真实世界中伊沙妥昔单抗（Idecabtagene Vicleucel，Ide-cel）治疗复发 / 难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的标准治疗评估：CIBMTR 研究的重大意义

复发 / 难治性多发性骨髓瘤（RRMM）治疗面临挑战，Idecabtagene vicleucel（Ide-cel）虽已获批，但临床试验存在局限性。研究人员利用 CIBMTR registry 评估 821 例接受 SOC Ide-cel 治疗患者。结果显示安全性和有效性良好，为 RRMM 治疗提供真实依据。

　　

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，随着病情发展，部分患者会进入复发 / 难治阶段，治疗难度大大增加。伊沙妥昔单抗（Idecabtagene vicleucel，Ide-cel）作为首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗多发性骨髓瘤的嵌合抗原受体 T 细胞（CAR - T）疗法，给患者带来了新希望。然而，以往的临床试验在筛选患者时条件十分严格，具有高度选择性，这使得试验结果可能无法完全反映药物在真实世界中的表现。在真实的临床场景中，患者的情况复杂多样，年龄、种族、基础疾病等因素都会影响治疗效果和安全性，那么 Ide - cel 在这样的情况下是否依然有效且安全呢？为了解答这些疑问，来自相关研究机构（具体单位未知）的研究人员开展了一项重要研究。

该研究成果发表在《Blood》杂志上，具有重大意义。它为临床医生更全面地了解 Ide - cel 在复发 / 难治性多发性骨髓瘤（Relapsed/Refractory Multiple Myeloma，RRMM）治疗中的实际应用提供了有力依据，有助于指导更精准的临床决策，让更多患者受益。

研究人员开展此项研究时，主要运用了登记注册研究的方法，借助 CIBMTR registry（美国血液和骨髓移植临床试验协作组登记系统）收集数据。研究人员从该登记系统中筛选出 821 例接受标准治疗（Standard of Care，SOC） Ide - cel 的患者，这些患者构成了此次研究的样本队列。

患者基线特征

研究入组的 821 例患者，中位年龄为 66 岁，其中 31% 的患者年龄≥70 岁。从种族构成来看，15% 为黑人，7% 为西班牙裔。值得注意的是，77% 的患者至少患有一种严重的合并症。在治疗经历方面，患者先前接受治疗的中位线数为 7 线，15% 的患者之前接受过靶向 B 细胞成熟抗原（BCMA）的治疗，17% 的患者存在髓外疾病，27% 的患者具有高危细胞遗传学特征。

治疗效果评估

1. 总体缓解率和完全缓解率：经过治疗，患者的总体缓解率（Overall Response Rate，ORR）达到 73%，完全缓解（Complete Response，CR）率为 25%。这表明在真实世界中，相当一部分 RRMM 患者对 Ide - cel 治疗有积极反应，能达到较好的缓解状态。
2. 无进展生存期：患者的中位无进展生存期（Median Progression - Free Survival，PFS）为 8.8 个月。这一数据反映出在使用 Ide - cel 治疗后，患者在一段时间内病情能够得到有效控制，延缓疾病进展。

安全性评估

1. 治疗相关死亡率：6% 的患者出现了治疗相关死亡率，这提示在使用 Ide - cel 治疗时，虽然总体疗效较好，但仍存在一定风险，临床医生需要密切关注。
2. 不良反应发生率：细胞因子释放综合征（Cytokine Release Syndrome，CRS）在 80% 的患者中被诊断出来，不过其中 3 级及以上（grade ≥3）的严重 CRS 仅占 3%。免疫效应细胞相关神经毒性综合征（Immune Effector Cell Associated Neurotoxicity Syndrome，ICANS）在 28% 的患者中被观察到，3 级及以上的严重 ICANS 占 5%，且未发现帕金森症病例。此外，45% 的患者出现了具有临床意义的感染，4% 的患者报告了二次原发性恶性肿瘤，其中 1% 为髓系恶性肿瘤。

研究结论表明，在真实世界中，即使 77% 的患者存在严重合并症，Ide - cel 治疗 RRMM 仍展现出良好的安全性和有效性，其安全性和疗效特征与临床试验结果相似。这意味着，在实际临床应用中，对于那些不符合注册临床试验严格标准，但又急需治疗的 RRMM 患者，Ide - cel 是一种值得考虑的有效治疗手段。然而，研究也存在一定的局限性，例如研究的中位随访时间仅为 11.6 个月，相对较短，长期的安全性和有效性还需要进一步观察和研究。同时，虽然研究样本量在同类研究中较大，但不同地区、不同医疗条件下的患者对治疗的反应可能存在差异，未来还需要更多大规模、多中心的研究来进一步验证。总体而言，这项研究为 RRMM 的治疗开辟了新的视野，为临床实践提供了重要参考，推动了 CAR - T 细胞疗法在血液系统恶性肿瘤治疗领域的发展，期待后续研究能带来更多突破，为患者带来更好的治疗前景。