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为探究拉丁美洲造血干细胞移植（HCT）的现状及趋势，研究人员开展了 2019 - 2022 年拉丁美洲骨髓移植协会（LABMT）活动调查。结果显示该地区 HCT 数量呈增长趋势，受疫情影响 2020 年有所下降，且单倍体相合供者使用增加。这为了解区域 HCT 状况提供依据。
造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation，HCT）是治疗多种血液疾病、实体肿瘤、骨髓衰竭综合征等病症的重要手段。然而，在全球范围内，不同地区的 HCT 发展情况差异较大。拉丁美洲地区的 HCT 现状如何，又受到哪些因素影响呢？为了深入了解这些问题，拉丁美洲骨髓移植协会（LABMT）的研究人员开展了一项针对 2019 - 2022 年拉丁美洲 HCT 活动的调查研究。这项研究成果发表在《Bone Marrow Transplantation》杂志上，对全面认识拉丁美洲 HCT 领域的发展具有重要意义。
研究人员采用回顾性观察研究方法，收集了拉丁美洲 15 个国家中开展 HCT 活动的中心数据。通过世界血液和骨髓移植网络（WBMT）的电子全球移植登记系统（eGTR），邀请各 HCT 团队上报 2019 - 2022 年首次 HCT 的相关信息，包括患者年龄、移植类型、疾病诊断、供者来源及干细胞来源等。同时，研究人员还获取了各国的人口数据、健康和社会经济参数，用于分析与 HCT 活动的相关性。
研究结果
- 移植活动概况：2022 年共报告 6767 例首次 HCT，其中自体造血干细胞移植（autoHCT）4121 例（61%），异基因造血干细胞移植（alloHCT）2646 例（39%）。儿童 HCT 共 1121 例，alloHCT 占 82%；成人 HCT 共 5646 例，autoHCT 占 69%。拉丁美洲 2022 年的移植率（Transplant Rate，TR）为每 1000 万人口中有 103 例 HCT，不同国家间差异较大1。
- 移植适应症：儿童 alloHCT 的主要适应症为急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，ALL，41%）、急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML，16%）和骨髓衰竭 - 严重再生障碍性贫血（Bone Marrow Failure - Severe Aplastic Anemia，BMF - SAA，18%）；autoHCT 的主要适应症为神经母细胞瘤（33%）、霍奇金淋巴瘤（Hodgkin's Lymphoma，HD，26%）等。成人 alloHCT 的主要适应症为 AML（32%）、ALL（30%）和骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Neoplasms，MDS，10%）；autoHCT 的主要适应症为浆细胞疾病（Plasma Cell Disorders，PCD，57%）、非霍奇金淋巴瘤（Non - Hodgkin Lymphoma，NHL，18%）等23。
- 造血细胞来源：儿童 alloHCT 的主要干细胞来源为骨髓（Bone Marrow，BM，54%），成人 alloHCT 的主要干细胞来源为外周血干细胞（Peripheral Blood Stem Cells，PBSC，87%）。autoHCT 在儿童和成人中主要都采用 PBSC，占比分别为 97% 和 99.8%。脐带血（Cord Blood，CB）主要用于儿童，且大多来自无关供者4。
- 供者来源：alloHCT（不包括 CB）的主要移植类型为家族人类白细胞抗原（Human Leukocyte Antigen，HLA）非相同单倍体相合供者（Fam HLA non id（haplo），48%），其次为 HLA 相同匹配相关供者（HLA - id MRD，34%）和无关供者（Unrelated Donors，URD，17%）。儿童和成人的分布情况相似，Fam HLA non id（haplo）均为主要供者来源5。
- 健康和社会经济指标相关性：分析发现，人均购买力平价国内生产总值（Gross Domestic Product at Purchasing Power Parity，GDP PPP）与 TR 之间存在强正相关。其他变量如人均医疗保健支出与 TR 呈正相关，而贫困率与 TR 呈弱负相关。但通用健康覆盖指数、每万人病床数等指标与 TR 无显著相关性6。
- 2019 - 2022 年趋势：2019 - 2022 年共报告 23206 例首次 HCT，总体数量呈先下降后上升趋势，2022 年较 2019 年增加 16%。autoHCT 在 2020 年下降后逐年上升，2019 - 2022 年共增长 10%；alloHCT 在 2020 年下降幅度较小，之后恢复增长，2019 - 2022 年共增长 26%。在 alloHCT 供者来源方面，2020 年后 Fam HLA non id（haplo）成为主要来源，且数量持续增加，HLA - id MRD 和 URD 数量有所变化789。
研究结论与讨论
该研究表明，拉丁美洲 HCT 数量呈增长趋势，但受 COVID - 19 大流行影响，2020 年出现下降。不同年龄段的 autoHCT 和 alloHCT 使用情况、适应症及移植物来源存在差异。在 alloHCT 中，Fam HLA non id（haplo）供者的使用显著增加，成为主要供者来源，这可能与环磷酰胺的可及性、当地无关供者登记库不完善以及国际供者采购的高成本和繁琐流程等因素有关。
研究还发现，国家的经济状况，如 GDP PPP，是影响 TR 的重要因素，经济越发达，HCT 活动可能越活跃，人们获得 HCT 的机会可能越大。然而，本研究存在一定局限性，如依赖调查数据，部分国家未参与，资源限制影响决策和报告等。但该研究纳入了主要的 HCT 中心，为了解拉丁美洲 HCT 实践提供了有价值的信息，有助于制定区域 HCT 发展策略，推动该地区 HCT 领域的进步。
