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为解决通用健康工具难以准确衡量重症肌无力（MG）影响的问题，研究人员开展了基于 MGQoL-6D 的偏好指数估计研究。结果得出 MGQoL-6D 效用评分范围，该研究有助于相关健康干预和技术的成本效用分析。
在医疗健康领域，重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）是一种令人困扰的慢性自身免疫性神经肌肉疾病。它就像一个隐藏在身体里的 “捣乱分子”，会让患者的肌肉变得虚弱、容易疲劳，严重影响日常活动和生活幸福感。比如，患者可能会出现眼睑下垂、复视、吞咽困难，甚至全身肌肉无力等症状。而且这些症状时好时坏，活动后还会加重，极大地降低了患者的健康相关生活质量（Health - related Quality of Life，HRQoL）。
以往，通用的健康测量工具在评估 MG 对患者的影响时，总是显得力不从心。它们无法精准地捕捉到 MG 这种疾病独特的影响，就像用一把不合适的尺子去量东西，结果总是不准确。而 MGQoL-6D 作为一种新开发的专门针对 MG 的偏好性测量工具（Preference - based measure，PBM），本可以用来计算质量调整生命年（Quality - Adjusted Life Years，QALYs），评估 MG 相关干预措施的经济价值，但它缺少关键的偏好权重。这就好比一辆车缺少了重要的零件，没办法正常行驶。所以，为了填补这个空白，香港理工大学等机构的研究人员开展了一项重要研究，希望能构建出一个适用于 MG 患者的效用评分体系。
这项研究成果发表在《Health and Quality of Life Outcomes》杂志上，它有着不可忽视的意义。它为临床医生和政策制定者提供了有力的工具，帮助他们在成本效用分析中更好地评估 MG 治疗对患者生活质量的影响，从而做出更科学的资源分配决策。
研究人员主要运用了以下关键技术方法：首先，数据来源于 2024 年 3 月至 6 月在中国开展的一项基于网络的横断面研究，参与者均来自北京爱力重症肌无力关爱中心。研究采用离散选择实验（Discrete Choice Experiment，DCE）结合时间权衡（Time Trade - Off，TTO）的方法，让患者在不同健康状态和生存时长组合中做出选择，以此来估计偏好权重。最后使用条件固定效应逻辑模型（Conditional fixed - effects logit model，CLM）对数据进行分析。
研究结果
- 调查反馈：部分参与者认为该调查比其他调查更难，约 30% 的参与者有此感受；约 12% 的参与者觉得健康状态的呈现不清晰；约 33% 的参与者在选择不同健康状态时感到困难。
- 参与者人口统计学和 HRQoL 特征：在 300 名患者中，女性占 53.3%，城市居民占 59%，24.9% 的人完成了高等教育。关于 MG 类型，31% 为眼肌型加全身型，24.3% 为眼肌型加延髓型和全身型。参与者平均年龄 46 岁（SD = 12.3）。在 HRQoL 方面，MGQoL-6D 中，54.3% 和 51.7% 的参与者分别表示在行动能力和情绪方面没有问题，高于 EQ-5D-5L 中行动能力（31%）和焦虑 / 抑郁（49.3%）的对应比例；EQ-5D-5L 中五个领域里有四个领域患者报告极端问题的比例（39% - 77.7%）高于 MGQoL-6D（10.4% - 28.3%），EQ VAS 平均分为 72.4（SD = 19.4）。
- 条件逻辑效用递减：CLM 分析结果显示，情感领域的效用递减最大，3 级（无法 / 极端问题）时为 -0.419。社交活动、兴趣爱好和娱乐活动领域的效用递减次之，3 级时均为 -0.323。共有 7/13 个参数显示出显著系数，5 个领域 3 级（无法 / 极端）的效用递减在统计学上显著，2 级中仅社交活动的效用递减显著。
- MGQoL-6D 效用评分估计：根据 CLM 生成的权重计算 MGQoL-6D 效用评分，所有项目均为 1 级（无问题）的个体评分为 1 分，表示完全健康。其他健康状态的效用评分计算公式为：U=1?∑i=16ΔUi，最差的健康状态（333333）评分为 -0.559。
研究结论与讨论
这项研究为 MGQoL-6D 提供了初步的偏好权重，基于患者的偏好构建了效用评分体系。这一成果有助于在成本效用分析中评估 MG 治疗对患者生活质量的影响，为资源分配提供依据。
然而，研究也存在一些局限性。样本量仅 300 人，每个状态的观察数量低于推荐阈值，可能影响偏好权重估计的准确性；样本中年轻患者不足，存在潜在选择偏差；MGQoL-6D 在临床实践中的反应性等性能尚未得到证实；网络调查可能存在信息偏差。
尽管如此，该研究仍为 MG 的研究和临床决策开辟了新方向。未来研究可以基于普通人群估计偏好权重，与本研究结果进行对比，进一步完善患者报告结局测量领域的研究。同时，也可以针对本研究的局限性进行改进，提高研究的可靠性和实用性，为 MG 患者带来更多的福祉。
