第三代转基因敲除技术构建果蝇模式动物平台；筛选影响消化到免疫和干细胞的蛋白因子；研究miRNA、ncRNA的功能。近几年来，科学家一直在寻求更加精确的方法对特定的基因进行敲除或靶向修
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陈雁如研究组最新综述：基因修饰和动物模型
生物通“核心刊物”迎来了新期刊：科学通报，中国科学C辑:生命科学，这两份期刊均是由中国科学院和国家自然科学基金委员会共同主办的，我国学术期刊中的知名品牌，被国内外各主要检索系统收录，如国内的《中国科学论文与引文数据库》（CSTPCD）、《中国科学引文数据库》（CSCD）等；美国的SCI、CA、EI，英国的SA，日本的《科技文献速报》等。目前针对每期的重点内容，生物通将展开详细推荐，欢迎读者共同参与…… 生物通报道：转基因技术的出现成功实现了将目的基因插入到实验动物的基因序列中, 这为研究疾病的分子机理提供了极其有用的工具。近期来自中科院上海高等研究院，干细胞和纳米医学研究
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