综述：脑 cavernous 血管畸形的治疗进展综述

这篇综述系统梳理了脑 cavernous 血管畸形（CCMs）的诊疗进展，涵盖保守监测、显微手术切除（MRS）、立体定向放射外科（SRS）等现有策略，并探讨了β受体阻滞剂、Rho激酶（ROCK）抑制剂、超氧化物歧化酶（SOD）模拟物等靶向治疗的潜力。作者强调需根据病灶位置（功能区/非功能区）、是否伴发育性静脉异常（DVA）及患者个体因素制定个性化方案，同时指出未来需更多循证医学证据支持治疗选择。

　　

引言

脑 cavernous 血管畸形（CCMs）是由单层内皮细胞构成的异常血管簇，缺乏平滑肌和弹力层，血流缓慢易致反复出血和血栓形成。典型影像学表现为MRI T2/FLAIR序列的"爆米花"样混杂信号，反映不同时期出血产物。约72%的散发性CCMs伴随发育性静脉异常（DVA），提示两者可能存在共同的静脉高压致病机制。

保守管理

无症状CCMs首选临床和MRI随访，尤其推荐梯度回波序列检测微出血。家族性或多发病灶的年出血风险达13%，而偶发CCMs仅0.05-0.08%。需警惕脑干或深部病灶的高出血倾向，合并抗凝治疗需求时可能需提前干预。

显微手术切除

非功能区CCMs伴症状性出血或难治性癫痫是手术绝对适应症，术后癫痫控制率超65%。脑干CCMs术后神经功能保留率仅64%，建议二次出血后再手术。伴DVA者需保留引流静脉，因DVA切除可能导致静脉梗死。

立体定向放射外科

SRS可使2年后年出血风险降至0.11倍，但7.3%患者出现放射性损伤。目前仅推荐用于功能区病灶且手术高风险者，Gamma Knife或LINAC均可诱导血管玻璃样变。

靶向药物治疗

β受体阻滞剂：普萘洛尔在动物模型中显示抑制血管重塑，临床II期试验（Treat_CCM）证实其安全性。
ROCK抑制剂：法舒地尔可降低小鼠病灶负荷，他汀类药物通过间接抑制ROCK减少出血。
SOD模拟物：如Tempol通过清除氧自由基减轻氧化应激，与mTOR抑制剂雷帕霉素联用可能抑制病灶生长。
B细胞抑制剂：利妥昔单抗在CCM1/3敲除小鼠中显示抗炎和病灶缩减作用。

未来展望

激光消融技术和靶向药物组合疗法是新兴方向，但需更多临床试验验证。目前所有证据均来自观察性研究，亟需随机对照试验优化治疗决策。