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为解决癌症治疗经济负担加重，通用偏好测量工具（PBMs）在癌症患者中有效性存疑的问题，研究人员开展 EORTC QLU-C10D 与通用 PBMs 对比研究。结果显示，QLU-C10D 测量属性良好，效率更高。这为癌症健康经济评估提供新工具。
在当今医疗领域，癌症治疗的创新可谓突飞猛进，新的治疗手段不断涌现，这让癌症患者的健康状况得到了显著改善。然而，硬币总有两面，随着癌症发病率的变化以及治疗成本的节节攀升，癌症给医疗系统带来的经济负担也日益沉重。在这种情况下，医疗决策者在评估新型癌症治疗方案的经济可行性时，越来越依赖健康经济决策，其中成本效用分析（Cost-Utility Analysis，CUA）成为常用的方法。
CUA 通过比较不同医疗干预措施的成本和健康状态效用值（Health State Utility Values，HSUVs）调整后的生存情况，来判断哪种医疗程序最为高效，进而帮助决策者合理分配医疗资源。而 HSUVs 的评估，通常依赖偏好测量工具（Preference-Based Measures，PBMs）。PBMs 是一种通过问卷评估不同健康状态，并利用特定国家价值集为每个健康状态赋予数值的工具。
目前，许多地区推荐使用通用 PBMs，像 EQ-5D-5L 和 SF-6Dv2，它们能评估广泛患者群体的健康相关生活质量（Health-Related Quality of Life，HrQoL）。但对于癌症患者而言，这些通用 PBMs 却存在一些问题。癌症患者常常会经历疲劳、恶心、肠道问题等症状或治疗副作用，可这些在通用 PBMs 中却未得到充分评估，而这些症状对癌症患者的生活质量影响极大，理应在 HSUVs 中有所体现。
为了解决这一困境，欧洲癌症研究与治疗组织（European Organisation of Research and Treatment of Cancer，EORTC）等机构的研究人员开发了癌症特异性 PBM——EORTC QLU-C10D。不过，在将其广泛应用之前，需要对其进行全面的心理测量学验证。于是，来自奥地利、法国等多地的研究人员开展了一项研究，旨在评估 EORTC QLU-C10D 的结构效度、已知组效度和对健康状态差异及变化的反应性，并与通用的 EQ-5D-5L 和 SF-6Dv2 进行比较。该研究成果发表在《PharmacoEconomics》杂志上。
研究人员在奥地利因斯布鲁克和法国贝桑松前瞻性招募了患者。这些患者需满足确诊癌症（任意肿瘤分期）、无脑转移和认知障碍、能掌握问卷语言（德语或法语）、年龄在 18 岁及以上且未来 6 个月内有计划住院就诊等条件。在 2018 年 8 月至 2022 年 5 月期间，患者在两个时间点（t0：招募时；t1：首次评估后 3 - 6 个月）自行填写 EORTC QLQ-C30、EQ-5D-5L 和 SF-36 问卷。研究人员收集患者的社会人口学和临床特征信息，并利用这些问卷数据计算 QLU-C10D 和 SF-6Dv2 的效用值。
在统计分析方面，研究人员针对混合癌症、乳腺癌和血液肿瘤三个癌症子样本分别进行分析。通过计算各测量工具的最低和最高效用得分的频率来评估地板效应和天花板效应；利用 Bland-Altman 图分析测量工具之间的一致性，计算组内相关系数（Intra-Class Correlation，ICC）评估指数量表的相关性，计算 Pearson 相关系数评估领域相关性；通过独立 t 检验评估已知组效度，通过配对 t 检验和方差分析评估反应性，并计算相对效率（Relative Efficiency，RE）比较 QLU-C10D 与通用 PBMs 的统计效率。
研究结果显示，共有 465 名患者纳入分析。在地板效应和天花板效应方面，QLU-C10D 在所有患者样本和国家价值集中均未显示出相关效应，而 EQ-5D-5L 在血液肿瘤患者样本中的天花板效应超过了 15% 的预定义阈值。在相关性方面，QLU-C10D 与 EQ-5D-5L、SF-6Dv2 的指数得分相关性较高，但在领域层面，与 EQ-5D-5L 的部分理论对应领域相关性较弱，与 SF-6Dv2 的理论对应领域相关性除疼痛 - 疼痛领域外也多为弱到中等。Bland-Altman 图显示，在测量连续体的较低范围内，各测量工具得分差异较大，且 QLU-C10D 相对于 EQ-5D-5L 和 SF-6Dv2 存在比例偏差。
在已知组效度方面，QLU-C10D 在所有 27 项测试中均能检测到组间的统计学显著差异，效应量属于中等至非常大。在反应性方面，QLU-C10D 在检测患者自我报告的全球健康状态变化时，虽能检测到所有预期方向的变化，但只有 57% 达到了 p≤0.02 的统计学显著性水平。在与通用 PBMs 的相对效率比较中，75% 的比较表明 QLU-C10D 在检测健康状态差异 / 变化方面具有更高的统计效率。
综合来看，该研究表明 EORTC QLU-C10D 具有良好的心理测量属性，在检测癌症患者健康状态差异和变化方面比通用 PBMs 更具优势，是一种适用于癌症健康经济决策的有效工具。不过，研究也存在一些局限性，如部分子样本分析的样本量较小，使用 Pearson 相关性分析非正态分布数据可能存在问题，以及使用不同国家价值集计算不同测量工具得分可能会混淆比较结果等。但这并不影响 EORTC QLU-C10D 在癌症健康经济评估中的重要意义，它为癌症治疗的成本效益分析提供了更精准、更有效的测量工具，有助于医疗决策者更合理地分配医疗资源，推动癌症治疗领域的健康经济发展。
