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在资源有限地区，儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗效果差。研究人员开展柬埔寨某医院 ALL 治疗方案研究。结果显示 5 年治疗后，2 年无复发生存率 66.3%，复发风险 21% 。该研究为资源有限地区 ALL 治疗提供经验。
在白血病的 “战场” 上，急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，ALL）是儿童群体中极为凶险的 “敌人”。在发达国家，ALL 的治疗成果斐然，儿童 5 年无复发生存率（Relapse-Free Survival，RFS）可达 85 - 95%，犹如给孩子们撑起了一把坚固的 “生命保护伞”。然而，在资源有限的地区，情况却截然不同，这里的孩子们仿佛陷入了黑暗的深渊，治疗效果差，生存希望渺茫。
柬埔寨的暹粒吴哥儿童医院，在 2018 年之前，面对 ALL 患儿，能提供的仅仅是姑息治疗，这就像在狂风暴雨中给孩子披上一件单薄的雨衣，根本无法抵御疾病的肆虐，ALL 几乎成了孩子们无法跨越的 “死亡线”。为了打破这一困境，让这些孩子重燃生的希望，研究人员决心开启一场与病魔的艰难 “较量”。
暹粒吴哥儿童医院的研究人员勇敢地踏上了探索之路，他们制定了一套 ALL 治疗方案。这套方案包含多个关键环节，诱导阶段采用 3 种药物联合治疗，随后的强化阶段运用甲氨蝶呤（Capizzi 给药法），维持阶段则使用口服 6 - 巯基嘌呤、口服甲氨蝶呤、长春新碱和泼尼松脉冲治疗，并且在各个阶段都加入了鞘内注射进行中枢神经系统预防。在治疗实施前，医院人员接受了全面的培训，为这场 “战斗” 做好了充分准备。
经过 3 年的实践，研究人员根据实际情况对方案进行了优化，在诱导阶段为部分患者添加了蒽环类药物，强化治疗后还对所有患者进行了再诱导。研究人员借助与美国一家实验室的合作，通过流式细胞术对患者进行诊断和诱导治疗结束时的缓解评估。经过 5 年的努力（2018 - 2023 年），98 例患者接受了治疗。研究结果令人振奋，2 年无复发生存率达到 66.3%（95% 置信区间 56.2 - 78.2），复发风险为 21%（95% 置信区间 12.3 - 31.3） 。不过，治疗相关死亡率（Treatment - Related Mortality，TRM）在治疗第一个月为 7.2%（95% 置信区间 3.2 - 13.6），2 年 TRM 为 12.7%（95% 置信区间 6.6 - 21.0）。这项研究成果发表在《Blood Global Hematology》上，为资源有限地区 ALL 的治疗提供了宝贵的经验，让更多的患儿看到了生的曙光。
研究人员开展研究时，主要运用了以下关键技术方法：首先，通过与美国实验室合作，利用流式细胞术（Flow Cytometry）对患儿进行诊断和诱导治疗后的缓解评估，这一技术就像是 “火眼金睛”，能精准识别白血病细胞的状态。其次，研究人员基于临床实践不断调整治疗方案，通过长期的观察和数据统计，分析不同治疗阶段的效果，进而优化方案，为后续治疗提供依据。研究的样本队列来源为暹粒吴哥儿童医院 2018 - 2023 年收治的 98 例 ALL 患儿。
研究结果
- 治疗方案效果显著：研究通过对 98 例患儿 5 年的治疗观察，得出 2 年无复发生存率为 66.3%（95% 置信区间 56.2 - 78.2），这表明该治疗方案能让大部分患儿在 2 年内保持无复发状态，为长期生存奠定了基础。复发风险为 21%（95% 置信区间 12.3 - 31.3），相对之前资源有限地区的高复发率，这一数据的降低意义重大，意味着更多患儿有望摆脱疾病的再次困扰。
- 治疗相关死亡率需关注：治疗相关死亡率在治疗第一个月为 7.2%（95% 置信区间 3.2 - 13.6），2 年 TRM 为 12.7%（95% 置信区间 6.6 - 21.0） 。虽然治疗方案取得了一定成效，但这些数据提醒研究人员，治疗过程中的安全性问题仍需重视，要进一步探索降低死亡率的方法。
研究结论与讨论
这项研究在柬埔寨资源有限的医院中开展，针对儿童 ALL 治疗这一难题，制定并实施了一套治疗方案，取得了令人瞩目的成果。2 年无复发生存率和复发风险的数据，为资源有限地区 ALL 治疗提供了可参考的范例，证明即使在资源受限的情况下，通过合理的治疗方案和多方合作，也能显著改善患儿的预后。
然而，治疗相关死亡率的存在也表明，研究仍有改进的空间。未来进一步提升治疗效果，需要在多个方面发力。一方面，要加强专门的癌症治疗设施建设，为患儿提供更好的治疗环境；另一方面，要持续优化治疗方案，通过强化治疗方案的设计，提高治疗的精准性和有效性。同时，加强社区和医学教育也至关重要，社区教育可以提高家长对 ALL 的认知，让患儿得到更及时的诊断和治疗，医学教育则能提升医护人员的专业水平，更好地实施治疗方案。总之，这项研究虽然取得了阶段性成果，但前方的道路依旧漫长，研究人员还需不断努力，为更多 ALL 患儿的生命健康保驾护航。
