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新生儿 Fc 受体（FcRn）抑制剂依加替莫德（Efgartigimod）和罗扎诺利珠单抗（Rozanolixizumab）治疗全身型重症肌无力（gMG）的时间不长，多周期给药及静注转皮下注射的真实世界证据不足。研究人员回顾性评估 17 例患者，发现药物有效安全，剂型转换成功，为临床用药提供参考。
在神经肌肉疾病的领域中，重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）就像一个隐藏在暗处的 “捣乱分子”，时刻困扰着患者的生活。它是一种获得性自身免疫性疾病，主要侵犯神经肌肉接头，使得患者肌肉力量异常，稍微活动就疲惫不堪。想象一下，患者连简单的睁眼、抬手、吞咽都变得困难，严重时甚至呼吸都成了奢望，这给他们的生活带来了极大的不便和痛苦。
传统治疗 MG 的方法虽然不少，像乙酰胆碱酯酶抑制剂、胸腺切除术、使用类固醇和免疫抑制剂，还有静脉注射免疫球蛋白和血浆置换等，但这些方法都存在各自的局限性。近年来，随着医学研究的不断深入，一些针对疾病特定机制的新型药物应运而生，其中就包括针对新生儿 Fc 受体（FcRn）的抑制剂依加替莫德（Efgartigimod）和罗扎诺利珠单抗（Rozanolixizumab）。然而，这些新药上市时间较短，在实际临床应用中，关于它们多周期给药的效果以及从静脉注射剂型转换为皮下注射剂型的可行性和有效性等方面的真实世界证据还非常匮乏。为了填补这些空白，来自日本佐贺大学（Saga University）及其附属医院的研究人员开展了一项具有重要意义的研究。
研究人员采用回顾性研究的方法，对 2022 - 2024 年间在相关医院接受 FcRn 抑制剂治疗的 17 例全身型重症肌无力（gMG）患者进行了评估。在研究过程中，他们严格按照日本相关指南的诊断标准来确定患者是否符合研究要求，并依据药品说明书来规范使用 FcRn 抑制剂。对于患者的功能状态评估，则采用了 MG 日常生活活动（MG - ADL）评分这一标准方法。
研究结果
- 患者基线特征：参与研究的患者有 8 名男性和 9 名女性，年龄在 15 - 80 岁之间。从 MG 发病到首次接受 FcRn 抑制剂治疗的时间跨度较大，为 2 个月至 26 年。其中，13 例患者的抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体呈阳性，4 例患者的抗肌肉特异性激酶（MuSK）抗体呈阳性。部分患者在疾病恶化阶段开始接受依加替莫德治疗，还有些患者在治疗前就已出现重症肌无力危象。
- 静脉注射依加替莫德的疗效：所有患者最初都接受了静脉注射依加替莫德治疗，总共进行了 42 个治疗周期。结果显示，10 名患者（59%）被认定为治疗有反应者，即 MG - ADL 评分持续改善至少 2 分，且至少连续 4 周保持这种改善状态。不过，也有 7 名患者在首个治疗周期被判定为无反应者，但其中 4 名患者在第二个治疗周期达到了有反应者的标准。这表明 FcRn 抑制剂的疗效可能与治疗期间的疾病活动度密切相关。值得一提的是，有一名患有胸腺瘤转移病灶的患者，在首个治疗周期中 MG 症状反而显著恶化。
- 剂型转换情况：5 名患者从静脉注射依加替莫德转换为皮下注射依加替莫德或罗扎诺利珠单抗。结果发现，转换后的治疗效果与之前静脉注射的效果相当。例如，患者 13 在接受 3 次静脉注射依加替莫德后改为皮下注射罗扎诺利珠单抗，治疗反应良好；患者 14 还实现了在家自行注射，这大大提高了患者的治疗便利性。
- 不良反应：患者接受 FcRn 抑制剂治疗的周期数最多为 7 次。在治疗过程中，出现的不良反应大多比较轻微，像头痛、潮热、注射部位皮疹等，患者都能够继续接受治疗。这说明 FcRn 抑制剂的耐受性较好。
研究结论和讨论
通过这项研究，研究人员得出结论：FcRn 抑制剂在治疗 gMG 患者时是有效且安全的，但其疗效会受到治疗期间疾病活动度的影响。从静脉注射剂型转换为更便捷的皮下注射剂型是可行的，这一转换很可能会增加未来临床对皮下注射剂型的需求。
这项研究具有重要的意义。它为临床医生在使用 FcRn 抑制剂治疗 gMG 患者时提供了宝贵的真实世界数据参考，有助于医生更合理地选择治疗方案，比如确定合适的治疗周期、选择更适合患者的剂型等。不过，该研究也存在一些局限性，比如样本量较小，患者群体在致病自身抗体、发病年龄和是否伴有胸腺瘤等方面存在较大差异，而且研究是回顾性的，缺乏对药物使用和剂型转换的严格标准。尽管如此，它依然为后续的相关研究指明了方向，期待未来能有更多大规模、高质量的研究来进一步完善对 FcRn 抑制剂治疗 gMG 的认识，为患者带来更多的希望和更好的治疗效果。
在研究方法上，研究人员主要采用了回顾性病例分析的方法，收集了佐贺大学及其附属医院的 17 例 gMG 患者的临床资料。同时，运用 MG - ADL 评分对患者的功能状态进行评估，以此来判断治疗效果。
