CRISPR脂质纳米颗粒-球形核酸(LNP-SNAs)：一种高效且生物相容性的基因组编辑递送新策略

【编辑推荐】来自国际团队的研究人员通过将脂质纳米颗粒(LNPs)与DNA外壳结合，开发出CRISPR LNP-球形核酸(SNA)递送系统。该技术显著提升细胞摄取率2-3倍，在多种细胞系中实现15-68%的插入缺失(Indel)效率和21±7%的同源定向修复(HDR)效率，为遗传病和癌症治疗提供了兼具高效性与安全性的新型递送平台。

　　

这项突破性研究将两种核酸递送技术巧妙融合，创造出具有DNA外壳的CRISPR脂质纳米颗粒-球形核酸(LNP-SNAs)。相较于传统脂质纳米颗粒(LNPs)，这些经过改造的纳米载体展现出令人瞩目的优势：细胞摄取效率提升2-3倍，细胞毒性显著降低，同时基因转染效率大幅优化。

在基因组编辑的核心性能指标上，CRISPR LNP-SNAs交出了亮眼答卷：跨越多细胞系和基因组位点测试，其诱导插入缺失突变(Indels)的频率达到LNPs的2-3倍。更令人振奋的是，当与供体模板共同递送时，该系统将同源定向修复(HDR)效率提升至21±7%，较传统LNPs(8±4%)实现2.5倍的飞跃。

这些包裹着DNA外壳的纳米颗粒不仅合成简便，其卓越的生物相容性更突破了基因疗法临床应用的安全瓶颈。研究者通过精密实验证实，LNP-SNAs能同时实现基因功能破坏(Indels)和精准修饰(HDR)，为遗传性疾病和恶性肿瘤治疗提供了"双管齐下"的新型分子工具。该技术平台的建立，标志着CRISPR-Cas及其他基因疗法向临床转化迈出了关键一步。