韩国骨髓移植登记处真实世界数据分析：干细胞移植在套细胞淋巴瘤治疗中的关键作用及生存预后研究

本研究针对套细胞淋巴瘤(MCL)这一难治性血液恶性肿瘤，通过分析韩国骨髓移植登记处(KSBMT)10年数据，系统评估了自体(auto-SCT)与异体干细胞移植(allo-SCT)在巩固治疗和挽救治疗中的疗效。研究纳入188例患者，发现巩固性auto-SCT组3年无进展生存率(PFS)达65.4%，与allo-SCT组(66.7%)无显著差异；而在挽救治疗中，对化疗敏感的CR/PR患者采用auto-SCT可获得78.2%的3年总生存率(OS)，难治性患者使用HLA全相合供体的allo-SCT则显著改善预后。该研究为临床移植策略选择提供了重要循证依据。

　　

套细胞淋巴瘤(MCL)作为非霍奇金淋巴瘤中预后较差的亚型，约占所有病例的3%-7%。这种起源于淋巴结套区的恶性肿瘤具有独特的生物学特性：既可表现为惰性病程，又可能因TP53突变、母细胞样形态等高危因素迅速进展。尽管利妥昔单抗联合化疗(R-CHOP或BR方案)已成为一线标准治疗，但患者最终难免复发。更棘手的是，伴有TP53异常或对BTK抑制剂耐药的患者往往面临治疗选择有限的困境。在此背景下，干细胞移植(SCT)作为潜在根治手段的地位亟待真实世界数据验证。

韩国骨髓移植学会(KSBMT)注册中心的研究团队开展了一项跨越10年(2011-2020)的多中心回顾性研究，系统分析了188例接受移植的MCL患者数据。这些患者被分为两大队列：109例接受一线化疗后巩固移植，52例在复发/难治(R/R)状态下接受挽救性移植。研究采用Kaplan-Meier法评估无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)，并通过Cox回归模型识别预后因素。所有统计均使用R 4.3.1完成。

主要技术方法

研究依托KSBMT注册数据库，纳入≥19岁的移植患者。疗效评估采用Lugano分类标准结合PET/CT影像学检查。通过Fisher精确检验和Wilcoxon秩和检验比较组间差异，生存分析采用log-rank检验，多变量分析纳入单变量分析中p≤0.1的因子。

巩固性移植结果

88例auto-SCT与21例allo-SCT患者的中位年龄分别为48.3岁和35.4岁(p<0.001)。auto-SCT组完全缓解(CR)率达79.5%，显著高于allo-SCT组的57.1%。尽管allo-SCT组100天内感染发生率更高(66.7% vs 25.0%, p=0.001)，但两组3年PFS(65.4% vs 66.7%)和OS(78.5% vs 71.4%)无统计学差异。值得注意的是，auto-SCT组复发率更高(21.6% vs 4.8%)，而allo-SCT组早期死亡率更显著。

挽救性移植结果

17例auto-SCT患者中41.2%达到CR，其3年OS达78.2%，显著优于allo-SCT组的59.9%。多变量分析证实移植时疾病状态是影响OS的唯一独立因素(p<0.001)。特别值得注意的是27例难治性患者接受allo-SCT的结果：使用HLA全相合供体患者的PFS(HR=0.054, p=0.028)和OS(HR=0.020, p=0.030)显著改善，3年生存率达55.3%。

结论与意义

该研究首次基于亚洲人群数据证实：在BTK抑制剂不可及的情况下，auto-SCT仍是巩固治疗的有效选择；而对挽救治疗敏感的CR/PR患者，auto-SCT可带来78.2%的3年OS。更具突破性的是发现HLA全相合allo-SCT能使难治性患者获得51.6%的3年PFS，这为CAR-T疗法不可及地区的患者提供了重要替代方案。研究同时揭示allo-SCT组较高的早期死亡率(37% 1年内死亡)，强调需平衡移植风险与获益。这些发现为MCL的精准分层治疗策略提供了关键循证依据，尤其对医疗资源受限地区的临床实践具有重要指导价值。