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肺癌在中国发病率和死亡率居高不下，非小细胞肺癌（NSCLC）占比约 85% ，其中鳞状 NSCLC（sqNSCLC）占 20 - 30% 。研究人员评估派安普利单抗（Penpulimab）联合紫杉醇和卡铂对比紫杉醇联合卡铂治疗局部晚期或转移性 sqNSCLC 的成本效益，发现联合疗法具有成本效益，为临床和决策提供依据。
肺癌，这个 “健康杀手”，近年来在中国的发病率和死亡率持续攀升，严重威胁着人们的生命健康。非小细胞肺癌（NSCLC）作为肺癌的主要类型，约占所有肺癌病例的 85%。其中，鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）又占 NSCLC 病例的 20 - 30%。大部分 sqNSCLC 患者确诊时已处于局部晚期或转移性阶段，失去了手术根治的机会，只能依靠化疗或免疫治疗来延长生命。
目前，免疫检查点抑制剂的出现为晚期 NSCLC 患者带来了新的希望。派安普利单抗（Penpulimab）作为一种新型的程序性细胞死亡蛋白 1（PD-1）单克隆抗体，已被批准联合紫杉醇和卡铂用于局部晚期或转移性 sqNSCLC 的一线治疗。然而，免疫治疗高昂的费用可能会影响医疗资源的合理分配，而此前从中国医疗体系角度对派安普利单抗联合化疗的成本效益评估尚属空白，这在一定程度上阻碍了其临床应用。为了解决这些问题，中国药科大学的研究人员开展了一项关于派安普利单抗联合紫杉醇和卡铂作为局部晚期或转移性 sqNSCLC 一线治疗的成本效益分析研究，该研究成果发表在《Clinical Drug Investigation》杂志上。
研究人员采用了多种关键技术方法。首先，运用分区生存模型（PSM）模拟患者健康状态，以紫杉醇联合卡铂治疗方案作为对照。患者数据来源于 AK105 - 302 试验，通过 WebPlotDigitizer 软件数字化试验结果，再用 R 软件重建患者个体数据。成本数据收集自中国医疗体系相关的文献和商业数据库，并进行相应的换算和处理。同时，运用多种参数分布模型对生存曲线进行拟合和外推，以评估长期疗效。
基础分析
研究人员通过构建的分区生存模型进行基础分析。结果显示，在模拟时间段内，接受派安普利单抗联合紫杉醇和卡铂治疗（派安普利单抗策略）的患者，比仅接受紫杉醇和卡铂治疗（化疗策略）的患者多获得 0.821 个质量调整生命年（QALYs）和 1.176 个生命年（LYs）。派安普利单抗策略的增量成本为 20335 美元，增量成本效益比（ICER）为每 QALY 24778 美元，低于中国人均国内生产总值（GDP）三倍的支付意愿阈值，表明该联合疗法具有成本效益。
亚组分析
针对程序性死亡配体 1（PD-L1）表达阳性（PD-L1 肿瘤比例评分≥1%）的亚组患者进行分析。结果表明，派安普利单抗策略的患者比化疗策略的患者多获得 1.017 个 QALYs 和 1.176 个 LYs，增量成本为 20882 美元，ICER 为每 QALY 20527 美元，同样显示出良好的成本效益，且 ICER 更低。
敏感性分析
通过单向敏感性分析发现，无进展生存期（PFS）状态的效用值、派安普利单抗的成本和时间跨度是影响模型结果的主要因素。概率敏感性分析（PSA）显示，在支付意愿阈值为中国人均 GDP 三倍时，派安普利单抗联合化疗具有成本效益的概率为 98.3%。随着支付意愿值的增加，该联合疗法具有成本效益的概率也增加。情景分析采用 2 结比例优势（PO）模型，结果显示 ICER 比基础分析更低，进一步验证了联合疗法的成本效益。
在结论和讨论部分，该研究表明派安普利单抗联合紫杉醇和卡铂治疗局部晚期或转移性 sqNSCLC 具有成本效益，尤其对于 PD-L1 表达阳性的患者。与其他一线免疫疗法相比，派安普利单抗的中位无进展生存期更长，且研究采用更灵活的参数分布模型，能更准确地评估长期临床疗效。不过，研究也存在一些局限性，如 AK105 - 302 试验中总生存期（OS）曲线不成熟、缺乏 PD-L1 阳性亚组患者的生存数据等。未来研究可通过长期随访更新 OS 数据，并纳入真实世界数据，以更好地反映临床实际情况。总体而言，该研究为中国临床医生和政策制定者提供了重要参考，有助于优化局部晚期或转移性 sqNSCLC 的治疗决策，同时也为中国医保政策制定和药物定价提供了依据，填补了相关领域的研究空白，对推动中国肺癌治疗的发展具有重要意义。
