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为解决在匹配相关供体异基因造血干细胞移植（alloSCT）中，移植后环磷酰胺（PTCy）和兔抗胸腺细胞球蛋白（rATG）哪种预防移植物抗宿主病（GVHD）的方案更优的问题，研究人员分析相关数据。结果显示 PTCy 与 rATG 的 GVHD 和生存结局相似，但复发率更低，该结论为临床治疗提供了重要参考 。
在医学领域，异基因造血干细胞移植（alloSCT）是治疗造血系统恶性肿瘤的重要手段，然而移植物抗宿主病（GVHD）这一并发症却严重影响患者的生活质量和生存情况。在欧洲，使用兔抗胸腺细胞球蛋白（rATG）预防慢性 GVHD 是标准治疗方案，它能显著降低慢性 GVHD 的发生率，改善患者的生存状况。但移植后环磷酰胺（PTCy）作为新兴的替代方案，在匹配相关供体（MRD）的 alloSCT 中的应用缺乏足够坚实的数据支持，也没有直接比较 PTCy 与 rATG 的研究，这使得临床医生在选择治疗方案时面临困境。为了解决这一难题，欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）移植并发症工作组的研究人员开展了相关研究。他们的研究成果发表在《Leukemia》杂志上，为临床治疗提供了重要的参考依据。
研究人员进行了一项回顾性多中心分析，数据来源于 EBMT 登记处。研究纳入了 2017 年 1 月至 2021 年 12 月期间，年龄大于 18 岁、患有血液系统恶性肿瘤、接受首次 MRD alloSCT 且仅接受 rATG 或 PTCy 预防 GVHD 的患者 。通过收集患者和供体的特征、诊断和移植相关因素等数据，运用统计学方法，分析比较了 PTCy 和 rATG 预防方案对患者各项治疗结局的影响。
研究结果
- 患者特征：研究共纳入 5209 名患者，其中 4140 名接受 rATG，1069 名接受 PTCy。rATG 组患者年龄更大，接受 TBI 的比例更低，疾病风险指数和 Karnofsky 表现评分更低，移植年份更新，供体年龄也更低，其余参数在两组间保持平衡12。
- 生存、非复发死亡率和复发率：研究发现，PTCy 组的复发率显著低于 rATG 组（2 年发生率：26.2% vs. 32.8%；HR：0.78 [95% CI 0.66 - 0.92]，p=0.003），且该结果在不同疾病风险指数和预处理强度亚组中一致。在生存相关结局方面，两组无统计学显著差异。PTCy 组非复发死亡率略高于 rATG 组（2 年发生率：13.1% vs. 12.5%；HR：1.22 [95% CI 0.95 - 1.57]，p=0.12 ），总体生存率和无进展生存率在两组间也无显著差异34。
- 急性和慢性 GVHD 发生率及无 GVHD 无复发生存率：在急性和慢性 GVHD 的发生率及严重程度上，两组未发现重大差异。急性 GVHD II - IV 级发生率，PTCy 组为 21.4%，rATG 组为 19.5%（HR：1.1 [95% CI 0.88 - 1.37]，p=0.39 ）；慢性 GVHD 总体 2 年发生率，PTCy 组为 34.4%，rATG 组为 28.9%（HR：1.01 [95% CI 0.83 - 1.23]，p=0.9 ）。无 GVHD 无复发生存率（GRFS）在两组间也无显著差异56。
研究结论与讨论
该研究表明，在 MRD alloSCT 中，PTCy 与 rATG 预防方案在 GVHD 和生存结局方面相当，但 PTCy 可降低复发率。这可能是因为环磷酰胺比 rATG 具有更强的抗肿瘤活性。然而，研究也存在局限性，如回顾性研究的固有缺陷、基线特征差异、免疫抑制方案多样、观察期较短等。未来研究可聚焦于不同肿瘤类型中 PTCy 与 rATG 对复发率的差异影响，优化 PTCy 方案或探索其与 rATG 联合使用的效果。总体而言，该研究为临床医生在 MRD alloSCT 中选择预防 GVHD 的方案提供了重要依据，推动了相关领域的临床研究和治疗进展 。
